Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sirolimus profylakse for aGVHD i TME SCID

1. december 2015 opdateret af: University of California, San Francisco

Sirolimus til forebyggelse af aGVHD hos spædbørn med alvorlig kombineret immundefekt (SCID), der modtager ubetinget hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Undersøgelsesdesign: SCID-spædbørn, der modtager en ubetinget haploidentisk transplantation, vil blive startet på Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 for akut graft-versus-værtssygdom (aGVHD) profylakse. Sirolimus-niveauer vil blive overvåget med et målsirolimus-dalniveau på 5-8 ng/ml. Patienterne vil blive overvåget for tegn på aGVHD som defineret af UCSF SOP CL 221.06 til og med dag +100. Sirolimus vil blive nedtrappet, når forholdet mellem T-regulatoriske celler og CD4-effektorceller er > eller = 9 %.

Indstilling: Inpatient BMT Unit Benioff Children's Hospital på UCSF Medical Center

Forsøgsemner: 15 spædbørn med diagnose af maternelt indtransplanterede T-celler SCID af CA Nyfødt-skærm, der modtog ubetinget haploidentisk HSCT

Hovedresultatmål: Forekomst af aGVHD (dermatitis, hepatitis, enteritis) som defineret af SOP CL 221.06 efter dag +100.

Hypotese 1. Patienter sat på sirolimusprofylakse vil have lavere forekomst af aGVHD sammenlignet med historiske kontroller.

Hypotese 2. Lavere doser af sirolimus milligram pr. kilogram vil være påkrævet for at opretholde måltroughs på 5-8 ng/ml.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 1 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Spædbørn diagnosticeret med SCID på CA nyfødt skærm
  • Bevis på maternal engraftment
  • Ubetinget haploidentisk hæmatopoeitisk stamcelletransplantation

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på akut graft vs. værtssygdom

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sirolimus
Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 til aGVHD-profylakse gennem dag +100 eller indtil T-regulatoriske celler >9 % af CD4-effektorceller; alt efter hvad der kommer først.
Medicin: Sirolimus
Andre navne:
  • Rapamune

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af aGVHD
Tidsramme: 105 dage
Forekomst af aGVHD (dermatitis, hepatitis, enteritis) som defineret af UCSF SOP CL 221.06 efter dag +100.
105 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
T-regulatorisk celleoptælling
Tidsramme: 105 dage
T-regulatoriske celletællingsundersøgelser ved blodudtagning før profylakse og på dag +30, dag+60, dag+100.
105 dage
Sirolimus terapeutisk lægemiddelovervågning
Tidsramme: 105 dage
Sirolimus terapeutisk lægemiddelmonitorering vil blive udført via blodprøver (efter den første 4. dosis; derefter hver 4. dosis med justering; når den er stabil, vil den blive målt ugentligt). Vi vil bestemme den gennemsnitlige dosis i milligram pr. kilogram, der ville være nødvendig for at nå terapeutiske bundniveauer på 5-8 ng/ml.
105 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2014

Først opslået (Skøn)

30. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. december 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. december 2015

Sidst verificeret

1. december 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 14-13024

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Alvorlig kombineret immundefekt

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Myanmar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner