Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sirolimus profylakse for aGVHD i TME SCID

1. desember 2015 oppdatert av: University of California, San Francisco

Sirolimus i forebygging av aGVHD hos spedbarn med alvorlig kombinert immunsvikt (SCID) som får en ubetinget hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT)

Studiedesign: SCID-spedbarn som mottar en ubetinget haploidentisk transplantasjon vil bli startet på Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 for akutt graft-versus-vertssykdom (aGVHD) profylakse. Sirolimus-nivåene vil bli overvåket med målet sirolimus-bunnnivå på 5-8 ng/ml. Pasienter vil bli overvåket for tegn på aGVHD som definert av UCSF SOP CL 221.06 til og med dag +100. Sirolimus vil trappes ned når forholdet mellom T-regulatorisk celle og CD4 effektorcelle er > eller = 9 %.

Innstilling: Inneliggende BMT-enhet Benioff barnesykehus ved UCSF Medical Center

Undersøkelsesemner: 15 spedbarn med diagnose av maternalt podede T-celler SCID av CA Nyfødt-skjerm som mottar ubetinget haploidentisk HSCT

Hovedresultatmål: Forekomst av aGVHD (dermatitt, hepatitt, enteritt) som definert av SOP CL 221.06 etter dag +100.

Hypotese 1. Pasienter plassert på sirolimusprofylakse vil ha lavere forekomst av aGVHD sammenlignet med historiske kontroller.

Hypotese 2. Lavere doser sirolimus milligram per kilogram vil være nødvendig for å opprettholde måltroughs på 5-8 ng/ml.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 dag til 1 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Spedbarn diagnostisert med SCID på CA nyfødtskjerm
  • Bevis på mors engraftment
  • Ubetinget haploidentisk hematopoetisk stamcelletransplantasjon

Ekskluderingskriterier:

  • Bevis på akutt graft vs. vertssykdom

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: FOREBYGGING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Sirolimus
Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 for aGVHD-profylakse til og med dag +100 eller til T-regulatoriske celler >9 % av CD4 effektorceller; det som kommer først.
Legemiddel: Sirolimus
Andre navn:
  • Rapamune

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av aGVHD
Tidsramme: 105 dager
Forekomst av aGVHD (dermatitt, hepatitt, enteritt) som definert av UCSF SOP CL 221.06 etter dag +100.
105 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
T-regulatorisk celletelling
Tidsramme: 105 dager
T-regulatoriske celletellingsstudier ved blodprøvetaking før profylakse og på dag +30, dag+60, dag+100.
105 dager
Sirolimus terapeutisk medikamentovervåking
Tidsramme: 105 dager
Terapeutisk medikamentovervåking av Sirolimus vil bli utført via blodprøvetaking (etter den første 4. dosen; deretter hver 4. dose med justering; når den er stabil, vil den måles ukentlig). Vi vil bestemme den gjennomsnittlige dosen i milligram per kilogram som vil være nødvendig for å nå terapeutiske bunnnivåer på 5-8 ng/ml.
105 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2014

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. juni 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2014

Først lagt ut (Anslag)

30. juni 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

3. desember 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. desember 2015

Sist bekreftet

1. desember 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 14-13024

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere