Netherton Syndrome에서 Humira를 사용한 임상 시험 (AntiTNF-SN)
Netherton Syndrome에서 Humira를 사용한 2상 임상 시험
이 연구 치료의 주요 목적은 치료 3개월 후 Netherton 증후군 환자의 임상적 염증 징후에 대한 Adalimumab(HumiraR)의 효과를 결정하고 치료 후 기간 3개월을 추적하는 것입니다.
두 번째 목표는 다음과 같습니다. NS와 관련하여 Adalimumab의 안전성 평가 3개월 후 삶의 질 개선 평가 환자의 가려움증 및 통증 개선 평가 치료 전후 NS의 염증 및 알레르기 마커 연구 연구의 이점 유전적 난치성, 만성, 고통스럽고 고통스러운 질병으로 고통받는 이들 환자의 피부 징후의 최소 20% 개선은 이들 환자에게 큰 도움이 될 것입니다. NS는 사회적 배제의 주요 원인입니다.
위험 이들은 생물학적 요법의 위험에 내재되어 있으며, 특히 항TNF 요법의 경우 감염 위험을 포함합니다. 피부 감염은 주로 유아기에 발생하므로 이 연구에서 4세 이상의 환자를 치료하기로 선택했습니다.
면밀한 임상 감시가 설정될 것입니다(처음에는 치료 첫 달 동안 매주, 그 다음에는 매월). 이것은 많은 수의 방문을 나타내지만 높은 수준의 보안을 제공합니다.
이익/위험 비율 중증 유전성 피부 질환이 있는 이들 환자에 대한 치유적 치료가 없는 경우, 이익/위험 비율은 분명히 예상되는 이익에 유리한 것으로 보입니다.
연구 개요
상세 설명
Netherton 증후군(NS)은 드물지만(발병률은 100,000명 중 1명으로 추정됨) 선천성 인설성 홍피증, 비정상 모발 및 높은 IgE 수치와 알레르기 증상을 동반하는 심각한 건선형/아토피성 피부염 유사 병변을 특징으로 하는 심각한 유전성 피부 질환입니다. 그것은 염증성 및 통증성 발적, 병변의 만성화, 결정적인 저신장을 동반한 심각한 성장 지연의 결과로 환자의 삶의 질에 상당한 영향을 미칩니다.
NS는 조절되지 않는 표피 프로테아제 활성을 유발하는 기능 SPINK5 돌연변이의 상실로 인해 발생합니다. 두 번째로, KLK5는 keratinocyte 표면에서 PAR-2 수용체를 활성화하여 NF-KB 경로를 활성화하고 TNF-alpha와 같은 다른 전염증성 사이토카인을 방출합니다.
NS에 대한 특정 치료법은 없습니다. Soriatane(acitretin)에 의한 다양한 치료 시도는 피부 염증과 건조를 악화시켰습니다. 국소 칼시뉴린 억제제(Tacrolimus)를 사용하면 때때로 피부 염증이 개선되지만 중요한 전신 확산이 있습니다. 우리의 라벨 센터(Cyclosporine, methotrexate, mycophenolate mofetil)에서 따르는 중증 NS 환자의 면역 억제 약물 사용은 의미 있고 지속적인 개선을 가져오지 못했습니다. 그래서 NS는 매우 고통스러운 유전 피부병입니다.
이러한 임상 및 생물학적 고려 사항에 대해 항 TNF 치료의 이점을 기대할 수 있으며 이러한 치료의 평가는 NS에서 정당화됩니다. 항 Tnf 치료로 호전된 중증 NS 성인 환자의 임상 사례가 최근 문헌에 발표되었습니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris
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Paris, Paris, 프랑스, 75015
- Necker Enfants Malades hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 등록 당시 4세 이상의 환자
- 임상적, 면역조직화학적 및/또는 분자적 진단이 확인된 환자
- 지금까지의 예방 접종
- 환자가 어린이인 경우 환자 및/또는 그의 부모(또는 법적 권한)가 서명한 고지에 입각한 동의서
- 사회보장 혜택을 받는 환자
제외 기준:
- 진행 중인 심각한 감염
- Adalimumab 성분 중 하나에 대한 잘 알려진 알레르기
- 자일로카인에 대한 알레르기
- 면역억제제 및 생물요법에 대한 지속적인 치료
- 악성의 역사
- 심장, 신장, 혈액학적 및/또는 확인된 간 침범
- 임신 또는 수유 중인 환자
- 표준 대차 대조표의 이상: 호중구 감소증 < 1000/mm3, 다핵구증 > 12 000/mm3 - 림프구 감소증 < 1000/mm3 - 빈혈 < 9g/100ml - 혈소판 감소증 < 150 000/mm3, 혈소판 증가증 > 500 000/mm3 - 트랜스아미나제 > 3N
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아달리무맙
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6회 주사(3개월 동안 15일에 1회)
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SN-EASI 점수 및 EASI 점수
기간: 3개월
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치료 전, 치료 3개월 후, 치료 없이 3개월 후 특정 네더톤 증후군 임상 증상의 중증도와 아토피 피부염의 중증도를 평가하기 위해
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3개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SN-EASI 점수 및 EASI 점수
기간: 치료 전 포함시
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치료 전, 치료 3개월 후, 치료 없이 3개월 후 특정 네더톤 증후군 임상 증상의 중증도와 아토피 피부염의 중증도를 평가하기 위해
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치료 전 포함시
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SN-EASI 점수 및 EASI 점수
기간: 6개월
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치료 전, 치료 3개월 후, 치료 없이 3개월 후 특정 네더톤 증후군 임상 증상의 중증도와 아토피 피부염의 중증도를 평가하기 위해
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6개월
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부작용이 있는 참가자 수
기간: 3개월
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네더톤 증후군 환자에 대한 아달리무맙의 안전성을 평가하기 위해
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3개월
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CDLQI 및 DLQI
기간: 치료 전 포함시
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환자의 삶의 질을 평가하기 위해
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치료 전 포함시
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CDLQI 및 DLQI
기간: 3개월
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환자의 삶의 질을 평가하기 위해
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3개월
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CDLQI 및 DLQI
기간: 6개월
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환자의 삶의 질을 평가하기 위해
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6개월
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통증 개선
기간: 3개월
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0에서 10까지의 시각적 척도
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3개월
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가려움증 개선
기간: 3개월
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0에서 10까지의 시각적 척도
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3개월
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모발 성장
기간: 3개월
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1에서 4까지의 시각적 척도
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3개월
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순환 염증 반응(전염증성 사이토카인) 피부 염증 반응
기간: 3개월
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치료 전후의 염증 반응 마커
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3개월
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순환 염증 반응(전염증성 사이토카인) 피부 염증 반응
기간: 6개월
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치료 전후의 염증 반응 마커
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6개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Christine Bodemer, MD, PhD, : Department of Dermatology, Necker Enfants malades hospital, University Paris Descartes 149 rue de sèvres 75015 Paris, France
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- P100150
- 2013-002205-54 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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