급성 골수성 백혈병(AML) 또는 고위험 골수이형성 증후군(MDS) 환자에서 LGH447의 안전성 및 효능 연구
2020년 12월 16일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
급성 골수성 백혈병 또는 고위험 골수이형성 증후군 환자에서 경구용 LGH447의 I상, 다기관, 공개 라벨 연구
이 연구는 AML 및 MDS에서 LGH447 단독 요법 및 AML에서 미도스타우린과 조합된 LGH447의 증량 용량의 안전성 및 예비 효능을 평가할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
70
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드, 1081 HV
- Novartis Investigative Site
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Ulm, 독일, 89081
- Novartis Investigative Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- Novartis Investigative Site
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MI
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Milano, MI, 이탈리아, 20162
- Novartis Investigative Site
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Milano, MI, 이탈리아, 20132
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00133
- Novartis Investigative Site
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Tokyo
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Shinagawa ku, Tokyo, 일본, 141 8625
- Novartis Investigative Site
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Marseille, 프랑스, 13273
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Prahran, Victoria, 호주, 3181
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
-다음 중 하나를 나타내는 18세 이상의 남성 또는 여성 환자:
LGH447 단일 요법 암
- 이전 요법을 2회 이하로 받은 불응성/재발성 AML 또는 표준 요법의 후보가 아닌 이전에 치료받지 않은 AML 환자.
- 아자시티딘 및 데시타빈과 같은 이전 요법에 실패한 개정된 국제 예후 점수 시스템(rIPSS)에 따른 고위험 및 초고위험 MDS
- rIPSS 점수 > 4.5인 환자
LGH447 및 미도스타우린 병용 암
이전 요법을 2회 이하로 받은 불응성/재발성 AML 또는 표준 요법의 후보가 아닌 이전에 치료받지 않은 AML 환자. AML 환자는 FLT3 야생형 또는 FLT3-ITD/TKD 돌연변이 질환을 가질 수 있으며 FLT3 돌연변이 상태는 연구 등록 시 정의되어야 합니다.
- AML 환자의 경우, 말초 모세포 카운트 < 50,000 모세포/mm3
- MDS 환자의 경우;
- 혈소판 수 > 25,000/mm3
- 호중구 > 500/mm3
수혈은 임상적으로 적절한 헤모글로빈 및 헤마토크리트 수치를 유지하기 위해 허용됩니다.
- 활동성 중추신경계(CNS) 질환이 있는 환자는 참여 자격이 있으며 척수강내(또는 Ommaya 내) 화학요법과 동시에 치료할 수 있습니다.
- 예방적 항생제를 계속 복용하는 환자는 약제가 승인된 병용 약물 목록을 준수하는 한 참여할 자격이 있습니다.
- 성과 상태 ≤ 2
- 다른 실험실 기준 충족
제외 기준
- LGH447 단독요법 또는 LGH447과 미도스타우린 병용요법의 첫 투여 전 7일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 이내의 전신 항신생물 요법(접합되지 않은 치료용 항체 및 독소 면역접합체 포함) 또는 임의의 실험적 요법
- LGH447 단독요법 또는 LGH447과 미도스타우린 병용요법의 초회 투여 후 28일 이내 광역 방사선요법 또는 완화를 위한 제한적 방사선요법으로 7일 이내 방사선요법
- 뇌수막 백혈병에 대한 CNS 조사를 받은 환자(방사선 요법이 > 3개월 이전에 발생한 경우 제외)
- LGH447 단독요법 또는 LGH447과 미도스타우린 병용요법 초회 투여 전 4주 이내 대수술
- 매일 10mg 이상의 프레드니손 또는 그에 상응하는 코르티코스테로이드를 사용한 지속적인 요법. 흡입 및 국소 스테로이드 허용
- 현재 말초혈액 백혈병 모세포를 조절하기 위해 수산화요소를 투여받고 있으며 스크리닝/기준선 및 연구 동안 PD 바이오마커를 얻기 전 최소 48시간 동안 중단할 수 없는 환자
- 현재 금지약물로 치료를 받고 있고 LGH447 단독요법 또는 LGH447과 미도스타우린 병용요법으로 치료 시작 최소 1주일 전에 중단할 수 없는 환자
- LGH447 단독요법 또는 LGH447과 미도스타우린 병용요법의 첫 투여 전 2주 이내에 전신 요법을 요하는 활동성 감염 또는 폐렴을 포함한 기타 중증 감염
- 알려진 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 양성
- 베이스라인 심전도(ECG)에서 남성의 경우 > 450밀리초(ms), 여성의 경우 > 470밀리초(ms)의 수정된 QT 간격(QTc)(프리데리시아[QTcF] 또는 현지 표준을 사용하여 수정된 QT 간격 사용).
- 지난 6개월 이내에 진행 중인 심장 부정맥, 울혈성 심부전, 협심증 또는 심근경색증을 포함한 조절되지 않는 심혈관 상태
- 임신 또는 간호
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: LGH447 단일 요법 암
AML 또는 MDS 환자에서 LGH447 단독요법
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AML 또는 MDS 환자의 LGH447
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실험적: LGH447 + 미도스타우린 복합 암
AML 환자의 LGH447 + 미도스타우린
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AML 환자의 LGH447 + 미도스타우린
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AML 또는 MDS 환자에서 LGH447 단독요법군 및 AML 환자에서 LGH447 + 미도스타우린의 용량 제한 독성(DLT) 발생률
기간: 연구 치료 후 28일
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용량 제한 독성의 빈도 및 특성
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연구 치료 후 28일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AML 또는 MDS 환자의 LGH447 단독요법군 및 AML 환자의 LGH447 + 미도스타우린 치료군의 안전성 및 내약성의 척도로서 부작용(AE)의 유형, 빈도 및 중증도를 가진 참가자 수
기간: 매주에서 격주로 최대 1.5년
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혈액학 및 혈액 화학 값의 변화, 신체 검사 평가, 활력 징후 및 심전도(ECG)를 포함합니다.
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매주에서 격주로 최대 1.5년
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AML 또는 MDS 환자의 LGH447 단독요법군 및 AML 환자의 LGH447 + 미도스타우린 치료군의 PK 매개변수
기간: 1, 2, 15, 16, 29, 30, 44, 57일 및 주기 3까지 거의 매월
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LGH447 및 미도스타우린 혈장 농도 및 기본 PK 매개변수
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1, 2, 15, 16, 29, 30, 44, 57일 및 주기 3까지 거의 매월
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AML 또는 MDS 환자의 LGH447 단일요법군 및 AML 환자의 LGH447 + 미도스타우린 치료군에서 골수 흡인물의 pS6RP 및 p4EBP1 및 말초혈액의 p4EBP1의 치료 전후 수준의 변화
기간: 스크리닝, 1일 및 29일 ~ 1.5년
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LGH447의 약력학적 효과 평가
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스크리닝, 1일 및 29일 ~ 1.5년
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LGH447과 관련된 AML 또는 고위험 MDS의 항종양 활성
기간: 29일 최대 1.5년
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LGH447과 관련된 AML 또는 고위험 MDS에서 예비 항종양 활성을 평가하기 위해
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29일 최대 1.5년
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미도스타우린과 조합된 LGH447과 관련된 AML 또는 고위험 MDS에서의 항종양 활성
기간: 29일 최대 1.5년
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미도스타우린과 조합된 LGH447과 관련된 AML 또는 고위험 MDS에서 예비 항종양 활성을 평가하기 위해
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29일 최대 1.5년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 3월 20일
기본 완료 (실제)
2019년 4월 18일
연구 완료 (실제)
2019년 4월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 3일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 16일
마지막으로 확인됨
2020년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CLGH447X2102
- 2013-003756-20 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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