Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie s použitím přípravku Humira u Nethertonova syndromu (AntiTNF-SN)

16. října 2017 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fáze II klinické studie s použitím přípravku Humira u Nethertonova syndromu

Hlavním cílem této terapeutické studie: zjistit účinek adalimumabu (HumiraR) na klinické zánětlivé projevy u pacientů s Nethertonovým syndromem po 3 měsících léčby s následným sledováním po léčbě 3 měsíce.

Druhým cílem je zhodnotit bezpečnost adalimumabu v kontextu NS Zhodnotit zlepšení kvality života po 3 měsících Zhodnotit zlepšení svědění a bolesti u pacientů Studovat markery zánětu a alergie u NS před a po léčbě Přínos studie Zlepšení kožních známek alespoň o 20 % u těchto pacientů, kteří trpí geneticky nevyléčitelným, chronickým, bolestivým a velmi obtížným onemocněním, by těmto pacientům velmi pomohlo. NS je hlavním zdrojem sociálního vyloučení.

Rizika Jsou neodmyslitelnou součástí rizik bioterapie, zejména anti-TNF terapie, zahrnují riziko infekce. Kožní infekce se vyskytují především v kojeneckém věku, a proto jsme v této studii zvolili léčbu pacientů starších 4 let.

Bude zaveden pečlivý klinický dohled (zpočátku každý týden během prvního měsíce léčby, poté každý měsíc). To bude představovat velký počet návštěv, ale poskytne vysokou úroveň zabezpečení.

Poměr přínosů a rizik Při absenci kurativní léčby u těchto pacientů se závažným genetickým onemocněním kůže se poměr přínosů a rizik zjevně zdá být ve prospěch očekávaného přínosu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nethertonův syndrom (NS) je vzácné (incidence se odhaduje na 1 ze 100 000), ale závažné genetické kožní onemocnění charakterizované šupinatou erytrodermií při narození, abnormálním ochlupením a závažnými lézemi podobnými psoriasiformní/atopické dermatitidě s vysokými hladinami IgE a alergickými projevy. Má značný dopad na kvalitu života pacientů v důsledku zánětlivých a bolestivých vzplanutí, chronicity lézí, těžké růstové retardace s definitivně nízkým vzrůstem.

NS je způsobena ztrátou funkce mutací SPINK5, které vedou k neregulované aktivitě epidermální proteázy: proteázy kalikreinu 5, kalikreinu 7 a elastázy jsou po ztrátě inhibice shledány hyperaktivní. Za druhé, KLK5 aktivuje PAR-2 ​​receptory na povrchu keratinocytů, což vede k aktivaci NF-KB dráhy a uvolnění různých prozánětlivých cytokinů, jako je TNF-alfa.

Neexistuje žádná specifická léčba NS. Různé terapeutické pokusy Soriatane (acitretin) zhoršily zánět a suchost kůže. Použití topických inhibitorů kalcineurinu (tacrolimus) někdy zlepšilo zánět kůže, ale s významnou systémovou difúzí. Použití imunosupresivních léků u těžkých pacientů s NS sledované v našem označeném centru (Cyklosporin, metotrexát, mykofenolát mofetil) nepřineslo výrazné a trvalé zlepšení. Takže NS je velmi stresující genodermatóza.

Z těchto klinických a biologických úvah lze očekávat přínos léčby anti TNF a hodnocení takové léčby je u NS oprávněné. Nedávno byl v literatuře publikován klinický případ dospělého pacienta s těžkým NS, zlepšeným anti-Tnf léčbou

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Necker Enfants malades hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient starší 4 let v době zápisu
  • Pacient s potvrzenou klinickou, imunohistochemickou a/nebo molekulární diagnózou
  • Dosavadní očkování
  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný pacientem a/nebo jeho rodiči (nebo právním orgánem), pokud je pacientem dítě
  • Pacient se sociálním zabezpečením

Kritéria vyloučení:

  • Probíhající těžké infekce
  • Dobře známá alergie na jednu ze složek adalimumabu
  • Alergie na xylokain
  • Pokračující léčba imunosupresivy a bioterapie
  • Historie malignity
  • Srdce, ledviny, hematologické a/nebo potvrzené jaterní postižení
  • Těhotné nebo kojící pacientky
  • Anomálie standardní bilance: neutropenie < 1000/mm3, polynukleóza > 12 000 / mm3 - lymfopenie < 1000 / mm3 - anémie < 9 g / 100 ml - trombocytopenie < 150 000 / mm3, trombocytóza > 500 000 / mm3

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Adalimumab
Lék: Adalimumab
6 injekcí (jedna každých 15 dní po dobu 3 měsíců)
Ostatní jména:
  • Humira

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre SN-EASI a skóre EASI
Časové okno: měsíc 3
Zhodnotit závažnost klinické manifestace specifického netherthon syndromu a závažnost atopické dermatitidy před léčbou, po třech měsících léčby, po období tří měsíců bez léčby
měsíc 3

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre SN-EASI a skóre EASI
Časové okno: při zařazení před léčbou
Zhodnotit závažnost klinické manifestace specifického netherthon syndromu a závažnost atopické dermatitidy před léčbou, po třech měsících léčby, po období tří měsíců bez léčby
při zařazení před léčbou
Skóre SN-EASI a skóre EASI
Časové okno: měsíc 6
Zhodnotit závažnost klinické manifestace specifického netherthon syndromu a závažnost atopické dermatitidy před léčbou, po třech měsících léčby, po období tří měsíců bez léčby
měsíc 6
Počet účastníků s nežádoucími účinky
Časové okno: měsíc 3
Vyhodnotit bezpečnost adalimumabu u pacientů s nethertonovým syndromem
měsíc 3
CDLQI a DLQI
Časové okno: při zařazení před léčbou
Zhodnotit kvalitu života pacientů
při zařazení před léčbou
CDLQI a DLQI
Časové okno: měsíc 3
Zhodnotit kvalitu života pacientů
měsíc 3
CDLQI a DLQI
Časové okno: měsíc 6
Zhodnotit kvalitu života pacientů
měsíc 6
Zlepšení bolesti
Časové okno: měsíc 3
Vizuální stupnice od 0 do 10
měsíc 3
Zlepšení svědění
Časové okno: měsíc 3
Vizuální stupnice od 0 do 10
měsíc 3
Růst vlasů
Časové okno: měsíc 3
Vizuální stupnice od 1 do 4
měsíc 3
Cirkulující zánětlivá reakce (prozánětlivé cytokiny) kožní zánětlivá reakce
Časové okno: měsíc 3
Markery zánětlivé odpovědi před a po léčbě
měsíc 3
Cirkulující zánětlivá reakce (prozánětlivé cytokiny) kožní zánětlivá reakce
Časové okno: měsíc 6
Markery zánětlivé odpovědi před a po léčbě
měsíc 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Christine Bodemer, MD, PhD, : Department of Dermatology, Necker Enfants malades hospital, University Paris Descartes 149 rue de sèvres 75015 Paris, France

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

27. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

20. prosince 2016

Dokončení studie (Aktuální)

21. září 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. dubna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. dubna 2014

První zveřejněno (Odhad)

15. dubna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. října 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. října 2017

Naposledy ověřeno

1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P100150
  • 2013-002205-54 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Klinické studie na Adalimumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit