Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandlingsresistent epilepsi og N-acetylcystein (TRE-NAC)

7. oktober 2015 oppdatert av: Barbara Gracious, Nationwide Children's Hospital

Pilotstudie av N-acetylcystein for refraktær generalisert epilepsi hos barn med autisme

Dette er en studie for å finne ut om kosttilskuddet av aminosyrer, N-acetylcystein (NAC) er nyttig for å redusere hyppigheten av anfall hos barn med autisme og komorbid epilepsi hvis anfall ikke responderer godt på vanlig medisinsk behandling. Studien er også ute etter å se om dette tillegget er nyttig for umiddelbar og pågående behandling av symptomer på irritabilitet. I tillegg vil denne studien også se om visse stoffer i blodet som måler en bestemt type stress på cellene i kroppen kan hjelpe oss med å fortelle oss hvordan NAC kan hjelpe.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En tredjedel av pasienter med idiopatisk autisme har behandlingsresistent epilepsi, assosiert med tidligere anfall. I tillegg til utilstrekkelig respons på medisinsk behandling, har de også dårligere respons på kirurgiske og VNS-tilnærminger (Sansa et al 2011). Nye tilnærminger for å redusere anfallsbyrden og forbedre livskvaliteten for barna og deres omsorgspersoner er nødvendig.

Det finnes en mengde grunnleggende forskning som dokumenterer forhøyet oksidativt stress i dyremodeller av anfall. Flere dyremodeller har redusert oksidativt stress ved å bruke forbindelser med antioksidanteffekter, men overraskende nok er det gjort få menneskelige studier til dags dato.

Denne lille åpne pilotstudien vil undersøke bruken av N-acetylcystein, et billig, men lett tilgjengelig over-the-counter kosttilskudd, for å redusere anfallsfrekvensen hos 10 ungdommer med autisme som ikke har respondert fullstendig på konvensjonell antikonvulsiv terapi.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Barn og ungdom/unge voksne i alderen 6-21, mann eller kvinne, alle raser og etnisiteter.
  2. Autisme
  3. IQ mindre enn 80
  4. 10 personer med behandlingsresistent generalisert epilepsi som definert av studier med 3 eller flere antikonvulsiva med fortsatt anfallsfrekvens på minst 1 per uke, må bruke hjelm eller plassering av vagusnervestimulator.
  5. Barn med minst 1 grand mal/generalisert anfall per uke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til å svelge kapsler
  2. Hos kvinner, graviditet eller seksuell aktivitet
  3. Daglig acetaminophen, glukokortikoid eller ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler, eller daglige NAC eller høydose antioksidantvitamintilskudd innen 30 dager etter baseline.
  4. Anamnese med akutt eller kronisk lever-, nyre-, endokrine, infeksiøse, autoimmune, hematologiske, metabolske eller andre lidelser etter studielegens vurdering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: N-acetylcystein (NAC)
NAC vil startes med 500 mg gjennom munnen to ganger daglig de første 2 ukene, deretter økes til 500 mg om morgenen og 1000 mg om kvelden i uke 3, og deretter økes til 1000 mg am og pm i uke 4 til 8. Forsøkspersonene vil bli holdt på den høyeste tolererte dosen.
Legemiddel: N-acetylcystein (NAC)
NAC vil startes med 500 mg gjennom munnen to ganger daglig de første 2 ukene, deretter økes til 500 mg om morgenen og 1000 mg om kvelden i uke 3, og deretter økes til 1000 mg am og pm i uke 4 til 8. Forsøkspersonene vil bli holdt på den høyeste tolererte dosen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Rekrutteringsgrad
Tidsramme: 1 år
screening til påmelding og oppbevaringsrater vil bli målt
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
anfallsfrekvens
Tidsramme: opptil 8 uker
antall anfall
opptil 8 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
skjema for vurdering av bivirkninger for barn og ungdom
Tidsramme: ved baseline, 4 og 8 uker
foreldre og barn vil bli spurt om endringer i fysisk og psykisk helse mellom studiebesøk ved hjelp av standardisert skjema.
ved baseline, 4 og 8 uker
Sjekkliste for avvikende atferd
Tidsramme: baseline, 4 og 8 uker
58 punkter foreldreutfylt spørreskjema
baseline, 4 og 8 uker
Autism Spectrum Rating Scale
Tidsramme: baseline, 4 og 8 uker
foreldrerapportskjema om symptomer og atferd ved autisme
baseline, 4 og 8 uker
tiltak for oksidativt stress
Tidsramme: baseline, 4 og 8 uker
blod samles og analyseres for oksidative endringer i lipider, proteiner.
baseline, 4 og 8 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Barbara Gracious, MD, Nationwide Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. februar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2014

Først lagt ut (Anslag)

4. februar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

9. oktober 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. oktober 2015

Sist bekreftet

1. oktober 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IRB12-00325

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere