Un estudio de extensión de seguridad y eficacia de un factor IX de coagulación de enlace de proteína de fusión recombinante con albúmina (rIX-FP) en pacientes con hemofilia B

Criterios de inclusión:

Principales criterios de inclusión del estudio:

Para sujetos previamente tratados, ya sea:

• Completó un estudio de rIX-FP (CSL654) patrocinado por CSL, incluido el estudio CSL654_3001 [NCT01496274] o el estudio CSL654_3002 [NCT01662531].

O:

• Programado para someterse a una cirugía mayor que no sea de emergencia dentro de aproximadamente 8 semanas a partir de la fecha anticipada de recibir la primera inyección de rIX-FP.
• No haber completado previamente un estudio de introducción de rIX-FP patrocinado por CSL.
• Varón, de 12 a 70 años de edad.
• Hemofilia B grave documentada (actividad FIX de ≤ 2 %), o confirmada en el cribado por el laboratorio central.
• Sujetos que hayan recibido productos FIX (FIX derivados de plasma y/o recombinantes) durante > 150 días de exposición (DE), confirmado por su médico tratante.
• Sin antecedentes confirmados de formación de inhibidores de FIX en la selección realizada por el laboratorio central

Para sujetos no tratados previamente:

• Varón, hasta 18 años de edad.
• Hemofilia B grave documentada (actividad FIX de ≤ 2 %), o confirmada en el cribado por el laboratorio central.
• Nunca ha sido tratado previamente con productos de factor de coagulación FIX (excepto exposición previa a componentes sanguíneos).
• Sin antecedentes confirmados de formación de inhibidores de FIX

Criterio de inclusión del subestudio de cirugía:

• Debe requerir cirugía que no sea de emergencia

Criterios de inclusión del subestudio subcutáneo:

• Hombre, al menos 18 años de edad.
• Sujetos inscritos actualmente en el estudio CSL654_3003
• Sujetos que han recibido rIX-FP durante ≥ 100 ED (cohortes de dosis única) o ≥ 50 ED (cohorte de dosis repetida)

Criterio de exclusión:

Principales criterios de exclusión del estudio:

• Actualmente recibe una terapia no permitida durante el estudio.
• Cualquier problema que, en opinión del investigador, haga que el sujeto no sea apto para participar en el estudio.

Para sujetos que hayan completado previamente un estudio rIX-FP patrocinado por CSL:

• No estar dispuesto a participar en el estudio por un total de 100 días de exposición.

Para sujetos que requieren cirugía mayor que no sea de emergencia y que no hayan completado previamente un estudio de introducción de rIX-FP patrocinado por CSL:

• Hipersensibilidad conocida (es decir, reacción alérgica o anafilaxia) a cualquier producto FIX o proteína de hámster.
• Trastorno de la coagulación congénito o adquirido conocido distinto de la deficiencia congénita de FIX.
• Actualmente recibe inmunomoduladores intravenosos como inmunoglobulina o tratamiento crónico con corticoides sistémicos.
• Recuento bajo de plaquetas, enfermedad renal o hepática.
• Virus de la inmunodeficiencia humana positivo con recuento de CD4 < 200/mm3.

Para sujetos no tratados previamente:

• Trastorno de la coagulación congénito o adquirido conocido distinto de la deficiencia congénita de FIX (excepto la deficiencia de vitamina K del recién nacido).
• Disfunción renal o hepática conocida o cualquier condición que, en opinión del investigador, coloque al paciente en un riesgo injustificado.

El subestudio quirúrgico no tiene ningún criterio de exclusión adicional, aunque los sujetos en Francia no serán elegibles para el subestudio quirúrgico.

Criterios de exclusión del subestudio subcutáneo:

• Uso intravenoso de rIX-FP dentro de los 14 días posteriores a la administración subcutánea de rIX-FP.
• Episodio de sangrado potencialmente mortal o cirugía mayor durante los 3 meses anteriores al ingreso al subestudio