Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Klinische Studie mit Humira bei Netherton-Syndrom (AntiTNF-SN)

16. Oktober 2017 aktualisiert von: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Klinische Phase-II-Studie mit Humira bei Netherton-Syndrom

Das Hauptziel dieser therapeutischen Studien: Bestimmung der Wirkung von Adalimumab (HumiraR) auf klinische entzündliche Manifestationen von Patienten mit Netherton-Syndrom nach 3-monatiger Behandlung mit einer Nachbeobachtungszeit von 3 Monaten.

Zweite Ziele sind: Bewertung der Sicherheit von Adalimumab im Zusammenhang mit NS Bewertung der Verbesserung der Lebensqualität nach 3 Monaten Bewertung der Verbesserung von Juckreiz und Schmerzen bei den Patienten Untersuchung von Entzündungs- und Allergiemarkern bei NS vor und nach der Behandlung Nutzen der Studie Eine Verbesserung der Hautsymptome um mindestens 20 % bei diesen Patienten, die an einer genetisch unheilbaren, chronischen, schmerzhaften und sehr belastenden Krankheit leiden, wäre eine große Hilfe für diese Patienten. NS ist eine Hauptquelle sozialer Ausgrenzung.

Risiken Sie sind den Risiken von Biotherapien inhärent, insbesondere für eine Anti-TNF-Therapie beinhalten sie ein Infektionsrisiko. Hautinfektionen treten hauptsächlich im Säuglingsalter auf, und wir haben uns daher entschieden, in dieser Studie Patienten über 4 Jahre zu behandeln.

Es wird eine engmaschige klinische Überwachung eingerichtet (anfänglich jede Woche während des ersten Behandlungsmonats, dann monatlich). Dies stellt eine große Anzahl von Besuchen dar, bietet aber ein hohes Maß an Sicherheit.

Nutzen-Risiko-Verhältnis In Ermangelung einer kurativen Behandlung dieser Patienten mit einer schweren genetisch bedingten Hautkrankheit scheint das Nutzen-Risiko-Verhältnis eindeutig zugunsten eines erwarteten Nutzens zu sprechen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Netherton-Syndrom (NS) ist eine seltene (die Inzidenz wird auf 1 von 100.000 geschätzte), aber schwere genetisch bedingte Hauterkrankung, die durch schuppende Erythrodermie bei der Geburt, anormales Haar und schwere psoriasiforme/atopische Dermatitis-ähnliche Läsionen mit hohen IgE-Spiegeln und allergischen Manifestationen gekennzeichnet ist. Durch entzündliche und schmerzhafte Schübe, Chronizität der Läsionen, schwere Wachstumsverzögerung mit definitivem Kleinwuchs hat sie erhebliche Auswirkungen auf die Lebensqualität der Patienten.

NS wird durch Funktionsverlust von SPINK5-Mutationen verursacht, die zu einer unregulierten epidermalen Proteaseaktivität führen: Kallikrein 5-, Kallikrein 7- und Elastase-Proteasen werden nach Verlust der Hemmung als überaktiv befunden. Zweitens aktiviert KLK5 PAR-2-Rezeptoren an der Keratinozytenoberfläche, was zur Aktivierung des NF-KB-Signalwegs und zur Freisetzung verschiedener entzündungsfördernder Zytokine wie TNF-alpha führt.

Es gibt keine spezifische Behandlung für NS. Die verschiedenen Therapieversuche von Soriatane (Acitretin) haben die Hautentzündung und -trockenheit verschlimmert. Die Anwendung von topischen Calcineurin-Inhibitoren (Tacrolimus) hat manchmal Hautentzündungen verbessert, jedoch mit einer wichtigen systemischen Diffusion. Die Anwendung von immunsuppressiven Medikamenten bei schweren Patienten mit NS, die in unserem gekennzeichneten Zentrum (Cyclosporin, Methotrexat, Mycophenolatmofetil) gefolgt wurden, hat keine signifikante und dauerhafte Verbesserung gebracht. NS ist also eine sehr belastende Genodermatose.

Aufgrund dieser klinischen und biologischen Erwägungen ist ein Vorteil einer Anti-TNF-Behandlung zu erwarten, und die Bewertung einer solchen Behandlung ist bei NS gerechtfertigt. Der klinische Fall eines erwachsenen Patienten mit schwerer NS, der durch eine Anti-Tnf-Behandlung gebessert wurde, wurde kürzlich in der Literatur veröffentlicht

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Necker Enfants malades hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient über 4 Jahre zum Zeitpunkt der Registrierung
  • Patient mit bestätigter klinischer, immunhistochemischer und/oder molekularer Diagnose
  • Bisherige Impfungen
  • Einverständniserklärung, unterzeichnet vom Patienten und/oder seinen Eltern (oder der gesetzlichen Autorität), wenn der Patient ein Kind ist
  • Sozialversicherungspflichtiger Patient

Ausschlusskriterien:

  • Anhaltende schwere Infektionen
  • Bekannte Allergie gegen einen der Inhaltsstoffe von Adalimumab
  • Allergie gegen Xylocain
  • Laufende Behandlung mit immunsuppressiven Medikamenten und Biotherapien
  • Geschichte der Malignität
  • Herz-, Nieren-, hämatologische und/oder bestätigte Leberbeteiligung
  • Schwangere oder stillende Patienten
  • Anomalien der Standardbilanz: Neutropenie < 1000/mm3, Polynukleose > 12 000 / mm3 - Lymphopenie < 1000 / mm3 - Anämie < 9 g / 100 ml - Thrombozytopenie < 150 000 /mm3, Thrombozytose > 500 000/mm3 - Transaminase > 3N

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Adalimumab
Arzneimittel: Adalimumab
6 Injektionen (eine alle 15 Tage während 3 Monaten)
Andere Namen:
  • Humira

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SN-EASI-Score und EASI-Score
Zeitfenster: Monat 3
Bewertung der Schwere der klinischen Manifestation des spezifischen Netherthon-Syndroms und der Schwere der atopischen Dermatitis vor der Behandlung, nach dreimonatiger Behandlung, nach einem Zeitraum von drei Monaten ohne Behandlung
Monat 3

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
SN-EASI-Score und EASI-Score
Zeitfenster: beim Einschluss vor der Behandlung
Bewertung der Schwere der klinischen Manifestation des spezifischen Netherthon-Syndroms und der Schwere der atopischen Dermatitis vor der Behandlung, nach dreimonatiger Behandlung, nach einem Zeitraum von drei Monaten ohne Behandlung
beim Einschluss vor der Behandlung
SN-EASI-Score und EASI-Score
Zeitfenster: Monat 6
Bewertung der Schwere der klinischen Manifestation des spezifischen Netherthon-Syndroms und der Schwere der atopischen Dermatitis vor der Behandlung, nach dreimonatiger Behandlung, nach einem Zeitraum von drei Monaten ohne Behandlung
Monat 6
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Monat 3
Bewertung der Sicherheit von Adalimumab für Patienten mit Netherton-Syndrom
Monat 3
CDLQI und DLQI
Zeitfenster: beim Einschluss vor der Behandlung
Zur Bewertung der Lebensqualität der Patienten
beim Einschluss vor der Behandlung
CDLQI und DLQI
Zeitfenster: Monat 3
Zur Bewertung der Lebensqualität der Patienten
Monat 3
CDLQI und DLQI
Zeitfenster: Monat 6
Zur Bewertung der Lebensqualität der Patienten
Monat 6
Verbesserung der Schmerzen
Zeitfenster: Monat 3
Visuelle Skala von 0 bis 10
Monat 3
Verbesserung des Juckreizes
Zeitfenster: Monat 3
Visuelle Skala von 0 bis 10
Monat 3
Haarwuchs
Zeitfenster: Monat 3
Visuelle Skala von 1 bis 4
Monat 3
Zirkulierende Entzündungsreaktion (proinflammatorische Zytokine) Entzündungsreaktion der Haut
Zeitfenster: Monat 3
Marker der Entzündungsreaktion vor und nach der Behandlung
Monat 3
Zirkulierende Entzündungsreaktion (proinflammatorische Zytokine) Entzündungsreaktion der Haut
Zeitfenster: Monat 6
Marker der Entzündungsreaktion vor und nach der Behandlung
Monat 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Ermittler

  • Studienstuhl: Christine Bodemer, MD, PhD, : Department of Dermatology, Necker Enfants malades hospital, University Paris Descartes 149 rue de sèvres 75015 Paris, France

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Dezember 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. September 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. April 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. April 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

15. April 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. Oktober 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

16. Oktober 2017

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • P100150
  • 2013-002205-54 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Netherton-Syndrom

Klinische Studien zur Adalimumab

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Costa Rica

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

3
Abonnieren