Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk prövning med Humira vid Nethertons syndrom (AntiTNF-SN)

16 oktober 2017 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fas II klinisk prövning med Humira vid Nethertons syndrom

Huvudsyftet med denna terapeutiska undersökning: att fastställa effekten av Adalimumab (HumiraR) på kliniska inflammatoriska manifestationer hos patienter med Nethertons syndrom efter 3 månaders behandling, med en uppföljning efter behandlingsperioden på 3 månader.

Andra mål är att utvärdera säkerheten av Adalimumab i samband med NS Att utvärdera förbättringen av livskvaliteten vid 3 månader Att utvärdera förbättringen av klåda och smärta hos patienterna Att studera markörer för inflammatorisk och allergi i NS före och efter behandling Nyttan av studien En förbättring med minst 20 % av hudtecken hos dessa patienter som lider av en genetisk obotlig, kronisk, smärtsam och mycket plågande sjukdom skulle vara till stor hjälp för dessa patienter. NS är en stor källa till social utestängning.

Risker De är inneboende i riskerna med bioterapier, särskilt för en anti-TNF-terapi, de utgör en risk för infektion. Hudinfektioner förekommer främst under spädbarnsåldern och vi har därför valt att behandla patienter över 4 år i denna studie.

En noggrann klinisk övervakning kommer att upprättas (till att börja med varje vecka under den första behandlingsmånaden, sedan varje månad). Detta testamente representerar ett stort antal besök men kommer att ge en hög säkerhetsnivå.

Förhållandet mellan fördelar och risker I avsaknad av kurativ behandling för dessa patienter med en allvarlig genetisk hudsjukdom, tycks fördelar-riskförhållandet tydligt vara till förmån för en förväntad nytta.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Nethertons syndrom (NS) är en sällsynt (incidensen uppskattas till 1 av 100 000) men allvarlig genetisk hudsjukdom som kännetecknas av fjällande erytrodermi vid födseln, onormalt hår och svåra psoriasisform/atopisk dermatitliknande lesioner med höga IgE-nivåer och allergiska manifestationer. Det har avsevärd inverkan på patienternas livskvalitet, som ett resultat av inflammatoriska och smärtsamma flare, kroniska lesioner, allvarlig tillväxthämning med definitiv kortväxthet.

NS orsakas av funktionsförlust SPINK5-mutationer som leder till oreglerad epidermal proteasaktivitet: kallikrein 5, kallikrein 7 och elastasproteaser befinns överaktiva efter förlust av hämning. För det andra aktiverar KLK5 PAR-2-receptorer vid keratinocytytan, vilket leder till aktivering av NF-KB-vägen och frisättning av olika pro-inflammatoriska cytokiner såsom TNF-alfa.

Det finns ingen specifik behandling för NS. De olika terapeutiska försöken av Soriatane (acitretin) har förvärrat hudens inflammation och torrhet. Användningen av topikala kalcineurinhämmare (Tacrolimus) har ibland förbättrat hudinflammation men med en viktig systemisk diffusion. Användningen av immunsuppressiva läkemedel hos svåra patienter med NS följt av vårt märkta center (ciklosporin, metotrexat, mykofenolatmofetil) har inte medfört någon signifikant och varaktig förbättring. Så NS är en mycket plågsam genodermatos.

Av dessa kliniska och biologiska överväganden kan en fördel med anti-TNF-behandling förväntas och utvärderingen av sådan behandling är motiverad i NS. Det kliniska fallet med en vuxen patient med svår NS, förbättrad av anti-Tnf-behandling har nyligen publicerats i litteraturen

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • Necker Enfants malades hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patient över 4 år vid tidpunkten för inskrivningen
  • Patient med en klinisk, immunhistokemisk och/eller molekylär diagnos bekräftad
  • Vaccinationer hittills
  • Blankett för informerat samtycke undertecknat av patienten och/eller dennes föräldrar (eller den juridiska myndigheten) om patienten är ett barn
  • Patient med socialförsäkringsskydd

Exklusions kriterier:

  • Pågående svåra infektioner
  • Välkänd allergi mot en av Adalimumab-ingredienserna
  • Allergi mot xylokain
  • Pågående behandling av immunsuppressiva läkemedel och bioterapier
  • Historia om malignitet
  • Hjärt-, njur-, hematologisk och/eller bekräftad leverpåverkan
  • Gravida eller ammande patienter
  • Anomalier i standardbalansräkningen: neutropeni < 1000/mm3, polynukleos > 12 000 / mm3 - lymfopeni < 1000 / mm3 - anemi < 9g / 100 ml - trombocytopeni < 150 000 /mm3, trombocytos 00/3 mm transaminas > 50 mm

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Adalimumab
Läkemedel: Adalimumab
6 injektioner (en var 15:e dag under 3 månader)
Andra namn:
  • Humira

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
SN-EASI poäng och EASI poäng
Tidsram: månad 3
Att utvärdera svårighetsgraden av specifik netherthon-syndroms kliniska manifestation och svårighetsgraden av atopisk dermatit före behandling, efter tre månaders behandling, efter en period på tre månader utan behandling
månad 3

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
SN-EASI poäng och EASI poäng
Tidsram: vid inkludering före behandling
Att utvärdera svårighetsgraden av specifik netherthon-syndroms kliniska manifestation och svårighetsgraden av atopisk dermatit före behandling, efter tre månaders behandling, efter en period på tre månader utan behandling
vid inkludering före behandling
SN-EASI poäng och EASI poäng
Tidsram: månad 6
Att utvärdera svårighetsgraden av specifik netherthon-syndroms kliniska manifestation och svårighetsgraden av atopisk dermatit före behandling, efter tre månaders behandling, efter en period på tre månader utan behandling
månad 6
Antal deltagare med biverkningar
Tidsram: månad 3
För att utvärdera säkerheten av adalimumab för patienter med nethertons syndrom
månad 3
CDLQI och DLQI
Tidsram: vid inkludering före behandling
Att utvärdera patienternas livskvalitet
vid inkludering före behandling
CDLQI och DLQI
Tidsram: månad 3
Att utvärdera patienternas livskvalitet
månad 3
CDLQI och DLQI
Tidsram: månad 6
Att utvärdera patienternas livskvalitet
månad 6
Förbättring av smärta
Tidsram: månad 3
Visuell skala från 0 till 10
månad 3
Förbättring av klåda
Tidsram: månad 3
Visuell skala från 0 till 10
månad 3
Hårväxt
Tidsram: månad 3
Visuell skala från 1 till 4
månad 3
Cirkulerande inflammatorisk respons (pro-inflammatoriska cytokiner) kutan inflammatorisk respons
Tidsram: månad 3
Markörer för inflammatoriskt svar före och efter behandling
månad 3
Cirkulerande inflammatorisk respons (pro-inflammatoriska cytokiner) kutan inflammatorisk respons
Tidsram: månad 6
Markörer för inflammatoriskt svar före och efter behandling
månad 6

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Studiestol: Christine Bodemer, MD, PhD, : Department of Dermatology, Necker Enfants malades hospital, University Paris Descartes 149 rue de sèvres 75015 Paris, France

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 januari 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

20 december 2016

Avslutad studie (Faktisk)

21 september 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 april 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2014

Första postat (Uppskatta)

15 april 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 oktober 2017

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 oktober 2017

Senast verifierad

1 oktober 2017

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P100150
  • 2013-002205-54 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Nethertons syndrom

Kliniska prövningar på Adalimumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera