Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirolimuusin profylaksi aGVHD:lle TME SCID:ssä

tiistai 1. joulukuuta 2015 päivittänyt: University of California, San Francisco

Sirolimuusi aGVHD:n ehkäisyssä äidinsiirtoon siirretyillä (TME) vakavalla yhdistetyllä immuunivajauksella (SCID) vauvoilla, jotka saavat ehdollisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT)

Tutkimussuunnitelma: SCID-vauvoille, joille on tehty ehdollinen haploidenttinen siirto, aloitetaan sirolimuusi (0,05 mg/kg/vrk) päivänä -5 akuutin siirrännäis-isäntätaudin (aGVHD) ennaltaehkäisyssä. Sirolimuusipitoisuuksia seurataan sirolimuusin tavoitetasolla 5-8 ng/ml. Potilaita seurataan aGVHD:n oireiden varalta UCSF SOP CL 221.06:n mukaisesti päivään +100 asti. Sirolimuusin määrä pienenee, kun T-säätelysolujen ja CD4-efektorisolujen suhde on > tai = 9 %.

Asetus: Inpatient BMT Unit Benioff Children's Hospital UCSF Medical Centerissä

Tutkimuskohteet: 15 vauvaa, joilla diagnosoitiin äidin kautta siirretyt T-solut SCID CA:n mukaan. Vastasyntyneen seulonta, jotka saivat ehdollista haploidenttista HSCT:tä

Tärkeimmät tulostoimenpiteet: aGVHD:n (dermatiitti, hepatiitti, enteriitti) ilmaantuvuus SOP CL 221.06:n mukaisesti päivään +100 mennessä.

Hypoteesi 1. Potilailla, joille on asetettu sirolimuusiprofylaksia, aGVHD:n ilmaantuvuus on pienempi kuin historiallisilla kontrolleilla.

Hypoteesi 2. Tarvitaan pienempiä sirolimuusiannoksia milligrammaa kilogrammaa kohti, jotta tavoiterajat säilyvät 5-8 ng/ml:ssa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 päivä - 1 vuosi (LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Vauvat, joilla on diagnosoitu SCID CA-vastasyntyneiden näytöllä
  • Todisteet äidin istutuksesta
  • Ehdollinen haploidenttinen hematopoeettinen kantasolusiirto

Poissulkemiskriteerit:

  • Todisteet akuutista siirteen vs. isäntäsairaudesta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: EHKÄISY
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Sirolimus
Sirolimuusi (0,05 mg/kg/päivä) päivä -5 aGVHD-profylaksia varten päivän +100 aikana tai kunnes T-säätelysolut >9 % CD4-efektorisoluista; Kumpi tahansa tuleekin ensin.
Lääke: Sirolimus
Muut nimet:
  • Rapamune

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
AGVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 105 päivää
AGVHD:n (dermatiitti, hepatiitti, enteriitti) ilmaantuvuus UCSF:n SOP CL 221.06:n mukaan päiväksi +100 mennessä.
105 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
T-säätelysolujen laskeminen
Aikaikkuna: 105 päivää
T-säätelysolujen numeraatiotutkimukset verikokeella ennen profylaksia ja päivinä +30, päivä+60, päivä+100.
105 päivää
Sirolimuusin terapeuttisen lääkkeen seuranta
Aikaikkuna: 105 päivää
Sirolimuusin terapeuttisen lääkkeen seuranta suoritetaan verikokeilla (alkuperäisen 4. annoksen jälkeen; sen jälkeen joka 4. annos mukautettuna; kun se on vakaa, se mitataan viikoittain). Määritämme keskimääräisen annoksen milligrammoina kilogrammaa kohden, joka tarvittaisiin terapeuttisen 5-8 ng/ml:n pohjapitoisuuden saavuttamiseen.
105 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Francisco

Tutkijat

  • Päätutkija: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. heinäkuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 30. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 3. joulukuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. joulukuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 14-13024

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Vaikea yhdistetty immuunipuutos

Kliiniset tutkimukset Sirolimus

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Argentina

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa