- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02054949
Behandlingsresistent epilepsi og N-acetylcystein (TRE-NAC)
Pilotstudie av N-acetylcystein for refraktær generalisert epilepsi hos barn med autisme
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En tredjedel av pasienter med idiopatisk autisme har behandlingsresistent epilepsi, assosiert med tidligere anfall. I tillegg til utilstrekkelig respons på medisinsk behandling, har de også dårligere respons på kirurgiske og VNS-tilnærminger (Sansa et al 2011). Nye tilnærminger for å redusere anfallsbyrden og forbedre livskvaliteten for barna og deres omsorgspersoner er nødvendig.
Det finnes en mengde grunnleggende forskning som dokumenterer forhøyet oksidativt stress i dyremodeller av anfall. Flere dyremodeller har redusert oksidativt stress ved å bruke forbindelser med antioksidanteffekter, men overraskende nok er det gjort få menneskelige studier til dags dato.
Denne lille åpne pilotstudien vil undersøke bruken av N-acetylcystein, et billig, men lett tilgjengelig over-the-counter kosttilskudd, for å redusere anfallsfrekvensen hos 10 ungdommer med autisme som ikke har respondert fullstendig på konvensjonell antikonvulsiv terapi.
Studietype
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn og ungdom/unge voksne i alderen 6-21, mann eller kvinne, alle raser og etnisiteter.
- Autisme
- IQ mindre enn 80
- 10 personer med behandlingsresistent generalisert epilepsi som definert av studier med 3 eller flere antikonvulsiva med fortsatt anfallsfrekvens på minst 1 per uke, må bruke hjelm eller plassering av vagusnervestimulator.
- Barn med minst 1 grand mal/generalisert anfall per uke.
Ekskluderingskriterier:
- Manglende evne til å svelge kapsler
- Hos kvinner, graviditet eller seksuell aktivitet
- Daglig acetaminophen, glukokortikoid eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, eller daglige NAC eller høydose antioksidantvitamintilskudd innen 30 dager etter baseline.
- Anamnese med akutt eller kronisk lever-, nyre-, endokrine, infeksiøse, autoimmune, hematologiske, metabolske eller andre lidelser etter studielegens vurdering.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: N-acetylcystein (NAC)
NAC vil startes med 500 mg gjennom munnen to ganger daglig de første 2 ukene, deretter økes til 500 mg om morgenen og 1000 mg om kvelden i uke 3, og deretter økes til 1000 mg am og pm i uke 4 til 8. Forsøkspersonene vil bli holdt på den høyeste tolererte dosen.
|
NAC vil startes med 500 mg gjennom munnen to ganger daglig de første 2 ukene, deretter økes til 500 mg om morgenen og 1000 mg om kvelden i uke 3, og deretter økes til 1000 mg am og pm i uke 4 til 8. Forsøkspersonene vil bli holdt på den høyeste tolererte dosen.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Rekrutteringsgrad
Tidsramme: 1 år
|
screening til påmelding og oppbevaringsrater vil bli målt
|
1 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
anfallsfrekvens
Tidsramme: opptil 8 uker
|
antall anfall
|
opptil 8 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
skjema for vurdering av bivirkninger for barn og ungdom
Tidsramme: ved baseline, 4 og 8 uker
|
foreldre og barn vil bli spurt om endringer i fysisk og psykisk helse mellom studiebesøk ved hjelp av standardisert skjema.
|
ved baseline, 4 og 8 uker
|
Sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: baseline, 4 og 8 uker
|
58 punkter foreldreutfylt spørreskjema
|
baseline, 4 og 8 uker
|
Autism Spectrum Rating Scale
Tidsramme: baseline, 4 og 8 uker
|
foreldrerapportskjema om symptomer og atferd ved autisme
|
baseline, 4 og 8 uker
|
tiltak for oksidativt stress
Tidsramme: baseline, 4 og 8 uker
|
blod samles og analyseres for oksidative endringer i lipider, proteiner.
|
baseline, 4 og 8 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Barbara Gracious, MD, Nationwide Children's Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Autismespektrumforstyrrelse
- Epilepsi
- Anfall
- Autistisk lidelse
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Antivirale midler
- Beskyttende agenter
- Luftveismidler
- Antioksidanter
- Motgift
- Free Radical Scavengers
- Expektoranter
- Acetylcystein
- N-monoacetylcystin
Andre studie-ID-numre
- IRB12-00325
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på N-acetylcystein (NAC)
-
Universidade Estadual de MaringáUkjentBipolar lidelseBrasil
-
University of California, IrvineJarrow Formulas IncHar ikke rekruttert ennåKognitiv svikt | Eggstokkreft
-
VA Greater Los Angeles Healthcare SystemVISN 22 Mental Illness Research, Education, and Clinical Center; American...FullførtSchizofreniForente stater
-
Cambridge Health AllianceThe Thoracic Foundation; AlturixHar ikke rekruttert ennåCovid-19 | Oksidativt stress | SARS-CoV2-infeksjon | COVID-19 lungebetennelse | SARS-CoV-2 akutt luftveissykdom | COVID-19 luftveisinfeksjon | SARS-assosiert koronavirus som årsak til sykdom klassifisert andre steder | COVID-19 Nedre luftveisinfeksjonForente stater
-
Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)TilbaketrukketHode- og nakkekreft
-
Brooke Army Medical CenterFullførtLett traumatisk hjerneskadeIrak
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiAktiv, ikke rekrutterendeNevrofibromatose 1Forente stater
-
Cambridge Health AllianceFullførtCOVID | Oksidativt stress | SARS-CoV-2 | SARS-assosiert koronavirus som årsak til sykdom klassifisert andre stederForente stater
-
Centre Hospitalier Universitaire VaudoisFullført
-
Peking University People's HospitalAktiv, ikke rekrutterendeStamcelletransplantasjonskomplikasjonerKina