- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02205762
LCH-IV, protocollo internazionale di trattamento collaborativo per bambini e adolescenti con istiocitosi a cellule di Langerhans
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Gli sforzi internazionali degli ultimi 20 anni hanno dimostrato che la terapia di combinazione con vinblastina e prednisone è una terapia efficace per Multi-system (MS)-LCH. Il precedente studio prospettico LCH-III ha confermato questo regime come regime standard per MS-LCH in pazienti con e senza coinvolgimento di organi a rischio. Ha inoltre dimostrato che il trattamento prolungato in quest'ultimo gruppo (durata del trattamento di 12 mesi rispetto a 6) è superiore nella prevenzione delle riattivazioni della malattia. I risultati di questo studio sono incoraggianti e servono come base per il disegno dello studio LCH-IV. A causa della complessità delle presentazioni e dei risultati della malattia, lo studio LCH-IV cerca di adattare il trattamento in base alle caratteristiche alla presentazione e alla risposta al trattamento , portando a sette strati:
- Stratum I: trattamento di prima linea per pazienti affetti da MS-LCH (Gruppo 1) e pazienti con Singolo sistema (SS)-LCH con osso multifocale o lesioni a "rischio del Sistema Nervoso Centrale (SNC)" (Gruppo 2)
- Stratum II: trattamento di seconda linea per pazienti non a rischio (pazienti senza coinvolgimento di organi a rischio che falliscono la terapia di prima linea o hanno una riattivazione dopo il completamento della terapia di prima linea)
- Strato III: trattamento di salvataggio per LCH a rischio (pazienti con disfunzione degli organi a rischio che falliscono la terapia di prima linea)
- Stratum IV: trapianto di cellule staminali per LCH a rischio (pazienti con disfunzione degli organi a rischio che falliscono la terapia di prima linea)
- Stratum V: monitoraggio e trattamento di CNS-LCH tumorale e neurodegenerativo isolato
- Strato VI: Storia naturale e gestione di "altri" SS-LCH (pazienti che non necessitano di terapia sistemica al momento della diagnosi)
- Stratum VII: follow-up a lungo termine (tutti i pazienti, indipendentemente dalla terapia precedente, saranno seguiti per la riattivazione o le conseguenze permanenti una volta raggiunta la completa risoluzione della malattia e completato il rispettivo protocollo di trattamento)
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Heidi M Clough, BSN, RN
- Numero di telefono: 901-595-0362
- Email: Heidi.clough@stjude.org
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Sara G Hastings, MBA
- Email: Sara.Hastings@stjude.org
Luoghi di studio
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-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- Reclutamento
- Children's of Alabama
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Contatto:
- Matthew Kutny, MD
- Numero di telefono: 205-638-9285
- Email: mkutny@peds.uab.edu
-
Contatto:
- Vicky L Poss
- Numero di telefono: 205-638-5430
- Email: vlposs@peds.uab.edu
-
Investigatore principale:
- Matthew Kutny, MD
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Reclutamento
- Phoenix Children's Hospital
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Investigatore principale:
- Michael Henry, MD
-
Contatto:
- Michael Henry, MD
- Email: mhenry@phoenixchildrens.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Reclutamento
- Arkansas Children's Hospital
-
Contatto:
- Kimo Stine, MD
- Email: stinekimoc@uams.edu
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Reclutamento
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Investigatore principale:
- Rima Jubran, MD
-
Contatto:
- Rima Jubran, MD
- Email: rjubran@chla.usc.edu
-
Madera, California, Stati Uniti, 93636
- Reclutamento
- Valley Children's Healthcare
-
Investigatore principale:
- David Samuel, MD
-
Contatto:
- David Samuel, MD
- Email: DSamuel@valleychildrens.org
-
Contatto:
- Faisal Razzaqi, MD
- Email: FRazzaqi@valleychildrens.org
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Reclutamento
- UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
-
Contatto:
- Robert Raphael, MD
- Email: Robert.Raphael@ucsf.edu
-
Contatto:
- Jennifer Michlitsch, MD
- Email: Jennifer.Michlitsch@ucsf.edu
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Reclutamento
- Children's Hospital of Orange County
-
Contatto:
- Lilibeth Torno, MD
- Numero di telefono: 714-509-4348
- Email: ltorno@choc.org
-
Investigatore principale:
- Lilibeth Torno, MD
-
Contatto:
- Tina Templeman, RN
- Numero di telefono: 714-509-8646
- Email: ttempleman@choc.org
-
San Francisco, California, Stati Uniti, 94158-0106
- Reclutamento
- UCSF Helen Diller Family Cancer Center
-
Contatto:
- Michelle Hermiston, MD, PhD
- Email: Michelle.Hermiston@ucsf.edu
-
Contatto:
- Ben Huang, MD
- Email: ben.huang@ucsf.edu
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
- Reclutamento
- Connecticut Children's Medical Center
-
Investigatore principale:
- Andrea Orsey, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Children's National Medical Center
-
Contatto:
- Stephan Ladisch, MD
- Email: sladisch@childrensnational.org
-
Contatto:
- Jay Greenberg, MD
- Email: jagreenb@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Reclutamento
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Contatto:
- Deepakbabu Chellapandian, MD
- Numero di telefono: 727-767-7040
- Email: dchella2@jhmi.edu
-
Contatto:
- Kelsey Titus
- Numero di telefono: 727-767-3229
- Email: ktitus2@jhmi.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Reclutamento
- Children's Healthcare of Atlanta, Emory
-
Contatto:
- Bradley George, MD
- Email: Bradley.George@choa.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2991
- Reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Contatto:
- Joanna Weinstein, MD
- Email: jweinstein@luriechildrens.org
-
Contatto:
- Jenna Rossoff, MD
- Email: jrossoff@luriechildrens.org
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 64108
- Reclutamento
- Children's Mercy Hospitals
-
Contatto:
- J. Allyson Hays, MD
- Email: jahays@cmh.edu
-
Contatto:
- Joy Fulbright, MD
- Email: JMfulbright@cmh.edu
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
- Reclutamento
- University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
-
Contatto:
- Tom C Badgett, MD, PhD
- Email: tom.badgett@uky.edu
-
Contatto:
- Vlad C Radulescu, MD
- Email: vlad.radulescu@uky.edu
-
Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
- Reclutamento
- University of Louisville, Norton Children's Hospital
-
Contatto:
- Kerry McGowan, MD
- Numero di telefono: 502-852-8450
- Email: kkpowe01@louisville.edu
-
Contatto:
- Cynthia Lemmons
- Numero di telefono: 502-629-7164
- Email: Cynthia.lemmons@nortonhealthcare.org
-
Investigatore principale:
- Kerry McGowan, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
- Reclutamento
- Johns Hopkins University
-
Contatto:
- Elias Zambidis, MD
- Email: EZambid1@jhmi.edu
-
Contatto:
- Christine Pratilas, MD
- Email: Cpratil1@jhmi.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Reclutamento
- Massachusetts General Hospital
-
Contatto:
- Mary Huang, MD
- Numero di telefono: 617-726-2737
- Email: mshuang@partners.org
-
Investigatore principale:
- Mary Huang, MD
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Dana Farber Cancer Institute
-
Contatto:
- Barbara Degar, MD
- Numero di telefono: 617-632-6801
- Email: bdegar@partners.org
-
Investigatore principale:
- Barbara Degar, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Reclutamento
- Children's Minnesota
-
Contatto:
- Michael Richards, MD
- Email: Michael.richards@childrensmn.org
-
Contatto:
- Nathan Gossai, MD
- Email: nathan.gossai@childrensmn.org
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
- Reclutamento
- Hackensack University Medical Center
-
Contatto:
- Steven Diamond, MD
- Email: Steven.Diamond@hackensackmeridian.org
-
Contatto:
- Burton Appel, MD
- Email: Burton.appel@hackensackmeridian.org
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
- Reclutamento
- Cohen Children's Medical Center
-
Contatto:
- Carolyn Fein Levy, MD
- Email: clevy4@northwell.edu
-
Contatto:
- Jeffery Lipton, MD
- Email: jlipton@northwell.edu
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Mount Sinai Hospital
-
Contatto:
- Michael Victor
- Email: michael.victor@mssm.edu
-
Investigatore principale:
- Gary Crouch, MD
-
New York, New York, Stati Uniti
- Reclutamento
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Contatto:
- Christopher Forlenza, MD
- Numero di telefono: 212-639-5226
- Email: forlenzc@mskcc.org
-
Contatto:
- Ira Dunkel, MD
- Email: dunkeli@mskcc.org
-
New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Reclutamento
- Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
-
Contatto:
- Maria Luis Sulis, MD
- Email: mls95@cumc.columbia.edu
-
Contatto:
- Julia Glade Bender, MD
- Email: jg589@cumc.columbia.edu
-
Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
- Reclutamento
- SUNY Upstate Medical University
-
Contatto:
- Melanie Comito, MD
- Email: comitom@upstate.edu
-
Contatto:
- Andrea Dvorak, MD
- Email: dvoraka@upstate.edu
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
- Reclutamento
- Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
-
Contatto:
- Chad Jacobsen, MD
- Numero di telefono: 704-381-9900
- Email: chad.jacobsen@carolinashealthcare.org
-
Contatto:
- Ashley Hinson, MD
- Email: Ashley.hinson@carolinashealthcare.org
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Reclutamento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Contatto:
- Michael Jordan, MD
- Numero di telefono: 513-636-1773
- Email: Michael.jordan@cchmc.org
-
Contatto:
- Ashish Kumar, MD
- Numero di telefono: 513-803-1631
- Email: ashish.kumar@cchmc.org
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
- Reclutamento
- Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
-
Contatto:
- Irina Pateva, MD
- Numero di telefono: 216-844-3345
- Email: Irina.pateva@uhhospitals.org
-
Contatto:
- Mary Hislop, CCRP
- Numero di telefono: 216-844-7444
- Email: mary.hislop1@uhhospitals.org
-
Investigatore principale:
- Irina Pateva, MD
-
Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43606
- Reclutamento
- The Toledo Hospital, Toledo Children's Hospital
-
Contatto:
- Jamie Dargart, MD
- Numero di telefono: 414-291-9525
- Email: Jamie.Dargart@promedica.org
-
Contatto:
- Anthony Palmer, MD
- Email: Anthony.palmermd@promedica.org
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- Reclutamento
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Investigatore principale:
- Steven Allen, MD
-
Contatto:
- Alex Berkebile, BS
- Email: berkebileak@upmc.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Reclutamento
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Contatto:
- Jacqueline Kraveka, DO
- Numero di telefono: 843-792-2957
- Email: Kravekjm@musc.edu
-
Contatto:
- Abbey Moore
- Numero di telefono: 843-792-6078
- Email: mooreabi@musc.edu
-
Investigatore principale:
- Jacqueline Kraveka, DO
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Reclutamento
- Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
Contatto:
- Aniket Saha, MD
- Email: Aniket.Saha@prismahealth.org
-
Contatto:
- Nichole L. Bryant, MD
- Email: Nichole.Bryant@prismahealth.org
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
- Reclutamento
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Contatto:
- Patrick Campbell, MD
- Email: patrick.campbell@stjude.org
-
Investigatore principale:
- Patrick Campbell, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stati Uniti
- Reclutamento
- Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
-
Investigatore principale:
- Patrick Leavey, MD
-
Contatto:
- Patrick Leavey, MD
- Numero di telefono: 214-648-8605
- Email: Patrick.Leavey@UTSouthwestern.edu
-
Contatto:
- Princess Iroh-Rodgers, MS
- Numero di telefono: 214-456-2664
- Email: princess.iroh-rodgers@childrens.com
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Reclutamento
- Providence Sacred Heart Children's Hospital
-
Contatto:
- Stefanos Intzes, MD
- Email: stefanos.intzes@providence.org
-
Contatto:
- Judy Felgenhauer, MD
- Email: judy.felgenhauer@providence.org
-
Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98431
- Reclutamento
- Madigan Army Medical Center
-
Contatto:
- Melissa A Forouhar, MD
- Numero di telefono: 253-968-6144
- Email: Melissa.a.forouhar.mil@mail.mil
-
Contatto:
- Kirsten Van Houte, RN
- Numero di telefono: 253-968-1862
- Email: Kirstin.l.vanhoute.civ@mail.mil
-
Investigatore principale:
- Melissa A Forouhar, MD
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
- Reclutamento
- American Family Children's Hospital University of Wisconsin
-
Contatto:
- Diane Puccetti, MD
- Numero di telefono: 608-890-8070
- Email: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
-
Contatto:
- Jenny Weiland, CCRP
- Numero di telefono: 608-890-8070
- Email: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
-
Investigatore principale:
- Diane Pucettie, MD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Strato I
- I pazienti devono avere meno di 18 anni al momento della diagnosi.
- I pazienti devono avere una verifica istologica della diagnosi di istiocitosi a cellule di Langerhans secondo i criteri descritti nella Sezione 6.1
- Modulo di consenso informato firmato
Strato II
- Pazienti di Stratum I che hanno:
- Malattia progressiva (AD peggiore) in organi non a rischio dopo 6 settimane (corso iniziale
- AD intermedio o peggiore negli organi non a rischio o AD migliore negli organi a rischio dopo 12 settimane (corso iniziale 2)
- Progressione della malattia (AD peggiore) negli organi non a rischio in qualsiasi momento durante la prosecuzione del trattamento
- Malattia attiva alla fine del trattamento Stratum I
- Riattivazione della malattia negli organi non a rischio in qualsiasi momento dopo il completamento del trattamento Stratum I
Strato III
- Pazienti dello Stratum I che soddisfano i seguenti criteri:
- AD peggiore negli organi a rischio dopo la settimana 6 (dopo il corso iniziale 1), o AD peggiore o AD intermedio negli organi a rischio dopo la settimana 12 (dopo il corso iniziale 2).
Presenza di disfunzione d'organo inequivocabilmente grave nei punti di valutazione sopra menzionati (disfunzione ematologica, disfunzione epatica o entrambe) come
- Hb
- PLT
- Disfunzione epatica (o coinvolgimento digestivo con perdita di proteine)
- Proteine totali
- Albumina
Strato IV
- Pazienti di Stratum I o Stratum III che soddisfano i seguenti criteri:
- AD peggiore negli organi a rischio dopo la settimana 6 (dopo il ciclo iniziale 1), o AD peggiore o AD intermedio negli organi a rischio dopo la settimana 12 (dopo il ciclo iniziale 2) dello Stratum I OPPURE
- AD peggiore dopo il 2° e 3° decorso 2-CdA/Ara-C, e quelli con AD peggiore o AD intermedio dopo il 4° decorso 2-CdA/Ara-C dello Stratum III E
- Presenza di disfunzione d'organo inequivocabilmente grave nei punti di valutazione sopra menzionati (disfunzione ematologica, disfunzione epatica o entrambe) come definito nella Tabella XI (vedere la Sezione 10.3.1).
- Consenso informato: tutti i pazienti o i loro tutori legali (se il paziente lo è
- Adeguata funzionalità d'organo: i pazienti devono avere un'adeguata funzionalità epatica, renale, cardiaca e polmonare per sottoporsi a HCT a intensità ridotta sulla base delle linee guida istituzionali locali, o almeno soddisfare i requisiti indicati nella lista di controllo di idoneità Appendice A-VIII_1. Tuttavia, una disfunzione epatica e polmonare significativa, se secondaria all'attività della malattia LCH sottostante, non escluderà i pazienti dall'arruolamento nel protocollo e dovrebbe essere discussa con il coordinatore nazionale PI e il ricercatore principale coordinatore.
Strato V
- Tutti i pazienti con diagnosi verificata di LCH e risultati MRI coerenti con ND-CNSLCH indipendentemente dai trattamenti precedenti (anche quelli non registrati in altri strati di LCH-IV).
- Pazienti con CNS-LCH tumorale isolato (incluso DI isolato con lesione di massa nell'asse ipotalamo-ipofisi). Nei pazienti con diagnosi già accertata di LCH e riscontro radiologico di lesioni del SNC compatibili con LCH, la biopsia della lesione non è obbligatoria. In tutti gli altri casi è necessaria una biopsia della lesione per l'inclusione nello studio
Strato VI
-- Pazienti con SS-LCH di nuova diagnosi e localizzazione diversa da "osso multifocale", lesione tumorale isolata del SNC o lesione isolata a "rischio di SNC".
- Stratum VII - Tutti i pazienti registrati in LCH IV (indipendentemente dal trattamento) purché non sia stato negato il consenso per il follow-up a lungo termine.
Criteri di esclusione:
Strato I
- Gravidanza (le pazienti in età fertile devono essere opportunamente testate prima della chemioterapia)
- Conseguenze permanenti correlate a LCH (ad es. vertebra plana, colangite sclerosante, fibrosi polmonare, ecc.) in assenza di malattia attiva
- Precedente terapia sistemica
Strato II
- Pazienti con malattia progressiva negli organi a rischio
- Conseguenze permanenti (ad es. colangite sclerosante, fibrosi polmonare, ecc.) senza evidenza di LCH attivo nello stesso organo o in qualsiasi altra sede
- Nessun consenso scritto del paziente o dei suoi genitori o tutore legale
Strato III
- La presenza di uno qualsiasi dei seguenti criteri escluderà il paziente dallo studio:
- Colangite sclerosante isolata senza evidenza di LCH epatico attivo come unica evidenza di coinvolgimento di organi a rischio.
- Funzionalità renale inadeguata come definita dalla creatinina sierica > 3 volte normale per l'età
Strato IV
- Insufficienza polmonare (che richiede ventilazione meccanica) non dovuta a LCH attivo.
- Sclerosi epatica isolata o fibrosi polmonare, senza LCH attivo.
- Infezione pericolosa per la vita attiva incontrollata.
- Diminuzione della funzionalità renale con una velocità di filtrazione glomerulare inferiore a 50 ml/1,73 m2/min.
- Gravidanza o allattamento al seno attivo
- Mancato rilascio del consenso informato firmato
Strato VI
- Pazienti con SS-LCH che hanno una lesione tumorale isolata del SNC (sono idonei per Stratum V),
- Pazienti con "rischio SNC" isolato o lesioni ossee multifocali (sono idonei per Stratum I, Gruppo 2)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: Strato I
Stratum I La combinazione di prednisone e vinblastina è la combinazione standard di prima linea per i pazienti che necessitano di terapia sistemica (stratum I). I pazienti con MS-LCH e coinvolgimento di organi a rischio, che non rispondono a 6-12 settimane di terapia standard, passeranno immediatamente ad approcci terapeutici alternativi (Stratum III o Stratum IV). L'ulteriore prolungamento della terapia (12 vs. 24 mesi) e l'intensificazione (± mercaptopurina) ridurranno ulteriormente il tasso di riattivazione e le conseguenze permanenti. |
Strato I
Strato I
Altri nomi:
Strato I
Altri nomi:
|
Sperimentale: Strato II
Un corso "intensivo" uniforme di 24 settimane composto da prednisolone, vincristina e citosina-arabinoside sarà introdotto in Stratum II per i pazienti idonei.
Sarà seguito da una continuazione della terapia per una durata totale del trattamento di 24 mesi.
I partecipanti che dopo SL-IT (settimana 24) hanno una risposta (NAD o AD migliore) sono idonei per la randomizzazione tra i bracci di continuazione "INDOMETHACIN" e "6-MP/MTX" (mercaptopurina e metotrexato).
|
Strato I
Strato I
Altri nomi:
Strato I
Altri nomi:
Dose fissa di indometacina somministrata giornalmente per via orale in due dosi divise con protezione gastrica per una durata totale del trattamento di 24 mesi.
dose fissa settimanale per via orale per una durata totale del trattamento di 24 mesi.
Altri nomi:
|
Sperimentale: Strato III
Trattamento di salvataggio per LCH a rischio Valutare l'efficacia della combinazione 2-CdA/Ara-C (citosina arabinoside e 2-clorodesossiadenosina) nella SM-LCH (pazienti con coinvolgimento di organi a rischio, che non rispondono alla prima linea (Strato I) terapia. La terapia iniziale consiste in 2 cicli di 2-CdA/Ara-C. Continuazione del trattamento delineato da valutare a intervalli assegnati in ogni strato. |
Altri nomi:
|
Sperimentale: Strato IV
Per determinare la sopravvivenza globale e libera da malattia a 1 e 3 anni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche con condizionamento a intensità ridotta (RIC-HSCT).
Opzione di trattamento di salvataggio per i pazienti affetti da MS-LCH con coinvolgimento di organi a rischio, che non rispondono alla terapia di prima linea (Stratum I) OPPURE al regime di salvataggio 2-CdA/Ara-C (Stratum III).
|
|
Sperimentale: Strato V
Stratum V Monitoraggio e trattamento del SNC-LCH tumorale e neurodegenerativo isolato - Regimi speciali saranno offerti ai pazienti con CNS-LCH tumorale isolato (cicli ripetuti di 2-CdA) e ai pazienti con ND-CNS-LCH clinicamente manifestato (+/- manifestazioni extracraniche di LCH). Per l'ultimo gruppo verrà offerta la monoterapia con corsi Ara-C o (immunoglobulina endovenosa)IVIG a seconda della scelta del medico. |
Altri nomi:
Altri nomi:
Altri nomi:
|
Sperimentale: Strato VI
Storia naturale e gestione di "altri" SS-LCH non ammissibili per lo strato I gruppo 2.
|
Strato I
Strato I
Altri nomi:
Strato I
Altri nomi:
Altri nomi:
Altri nomi:
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Percentuale di pazienti con sopravvivenza libera da riattivazione
Lasso di tempo: 12 mesi
|
Strato I, II, VI
|
12 mesi
|
Tasso di risposta del secondo ciclo
Lasso di tempo: 9 settimane
|
Strato III
|
9 settimane
|
Sopravvivenza globale e libera da malattia a 1 e 3 anni dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche con condizionamento a intensità ridotta (RIC-HSCT)
Lasso di tempo: 3 anni
|
Strato IV
|
3 anni
|
L'incidenza cumulativa della neurodegenerazione radiologica e clinica nei pazienti con tumore isolato del SNC-LCH, DI, disfunzione ipofisaria anteriore e in quelli con lesioni a rischio del SNC
Lasso di tempo: 2 anni
|
Strato V
|
2 anni
|
L'intervallo di tempo e l'incidenza cumulativa della progressione della neurodegenerazione radiologica a ND-CNS-LCH clinicamente manifestata
Lasso di tempo: 2 anni
|
Strato V
|
2 anni
|
Incidenza cumulativa di specifiche conseguenze permanenti, ad es. diabete insipido (DI), deficit dell'ormone della crescita (GHD), compromissione neuropsicologica, ecc.
Lasso di tempo: 2 anni
|
Da tutto lo strato di trattamento tramite follow-up a lungo termine nello strato VII
|
2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi e non gravi
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 2 anni
|
Strato I
|
2 anni
|
Incidenza delle conseguenze permanenti
Lasso di tempo: 2 anni
|
Tutto lo strato
|
2 anni
|
Incidenza cumulativa delle riattivazioni negli organi a rischio
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
È ora di completare la risoluzione della malattia
Lasso di tempo: 2 anni
|
Strato III
|
2 anni
|
Tasso di risposta alla combinazione di prednisone, vincristina e citarabina
Lasso di tempo: 2 anni
|
Strato II
|
2 anni
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La percentuale di pazienti vivi e liberi da malattia senza conseguenze permanenti (ad esempio diabete insipido, disfunzione ipofisaria anteriore, neurodegenerazione radiologica o clinica)
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato II
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2 anni
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Percentuale di tossicità correlate al trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato II
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2 anni
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Tassi di riattivazione dopo la continuazione del trattamento con indometacina rispetto a 6-MP/MTX.
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato II
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2 anni
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Il tipo di successiva terapia intensiva e/o di mantenimento utilizzata
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato III
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2 anni
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Mortalità precoce e tardiva
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato II
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2 anni
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Tossicità precoce e tardiva
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato III
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2 anni
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d+100 mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato IV
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2 anni
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Incidenza del recupero ematopoietico e chimerismo del donatore a d+100 e 1 anno dopo RIC-HSCT
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Registrare tutte le occorrenze di anomalie cutanee, gastrointestinali o epatiche che soddisfano i criteri della GVHD acuta di grado II-IV
Lasso di tempo: 2 anni
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Stratum IV: trapianto di cellule staminali ematopoietiche per LCH a rischio
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2 anni
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Percentuale di partecipanti con incidenza di GVHD cronica
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato IV
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2 anni
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Tasso di risposta alla terapia mirata al ND-CNS a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della terapia
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato V
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2 anni
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Risposta di CNS-LCH tumorale isolato a 2-CDA
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato V
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2 anni
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Frequenza di ND-CNS-LCH in pazienti con CNS-LCH tumorale isolato
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato V
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2 anni
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Metodi di identificazione precoce di ND-CNS-LCH
Lasso di tempo: 2 anni
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Stratum V - Esplorazione del valore dei metodi di neurochimica, neurofisiologia e neuropsicologia nell'identificazione precoce di ND-CNS-LCH e nella valutazione della sua gravità e confronto con i risultati della risonanza magnetica.
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2 anni
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Necessità di terapia sistemica successivamente durante il decorso della malattia
Lasso di tempo: 2 anni
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Strato VI
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2 anni
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Identificare possibili fattori di rischio per conseguenze permanenti (PC)
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Collaboratori
Investigatori
- Cattedra di studio: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
- Cattedra di studio: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie linfatiche
- Malattie polmonari
- Malattie polmonari, interstiziale
- Istiocitosi, cellule di Langerhans
- Istiocitosi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti antivirali
- Inibitori della sintesi degli acidi nucleici
- Inibitori enzimatici
- Analgesici
- Agenti del sistema sensoriale
- Agenti antinfiammatori, non steroidei
- Analgesici, non narcotici
- Agenti antinfiammatori
- Agenti antireumatici
- Inibitori della ciclossigenasi
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Modulatori della tubulina
- Agenti antimitotici
- Modulatori della mitosi
- Glucocorticoidi
- Ormoni
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agenti antineoplastici, ormonali
- Agenti antineoplastici, fitogenici
- Agenti dermatologici
- Agenti di controllo riproduttivo
- Agenti abortivi, non steroidei
- Agenti abortivi
- Antagonisti dell'acido folico
- Soppressori della gotta
- Agenti tocolitici
- Immunoglobuline
- Immunoglobuline, per via endovenosa
- Prednisone
- Citarabina
- Metotrexato
- Mercaptopurina
- gamma-globuline
- Immunoglobulina Rho(D).
- Cladribina
- Indometacina
- Vinblastina
Altri numeri di identificazione dello studio
- 13-428
- 2011-001699-20 (Numero EudraCT)
- 042011 (Altro identificatore: Children's Cancer Research Institute)
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Prove cliniche su Istiocitosi a cellule di Langerhans
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National Cancer Institute (NCI)ReclutamentoIstiocitosi ricorrente a cellule di Langerhans | Istiocitosi refrattaria a cellule di LangerhansStati Uniti, Canada
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Children's Oncology GroupNon ancora reclutamentoIstiocitosi ricorrente a cellule di Langerhans | Istiocitosi refrattaria a cellule di Langerhans
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Case Comprehensive Cancer CenterSospesoIstiocitosi non a cellule di Langerhans | Istiocitosi a cellule di Langerhans (LCH) | Malattia di Castleman (CD)Stati Uniti
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Shanghai Changzheng HospitalThe First Affiliated Hospital of Nanchang University; Peking University People... e altri collaboratoriReclutamentoIstiocitosi ossea a cellule di LangerhansCina
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletatoIstiocitosi polmonare a cellule di LangerhansFrancia
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Histiocyte SocietyCompletatoIstiocitosi infantile a cellule di LangerhansCanada, Regno Unito, Stati Uniti, Francia, Germania, Austria, Irlanda, Svezia, Italia, Argentina
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAttivo, non reclutanteIstiocitosi a cellule di Langerhans del polmoneFrancia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletatoIstiocitosi polmonare a cellule di Langerhans dell'adultoFrancia
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University of CincinnatiNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); Rare Diseases Clinical Research...CompletatoIstiocitosi polmonare a cellule di LangerhansStati Uniti
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Tongji HospitalReclutamentoIstiocitosi a cellule di Langerhans | Malattia di Rosai-DorfmanCina
Prove cliniche su Prednisone
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Tel-Aviv Sourasky Medical CenterSconosciutoMalattia da graffio di gatto | Infezioni da bartonellaIsraele
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Shanghai Children's Medical CenterNon ancora reclutamentoEmangioendotelioma kaposiforme (KHE) con fenomeno di Kasabach-Merritt (KMP)Cina
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University Hospital, Basel, SwitzerlandSwiss National Science FoundationReclutamentoTosse post-infettivaSvizzera
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Claudio GobbiEnte Ospedaliero Cantonale, Ticino, SwitzerlandTerminatoSclerosi multiplaSvizzera
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Leiden University Medical CenterAttivo, non reclutanteCancro al seno | Cancro alla prostataOlanda
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Sorlandet Hospital HFCompletato
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University of HelsinkiUniversity of Turku; Oulu University Hospital; Kuopio University Hospital; Seinajoki... e altri collaboratoriSconosciuto
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University of GiessenCompletatoLinfomi della zona marginale | Linfomi non Hodgkin | Linfomi follicolari | Immunocitomi | Linfomi linfocitariGermania
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Amsterdam UMC, location VUmcCompletatoDiabete mellito | Diabete steroideo | Diabete indotto da glucocorticoidi | Funzione delle cellule betaOlanda
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St. Jude Children's Research HospitalCompletatoLinfoma non Hodgkin | Leucemia linfoblastica acuta, cellule B matureStati Uniti