Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Sirolimusprofylaxe voor aGVHD bij TME SCID

1 december 2015 bijgewerkt door: University of California, San Francisco

Sirolimus bij de preventie van aGVHD bij maternale transplantatie (TME) met ernstige gecombineerde immunodeficiëntie (SCID) zuigelingen die een ongeconditioneerde hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan

Onderzoeksopzet: SCID-zuigelingen die een ongeconditioneerde haplo-identieke transplantatie krijgen, zullen worden gestart op Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 voor acute graft-versus-host-ziekte (aGVHD) profylaxe. De sirolimusspiegels zullen worden gecontroleerd met als doel een dalwaarde voor sirolimus van 5-8 ng/ml. Patiënten zullen worden gecontroleerd op tekenen van aGVHD zoals gedefinieerd door UCSF SOP CL 221.06 tot en met dag +100. Sirolimus wordt afgebouwd zodra de T-regulerende cel tot CD4-effectorcelratio > of = 9% is.

Omgeving: Inpatient BMT Unit Benioff Children's Hospital in UCSF Medical Center

Studieonderwerpen: 15 baby's met de diagnose van maternale geïmplanteerde T-cellen SCID door CA Pasgeboren scherm dat ongeconditioneerde haplo-identieke HSCT ontvangt

Belangrijkste uitkomstmaten: incidentie van aGVHD (dermatitis, hepatitis, enteritis) zoals gedefinieerd door SOP CL 221.06 op dag +100.

Hypothese 1. Patiënten die profylaxe met sirolimus krijgen, zullen een lagere incidentie van aGVHD hebben in vergelijking met historische controles.

Hypothese 2. Lagere doses sirolimus milligram per kilogram zullen nodig zijn om doeldalen van 5-8 ng/ml te behouden.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 1 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Zuigelingen gediagnosticeerd met SCID op CA-scherm voor pasgeborenen
  • Bewijs van maternale innesteling
  • Ongeconditioneerde haplo-identieke hematopoëtische stamceltransplantatie

Uitsluitingscriteria:

  • Bewijs van acute graft-versus-hostziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Sirolimus
Sirolimus (0,05 mg/kg/dag) dag -5 voor aGVHD-profylaxe tot en met dag +100 of tot T-regulerende cellen >9% van CD4-effectorcellen; wat het eerst komt.
Geneesmiddel: Sirolimus
Andere namen:
  • Rapamune

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van aGVHD
Tijdsspanne: 105 dagen
Incidentie van aGVHD (dermatitis, hepatitis, enteritis) zoals gedefinieerd door UCSF SOP CL 221.06 op dag +100.
105 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
T-regulerende celtelling
Tijdsspanne: 105 dagen
T-regulerende celtellingsonderzoeken door bloedafname voorafgaand aan profylaxe en op dag +30, dag+60, dag+100.
105 dagen
Sirolimus therapeutische medicatiebewaking
Tijdsspanne: 105 dagen
De therapeutische medicatiecontrole van Sirolimus zal gebeuren via bloedafname (na de eerste 4e dosis; daarna elke 4e dosis met aanpassing; eenmaal stabiel zal het wekelijks worden gemeten). We bepalen de gemiddelde dosis in milligram per kilogram die nodig is om therapeutische dalspiegels van 5-8 ng/ml te bereiken.
105 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of California, San Francisco

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 juni 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

30 juni 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 december 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 december 2015

Laatst geverifieerd

1 december 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 14-13024

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren