TME SCID에서 aGVHD에 대한 Sirolimus 예방
2015년 12월 1일 업데이트: University of California, San Francisco
조건 없는 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)을 받는 모계 이식(TME) 중증 결합 면역결핍(SCID) 영아의 aGVHD 예방에 있어 시롤리무스
연구 설계: 무조건 일배체 이식을 받은 SCID 영아는 급성 이식편대숙주병(aGVHD) 예방을 위해 Sirolimus(0.05mg/kg/일) -5일에 시작됩니다. 시롤리무스 수치는 5-8 ng/mL의 목표 시롤리무스 최저 수치로 모니터링됩니다. 환자는 UCSF SOP CL 221.06에서 +100일까지 정의된 aGVHD의 징후에 대해 모니터링됩니다. Sirolimus는 T-조절 세포 대 CD4 이펙터 세포 비율이 > 또는 = 9%가 되면 테이퍼링됩니다.
설정: UCSF 메디컬 센터의 베니오프 어린이 병원 입원환자 BMT 유닛
연구 대상: CA에 의해 산모에게 이식된 T 세포 SCID 진단을 받은 15명의 영아
주요 결과 측정: +100일까지 SOP CL 221.06에 정의된 aGVHD(피부염, 간염, 장염)의 발생률.
가설 1. 시롤리무스 예방 요법을 받은 환자는 과거 대조군에 비해 aGVHD 발생률이 낮을 것입니다.
가설 2. 5-8 ng/mL의 목표 최저점을 유지하려면 킬로그램당 더 낮은 용량의 시롤리무스 밀리그램이 필요할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1일 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- CA 신생아 화면에서 SCID로 진단된 영아
- 모계 생착의 증거
- 무조건 일배체 조혈모세포이식
제외 기준:
- 급성 이식편 대 숙주병의 증거
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 시롤리무스
Sirolimus(0.05 mg/kg/일) aGVHD 예방을 위해 -5일부터 +100일까지 또는 CD4 이펙터 세포의 T-조절 세포 >9%까지; 뭐든지 가장 먼저 온것.
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다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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AGVHD의 발생률
기간: 105일
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+100일까지 UCSF SOP CL 221.06에 정의된 aGVHD(피부염, 간염, 장염) 발생률.
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105일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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T-조절 세포 열거
기간: 105일
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예방 전 및 +30일, +60일, +100일에 채혈하여 T-조절 세포 계수 연구.
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105일
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Sirolimus 치료 약물 모니터링
기간: 105일
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Sirolimus 치료 약물 모니터링은 채혈을 통해 수행됩니다(초기 4차 투여 후, 이후 조정과 함께 4차 투여마다, 안정되면 매주 측정됨).
우리는 5-8 ng/mL의 치료 최저 수준에 도달하는 데 필요한 킬로그램당 밀리그램 단위의 평균 용량을 결정할 것입니다.
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105일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Buckley RH, Schiff SE, Schiff RI, Markert L, Williams LW, Roberts JL, Myers LA, Ward FE. Hematopoietic stem-cell transplantation for the treatment of severe combined immunodeficiency. N Engl J Med. 1999 Feb 18;340(7):508-16. doi: 10.1056/NEJM199902183400703.
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- Muller SM, Ege M, Pottharst A, Schulz AS, Schwarz K, Friedrich W. Transplacentally acquired maternal T lymphocytes in severe combined immunodeficiency: a study of 121 patients. Blood. 2001 Sep 15;98(6):1847-51. doi: 10.1182/blood.v98.6.1847.
- Pulsipher MA, Wall DA, Grimley M, Goyal RK, Boucher KM, Hankins P, Grupp SA, Bunin N. A phase I/II study of the safety and efficacy of the addition of sirolimus to tacrolimus/methotrexate graft versus host disease prophylaxis after allogeneic haematopoietic cell transplantation in paediatric acute lymphoblastic leukaemia (ALL). Br J Haematol. 2009 Dec;147(5):691-9. doi: 10.1111/j.1365-2141.2009.07889.x. Epub 2009 Sep 10.
- Cutler C, Antin JH. Sirolimus immunosuppression for graft-versus-host disease prophylaxis and therapy: an update. Curr Opin Hematol. 2010 Nov;17(6):500-4. doi: 10.1097/MOH.0b013e32833e5b2e.
- Pulsipher MA, Langholz B, Wall DA, Schultz KR, Bunin N, Carroll WL, Raetz E, Gardner S, Gastier-Foster JM, Howrie D, Goyal RK, Douglas JG, Borowitz M, Barnes Y, Teachey DT, Taylor C, Grupp SA. The addition of sirolimus to tacrolimus/methotrexate GVHD prophylaxis in children with ALL: a phase 3 Children's Oncology Group/Pediatric Blood and Marrow Transplant Consortium trial. Blood. 2014 Mar 27;123(13):2017-25. doi: 10.1182/blood-2013-10-534297. Epub 2014 Feb 4.
- Yong PL, Russo P, Sullivan KE. Use of sirolimus in IPEX and IPEX-like children. J Clin Immunol. 2008 Sep;28(5):581-7. doi: 10.1007/s10875-008-9196-1. Epub 2008 May 15.
- Strauss L, Czystowska M, Szajnik M, Mandapathil M, Whiteside TL. Differential responses of human regulatory T cells (Treg) and effector T cells to rapamycin. PLoS One. 2009 Jun 22;4(6):e5994. doi: 10.1371/journal.pone.0005994.
- Fujioka T, Tamaki H, Ikegame K, Yoshihara S, Taniguchi K, Kaida K, Kato R, Inoue T, Nakata J, Ishii S, Soma T, Okada M, Ogawa H. Frequency of CD4(+)FOXP3(+) regulatory T-cells at early stages after HLA-mismatched allogeneic hematopoietic SCT predicts the incidence of acute GVHD. Bone Marrow Transplant. 2013 Jun;48(6):859-64. doi: 10.1038/bmt.2012.232. Epub 2012 Nov 19.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2014년 7월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 6월 19일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 6월 27일
처음 게시됨 (추정)
2014년 6월 30일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 12월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 12월 1일
마지막으로 확인됨
2015년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 14-13024
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