치료 저항성 간질 및 N-아세틸 시스테인 (TRE-NAC)
2015년 10월 7일 업데이트: Barbara Gracious, Nationwide Children's Hospital
자폐증 아동의 난치성 전신 간질에 대한 N-아세틸 시스테인의 파일럿 연구
본 연구는 식이 아미노산 보충제인 NAC(N-acetyl cysteine)가 발작이 일반적인 치료에 잘 반응하지 않는 자폐증 및 동반이환 간질이 있는 어린이의 발작 빈도를 줄이는 데 도움이 되는지 알아보기 위한 연구입니다.
이 연구는 또한 이 보충제가 과민성 증상의 즉각적이고 지속적인 치료에 도움이 되는지 알아보고 있습니다.
또한 이 연구는 신체의 세포에 대한 특정 유형의 스트레스를 측정하는 혈액의 특정 물질이 NAC가 어떻게 도움이 될 수 있는지 알려주는 데 도움이 될 수 있는지도 살펴볼 것입니다.
연구 개요
상세 설명
특발성 자폐증 환자의 1/3은 발작의 조기 발병과 관련된 치료 저항성 간질을 앓고 있습니다. 의학적 치료에 대한 반응이 불충분할 뿐만 아니라 수술 및 VNS 접근법에 대한 반응도 좋지 않습니다(Sansa et al 2011). 발작 부담을 줄이고 어린이와 보호자의 삶의 질을 향상시키기 위한 새로운 접근 방식이 필요합니다.
발작의 동물 모델에서 증가된 산화 스트레스를 문서화하는 기초 연구가 많이 있습니다. 몇몇 동물 모델은 항산화 효과가 있는 화합물을 사용하여 산화 스트레스를 감소시켰지만, 놀랍게도 지금까지 인간에 대한 연구는 거의 이루어지지 않았습니다.
이 소규모 오픈 라벨 파일럿 연구는 기존의 항경련제 요법에 완전히 반응하지 않는 자폐증이 있는 청소년 10명의 발작 빈도를 줄이기 위해 저렴하지만 쉽게 구할 수 있는 일반의약품 영양 보충제인 N-아세틸 시스테인의 사용을 조사할 것입니다.
연구 유형
중재적
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
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Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 6-21세의 어린이 및 청소년/청소년, 남성 또는 여성, 모든 인종 및 민족.
- 자폐성
- IQ 80 미만
- 3가지 이상의 항경련제 시험으로 정의된 치료 저항성 전신 간질이 있는 10명의 피험자는 지속적인 발작 빈도가 일주일에 1회 이상이며 헬멧 또는 미주신경 자극기 배치가 필요합니다.
- 주당 최소 1회의 대발작/전신 발작이 있는 소아.
제외 기준:
- 캡슐을 삼킬 수 없음
- 여성의 경우 임신 또는 성행위
- 매일 아세트아미노펜, 글루코코르티코이드 또는 비스테로이드성 항염증제, 또는 기준선으로부터 30일 이내에 매일 NAC 또는 고용량 항산화 비타민 보충제.
- 급성 또는 만성 간, 신장, 내분비, 감염성, 자가면역, 혈액학적, 대사성 또는 연구 의사의 판단에 따른 기타 장애의 병력.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: N-아세틸 시스테인(NAC)
NAC는 처음 2주 동안 매일 2회 500mg으로 시작하여 3주차에는 오전 500mg, 오후 1000mg으로 증량한 다음 4~8주차에는 오전 및 오후 1000mg으로 증량합니다. 피험자는 최고 허용 용량으로 유지됩니다.
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NAC는 처음 2주 동안 매일 2회 500mg으로 시작하여 3주차에는 오전 500mg, 오후 1000mg으로 증량한 다음 4~8주차에는 오전 및 오후 1000mg으로 증량합니다. 피험자는 최고 허용 용량으로 유지됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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채용률
기간: 일년
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등록 및 유지율에 대한 스크리닝이 측정됩니다.
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일년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발작 빈도
기간: 최대 8주
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발작 횟수
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최대 8주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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어린이 및 청소년을 위한 부작용 평가 양식
기간: 기준선, 4주 및 8주
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부모와 자녀는 표준화된 양식을 사용하여 연구 방문 사이에 신체 및 정신 건강의 변화에 대해 질문을 받게 됩니다.
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기준선, 4주 및 8주
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비정상적인 행동 체크리스트
기간: 기준선, 4주 및 8주
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58항목 부모가 작성한 설문지
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기준선, 4주 및 8주
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자폐 스펙트럼 평가 척도
기간: 기준선, 4주 및 8주
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자폐증의 증상 및 행동에 대한 부모 보고서 양식
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기준선, 4주 및 8주
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산화 스트레스 대책
기간: 기준선, 4주 및 8주
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혈액을 채취하여 지질, 단백질의 산화적 변화를 분석합니다.
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기준선, 4주 및 8주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Barbara Gracious, MD, Nationwide Children's Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 1월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 2월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 2월 3일
처음 게시됨 (추정)
2014년 2월 4일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 10월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 10월 7일
마지막으로 확인됨
2015년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- IRB12-00325
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