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위험 조정 화학 요법을 사용하는 Fanconi 빈혈 환자의 조혈모세포 이식 (RAFA)

2025년 11월 10일 업데이트: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Busulfan, Cyclophosphamide 및 Fludarabine을 사용한 위험 조정 화학 요법 전용 세포 감소를 사용하여 유전자형이 동일한 기증자가 없는 Fanconi 빈혈 환자의 치료를 위한 조혈모세포이식의 2상 시험

이 연구의 목적은 부설판의 저용량 사용과 사이클로스포린의 제거가 판코니 빈혈(FA) 환자의 이식 관련 부작용을 추가로 감소시키는지 여부를 결정하는 것입니다. 환자는 부술판, 플루다라빈, 항-흉선 세포 글로불린 및 시클로포스파미드의 예비 요법에 따라 일치하지 않는 관련 또는 일치하지 않는 기증자를 활용하여 이식을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

제안된 임상시험은 환자 치료를 위해 위험 조정 화학요법 기반 세포감소 요법과 CD34+ 선택 T세포 고갈 말초혈액 줄기세포(PBSC) 줄기세포 이식의 안전성과 효능을 조사하기 위해 설계된 3군 2상 치료 프로토콜입니다. Fanconi 빈혈 및 중증 혈액 질환. 이 시험의 후보에는 심각한 골수부전(수혈 의존성) 또는 골수이형성 증후군을 나타내는 판코니 빈혈 환자 또는 동종 줄기세포 이식이 필요한 급성 골수성 백혈병 환자가 포함됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

70

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10174
        • 완전한
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Parinda Mehta, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98109
        • 모병
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • K. Scott Baker, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 환자는 Fanconi 빈혈 진단을 받아야 합니다.

  • 환자는 다음 혈액학적 진단 중 하나가 있어야 합니다.

    1. 골수 세포질이 25% 미만인 중증 재생불량성 빈혈(SAA) 또는 중증 단일 계통 혈구감소증 및 다음 특징 중 하나 이상

      1. 혈소판 수 <20 x 109/L 또는 혈소판 수혈 의존성*
      2. ANC <1000 x 109/L
      3. Hgb <8 gm/dl 또는 적혈구 수혈 의존성*
    2. 골수이형성 증후군(MDS)(WHO 또는 IPSS 분류 기준)
    3. 급성 골수성 백혈병
  • 기증자는 인간 백혈구 항원(HLA) 호환 비혈연 또는 HLA-유전형 일치 친족 기증자(완전히 일치하는 형제 기증자 없음)입니다.
  • 환자와 기증자는 성별이나 민족적 배경을 가질 수 있습니다.
  • 환자는 Karnofsky 성인 또는 Lansky 소아 수행 척도 상태 > 70%를 가져야 합니다.

  • 환자는 다음에 의해 측정되는 적절한 신체 기능을 가지고 있어야 합니다.

    1. 심장: 무증상이거나 증상이 있는 경우 1) 휴식 시 좌심실 박출률(LVEF)이 > 50%이고 운동으로 개선되어야 합니다. 또는 2) 단축률 > 29%
    2. 간: < 5 x 정상 상한(ULN) 알라닌 트랜스아미나제(ALT) 및 < 2.0 mg/dl 총 혈청 빌리루빈.
    3. 신장: 혈청 크레아티닌 < 1.5 mg/dl 또는 혈청 크레아티닌이 정상 범위를 벗어나면 CrCl > 50 ml/min/1.73 m2
    4. 폐: 무증상 또는 증상이 있는 경우 DLCO > 예측치의 50%
  • 각 환자는 연구 대상으로 참여할 의향이 있어야 하며 정보에 입각한 동의서에 서명해야 합니다.
  • 여성 환자 및 기증자는 동의서 서명 당시 임신 중이거나 모유 수유 중이 아니어야 합니다. 여성은 이식 전에 임신 테스트를 기꺼이 받아야 하며 연구 중에 임신을 피해야 합니다.

제외 기준:

  • 활성 CNS 백혈병
  • 임신 중이거나(양성 혈청 또는 소변 HCG) 모유 수유 중인 여성 환자.
  • 통제되지 않는 활성 바이러스, 박테리아 또는 진균 감염
  • HIV-I/II에 대한 혈청양성 환자; HTLV -I/II

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: A군: 위험도가 높은 환자
골수 무형성증 또는 단일 계통 혈구감소증이 있는 18세 이하 환자는 정맥주사로 부설판(4회 x 2일), 시클로포스파미드(4회 x 4일) 및 플루다라빈(4회 x 4일)을 투여받게 됩니다. 90% 이상의 생존율을 가져온 연구. Busulfan 약동학은 사용되지 않습니다. 모든 환자는 생착을 촉진하기 위해 이식 전에 토끼 ATG(4회 용량 x 4일) 및 이식 후 과립구 콜로니 자극 인자(G-CSF)를 받을 것입니다. 사이클로스포린은 GVHD 예방에 사용되지 않습니다. 모든 환자의 줄기세포 공급원은 기증자의 G-CSF 치료로 동원된 말초혈액 줄기세포가 될 것이다. T 세포 고갈은 Miltenyi 시스템(CliniMACS 장치)을 사용하여 양성 CD34 선택에 의해 수행됩니다. 이 부문에 대한 등록에는 최대 50명의 환자가 포함됩니다.
의약품: 부설판

이전 시험에서 우수한 결과와 관련된 부술판의 표준 용량은 골수 무형성증이 있는 젊은 환자(A군)에 사용될 것입니다.

MDS 및 AML(B군)이 있는 젊은 환자에게 질병 통제를 최대화하기 위해 고용량의 busulfan을 사용할 것입니다.

독성을 최소화하기 위해 더 낮은 용량의 busulfan이 노인 환자(암 C)에 사용됩니다.

다른 이름들:
  • 밀레란
  • 부설펙스 IV
의약품: 플루다라빈
아암 A, B 및 C - Fludarabine을 4일 동안 매일 30분에 걸쳐 정맥 주사합니다. 용량은 기관 지침에 따라 신장 기능에 따라 조정됩니다.
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 사이클로포스파마이드
팔 A, B 및 C - Cytoxan은 4일 동안 1-2시간 주입으로 제공됩니다. 복용량은 비만 환자의 이상적인 체중에 따라 조정됩니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: G-CSF
모든 환자는 또한 생착을 촉진하기 위해 이식 후 G-CSF를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
  • 과립구 콜로니 자극 인자
의약품: 토끼 ATG
암 A, B 및 C - 생착을 촉진하기 위해 이식 전에 4회 용량이 주어질 것입니다.
다른 이름들:
  • 티모글로불린
생물학적: 말초혈액줄기세포
모든 환자의 줄기 세포 공급원은 기증자가 4-6일 동안 G-CSF로 치료하여 유도 및 동원된 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)입니다. T 세포 고갈은 Miltenyi 시스템(CliniMACS 장치)을 사용하여 양성 CD34 선택에 의해 균일하게 수행됩니다.
실험적: B군: 중간 위험 환자

18세 이하의 MDS 또는 AML 환자는 부설판(4회 x 2일), 시클로포스파미드(4회 x 4일) 및 플루다라빈(4회 x 4일)을 정맥주사합니다. 부설판의 용량이 더 높기 때문에 부설판 약동학이 이 팔에 사용될 것입니다. 모든 환자는 생착을 촉진하기 위해 이식 전 및 이식 후 G-CSF 토끼 ATG(티모글로불린)(4회 용량 x 4일)를 투여받습니다. 사이클로스포린은 GVHD 예방에 사용되지 않습니다. 모든 환자의 줄기세포 공급원은 기증자의 치료에 의해 유도되고 동원된 말초혈액 줄기세포가 될 것이다. T-세포는 Miltenyi 시스템(CliniMACS 장치)을 사용하여 양성 CD34 선택에 의해 수행됩니다.

이 부문에 등록된 최대 환자 수는 10명입니다.
의약품: 부설판

이전 시험에서 우수한 결과와 관련된 부술판의 표준 용량은 골수 무형성증이 있는 젊은 환자(A군)에 사용될 것입니다.

MDS 및 AML(B군)이 있는 젊은 환자에게 질병 통제를 최대화하기 위해 고용량의 busulfan을 사용할 것입니다.

독성을 최소화하기 위해 더 낮은 용량의 busulfan이 노인 환자(암 C)에 사용됩니다.

다른 이름들:
  • 밀레란
  • 부설펙스 IV
의약품: 플루다라빈
아암 A, B 및 C - Fludarabine을 4일 동안 매일 30분에 걸쳐 정맥 주사합니다. 용량은 기관 지침에 따라 신장 기능에 따라 조정됩니다.
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 사이클로포스파마이드
팔 A, B 및 C - Cytoxan은 4일 동안 1-2시간 주입으로 제공됩니다. 복용량은 비만 환자의 이상적인 체중에 따라 조정됩니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: G-CSF
모든 환자는 또한 생착을 촉진하기 위해 이식 후 G-CSF를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
  • 과립구 콜로니 자극 인자
의약품: 토끼 ATG
암 A, B 및 C - 생착을 촉진하기 위해 이식 전에 4회 용량이 주어질 것입니다.
다른 이름들:
  • 티모글로불린
생물학적: 말초혈액줄기세포
모든 환자의 줄기 세포 공급원은 기증자가 4-6일 동안 G-CSF로 치료하여 유도 및 동원된 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)입니다. T 세포 고갈은 Miltenyi 시스템(CliniMACS 장치)을 사용하여 양성 CD34 선택에 의해 균일하게 수행됩니다.
실험적: C군: 고위험 환자
골수 무형성증 또는 MDS 또는 AML이 있는 19세 이상의 환자는 부설판(4회 x 2일), 시클로포스파미드(4회 x 4일) 및 플루다라빈(4회 x 4일)을 정맥 주사합니다. 이 연구에서 우리는 부설판 용량을 약간 줄임으로써 결과가 개선될 수 있지만 생착은 유지되는지 여부를 테스트할 것입니다. 환자는 생착을 촉진하기 위해 이식 전 및 이식 후 G-CSF 토끼 ATG(4회 투여 x 4일)를 받을 것입니다. 사이클로스포린은 GVHD 예방에 사용되지 않습니다. 줄기 세포의 공급원은 G-CSF로 처리된 기증자로부터 수집된 말초 혈액 줄기 세포가 될 것입니다. T 세포 고갈은 Miltenyi 시스템(CliniMACS 장치)을 사용하여 양성 CD34 선택에 의해 수행됩니다. 최대 등록 환자 수는 10명입니다.
의약품: 부설판

이전 시험에서 우수한 결과와 관련된 부술판의 표준 용량은 골수 무형성증이 있는 젊은 환자(A군)에 사용될 것입니다.

MDS 및 AML(B군)이 있는 젊은 환자에게 질병 통제를 최대화하기 위해 고용량의 busulfan을 사용할 것입니다.

독성을 최소화하기 위해 더 낮은 용량의 busulfan이 노인 환자(암 C)에 사용됩니다.

다른 이름들:
  • 밀레란
  • 부설펙스 IV
의약품: 플루다라빈
아암 A, B 및 C - Fludarabine을 4일 동안 매일 30분에 걸쳐 정맥 주사합니다. 용량은 기관 지침에 따라 신장 기능에 따라 조정됩니다.
다른 이름들:
  • 플루다라
의약품: 사이클로포스파마이드
팔 A, B 및 C - Cytoxan은 4일 동안 1-2시간 주입으로 제공됩니다. 복용량은 비만 환자의 이상적인 체중에 따라 조정됩니다.
다른 이름들:
  • 사이톡산
의약품: G-CSF
모든 환자는 또한 생착을 촉진하기 위해 이식 후 G-CSF를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • 필그라스팀
  • 뉴포겐
  • 과립구 콜로니 자극 인자
의약품: 토끼 ATG
암 A, B 및 C - 생착을 촉진하기 위해 이식 전에 4회 용량이 주어질 것입니다.
다른 이름들:
  • 티모글로불린
생물학적: 말초혈액줄기세포
모든 환자의 줄기 세포 공급원은 기증자가 4-6일 동안 G-CSF로 치료하여 유도 및 동원된 말초 혈액 줄기 세포(PBSC)입니다. T 세포 고갈은 Miltenyi 시스템(CliniMACS 장치)을 사용하여 양성 CD34 선택에 의해 균일하게 수행됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 실패 또는 거부
기간: 5 년
일차 비생착은 환자가 이식 후 처음 28일 동안 어느 시점에서나 ANC >=500/mm3를 달성하지 못할 때 진단됩니다. (1) 절대 호중구 수(ANC) >=500/mm3 달성 후 ANC가 재발 없이 연속 3일 이상 <500/mm3로 감소하거나, (2) 공여자가 없는 경우 키메라 분석에 의해 입증된 바와 같이 골수 및/또는 혈액의 세포에서 재발이 없으면 이차 이식 실패로 진단됩니다. 호스트 MDS의 재발이 동시에 감지되는 경우 이식 실패 또는 거부에 대해 환자를 평가할 수 없습니다.
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식 후 심각한 이환율 및 사망률
기간: 이식 후 2년
심각한 이식 후 요법과 관련된 심각한 이환율(등급 IV 독성) 및/또는 사망률의 발생이 이 연구의 두 번째 종점이 될 것입니다. 사용되는 세포감소에 사용되는 작용제 또는 작용제-조합의 맥락에서, (1) 간, (2) 폐, (3) 구강 점막 및 위장관, 및 (4) 중추 신경계.
이식 후 2년

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이식편대숙주병
기간: 1년
급성 및/또는 만성 이식편대숙주병(GvHD)에 대해 환자를 관찰할 것입니다. 급성 및 만성 GvHD 등급에 대한 표준 임상 기준은 IBMTR 지침에 따라 수행됩니다.
1년
백혈병 재발
기간: 5 년
MDS 또는 AML 환자의 경우 MDS/백혈병 세포의 유형 및 유전적 기원에 대해 재발을 분석합니다.
5 년
이차 악성종양
기간: 5 년
환자는 2차 악성 종양 발생 위험을 추적하기 위해 치료 센터와 매년 연락을 통해 5년 동안 추적됩니다.
5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

협력자

Memorial Sloan Kettering Cancer Center
Fred Hutchinson Cancer Center

수사관

  • 수석 연구원: Parinda Mehta, MD, CCHMC

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2014년 4월 1일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 5월 16일

처음 게시됨 (추정된)

2014년 5월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 11월 12일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 11월 10일

마지막으로 확인됨

2025년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2013-7501

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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