Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Sirolimus profylax för aGVHD vid TME SCID

1 december 2015 uppdaterad av: University of California, San Francisco

Sirolimus för att förebygga aGVHD hos spädbarn med allvarlig kombinerad immunbrist (SCID) som får en obetingad hematopoietisk stamcellstransplantation (HSCT)

Studiedesign: SCID-spädbarn som får en obetingad haploidentisk transplantation kommer att påbörjas på Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 för profylax med akut graft-versus-värdsjukdom (aGVHD). Sirolimusnivåerna kommer att övervakas med målnivån för sirolimus på 5-8 ng/ml. Patienterna kommer att övervakas för tecken på aGVHD enligt definitionen av UCSF SOP CL 221.06 till och med dag +100. Sirolimus kommer att avta när förhållandet mellan T-regulatoriska celler och CD4-effektorceller är > eller = 9 %.

Inställning: Inpatient BMT Unit Benioff Children's Hospital vid UCSF Medical Center

Försökspersoner: 15 spädbarn med diagnos av maternalt ympade T-celler SCID av CA Nyfödd skärm som fick obetingad haploidentisk HSCT

Huvudresultatmått: Förekomst av aGVHD (dermatit, hepatit, enterit) enligt definitionen i SOP CL 221.06 per dag +100.

Hypotes 1. Patienter som fått sirolimusprofylax kommer att ha lägre incidens av aGVHD jämfört med historiska kontroller.

Hypotes 2. Lägre doser av sirolimus milligram per kilogram kommer att krävas för att upprätthålla måldalarna på 5-8 ng/ml.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 dag till 1 år (BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Spädbarn diagnostiserade med SCID på CA-nyföddsskärm
  • Bevis på moderns engraftment
  • Okonditionerad haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation

Exklusions kriterier:

  • Bevis på akut transplantat vs värdsjukdom

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: FÖREBYGGANDE
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Sirolimus
Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 för aGVHD-profylax till och med dag +100 eller tills T-regulatoriska celler >9 % av CD4-effektorcellerna; vilket som än kommer först.
Läkemedel: Sirolimus
Andra namn:
  • Rapamune

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av aGVHD
Tidsram: 105 dagar
Förekomst av aGVHD (dermatit, hepatit, enterit) enligt definition av UCSF SOP CL 221.06 per dag +100.
105 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
T-reglerande celluppräkning
Tidsram: 105 dagar
T-regulatoriska celluppräkningsstudier genom blodtagning före profylax och på dag +30, dag+60, dag+100.
105 dagar
Sirolimus terapeutisk läkemedelsövervakning
Tidsram: 105 dagar
Sirolimus terapeutisk läkemedelsövervakning kommer att göras via blodprov (efter den första 4:e dosen; därefter var 4:e dos med justering; en gång stabil kommer den att mätas varje vecka). Vi kommer att bestämma den genomsnittliga dos i milligram per kilogram som skulle behövas för att nå terapeutiska dalnivåer på 5-8 ng/ml.
105 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Utredare

  • Huvudutredare: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juli 2014

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 juni 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2014

Första postat (Uppskatta)

30 juni 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

3 december 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

1 december 2015

Senast verifierad

1 december 2015

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 14-13024

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera