Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Profilaktyka sirolimusem dla aGVHD w TME SCID

1 grudnia 2015 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco

Syrolimus w zapobieganiu aGVHD u niemowląt z ciężkim złożonym niedoborem odporności (SCID) po wszczepieniu matczynym, które otrzymały przeszczep bezwarunkowych hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)

Projekt badania: Niemowlęta z SCID otrzymujące bezwarunkowy haploidentyczny przeszczep zostaną rozpoczęte podawaniem Sirolimusu (0,05 mg/kg/dobę) dnia -5 w ramach profilaktyki ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (aGVHD). Stężenia syrolimusa będą monitorowane z docelowym minimalnym poziomem syrolimusa 5-8 ng/ml. Pacjenci będą monitorowani pod kątem objawów aGVHD zgodnie z definicją UCSF SOP CL 221.06 do dnia +100. Zmniejszenie dawki sirolimusu nastąpi, gdy stosunek limfocytów T regulatorowych do komórek efektorowych CD4 wyniesie > lub = 9%.

Otoczenie: szpitalny oddział BMT Benioff Children's Hospital w Centrum Medycznym UCSF

Osoby objęte badaniem: 15 niemowląt z rozpoznaniem SCID wszczepionych matczynym limfocytom T przez CA Badanie przesiewowe noworodków otrzymujących bezwarunkowe haploidentyczne HSCT

Główne parametry oceny wyników: częstość występowania aGVHD (zapalenie skóry, zapalenie wątroby, zapalenie jelit) zgodnie z definicją SOP CL 221.06 do dnia +100.

Hipoteza 1. Pacjenci poddani profilaktyce syrolimusem będą mieli mniejszą częstość występowania aGVHD w porównaniu z historyczną grupą kontrolną.

Hipoteza 2. Niższe dawki syrolimusa w miligramach na kilogram będą wymagane do utrzymania docelowego poziomu 5-8 ng/ml.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 1 rok (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Niemowlęta ze zdiagnozowanym SCID na ekranie noworodka CA
  • Dowód matczynego wszczepienia
  • Bezwarunkowy haploidentyczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych

Kryteria wyłączenia:

  • Dowody na ostrą chorobę przeszczep przeciwko gospodarzowi

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Syrolimus
Sirolimus (0,05 mg/kg/dobę) dzień -5 w profilaktyce aGVHD do dnia +100 lub do czasu, gdy limfocyty T regulatorowe >9% komórek efektorowych CD4; cokolwiek będzie pierwsze.
Lek: Syrolimus
Inne nazwy:
  • Rapamune

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Występowanie aGVHD
Ramy czasowe: 105 dni
Częstość występowania aGVHD (zapalenie skóry, zapalenie wątroby, zapalenie jelit) zgodnie z definicją UCSF SOP CL 221.06 do dnia +100.
105 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczenie komórek regulatorowych T
Ramy czasowe: 105 dni
Badania liczby komórek T regulatorowych przez pobranie krwi przed profilaktyką iw dniu +30, dniu +60, dniu +100.
105 dni
Monitorowanie leków terapeutycznych syrolimusu
Ramy czasowe: 105 dni
Monitorowanie leku terapeutycznego sirolimusu będzie odbywać się poprzez pobieranie krwi (po początkowej 4. dawce; następnie co 4. dawkę z korektą; po ustabilizowaniu się będzie mierzone co tydzień). Określimy średnią dawkę w miligramach na kilogram, która byłaby potrzebna do osiągnięcia terapeutycznych poziomów minimalnych 5-8 ng/ml.
105 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Śledczy

  • Główny śledczy: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 czerwca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

30 czerwca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 grudnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 grudnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 14-13024

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj