Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Sirolimus-Prophylaxe für aGVHD bei TME SCID

1. Dezember 2015 aktualisiert von: University of California, San Francisco

Sirolimus zur Prävention von aGVHD bei maternal transplantierten (TME) Säuglingen mit schwerer kombinierter Immundefizienz (SCID), die eine unbedingte hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) erhalten

Studiendesign: SCID-Säuglinge, die eine unbedingte haploidentische Transplantation erhalten, werden am Tag -5 mit Sirolimus (0,05 mg/kg/Tag) zur Prophylaxe der akuten Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (aGVHD) begonnen. Die Sirolimus-Spiegel werden mit einem angestrebten Sirolimus-Talspiegel von 5–8 ng/ml überwacht. Die Patienten werden bis zum Tag +100 auf Anzeichen einer aGVHD gemäß Definition in UCSF SOP CL 221.06 überwacht. Sirolimus wird ausgeschlichen, sobald das Verhältnis von T-regulatorischen Zellen zu CD4-Effektorzellen > oder = 9 % beträgt.

Rahmen: Stationäre BMT-Abteilung des Benioff Children's Hospital im UCSF Medical Center

Studienteilnehmer: 15 Säuglinge mit Diagnose von mütterlich verpflanzten T-Zellen (SCID) durch CA Neugeborenenscreening, das eine unbedingte haploidentische HSCT erhält

Hauptzielparameter: Inzidenz von aGVHD (Dermatitis, Hepatitis, Enteritis) gemäß SOP CL 221.06 bis zum Tag +100.

Hypothese 1. Patienten, denen eine Sirolimus-Prophylaxe verabreicht wird, weisen im Vergleich zu historischen Kontrollen eine geringere Inzidenz von aGVHD auf.

Hypothese 2. Niedrigere Sirolimus-Dosen in Milligramm pro Kilogramm sind erforderlich, um Zieltäler von 5–8 ng/ml aufrechtzuerhalten.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Benioff Children's Hospital at UCSF Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Tag bis 1 Jahr (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Säuglinge, bei denen SCID auf dem Neugeborenenscreening in Kalifornien diagnostiziert wurde
  • Hinweise auf eine mütterliche Transplantation
  • Unbedingte haploidentische hämatopoetische Stammzelltransplantation

Ausschlusskriterien:

  • Hinweise auf eine akute Transplantat-gegen-Wirt-Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: VERHÜTUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sirolimus
Sirolimus (0,05 mg/kg/Tag) Tag -5 zur aGVHD-Prophylaxe bis Tag +100 oder bis T-regulatorische Zellen >9 % der CD4-Effektorzellen; welches auch immer zuerst kommt.
Arzneimittel: Sirolimus
Andere Namen:
  • Rapamune

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von aGVHD
Zeitfenster: 105 Tage
Inzidenz von aGVHD (Dermatitis, Hepatitis, Enteritis) gemäß UCSF SOP CL 221.06 bis Tag +100.
105 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zählung regulatorischer T-Zellen
Zeitfenster: 105 Tage
Studien zur Zählung regulatorischer T-Zellen durch Blutentnahme vor der Prophylaxe und am Tag +30, Tag +60, Tag +100.
105 Tage
Überwachung therapeutischer Sirolimus-Arzneimittel
Zeitfenster: 105 Tage
Die Überwachung des therapeutischen Arzneimittels Sirolimus erfolgt über Blutabnahmen (nach der ersten 4. Dosis; danach nach jeder 4. Dosis mit Anpassung; sobald die Stabilität stabil ist, wird sie wöchentlich gemessen). Wir ermitteln die durchschnittliche Dosis in Milligramm pro Kilogramm, die erforderlich wäre, um therapeutische Talspiegel von 5–8 ng/ml zu erreichen.
105 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Francisco

Ermittler

  • Hauptermittler: Chris Dvorak, MD, University of California, San Francisco

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Juni 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

30. Juni 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. Dezember 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Dezember 2015

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 14-13024

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Schwere kombinierte Immunschwäche

Klinische Studien zur Sirolimus

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Ecuador

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren