Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandelingsresistente epilepsie en N-acetylcysteïne (TRE-NAC)

7 oktober 2015 bijgewerkt door: Barbara Gracious, Nationwide Children's Hospital

Pilotstudie van N-acetylcysteïne voor refractaire gegeneraliseerde epilepsie bij kinderen met autisme

Dit is een onderzoek om erachter te komen of het voedingsaminozuursupplement, N-acetylcysteïne (NAC), nuttig is bij het verminderen van de frequentie van aanvallen bij kinderen met autisme en comorbide epilepsie van wie de aanvallen niet goed reageren op de gebruikelijke medische behandeling. De studie kijkt ook of dit supplement nuttig is voor onmiddellijke en voortdurende behandeling van symptomen van prikkelbaarheid. Bovendien zal deze studie ook kijken of bepaalde stoffen in het bloed die een specifiek type stress op cellen in het lichaam meten, ons kunnen helpen vertellen hoe NAC kan helpen.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een derde van de patiënten met idiopathisch autisme heeft therapieresistente epilepsie, geassocieerd met een eerder begin van aanvallen. Naast onvoldoende respons op medische behandeling, reageren ze ook slechter op chirurgische en VNS-benaderingen (Sansa et al 2011). Er zijn nieuwe benaderingen nodig om de last van aanvallen te verminderen en de levenskwaliteit van de kinderen en hun verzorgers te verbeteren.

Er is een overvloed aan fundamenteel onderzoek dat verhoogde oxidatieve stress documenteert in diermodellen van aanvallen. Verschillende diermodellen hebben oxidatieve stress verminderd door verbindingen met antioxiderende effecten te gebruiken, maar verrassend genoeg zijn er tot nu toe weinig studies bij mensen gedaan.

Deze kleine open-label pilotstudie zal het gebruik onderzoeken van N-acetylcysteïne, een goedkoop maar gemakkelijk verkrijgbaar vrij verkrijgbaar voedingssupplement, om de frequentie van aanvallen te verminderen bij 10 jongeren met autisme die niet volledig hebben gereageerd op conventionele anticonvulsieve therapie.

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar tot 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Kinderen en adolescenten/jongvolwassenen van 6-21 jaar, man of vrouw, alle rassen en etniciteiten.
  2. Autisme
  3. IQ lager dan 80
  4. 10 proefpersonen met behandelingsresistente gegeneraliseerde epilepsie zoals gedefinieerd door onderzoeken met 3 of meer anticonvulsiva met een aanhoudende aanvalsfrequentie van ten minste 1 per week, moeten een helm gebruiken of plaatsing van een vagale zenuwstimulator.
  5. Kinderen met minstens 1 grand mal/gegeneraliseerde aanval per week.

Uitsluitingscriteria:

  1. Onvermogen om capsules door te slikken
  2. Bij vrouwen, zwangerschap of seksuele activiteit
  3. Dagelijkse paracetamol, glucocorticoïde of niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen, of dagelijkse NAC of hooggedoseerde vitaminesupplementen met antioxidanten binnen 30 dagen na baseline.
  4. Voorgeschiedenis van acute of chronische lever-, nier-, endocriene, infectieuze, auto-immuun-, hematologische, metabole of andere stoornis naar het oordeel van de onderzoeksarts.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: N-acetylcysteïne (NAC)
NAC wordt gestart met 500 mg oraal tweemaal daags gedurende de eerste 2 weken, daarna verhoogd tot 500 mg in de ochtend en 1000 mg in de middag voor week 3, en vervolgens verhoogd tot 1000 mg am en pm gedurende week 4 tot en met 8. Proefpersonen zullen op de hoogst getolereerde dosis worden gehouden.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïne (NAC)
NAC wordt gestart met 500 mg oraal tweemaal daags gedurende de eerste 2 weken, daarna verhoogd tot 500 mg in de ochtend en 1000 mg in de middag voor week 3, en vervolgens verhoogd tot 1000 mg am en pm gedurende week 4 tot en met 8. Proefpersonen zullen op de hoogst getolereerde dosis worden gehouden.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aanwervingspercentage
Tijdsspanne: 1 jaar
screening tot inschrijving en retentiepercentages zullen worden gemeten
1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
aanvalsfrequentie
Tijdsspanne: tot 8 weken
aantal inbeslagnames
tot 8 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
beoordelingsformulier voor bijwerkingen voor kinderen en adolescenten
Tijdsspanne: bij aanvang, 4 en 8 weken
ouder en kind worden tussen de studiebezoeken door bevraagd over veranderingen in de lichamelijke en geestelijke gezondheid met behulp van een gestandaardiseerd formulier.
bij aanvang, 4 en 8 weken
Checklist afwijkend gedrag
Tijdsspanne: baseline, 4 en 8 weken
Door ouders ingevulde vragenlijst met 58 items
baseline, 4 en 8 weken
Beoordelingsschaal voor autismespectrum
Tijdsspanne: baseline, 4 en 8 weken
ouderrapportageformulier over symptomen en gedrag bij autisme
baseline, 4 en 8 weken
oxidatieve stress maatregelen
Tijdsspanne: baseline, 4 en 8 weken
bloed wordt verzameld en geanalyseerd op oxidatieve veranderingen in lipiden, eiwitten.
baseline, 4 en 8 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Barbara Gracious, MD, Nationwide Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 januari 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 februari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

4 februari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

9 oktober 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 oktober 2015

Laatst geverifieerd

1 oktober 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IRB12-00325

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren