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Epilepsia Resistente ao Tratamento e N-Acetil Cisteína (TRE-NAC)

7 de outubro de 2015 atualizado por: Barbara Gracious, Nationwide Children's Hospital

Estudo Piloto de N-acetil Cisteína para Epilepsia Generalizada Refratária em Crianças com Autismo

Este é um estudo para descobrir se o suplemento dietético de aminoácidos N-acetilcisteína (NAC) é útil na redução da frequência de convulsões em crianças com autismo e epilepsia comórbida cujas convulsões não estão respondendo bem ao tratamento médico usual. O estudo também está procurando ver se este suplemento é útil para o tratamento imediato e contínuo dos sintomas de irritabilidade. Além disso, este estudo também verificará se certas substâncias no sangue que medem um tipo específico de estresse nas células do corpo podem ajudar a nos dizer como o NAC pode estar ajudando.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Um terço dos pacientes com autismo idiopático tem epilepsia resistente ao tratamento, associada ao início precoce das convulsões. Além da resposta insuficiente ao tratamento médico, eles também têm respostas mais pobres às abordagens cirúrgicas e VNS (Sansa et al 2011). São necessárias novas abordagens para reduzir a carga de convulsões e melhorar a qualidade de vida das crianças e de seus cuidadores.

Há uma infinidade de pesquisas básicas que documentam o estresse oxidativo elevado em modelos animais de convulsões. Vários modelos animais diminuíram o estresse oxidativo por meio do uso de compostos com efeitos antioxidantes, mas, surpreendentemente, poucos estudos em humanos foram feitos até o momento.

Este pequeno estudo piloto aberto examinará o uso de N-acetilcisteína, um suplemento nutricional barato, mas prontamente disponível sem receita, para reduzir a frequência de convulsões em 10 jovens com autismo que não responderam completamente à terapia anticonvulsivante convencional

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos a 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Crianças e adolescentes/jovens adultos de 6 a 21 anos, homens ou mulheres, todas as raças e etnias.
  2. Autismo
  3. QI inferior a 80
  4. 10 indivíduos com epilepsia generalizada resistente ao tratamento, conforme definido por testes de 3 ou mais anticonvulsivantes com frequência de convulsão contínua de pelo menos 1 por semana, precisam usar um capacete ou colocação de estimulador de nervo vago.
  5. Crianças com pelo menos 1 grande mal/convulsão generalizada por semana.

Critério de exclusão:

  1. Incapacidade de engolir cápsulas
  2. Nas mulheres, gravidez ou atividade sexual
  3. Acetaminofeno, glicocorticóide ou anti-inflamatórios não esteróides diários, ou NAC diário ou suplementos vitamínicos antioxidantes em altas doses dentro de 30 dias da linha de base.
  4. História de doença aguda ou crônica hepática, renal, endócrina, infecciosa, autoimune, hematológica, metabólica ou outra, a critério do médico do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: N-Acetil Cisteína (NAC)
NAC será iniciado com 500 mg por via oral duas vezes ao dia durante as primeiras 2 semanas, depois aumentado para 500 mg pela manhã e 1.000 mg à tarde na semana 3 e depois aumentado para 1.000 mg pela manhã e à noite nas semanas 4 a 8. Os indivíduos serão mantidos na dose mais alta tolerada.
Medicamento: N-Acetil Cisteína (NAC)
NAC será iniciado com 500 mg por via oral duas vezes ao dia durante as primeiras 2 semanas, depois aumentado para 500 mg pela manhã e 1.000 mg à tarde na semana 3 e depois aumentado para 1.000 mg pela manhã e à noite nas semanas 4 a 8. Os indivíduos serão mantidos na dose mais alta tolerada.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de recrutamento
Prazo: 1 ano
triagem para taxas de inscrição e retenção serão medidas
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
frequência de convulsão
Prazo: até 8 semanas
contagem de convulsões
até 8 semanas

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
formulário de classificação de efeitos colaterais para crianças e adolescentes
Prazo: na linha de base, 4 e 8 semanas
pais e filhos serão questionados sobre mudanças na saúde física e mental entre as visitas do estudo usando um formulário padronizado.
na linha de base, 4 e 8 semanas
Lista de Verificação de Comportamento Aberrante
Prazo: linha de base, 4 e 8 semanas
Questionário de 58 itens preenchido pelos pais
linha de base, 4 e 8 semanas
Escala de avaliação do espectro do autismo
Prazo: linha de base, 4 e 8 semanas
formulário de relatório dos pais sobre sintomas e comportamentos no autismo
linha de base, 4 e 8 semanas
medidas de estresse oxidativo
Prazo: linha de base, 4 e 8 semanas
o sangue é coletado e analisado quanto a alterações oxidativas em lipídios e proteínas.
linha de base, 4 e 8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Nationwide Children's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Barbara Gracious, MD, Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de janeiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de janeiro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

4 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

9 de outubro de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de outubro de 2015

Última verificação

1 de outubro de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IRB12-00325

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