Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Behandlingsresistent epilepsi och N-acetylcystein (TRE-NAC)

7 oktober 2015 uppdaterad av: Barbara Gracious, Nationwide Children's Hospital

Pilotstudie av N-acetylcystein för refraktär generaliserad epilepsi hos barn med autism

Detta är en studie för att ta reda på om kosttillskottet av aminosyra, N-acetylcystein (NAC) är till hjälp för att minska frekvensen av anfall hos barn med autism och komorbid epilepsi vars anfall inte svarar bra på vanlig medicinsk behandling. Studien försöker också se om detta tillägg är användbart för omedelbar och pågående behandling av symtom på irritabilitet. Dessutom kommer denna studie också att undersöka om vissa ämnen i blodet som mäter en specifik typ av stress på celler i kroppen kan hjälpa oss att berätta hur NAC kan hjälpa.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

En tredjedel av patienterna med idiopatisk autism har behandlingsresistent epilepsi, associerad med tidigare anfall. Förutom otillräckligt svar på medicinsk behandling har de också sämre svar på kirurgiska och VNS-metoder (Sansa et al 2011). Nya metoder för att minska anfallsbördan och förbättra livskvaliteten för barnen och deras vårdgivare behövs.

Det finns en uppsjö av grundforskning som dokumenterar förhöjd oxidativ stress i djurmodeller av anfall. Flera djurmodeller har minskat oxidativ stress genom att använda föreningar med antioxidanteffekter, men förvånansvärt nog har få mänskliga studier gjorts hittills.

Denna lilla öppna pilotstudie kommer att undersöka användningen av N-acetylcystein, ett billigt men lättillgängligt kosttillskott, för att minska anfallsfrekvensen hos 10 ungdomar med autism som inte har svarat helt på konventionell antikonvulsiv terapi.

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Barn och ungdomar/unga vuxna i åldrarna 6-21, män eller kvinnor, alla raser och etniciteter.
  2. Autism
  3. IQ mindre än 80
  4. 10 försökspersoner med behandlingsresistent generaliserad epilepsi enligt prövningar av 3 eller fler antikonvulsiva medel med fortsatt anfallsfrekvens på minst 1 per vecka, behöver använda hjälm eller placering av vagalnervstimulator.
  5. Barn med minst 1 grand mal/generaliserat anfall per vecka.

Exklusions kriterier:

  1. Oförmåga att svälja kapslar
  2. Hos kvinnor, graviditet eller sexuell aktivitet
  3. Dagliga paracetamol, glukokortikoid eller icke-steroida antiinflammatoriska läkemedel, eller dagliga NAC eller höga doser antioxidantvitamintillskott inom 30 dagar efter baslinjen.
  4. Historik med akut eller kronisk lever-, njur-, endokrina-, infektiösa, autoimmuna, hematologiska, metabola eller andra störningar enligt studieläkarens bedömning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: N-acetylcystein (NAC)
NAC kommer att startas med 500 mg genom munnen två gånger dagligen under de första 2 veckorna, sedan ökas till 500 mg på morgonen och 1000 mg på morgonen för vecka 3, och sedan ökas till 1000 mg på morgonen och på eftermiddagen för vecka 4 till 8. Försökspersonerna kommer att hållas vid den högsta tolererade dosen.
Läkemedel: N-acetylcystein (NAC)
NAC kommer att startas med 500 mg genom munnen två gånger dagligen under de första 2 veckorna, sedan ökas till 500 mg på morgonen och 1000 mg på morgonen för vecka 3, och sedan ökas till 1000 mg på morgonen och på eftermiddagen för vecka 4 till 8. Försökspersonerna kommer att hållas vid den högsta tolererade dosen.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Rekryteringsgrad
Tidsram: 1 år
screening till inskrivning och retentionsgrader kommer att mätas
1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
anfallsfrekvens
Tidsram: upp till 8 veckor
antal anfall
upp till 8 veckor

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
formulär för biverkningsbedömning för barn och ungdomar
Tidsram: vid baslinjen, 4 och 8 veckor
förälder och barn kommer att tillfrågas om förändringar i fysisk och psykisk hälsa mellan studiebesöken med hjälp av en standardiserad blankett.
vid baslinjen, 4 och 8 veckor
Checklista för avvikande beteende
Tidsram: baslinje, 4 och 8 veckor
58 punkter förälder ifyllt frågeformulär
baslinje, 4 och 8 veckor
Autism Spectrum Rating Scale
Tidsram: baslinje, 4 och 8 veckor
formulär för föräldrar om symtom och beteenden vid autism
baslinje, 4 och 8 veckor
åtgärder för oxidativ stress
Tidsram: baslinje, 4 och 8 veckor
blod samlas in och analyseras för oxidativa förändringar i lipider, proteiner.
baslinje, 4 och 8 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nationwide Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Barbara Gracious, MD, Nationwide Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 februari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2014

Första postat (Uppskatta)

4 februari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

9 oktober 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 oktober 2015

Senast verifierad

1 oktober 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IRB12-00325

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera