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Epilepsia resistente al tratamiento y N-acetilcisteína (TRE-NAC)

7 de octubre de 2015 actualizado por: Barbara Gracious, Nationwide Children's Hospital

Estudio piloto de N-acetilcisteína para la epilepsia generalizada refractaria en niños con autismo

Este es un estudio para averiguar si el suplemento dietético de aminoácidos, N-acetilcisteína (NAC) es útil para reducir la frecuencia de las convulsiones en niños con autismo y epilepsia comórbida cuyas convulsiones no responden bien al tratamiento médico habitual. El estudio también busca ver si este suplemento es útil para el tratamiento inmediato y continuo de los síntomas de irritabilidad. Además, este estudio también analizará si ciertas sustancias en la sangre que miden un tipo específico de estrés en las células del cuerpo pueden ayudarnos a decirnos cómo puede ayudar la NAC.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un tercio de los pacientes con autismo idiopático tienen epilepsia resistente al tratamiento, asociada con un inicio más temprano de las convulsiones. Además de una respuesta insuficiente al tratamiento médico, también tienen respuestas más pobres a los enfoques quirúrgicos y VNS (Sansa et al 2011). Se necesitan enfoques novedosos para reducir la carga de convulsiones y mejorar la calidad de vida de los niños y sus cuidadores.

Existe una plétora de investigaciones básicas que documentan un estrés oxidativo elevado en modelos animales de convulsiones. Varios modelos animales han disminuido el estrés oxidativo mediante el uso de compuestos con efectos antioxidantes, pero sorprendentemente, hasta la fecha se han realizado pocos estudios en humanos.

Este pequeño estudio piloto de etiqueta abierta examinará el uso de N-acetilcisteína, un suplemento nutricional de venta libre económico pero fácilmente disponible, para reducir la frecuencia de las convulsiones en 10 jóvenes con autismo que no han respondido completamente a la terapia anticonvulsiva convencional.

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Niños y adolescentes/adultos jóvenes de 6 a 21 años, hombres o mujeres, de todas las razas y etnias.
  2. Autismo
  3. CI inferior a 80
  4. 10 sujetos con epilepsia generalizada resistente al tratamiento según lo definido por ensayos de 3 o más anticonvulsivos con una frecuencia de convulsiones continuas de al menos 1 por semana, necesitan usar un casco o la colocación de un estimulador del nervio vago.
  5. Niños con al menos 1 gran mal/convulsión generalizada por semana.

Criterio de exclusión:

  1. Incapacidad para tragar cápsulas.
  2. En mujeres, embarazo o actividad sexual
  3. Acetaminofén, glucocorticoides o antiinflamatorios no esteroideos diarios, NAC diario o suplementos vitamínicos antioxidantes en dosis altas dentro de los 30 días posteriores al inicio.
  4. Antecedentes de trastornos hepáticos, renales, endocrinos, infecciosos, autoinmunitarios, hematológicos, metabólicos u otros trastornos agudos o crónicos a juicio del médico del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: N-acetilcisteína (NAC)
La NAC comenzará con 500 mg por vía oral dos veces al día durante las primeras 2 semanas, luego aumentará a 500 mg por la mañana y 1000 mg por la tarde durante la semana 3, y luego aumentará a 1000 mg por la mañana y por la noche durante las semanas 4 a 8. Los sujetos se mantendrán con la dosis más alta tolerada.
Droga: N-acetilcisteína (NAC)
La NAC comenzará con 500 mg por vía oral dos veces al día durante las primeras 2 semanas, luego aumentará a 500 mg por la mañana y 1000 mg por la tarde durante la semana 3, y luego aumentará a 1000 mg por la mañana y por la noche durante las semanas 4 a 8. Los sujetos se mantendrán con la dosis más alta tolerada.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de contratación
Periodo de tiempo: 1 año
se medirán las tasas de inscripción y retención
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
frecuencia de convulsiones
Periodo de tiempo: hasta 8 semanas
conteo de convulsiones
hasta 8 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
formulario de calificación de efectos secundarios para niños y adolescentes
Periodo de tiempo: al inicio, 4 y 8 semanas
Se preguntará al padre y al niño sobre los cambios en la salud física y mental entre las visitas del estudio utilizando un formulario estandarizado.
al inicio, 4 y 8 semanas
Lista de verificación de comportamiento aberrante
Periodo de tiempo: línea de base, 4 y 8 semanas
Cuestionario de 58 ítems completado por los padres
línea de base, 4 y 8 semanas
Escala de calificación del espectro autista
Periodo de tiempo: línea de base, 4 y 8 semanas
formulario de informe de los padres sobre los síntomas y comportamientos en el autismo
línea de base, 4 y 8 semanas
medidas de estrés oxidativo
Periodo de tiempo: línea de base, 4 y 8 semanas
la sangre se recolecta y se analiza en busca de cambios oxidativos en lípidos, proteínas.
línea de base, 4 y 8 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Nationwide Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Barbara Gracious, MD, Nationwide Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2013

Finalización primaria (Actual)

1 de enero de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de febrero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

4 de febrero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

9 de octubre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de octubre de 2015

Última verificación

1 de octubre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IRB12-00325

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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