Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med Humira i Netherton syndrom (AntiTNF-SN)

16. oktober 2017 opdateret af: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Fase II klinisk forsøg med Humira i Netherton syndrom

Hovedformålet med denne terapeutiske undersøgelse: at bestemme virkningen af ​​Adalimumab (HumiraR) på kliniske inflammatoriske manifestationer hos patienter med Netherton syndrom efter 3 måneders behandling, med en opfølgning efter behandlingsperioden på 3 måneder.

Andet mål er at evaluere sikkerheden af ​​Adalimumab i forbindelse med NS At evaluere forbedringen af ​​livskvaliteten efter 3 måneder At evaluere forbedringen af ​​kløe og smerte hos patienterne At studere markører for inflammatorisk og allergi i NS før og efter behandling Udbytte af undersøgelsen En forbedring med mindst 20 % af de kutane symptomer hos disse patienter, som lider af en genetisk uhelbredelig, kronisk, smertefuld og meget plagsom sygdom, ville være til stor hjælp for disse patienter. NS er en vigtig kilde til social udstødelse.

Risici De er iboende til risiciene ved bioterapier, især for en anti-TNF-terapi, de udgør en risiko for infektion. Kutane infektioner opstår hovedsageligt i spædbarnsalderen, og vi har derfor valgt at behandle patienter over 4 år i denne undersøgelse.

Der vil blive etableret en tæt klinisk overvågning (i første omgang hver uge i den første behandlingsmåned, derefter hver måned). Dette testamente repræsenterer et stort antal besøg, men vil give et højt sikkerhedsniveau.

Benefits/risks ratio I mangel af kurativ behandling for disse patienter med en alvorlig genetisk hudsygdom, ser fordele/risici forholdet klart ud til at være til fordel for en forventet fordel.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Nethertons syndrom (NS) er en sjælden (hyppighed er estimeret til 1 ud af 100.000), men alvorlig genetisk hudsygdom karakteriseret ved skællende erythrodermi ved fødslen, unormalt hår og svære psoriasisforme/atopiske dermatitis-lignende læsioner med høje IgE-niveauer og allergiske manifestationer. Det har betydelig indvirkning på patienternes livskvalitet som følge af inflammatoriske og smertefulde opblussen, læsionernes kroniske karakter, alvorlig væksthæmning med endelig kort statur.

NS er forårsaget af funktionstab SPINK5-mutationer, som fører til ureguleret epidermal proteaseaktivitet: kallikrein 5, kallikrein 7 og elastaseproteaser findes overaktive efter tab af inhibering. For det andet aktiverer KLK5 PAR-2-receptorer ved keratinocytoverfladen, hvilket fører til aktiveringen af ​​NF-KB-vejen og frigivelsen af ​​forskellige pro-inflammatoriske cytokiner såsom TNF-alfa.

Der er ingen specifik behandling for NS. Soriatanes (acitretin) forskellige terapeutiske forsøg har forværret hudens betændelse og tørhed. Brugen af ​​topiske calcineurinhæmmere (Tacrolimus) har nogle gange forbedret hudbetændelse, men med en vigtig systemisk diffusion. Brugen af ​​immunundertrykkende lægemidler til svære patienter med NS fulgt i vores mærkede center (cyclosporin, methotrexat, mycophenolatmofetil) har ikke medført en signifikant og varig forbedring. Så NS er en meget generende genodermatose.

Af disse kliniske og biologiske overvejelser kan en fordel med anti-TNF-behandling forventes, og evalueringen af ​​en sådan behandling er begrundet i NS. Det kliniske tilfælde af en voksen patient med svær NS, forbedret med anti-Tnf-behandling er for nylig blevet publiceret i litteraturen

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Necker Enfants malades hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient over 4 år på indskrivningstidspunktet
  • Patient med en klinisk, immunhistokemisk og/eller molekylær diagnose bekræftet
  • Vaccinationer til dato
  • Formular til informeret samtykke underskrevet af patienten og/eller dennes forældre (eller den juridiske myndighed), hvis patienten er et barn
  • Patient med social sikring

Ekskluderingskriterier:

  • Vedvarende alvorlige infektioner
  • Velkendt allergi over for en af ​​Adalimumab-ingredienserne
  • Allergi over for xylocain
  • Løbende behandling af immunsuppressive lægemidler og bioterapier
  • Historie om malignitet
  • Hjerte-, nyre-, hæmatologisk og/eller bekræftet leverpåvirkning
  • Gravide eller ammende patienter
  • Anomalier i standardbalancen: neutropeni < 1000/mm3, polynukleose > 12 000 / mm3 - lymfopeni < 1000 / mm3 - anæmi < 9g / 100 ml - trombocytopeni < 150 000 /mm3, trombocytose 00/3 -N transaminase > 50 mm

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Adalimumab
Medicin: Adalimumab
6 injektioner (en hver 15. dag i 3 måneder)
Andre navne:
  • Humira

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SN-EASI score og EASI score
Tidsramme: måned 3
At evaluere sværhedsgraden af ​​specifik netherthon syndrom klinisk manifestation og sværhedsgraden af ​​atopisk dermatitis før behandling, efter tre måneders behandling, efter en periode på tre måneder uden behandling
måned 3

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SN-EASI score og EASI score
Tidsramme: ved inklusion før behandling
At evaluere sværhedsgraden af ​​specifik netherthon syndrom klinisk manifestation og sværhedsgraden af ​​atopisk dermatitis før behandling, efter tre måneders behandling, efter en periode på tre måneder uden behandling
ved inklusion før behandling
SN-EASI score og EASI score
Tidsramme: måned 6
At evaluere sværhedsgraden af ​​specifik netherthon syndrom klinisk manifestation og sværhedsgraden af ​​atopisk dermatitis før behandling, efter tre måneders behandling, efter en periode på tre måneder uden behandling
måned 6
Antal deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: måned 3
At evaluere sikkerheden af ​​adalimumab til patienter med netherton syndrom
måned 3
CDLQI og DLQI
Tidsramme: ved inklusion før behandling
At evaluere patienternes livskvalitet
ved inklusion før behandling
CDLQI og DLQI
Tidsramme: måned 3
At evaluere patienternes livskvalitet
måned 3
CDLQI og DLQI
Tidsramme: måned 6
At evaluere patienternes livskvalitet
måned 6
Forbedring af smerte
Tidsramme: måned 3
Visuel skala fra 0 til 10
måned 3
Forbedring af kløe
Tidsramme: måned 3
Visuel skala fra 0 til 10
måned 3
Hårvækst
Tidsramme: måned 3
Visuel skala fra 1 til 4
måned 3
Cirkulerende inflammatorisk respons (pro-inflammatoriske cytokiner) kutan inflammatorisk respons
Tidsramme: måned 3
Markører for inflammatorisk respons før og efter behandling
måned 3
Cirkulerende inflammatorisk respons (pro-inflammatoriske cytokiner) kutan inflammatorisk respons
Tidsramme: måned 6
Markører for inflammatorisk respons før og efter behandling
måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Efterforskere

  • Studiestol: Christine Bodemer, MD, PhD, : Department of Dermatology, Necker Enfants malades hospital, University Paris Descartes 149 rue de sèvres 75015 Paris, France

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

27. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. december 2016

Studieafslutning (Faktiske)

21. september 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. april 2014

Først opslået (Skøn)

15. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. oktober 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. oktober 2017

Sidst verificeret

1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P100150
  • 2013-002205-54 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Netherton syndrom

Kliniske forsøg med Adalimumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner