Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne z użyciem Humira w zespole Nethertona (AntiTNF-SN)

2 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Badanie kliniczne fazy II z użyciem Humira w zespole Nethertona

Główny cel badań terapeutycznych: określenie wpływu Adalimumabu (HumiraR) na kliniczne objawy zapalne u pacjentów z zespołem Nethertona po 3 miesiącach leczenia, z 3-miesięczną obserwacją po leczeniu.

Drugie cele to Ocena bezpieczeństwa Adalimumabu w kontekście ZN Ocena poprawy jakości życia po 3 miesiącach Ocena poprawy świądu i bólu u pacjentów Badanie markerów stanu zapalnego i alergii w ZN przed i po leczeniu Korzyść z badania Poprawa o co najmniej 20% objawów skórnych u tych pacjentów cierpiących na genetycznie nieuleczalną, przewlekłą, bolesną i bardzo dokuczliwą chorobę byłaby dla tych pacjentów bardzo pomocna. NS jest głównym źródłem wykluczenia społecznego.

Zagrożenia Są nieodłącznym elementem ryzyka bioterapii, zwłaszcza terapii anty-TNF, obejmują ryzyko infekcji. Infekcje skórne występują głównie w okresie niemowlęcym, dlatego w tym badaniu zdecydowaliśmy się leczyć pacjentów w wieku powyżej 4 lat.

Zostanie wprowadzony ścisły nadzór kliniczny (początkowo co tydzień przez pierwszy miesiąc leczenia, a następnie co miesiąc). Będzie to oznaczać dużą liczbę wizyt, ale zapewni wysoki poziom bezpieczeństwa.

Stosunek korzyści do ryzyka Wobec braku leczenia pacjentów z ciężką genetyczną chorobą skóry, stosunek korzyści do ryzyka wyraźnie przemawia na korzyść oczekiwanych korzyści.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zespół Nethertona (NS) jest rzadką (częstość szacowana na 1 na 100 000), ale ciężką genetyczną chorobą skóry, charakteryzującą się łuszczącą się erytrodermią po urodzeniu, nieprawidłowym owłosieniem i ciężkimi zmianami łuszczycopodobnymi/atopowymi, z wysokim poziomem IgE i objawami alergicznymi. Ma to istotny wpływ na jakość życia pacjentów w wyniku zaostrzeń zapalnych i bolesnych, przewlekłości zmian, znacznego opóźnienia wzrostu z definitywnym niskim wzrostem.

ZN jest spowodowany utratą funkcji przez mutacje SPINK5, które prowadzą do nieuregulowanej aktywności proteaz naskórka: proteazy kalikreiny 5, kalikreiny 7 i elastazy są nadmiernie aktywne po utracie hamowania. Po drugie, KLK5 aktywuje receptory PAR-2 ​​na powierzchni keratynocytów, prowadząc do aktywacji szlaku NF-KB i uwalniania różnych cytokin prozapalnych, takich jak TNF-alfa.

Nie ma specyficznego leczenia NS. Różne próby terapeutyczne Soriatane (acytretyna) pogorszyły stan zapalny i suchość skóry. Stosowanie miejscowych inhibitorów kalcyneuryny (takrolimusu) czasami łagodziło stany zapalne skóry, ale z istotnym rozpowszechnieniem ogólnoustrojowym. Stosowanie leków immunosupresyjnych u chorych z ciężkim ZN obserwowanych w naszym Ośrodku Znakowanym (cyklosporyna, metotreksat, mykofenolan mofetylu) nie przyniosło istotnej i trwałej poprawy. Więc NS to bardzo niepokojąca genodermatoza.

Z tych względów klinicznych i biologicznych można oczekiwać korzyści z leczenia anty-TNF, a ocena takiego leczenia jest uzasadniona w NS. Niedawno w piśmiennictwie opublikowano przypadek kliniczny dorosłego pacjenta z ciężkim ZN, u którego nastąpiła poprawa po leczeniu anty-Tnf

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

11

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • Paris
      • Paris, Paris, Francja, 75015
        • Necker Enfants Malades hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

4 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent w wieku powyżej 4 lat w momencie rejestracji
  • Pacjent z potwierdzonym rozpoznaniem klinicznym, immunohistochemicznym i/lub molekularnym
  • Dotychczasowe szczepienia
  • Formularz świadomej zgody podpisany przez pacjenta i/lub jego rodziców (lub organ prawny), jeśli pacjent jest dzieckiem
  • Pacjent objęty ubezpieczeniem społecznym

Kryteria wyłączenia:

  • Trwające ciężkie infekcje
  • Dobrze znana alergia na jeden ze składników adalimumabu
  • Alergia na ksylokainę
  • Trwające leczenie lekami immunosupresyjnymi i bioterapiami
  • Historia nowotworów złośliwych
  • Zajęcie serca, nerek, hematologiczne i/lub potwierdzone zajęcie wątroby
  • Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
  • Anomalie bilansu standardowego: neutropenia < 1000/mm3, polinukleoza > 12 000/mm3 - limfopenia < 1000/mm3 - anemia < 9g/100ml - małopłytkowość < 150 000/mm3, trombocytoza > 500 000/mm3 - transaminazy > 3N

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Adalimumab
Lek: Adalimumab
6 wstrzyknięć (jedno co 15 dni przez 3 miesiące)
Inne nazwy:
  • Humira

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik SN-EASI i wynik EASI
Ramy czasowe: miesiąc 3
Ocena nasilenia objawów klinicznych specyficznego zespołu netherthona oraz nasilenia atopowego zapalenia skóry przed leczeniem, po 3 miesiącach leczenia, po okresie 3 miesięcy bez leczenia
miesiąc 3

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik SN-EASI i wynik EASI
Ramy czasowe: przy włączaniu przed leczeniem
Ocena nasilenia objawów klinicznych specyficznego zespołu netherthona oraz nasilenia atopowego zapalenia skóry przed leczeniem, po 3 miesiącach leczenia, po okresie 3 miesięcy bez leczenia
przy włączaniu przed leczeniem
Wynik SN-EASI i wynik EASI
Ramy czasowe: miesiąc 6
Ocena nasilenia objawów klinicznych specyficznego zespołu netherthona oraz nasilenia atopowego zapalenia skóry przed leczeniem, po 3 miesiącach leczenia, po okresie 3 miesięcy bez leczenia
miesiąc 6
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: miesiąc 3
Ocena bezpieczeństwa stosowania adalimumabu u pacjentów z zespołem nethertona
miesiąc 3
CDLQI i DLQI
Ramy czasowe: przy włączaniu przed leczeniem
Aby ocenić jakość życia pacjentów
przy włączaniu przed leczeniem
CDLQI i DLQI
Ramy czasowe: miesiąc 3
Aby ocenić jakość życia pacjentów
miesiąc 3
CDLQI i DLQI
Ramy czasowe: miesiąc 6
Aby ocenić jakość życia pacjentów
miesiąc 6
Poprawa bólu
Ramy czasowe: miesiąc 3
Skala wizualna od 0 do 10
miesiąc 3
Poprawa świądu
Ramy czasowe: miesiąc 3
Skala wizualna od 0 do 10
miesiąc 3
Wzrost włosów
Ramy czasowe: miesiąc 3
Skala wizualna od 1 do 4
miesiąc 3
Krążąca odpowiedź zapalna (cytokiny prozapalne) Skórna odpowiedź zapalna
Ramy czasowe: miesiąc 3
Markery odpowiedzi zapalnej przed i po leczeniu
miesiąc 3
Krążąca odpowiedź zapalna (cytokiny prozapalne) Skórna odpowiedź zapalna
Ramy czasowe: miesiąc 6
Markery odpowiedzi zapalnej przed i po leczeniu
miesiąc 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Współpracownicy

URC-CIC Paris Descartes Necker Cochin

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Christine Bodemer, MD, PhD, : Department of Dermatology, Necker Enfants malades hospital, University Paris Descartes 149 rue de sèvres 75015 Paris, France

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 września 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

15 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P100150
  • 2013-002205-54 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj