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Sirolimus Profilassi per aGVHD in TME SCID

1 dicembre 2015 aggiornato da: University of California, San Francisco

Sirolimus nella prevenzione dell'aGVHD nei neonati con immunodeficienza combinata grave (SCID) con innesti materni (TME) che ricevono trapianto di cellule staminali emopoietiche incondizionate (HSCT)

Disegno dello studio: i neonati SCID che ricevono un trapianto aploidentico incondizionato inizieranno con Sirolimus (0,05 mg/kg/giorno) giorno -5 per la profilassi della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (aGVHD). I livelli di sirolimus saranno monitorati con un livello minimo di sirolimus obiettivo di 5-8 ng/mL. I pazienti saranno monitorati per i segni di aGVHD come definito da UCSF SOP CL 221.06 fino al giorno +100. Sirolimus sarà ridotto una volta che il rapporto tra cellule T regolatorie e cellule effettrici CD4 sarà > o = 9%.

Ambiente: Unità BMT ospedaliera Benioff Children's Hospital presso UCSF Medical Center

Soggetti dello studio: 15 neonati con diagnosi di cellule T innestate maternamente SCID da CA Screening neonatale che ha ricevuto HSCT aploidentico incondizionato

Principali misure di esito: incidenza di aGVHD (dermatite, epatite, enterite) come definito da SOP CL 221.06 entro il giorno +100.

Ipotesi 1. I pazienti sottoposti a profilassi con sirolimus avranno una minore incidenza di aGVHD rispetto ai controlli storici.

Ipotesi 2. Saranno necessarie dosi inferiori di sirolimus milligrammo per chilogrammo per mantenere valori minimi di 5-8 ng/mL.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 1 anno (BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati con diagnosi di SCID sullo schermo neonatale CA
  • Prove di attecchimento materno
  • Trapianto di cellule staminali emopoietiche aploidentiche incondizionate

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di malattia acuta del trapianto contro l'ospite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: PREVENZIONE
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Sirolimo
Sirolimus (0,05 mg/kg/giorno) giorno -5 per la profilassi aGVHD fino al giorno +100 o fino a cellule T regolatrici >9% delle cellule effettrici CD4; quello che viene prima.
Droga: Sirolimo
Altri nomi:
  • Rapamune

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di aGVHD
Lasso di tempo: 105 giorni
Incidenza di aGVHD (dermatite, epatite, enterite) come definita da UCSF SOP CL 221.06 entro il giorno +100.
105 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Enumerazione delle cellule T-regolatorie
Lasso di tempo: 105 giorni
Studi di enumerazione delle cellule T-regolatrici mediante prelievo di sangue prima della profilassi e al giorno +30, giorno+60, giorno+100.
105 giorni
Monitoraggio del farmaco terapeutico Sirolimus
Lasso di tempo: 105 giorni
Il monitoraggio terapeutico del farmaco Sirolimus verrà effettuato tramite prelievi di sangue (dopo la 4a dose iniziale; successivamente ogni 4a dose con aggiustamento; una volta stabile verrà misurato settimanalmente). Determinaremo la dose media in milligrammi per chilogrammo che sarebbe necessaria per raggiungere livelli minimi terapeutici di 5-8 ng/mL.
105 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Investigatori

  • Investigatore principale: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2014

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 giugno 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2014

Primo Inserito (Stima)

30 giugno 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 dicembre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 dicembre 2015

Ultimo verificato

1 dicembre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 14-13024

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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