LCH-IV, 랑게르한스 세포 조직구증이 있는 소아 및 청소년을 위한 국제 협력 치료 프로토콜
2026년 4월 6일 업데이트: North American Consortium for Histiocytosis
LCH-IV는 소아 랑게르한스 세포 조직구증 LCH(18세 미만)에 대한 국제적 다기관 전향적 임상 연구입니다.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
지난 20년 동안의 국제적인 노력은 빈블라스틴과 프레드니손을 사용한 병용 요법이 다중 시스템(MS)-LCH에 대한 효과적인 요법이라는 것을 보여주었습니다. 이전의 전향적 시험 LCH-III는 이 요법을 위험 장기 침범 유무에 관계없이 환자의 MS-LCH에 대한 표준 요법으로 확인했습니다. 또한 후자 그룹의 장기 치료(치료 기간 12개월 대 6개월)가 질병 재활성화 예방에 더 우수함을 보여주었습니다. 이 시험의 결과는 고무적이며 LCH-IV 연구 설계의 기초 역할을 합니다. 질병 발현 및 결과의 복잡성으로 인해 LCH-IV 연구는 발현 시 특징과 치료에 대한 반응에 따라 치료를 맞춤화하고자 합니다. , 7개의 계층으로 이어짐:
- 계층 I: MS-LCH 환자(그룹 1) 및 다발성 뼈 또는 "중추신경계(CNS)-위험" 병변을 갖는 단일 시스템(SS)-LCH 환자(그룹 2)에 대한 1차 치료
- 계층 II: 비위험 환자를 위한 2차 치료(1차 요법에 실패하거나 1차 요법 완료 후 재활성화된 위험 장기 침범이 없는 환자)
- 지층 III: 위험 LCH(1차 요법에 실패한 위험 장기 기능 장애 환자)에 대한 구제 치료
- 계층 IV: 위험 LCH에 대한 줄기세포 이식(1차 요법에 실패한 위험 장기의 기능 장애 환자)
- 계층 V: 고립된 종양성 및 신경퇴행성 CNS-LCH의 모니터링 및 치료
- Stratum VI: "기타" SS-LCH(진단 시 전신 요법이 필요하지 않은 환자)의 자연 경과 및 관리
- Stratum VII: 장기 추적(완전한 질병 해결이 달성되고 각 프로토콜 치료가 완료되면 이전 치료와 상관없이 모든 환자를 재활성화 또는 영구적인 결과에 대해 추적합니다.)
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1400
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- Children's of Alabama
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Madera, California, 미국, 93636
- Valley Children's Healthcare
-
Oakland, California, 미국, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
-
Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, 미국, 94158-0106
- UCSF Helen Diller Family Cancer Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
-
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Florida
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30342
- Children's Healthcare of Atlanta, Emory
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-
Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611-2991
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Hospital for Children - Indiana University
-
-
Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospitals
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville, Norton Children's Hospital
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Dana Farber Cancer Institute
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-
Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Minnesota
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- Cohen Children's Medical Center
-
New York, New York, 미국, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
-
New York, New York, 미국, 10170
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Syracuse, New York, 미국, 13210
- SUNY Upstate Medical University
-
The Bronx, New York, 미국, 10467
- Children's Hospital at Montefiore
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28203
- Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, 미국, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
-
Toledo, Ohio, 미국, 43606
- Russell J Ebeid Children's Hospital (Promedica)
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, 미국, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Vanderbilt-Ingram Cancer Center
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-
Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75235
- Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
-
-
Washington
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Spokane, Washington, 미국, 99204
- Providence Sacred Heart Children's Hospital
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Tacoma, Washington, 미국, 98431
- Madigan Army Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- American Family Children's Hospital University of Wisconsin
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
지층 I
- 환자는 진단 당시 18세 미만이어야 합니다.
- 환자는 섹션 6.1에 설명된 기준에 따라 랑게르한스 세포 조직구증 진단의 조직학적 검증을 받아야 합니다.
- 서명된 동의서 양식
지층 II
- 다음을 가진 계층 I의 환자:
- 6주 후 비위험 기관의 진행성 질환(AD 악화)(초기 과정
- 12주 후 비위험 기관에서 AD 중간 또는 악화 또는 위험 기관에서 AD 호전(초기 과정 2)
- 지속적인 치료 중 언제라도 위험하지 않은 기관에서 질병 진행(AD 악화)
- Stratum I 치료 종료 시점의 활동성 질병
- Stratum I 치료 완료 후 언제라도 위험하지 않은 기관에서 질병 재활성화
지층 III
- 다음 기준을 충족하는 Stratum I의 환자:
- 6주 후 위험 기관에서 AD 악화(초기 과정 1 후), 또는 12주 후(초기 과정 2 후) 위험 기관에서 AD 악화 또는 AD 중간.
위에서 언급한 평가 포인트(혈액 기능 장애, 간 기능 장애 또는 둘 다)에서 명백하게 심각한 장기 기능 장애의 존재
- Hb
- PLT
- 간 기능 장애(또는 단백질 손실을 동반한 소화 장애)
- 총 단백질
- 알부민
지층 IV
- 다음 기준을 충족하는 Stratum I 또는 Stratum III의 환자:
- Stratum I의 6주 후(초기 과정 1 이후) 위험 기관에서 AD 악화 또는 12주 후(초기 과정 2 후) 위험 기관에서 AD 악화 또는 AD 중간 또는
- 2차 및 3차 2-CdA/Ara-C 과정 후 AD 악화, Stratum III의 4차 2-CdA/Ara-C 과정 후 AD 악화 또는 AD 중간 AND
- 표 XI에 정의된 바와 같이 위에 언급된 평가 지점(혈액 기능 장애, 간 기능 장애 또는 둘 다)에서 명백한 중증 기관 기능 장애의 존재(섹션 10.3.1 참조).
- 정보에 입각한 동의: 모든 환자 또는 법적 보호자(환자가
- 적절한 장기 기능: 환자는 지역 기관 지침에 따라 감소된 강도의 HCT를 받거나 최소한 적격성 체크리스트 부록 A-VIII_1에 명시된 요구 사항을 충족하기 위해 적절한 간, 신장, 심장 및 폐 기능을 가지고 있어야 합니다. 그러나 중요한 간 및 폐 기능 장애가 기본 LCH 질병 활동에 이차적인 경우 프로토콜 등록에서 환자를 제외하지 않으며 National PI Coordinator 및 Coordinating Principal Investigator와 논의해야 합니다.
계층 V
- 이전 치료와 상관없이 ND-CNSLCH와 일치하는 LCH 진단 및 MRI 소견이 확인된 모든 환자(또한 LCH-IV의 다른 Strata에 등록되지 않은 환자).
- 고립된 종양성 CNS-LCH 환자(시상하부-뇌하수체 축에 종괴가 있는 고립된 DI 포함). LCH 진단이 이미 확립되어 있고 LCH와 호환되는 CNS 병변의 방사선학적 소견이 있는 환자의 경우, 병변의 생검은 의무 사항이 아닙니다. 다른 모든 경우에는 연구에 포함시키기 위해 병변의 생검이 필요합니다.
지층 VI
-- 새로 진단된 SS-LCH 및 "다초점 뼈", 고립된 종양성 CNS 병변 또는 고립된 "CNS-위험" 병변 이외의 국소화를 가진 환자.
- Stratum VII -- 장기 추적에 대한 동의가 보류되지 않는 한 LCH IV에 등록된 모든 환자(치료와 무관).
제외 기준:
지층 I
- 임신(가임 연령의 환자는 화학 요법 전에 적절한 검사를 받아야 함)
- LCH 관련 영구적 결과(예: 척추 평면, 경화성 담관염, 폐 섬유증 등) 활동성 질환이 없는 경우
- 선행 전신 요법
지층 II
- 위험 장기에 진행성 질환이 있는 환자
- 영구적인 결과(예: 경화성 담관염, 폐 섬유증 등) 같은 기관 또는 다른 위치에서 활성 LCH의 증거가 없는 경우
- 환자 또는 환자의 부모 또는 법적 보호자의 서면 동의가 없는 경우
지층 III
- 다음 기준 중 하나가 존재하면 연구에서 환자를 제외합니다.
- 위험 기관 침범의 유일한 증거로서 활동성 간 LCH의 증거가 없는 고립된 경화성 담관염.
- 혈청 크레아티닌 > 연령에 대한 정상의 3배로 정의되는 부적절한 신장 기능
지층 IV
- 활성 LCH로 인한 것이 아닌 폐부전(기계적 환기 필요).
- 활성 LCH가 없는 고립된 간 경화증 또는 폐 섬유증.
- 제어되지 않은 활성 생명을 위협하는 감염.
- GFR이 50ml/1.73m2/min 미만인 신장 기능 저하.
- 임신 또는 활동적인 모유 수유
- 서명된 동의서 제공 실패
지층 VI
- 고립된 종양성 CNS 병변이 있는 SS-LCH 환자(그들은 Stratum V에 적합함),
- 격리된 "CNS 위험" 또는 다발성 뼈 병변이 있는 환자(그들은 Stratum I, Group 2에 적합함)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 지층 I
Stratum I Prednisone과 vinblastine의 조합은 전신 요법이 필요한 환자를 위한 표준 1차 조합입니다(Stratum I). 6-12주의 표준 요법에 반응하지 않는 MS-LCH 및 위험 기관 침범 환자는 즉시 대체 치료 접근법(Stratum III 또는 Stratum IV)으로 전환됩니다. 추가 치료 연장(12개월 대 24개월) 및 강화(± 메르캅토퓨린)는 재활성화율 및 영구적인 결과를 더욱 감소시킬 것입니다. |
지층 I
지층 I
다른 이름들:
지층 I
다른 이름들:
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실험적: 지층 II
프레드니솔론, 빈크리스틴 및 시토신-아라비노사이드로 구성된 균일한 "집중" 24주 과정이 적격 환자를 위해 Stratum II에 도입될 것입니다.
이후 총 24개월의 치료 기간 동안 지속 요법을 받게 됩니다.
SL-IT(24주차) 후 반응(NAD 또는 AD 더 좋음)이 있는 참가자는 지속 아암 "INDOMETHACIN" 및 "6-MP/MTX"(머캅토퓨린 및 메토트렉세이트) 간에 무작위화에 적합합니다.
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지층 I
지층 I
다른 이름들:
지층 I
다른 이름들:
Indomethacin 고정 용량은 24개월의 총 치료 기간 동안 위장 보호와 함께 2회 분할 용량으로 매일 경구 투여됩니다.
총 치료 기간 24개월 동안 매주 고정 용량을 경구 투여합니다.
다른 이름들:
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실험적: 지층 III
위험 LCH 구제 치료 요법. 초기 요법은 2-CdA/Ara-C의 2개 과정으로 구성됩니다. 각 계층에서 할당된 간격으로 평가할 약술된 치료의 지속. |
다른 이름들:
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실험적: 지층 IV
조혈모세포이식(RIC-HSCT) 후 조혈모세포이식(RIC-HSCT) 후 1년 및 3년 후의 전체 및 무병 생존율을 결정하기 위해.
최전선 요법(Stratum I) 또는 구제 2-CdA/Ara-C 요법(Stratum III)에 반응하지 않는 위험 장기 침범이 있는 MS-LCH 환자를 위한 구제 치료 옵션.
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실험적: 계층 V
격리된 종양성 및 신경퇴행성 CNS-LCH의 Stratum V 모니터링 및 치료 - 단독 종양성 CNS-LCH(반복 2-CdA 과정) 환자와 임상적으로 ND-CNS-LCH(+/- 두개외 LCH 징후)가 있는 환자에게 특별 처방이 제공될 것입니다. Ara-C 과정을 사용한 마지막 그룹 단일 요법의 경우 의사의 선택에 따라 (정맥 면역글로불린)IVIG가 제공됩니다. |
다른 이름들:
다른 이름들:
다른 이름들:
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실험적: 지층 VI
계층 I 그룹 2에 적합하지 않은 "기타" SS-LCH의 자연사 및 관리.
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지층 I
지층 I
다른 이름들:
지층 I
다른 이름들:
다른 이름들:
다른 이름들:
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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재활성화 없이 생존한 환자의 백분율
기간: 12 개월
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지층 I, II, VI
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12 개월
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두 번째 주기의 응답률
기간: 9주
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지층 III
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9주
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조혈 줄기 세포 이식(RIC-HSCT) 감소 강도 조절 후 1년 및 3년에서 전체 및 무병 생존
기간: 3 년
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지층 IV
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3 년
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고립성 종양성 CNS-LCH, DI, 뇌하수체 전엽 기능 장애 및 CNS 위험 병변이 있는 환자에서 방사선학적 및 임상적 신경퇴행의 누적 발생률
기간: 2 년
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계층 V
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2 년
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임상적으로 발현된 ND-CNS-LCH로의 방사선학적 신경변성 진행의 시간 간격 및 누적 발생률
기간: 2 년
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계층 V
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2 년
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특정 영구 결과의 누적 발생률. 요붕증(DI), 성장 호르몬 결핍증(GHD), 신경심리학적 손상 등
기간: 2 년
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Stratum VII의 장기 추적을 통해 모든 치료 계층에서
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심각한 부작용 및 심각하지 않은 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2 년
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2 년
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전반적인 생존
기간: 2 년
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지층 I
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2 년
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영구적인 결과의 발생률
기간: 2 년
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모든 계층
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2 년
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위험 기관의 재활성화 누적 발생률
기간: 2 년
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2 년
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질병 해결 완료 시간
기간: 2 년
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지층 III
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2 년
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프레드니손, 빈크리스틴 및 시타라빈 조합에 대한 반응률
기간: 2 년
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지층 II
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2 년
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영구적인 결과(예: 요붕증, 뇌하수체 전엽 기능 장애, 방사선학적 또는 임상적 신경변성) 없이 생존하고 질병이 없는 환자의 비율
기간: 2 년
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지층 II
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2 년
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치료 관련 독성의 백분율
기간: 2 년
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지층 II
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2 년
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Indomethacin 대 6-MP/MTX로 연속 치료 후 재활성화율.
기간: 2 년
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지층 II
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2 년
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사용되는 후속 집중 및/또는 유지 요법의 유형
기간: 2 년
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지층 III
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2 년
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초기 및 후기 사망
기간: 2 년
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지층 II
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2 년
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초기 및 후기 독성
기간: 2 년
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지층 III
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2 년
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d+100 이식 관련 사망률
기간: 2 년
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지층 IV
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2 년
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RIC-HSCT 후 d+100 및 1년에 조혈 회복의 발생률 및 기증자 키메라증
기간: 2 년
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2 년
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등급 II-IV 급성 이식편대숙주병의 기준을 충족하는 피부, 위장관 또는 간 이상 발생을 모두 기록하십시오.
기간: 2 년
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계층 IV: 위험 LCH에 대한 조혈 줄기 세포 이식
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2 년
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만성 GVHD 발생률이 있는 참가자의 비율
기간: 2 년
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지층 IV
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2 년
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치료 시작 후 12개월 및 24개월 후 ND-CNS 표적 치료에 대한 반응률
기간: 2 년
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계층 V
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2 년
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2-CDA에 대한 분리된 종양성 CNS-LCH의 반응
기간: 2 년
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계층 V
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2 년
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고립된 종양성 CNS-LCH 환자에서 ND-CNS-LCH의 빈도
기간: 2 년
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계층 V
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2 년
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ND-CNS-LCH의 조기 식별 방법
기간: 2 년
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Stratum V - ND-CNS-LCH의 조기 식별 및 중증도 평가 및 MRI 소견과의 비교에서 신경화학, 신경생리학 및 신경심리학 방법의 가치 탐색.
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2 년
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질병 경과 중 나중에 전신 요법이 필요함
기간: 2 년
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지층 VI
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2 년
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영구적인 결과(PC)에 대한 가능한 위험 요소 식별
기간: 2 년
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2 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
- 연구 의자: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2016년 11월 2일
기본 완료 (추정된)
2026년 7월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 7월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 7월 30일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 7월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
- 호흡기 질환
- 폐 질환
- 림프계 질환
- 폐 질환, 간질
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- 헴 및 림프병
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- 아미노산, 펩티드 및 단백질
- 단백질
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- 유기 화학 물질
- 이종 사이 클릭 화합물, 1- 링
- 이종 사이 클릭 화합물
- 이종 사이 클릭 화합물, 2- 링
- 이종 사이 클릭 화합물, 융합 링
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- 면역 글로불린 G
- 세포 이식
- 세포 및 조직 기반 요법
- 생물학적 요법
- 데 옥시 리보 뉴 클레오 시드
- 줄기 세포 이식
- 2- 클로로 데노 신
- 아데노신
- 퓨린 뉴 클레오 시드
- 데 옥시 아데노신
- 설페이드릴 화합물
- 메토트렉세이트
- 프레드니손
- 시타라빈
- 메르캅토퓨린
- 빈블라스틴
- 면역글로불린, 정맥 주사
- 클라드리빈
- 인도메타신
- 조혈 줄기 세포 이식
기타 연구 ID 번호
- 13-428
- 2011-001699-20 (EudraCT 번호)
- 042011 (기타 식별자: Children's Cancer Research Institute)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .