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Sperimentazione clinica con Humira nella sindrome di Netherton (AntiTNF-SN)

16 ottobre 2017 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studio clinico di fase II con Humira nella sindrome di Netherton

L'obiettivo principale di questo studio terapeutico: determinare l'effetto di Adalimumab (HumiraR) sulle manifestazioni cliniche infiammatorie dei pazienti con sindrome di Netherton dopo 3 mesi di trattamento, con un follow-up post-trattamento di 3 mesi.

Il secondo obiettivo è valutare la sicurezza di Adalimumab nel contesto della SN valutare il miglioramento della qualità della vita a 3 mesi valutare il miglioramento del prurito e del dolore nei pazienti studiare i marcatori di infiammazione e allergia nella SN prima e dopo il trattamento Vantaggio dello studio Un miglioramento di almeno il 20% dei segni cutanei in questi pazienti che soffrono di una malattia genetica incurabile, cronica, dolorosa e molto afflitta sarebbe di grande aiuto per questi pazienti. Il SN è una delle principali fonti di esclusione sociale.

Rischi Sono inerenti ai rischi delle bioterapie, in particolare per una terapia anti-TNF, comportano un rischio di infezione. Le infezioni cutanee si verificano principalmente durante l'infanzia e abbiamo quindi scelto di trattare pazienti di età superiore ai 4 anni in questo studio.

Verrà istituita una stretta sorveglianza clinica (inizialmente ogni settimana durante il primo mese di trattamento, poi ogni mese). Ciò rappresenterà un gran numero di visite ma fornirà un elevato livello di sicurezza.

Rapporto rischi/benefici In assenza di trattamento curativo per questi pazienti con una grave malattia genetica della pelle, il rapporto rischi/benefici appare chiaramente a favore di un beneficio atteso.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La sindrome di Netherton (NS) è una rara malattia genetica della pelle (l'incidenza è stimata in 1 su 100.000) ma grave, caratterizzata da eritroderma squamoso alla nascita, capelli anormali e gravi lesioni psoriasiformi/dermatite atopica con alti livelli di IgE e manifestazioni allergiche. Ha un notevole impatto sulla qualità della vita dei pazienti, a seguito di riacutizzazioni infiammatorie e dolorose, cronicità delle lesioni, grave ritardo della crescita con definitiva bassa statura.

La NS è causata dalla perdita di funzione delle mutazioni SPINK5 che portano all'attività della proteasi epidermica non regolata: la callicreina 5, la callicreina 7 e le proteasi dell'elastasi sono risultate iperattive in seguito alla perdita dell'inibizione. In secondo luogo, KLK5 attiva i recettori PAR-2 ​​sulla superficie dei cheratinociti portando all'attivazione della via NF-KB e al rilascio di diverse citochine pro-infiammatorie come il TNF-alfa.

Non esiste un trattamento specifico per NS. I diversi tentativi terapeutici del Soriatane (acitretina) hanno peggiorato l'infiammazione e la secchezza della pelle. L'uso di inibitori topici della calcineurina (Tacrolimus) ha talvolta migliorato l'infiammazione cutanea ma con un'importante diffusione sistemica. L'uso di farmaci immunosoppressori nei pazienti gravi con NS seguiti nel nostro Centro etichettato (ciclosporina, metotrexato, micofenolato mofetile) non ha portato un miglioramento significativo e duraturo. Quindi la NS è una genodermatosi molto dolorosa.

Per queste considerazioni cliniche e biologiche, ci si potrebbe aspettare un beneficio con il trattamento anti-TNF e la valutazione di tale trattamento è giustificata in NS. Recentemente è stato pubblicato in letteratura il caso clinico di un paziente adulto con NS grave, migliorato dal trattamento anti-Tnf

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Necker Enfants malades hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

4 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Paziente di età superiore a 4 anni al momento dell'arruolamento
  • Paziente con diagnosi clinica, immunoistochimica e/o molecolare confermata
  • Vaccinazioni ad oggi
  • Modulo di consenso informato firmato dal paziente e/o dai suoi genitori (o dall'autorità legale) se il paziente è un bambino
  • Paziente con copertura previdenziale

Criteri di esclusione:

  • Infezioni gravi in ​​corso
  • Allergia ben nota a uno degli ingredienti di Adalimumab
  • Allergia alla xilocaina
  • Trattamento in corso a farmaci immunosoppressori e bioterapie
  • Storia di malignità
  • Coinvolgimento cardiaco, renale, ematologico e/o epatico confermato
  • Pazienti in gravidanza o allattamento
  • Anomalie del bilancio standard: neutropenia < 1000/mm3, polinucleosi > 12.000/mm3 - linfopenia < 1000/mm3 - anemia < 9g/100ml - trombocitopenia < 150.000 /mm3, trombocitosi > 500.000/mm3 - transaminasi > 3N

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Adalimumab
Droga: Adalimumab
6 iniezioni (una ogni 15 giorni per 3 mesi)
Altri nomi:
  • Umira

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio SN-EASI e punteggio EASI
Lasso di tempo: mese 3
Valutare la gravità della manifestazione clinica della sindrome di netherthon specifica e la gravità della dermatite atopica prima del trattamento, dopo tre mesi di trattamento, dopo un periodo di tre mesi senza trattamento
mese 3

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio SN-EASI e punteggio EASI
Lasso di tempo: all'inclusione prima del trattamento
Valutare la gravità della manifestazione clinica della sindrome di netherthon specifica e la gravità della dermatite atopica prima del trattamento, dopo tre mesi di trattamento, dopo un periodo di tre mesi senza trattamento
all'inclusione prima del trattamento
Punteggio SN-EASI e punteggio EASI
Lasso di tempo: mese 6
Valutare la gravità della manifestazione clinica della sindrome di netherthon specifica e la gravità della dermatite atopica prima del trattamento, dopo tre mesi di trattamento, dopo un periodo di tre mesi senza trattamento
mese 6
Numero di partecipanti con eventi avversi
Lasso di tempo: mese 3
Per valutare la sicurezza di adalimumab per i pazienti con sindrome di Netherton
mese 3
CDLQI e DLQI
Lasso di tempo: all'inclusione prima del trattamento
Valutare la qualità della vita dei pazienti
all'inclusione prima del trattamento
CDLQI e DLQI
Lasso di tempo: mese 3
Valutare la qualità della vita dei pazienti
mese 3
CDLQI e DLQI
Lasso di tempo: mese 6
Valutare la qualità della vita dei pazienti
mese 6
Miglioramento del dolore
Lasso di tempo: mese 3
Scala visiva da 0 a 10
mese 3
Miglioramento del prurito
Lasso di tempo: mese 3
Scala visiva da 0 a 10
mese 3
Crescita dei capelli
Lasso di tempo: mese 3
Scala visiva da 1 a 4
mese 3
Risposta infiammatoria circolante (citochine pro-infiammatorie) Risposta infiammatoria cutanea
Lasso di tempo: mese 3
Marcatori di risposta infiammatoria prima e dopo il trattamento
mese 3
Risposta infiammatoria circolante (citochine pro-infiammatorie) Risposta infiammatoria cutanea
Lasso di tempo: mese 6
Marcatori di risposta infiammatoria prima e dopo il trattamento
mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Cattedra di studio: Christine Bodemer, MD, PhD, : Department of Dermatology, Necker Enfants malades hospital, University Paris Descartes 149 rue de sèvres 75015 Paris, France

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

20 dicembre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

21 settembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

15 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 ottobre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 ottobre 2017

Ultimo verificato

1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P100150
  • 2013-002205-54 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome di Netherton

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