Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

LCH-IV, Mezinárodní protokol kolaborativní léčby pro děti a dospívající s histiocytózou z Langerhansových buněk

21. března 2023 aktualizováno: North American Consortium for Histiocytosis

LCH-IV je mezinárodní, multicentrická, prospektivní klinická studie pro dětskou histiocytózu LCH z Langerhansových buněk (věk < 18 let).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Histiocytóza z Langerhansových buněk

Intervence / Léčba

Detailní popis

Mezinárodní úsilí posledních 20 let ukázalo, že kombinovaná terapie s vinblastinem a prednisonem je účinnou terapií pro multisystémovou (MS)-LCH. Předchozí prospektivní studie LCH-III potvrdila tento režim jako standardní režim pro MS-LCH u pacientů s rizikovým postižením orgánů i bez něj. Ukázalo se také, že prodloužená léčba ve druhé skupině (doba léčby 12 vs. 6 měsíců) je lepší v prevenci reaktivací onemocnění. Výsledky této studie jsou povzbudivé a slouží jako základ pro návrh studie LCH-IV. Vzhledem ke složitosti prezentací onemocnění a výsledků se studie LCH-IV snaží přizpůsobit léčbu na základě vlastností při prezentaci a odpovědi na léčbu. , což vede k sedmi vrstvám:

Vrstva I: Léčba první linie pro pacienty s MS-LCH (skupina 1) a pacienty s Single system (SS)-LCH s multifokálními kostmi nebo lézemi s rizikem "centrálního nervového systému (CNS)" (Skupina 2)
Stratum II: Léčba druhé linie pro nerizikové pacienty (pacienti bez postižení rizikových orgánů, u kterých selhala terapie první linie nebo došlo k reaktivaci po dokončení terapie první linie)
Stratum III: Záchranná léčba rizikového LCH (pacienti s dysfunkcí rizikových orgánů, u kterých selhala léčba první volby)
Stratum IV: Transplantace kmenových buněk pro rizikovou LCH (pacienti s dysfunkcí rizikových orgánů, u kterých selhala léčba první volby)
Stratum V: Monitorování a léčba izolovaných tumorózních a neurodegenerativních CNS-LCH
Stratum VI: Přirozená historie a léčba „jiných“ SS-LCH (pacienti, kteří v době diagnózy nepotřebují systémovou léčbu)
Stratum VII: Dlouhodobé sledování (všichni pacienti bez ohledu na předchozí léčbu budou sledováni kvůli reaktivaci nebo trvalým následkům, jakmile bude dosaženo úplného vyléčení onemocnění a dokončena příslušná protokolární léčba)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

1400

Fáze

Fáze 2
Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Jméno: Heidi M Clough, BSN, RN
Telefonní číslo: 901-595-0362
E-mail: Heidi.clough@stjude.org

Studijní záloha kontaktů

Jméno: Sara G Hastings, MBA
E-mail: Sara.Hastings@stjude.org

Studijní místa

Spojené státy
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
    - Nábor
    - Children's of Alabama
    - Kontakt:
      
      Matthew Kutny, MD
      
      Telefonní číslo: 205-638-9285
      
      E-mail: mkutny@peds.uab.edu
    - Kontakt:
      
      Vicky L Poss
      
      Telefonní číslo: 205-638-5430
      
      E-mail: vlposs@peds.uab.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Matthew Kutny, MD
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
    - Nábor
    - Phoenix Children's Hospital
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Michael Henry, MD
    - Kontakt:
      
      Michael Henry, MD
      
      E-mail: mhenry@phoenixchildrens.com
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
    - Nábor
    - Arkansas Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Kimo Stine, MD
      
      E-mail: stinekimoc@uams.edu
- California
  - Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
    - Nábor
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Rima Jubran, MD
    - Kontakt:
      
      Rima Jubran, MD
      
      E-mail: rjubran@chla.usc.edu
  - Madera, California, Spojené státy, 93636
    - Nábor
    - Valley Children's Healthcare
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      David Samuel, MD
    - Kontakt:
      
      David Samuel, MD
      
      E-mail: DSamuel@valleychildrens.org
    - Kontakt:
      
      Faisal Razzaqi, MD
      
      E-mail: FRazzaqi@valleychildrens.org
  - Oakland, California, Spojené státy, 94609
    - Nábor
    - UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
    - Kontakt:
      
      Robert Raphael, MD
      
      E-mail: Robert.Raphael@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Jennifer Michlitsch, MD
      
      E-mail: Jennifer.Michlitsch@ucsf.edu
  - Orange, California, Spojené státy, 92868
    - Nábor
    - Children's Hospital of Orange County
    - Kontakt:
      
      Lilibeth Torno, MD
      
      Telefonní číslo: 714-509-4348
      
      E-mail: ltorno@choc.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Lilibeth Torno, MD
    - Kontakt:
      
      Tina Templeman, RN
      
      Telefonní číslo: 714-509-8646
      
      E-mail: ttempleman@choc.org
  - San Francisco, California, Spojené státy, 94158-0106
    - Nábor
    - UCSF Helen Diller Family Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Michelle Hermiston, MD, PhD
      
      E-mail: Michelle.Hermiston@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Ben Huang, MD
      
      E-mail: ben.huang@ucsf.edu
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
    - Nábor
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Andrea Orsey, MD
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
    - Nábor
    - Children's National Medical Center
    - Kontakt:
      
      Stephan Ladisch, MD
      
      E-mail: sladisch@childrensnational.org
    - Kontakt:
      
      Jay Greenberg, MD
      
      E-mail: jagreenb@childrensnational.org
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
    - Nábor
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Deepakbabu Chellapandian, MD
      
      Telefonní číslo: 727-767-7040
      
      E-mail: dchella2@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Kelsey Titus
      
      Telefonní číslo: 727-767-3229
      
      E-mail: ktitus2@jhmi.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
    - Nábor
    - Children's Healthcare of Atlanta, Emory
    - Kontakt:
      
      Bradley George, MD
      
      E-mail: Bradley.George@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2991
    - Nábor
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Kontakt:
      
      Joanna Weinstein, MD
      
      E-mail: jweinstein@luriechildrens.org
    - Kontakt:
      
      Jenna Rossoff, MD
      
      E-mail: jrossoff@luriechildrens.org
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Spojené státy, 64108
    - Nábor
    - Children's Mercy Hospitals
    - Kontakt:
      
      J. Allyson Hays, MD
      
      E-mail: jahays@cmh.edu
    - Kontakt:
      
      Joy Fulbright, MD
      
      E-mail: JMfulbright@cmh.edu
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
    - Nábor
    - University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
    - Kontakt:
      
      Tom C Badgett, MD, PhD
      
      E-mail: tom.badgett@uky.edu
    - Kontakt:
      
      Vlad C Radulescu, MD
      
      E-mail: vlad.radulescu@uky.edu
  - Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
    - Nábor
    - University of Louisville, Norton Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Kerry McGowan, MD
      
      Telefonní číslo: 502-852-8450
      
      E-mail: kkpowe01@louisville.edu
    - Kontakt:
      
      Cynthia Lemmons
      
      Telefonní číslo: 502-629-7164
      
      E-mail: Cynthia.lemmons@nortonhealthcare.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Kerry McGowan, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
    - Nábor
    - Johns Hopkins University
    - Kontakt:
      
      Elias Zambidis, MD
      
      E-mail: EZambid1@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Christine Pratilas, MD
      
      E-mail: Cpratil1@jhmi.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
    - Nábor
    - Massachusetts General Hospital
    - Kontakt:
      
      Mary Huang, MD
      
      Telefonní číslo: 617-726-2737
      
      E-mail: mshuang@partners.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Mary Huang, MD
  - Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    - Nábor
    - Dana Farber Cancer Institute
    - Kontakt:
      
      Barbara Degar, MD
      
      Telefonní číslo: 617-632-6801
      
      E-mail: bdegar@partners.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Barbara Degar, MD
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
    - Nábor
    - Children's Minnesota
    - Kontakt:
      
      Michael Richards, MD
      
      E-mail: Michael.richards@childrensmn.org
    - Kontakt:
      
      Nathan Gossai, MD
      
      E-mail: nathan.gossai@childrensmn.org
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
    - Nábor
    - Hackensack University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Steven Diamond, MD
      
      E-mail: Steven.Diamond@hackensackmeridian.org
    - Kontakt:
      
      Burton Appel, MD
      
      E-mail: Burton.appel@hackensackmeridian.org
- New York
  - New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
    - Nábor
    - Cohen Children's Medical Center
    - Kontakt:
      
      Carolyn Fein Levy, MD
      
      E-mail: clevy4@northwell.edu
    - Kontakt:
      
      Jeffery Lipton, MD
      
      E-mail: jlipton@northwell.edu
  - New York, New York, Spojené státy, 10029
    - Nábor
    - Mount Sinai Hospital
    - Kontakt:
      
      Michael Victor
      
      E-mail: michael.victor@mssm.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Gary Crouch, MD
  - New York, New York, Spojené státy
    - Nábor
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Christopher Forlenza, MD
      
      Telefonní číslo: 212-639-5226
      
      E-mail: forlenzc@mskcc.org
    - Kontakt:
      
      Ira Dunkel, MD
      
      E-mail: dunkeli@mskcc.org
  - New York, New York, Spojené státy, 10032
    - Nábor
    - Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Maria Luis Sulis, MD
      
      E-mail: mls95@cumc.columbia.edu
    - Kontakt:
      
      Julia Glade Bender, MD
      
      E-mail: jg589@cumc.columbia.edu
  - Syracuse, New York, Spojené státy, 13210
    - Nábor
    - SUNY Upstate Medical University
    - Kontakt:
      
      Melanie Comito, MD
      
      E-mail: comitom@upstate.edu
    - Kontakt:
      
      Andrea Dvorak, MD
      
      E-mail: dvoraka@upstate.edu
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
    - Nábor
    - Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Chad Jacobsen, MD
      
      Telefonní číslo: 704-381-9900
      
      E-mail: chad.jacobsen@carolinashealthcare.org
    - Kontakt:
      
      Ashley Hinson, MD
      
      E-mail: Ashley.hinson@carolinashealthcare.org
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
    - Nábor
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Kontakt:
      
      Michael Jordan, MD
      
      Telefonní číslo: 513-636-1773
      
      E-mail: Michael.jordan@cchmc.org
    - Kontakt:
      
      Ashish Kumar, MD
      
      Telefonní číslo: 513-803-1631
      
      E-mail: ashish.kumar@cchmc.org
  - Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
    - Nábor
    - Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
    - Kontakt:
      
      Irina Pateva, MD
      
      Telefonní číslo: 216-844-3345
      
      E-mail: Irina.pateva@uhhospitals.org
    - Kontakt:
      
      Mary Hislop, CCRP
      
      Telefonní číslo: 216-844-7444
      
      E-mail: mary.hislop1@uhhospitals.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Irina Pateva, MD
  - Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
    - Nábor
    - The Toledo Hospital, Toledo Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Jamie Dargart, MD
      
      Telefonní číslo: 414-291-9525
      
      E-mail: Jamie.Dargart@promedica.org
    - Kontakt:
      
      Anthony Palmer, MD
      
      E-mail: Anthony.palmermd@promedica.org
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
    - Nábor
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Steven Allen, MD
    - Kontakt:
      
      Alex Berkebile, BS
      
      E-mail: berkebileak@upmc.edu
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
    - Nábor
    - Medical University of South Carolina (MUSC)
    - Kontakt:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
      
      Telefonní číslo: 843-792-2957
      
      E-mail: Kravekjm@musc.edu
    - Kontakt:
      
      Abbey Moore
      
      Telefonní číslo: 843-792-6078
      
      E-mail: mooreabi@musc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
  - Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
    - Nábor
    - Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Aniket Saha, MD
      
      E-mail: Aniket.Saha@prismahealth.org
    - Kontakt:
      
      Nichole L. Bryant, MD
      
      E-mail: Nichole.Bryant@prismahealth.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105
    - Nábor
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Kontakt:
      
      Patrick Campbell, MD
      
      E-mail: patrick.campbell@stjude.org
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Patrick Campbell, MD
- Texas
  - Dallas, Texas, Spojené státy
    - Nábor
    - Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Patrick Leavey, MD
    - Kontakt:
      
      Patrick Leavey, MD
      
      Telefonní číslo: 214-648-8605
      
      E-mail: Patrick.Leavey@UTSouthwestern.edu
    - Kontakt:
      
      Princess Iroh-Rodgers, MS
      
      Telefonní číslo: 214-456-2664
      
      E-mail: princess.iroh-rodgers@childrens.com
- Washington
  - Spokane, Washington, Spojené státy, 99204
    - Nábor
    - Providence Sacred Heart Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Stefanos Intzes, MD
      
      E-mail: stefanos.intzes@providence.org
    - Kontakt:
      
      Judy Felgenhauer, MD
      
      E-mail: judy.felgenhauer@providence.org
  - Tacoma, Washington, Spojené státy, 98431
    - Nábor
    - Madigan Army Medical Center
    - Kontakt:
      
      Melissa A Forouhar, MD
      
      Telefonní číslo: 253-968-6144
      
      E-mail: Melissa.a.forouhar.mil@mail.mil
    - Kontakt:
      
      Kirsten Van Houte, RN
      
      Telefonní číslo: 253-968-1862
      
      E-mail: Kirstin.l.vanhoute.civ@mail.mil
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Melissa A Forouhar, MD
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
    - Nábor
    - American Family Children's Hospital University of Wisconsin
    - Kontakt:
      
      Diane Puccetti, MD
      
      Telefonní číslo: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Kontakt:
      
      Jenny Weiland, CCRP
      
      Telefonní číslo: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Vrchní vyšetřovatel:
      
      Diane Pucettie, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Vrstva I
- Pacienti musí být v době diagnózy mladší 18 let.
- Pacienti musí mít histologicky ověřenou diagnózu histiocytózy z Langerhansových buněk podle kritérií popsaných v části 6.1
- Podepsaný formulář informovaného souhlasu
Vrstva II
- Pacienti Stratum I, kteří mají:
- Progresivní onemocnění (AD horší) v nerizikových orgánech po 6 týdnech (počáteční kurz
- AD střední nebo horší v nerizikových orgánech nebo AD lepší v rizikových orgánech po 12 týdnech (počáteční kurz 2)
- Progrese onemocnění (AD horší) v nerizikových orgánech kdykoli během pokračovací léčby
- Aktivní onemocnění na konci léčby Stratum I
- Reaktivace onemocnění v nerizikových orgánech kdykoli po dokončení léčby Stratum I
Vrstva III
- Pacienti ze Stratum I, kteří splňují následující kritéria:
- AD horší v rizikových orgánech po týdnu 6 (po úvodním kurzu 1), nebo AD horší nebo AD střední v rizikových orgánech po týdnu 12 (po úvodním kurzu 2).
- Přítomnost jednoznačně závažné orgánové dysfunkce ve výše uvedených hodnotících bodech (hematologická dysfunkce, jaterní dysfunkce nebo obojí) jako
  - Hb
  - PLT
  - Jaterní dysfunkce (nebo postižení trávicího traktu se ztrátou bílkovin)
  - Celková bílkovina
  - albumin
Vrstva IV
- Pacienti ze Stratum I nebo Stratum III, kteří splňují následující kritéria:
- AD horší v rizikových orgánech po týdnu 6 (po úvodním kurzu 1), nebo AD horší nebo AD střední v rizikových orgánech po týdnu 12 (po úvodním kurzu 2) vrstvy I NEBO
- AD horší po 2. a 3. kurzu 2-CdA/Ara-C a ty AD horší nebo AD střední po 4. kurzu 2-CdA/Ara-C Stratum III AND
- Přítomnost jednoznačně závažné orgánové dysfunkce ve výše uvedených hodnotících bodech (hematologická dysfunkce, jaterní dysfunkce nebo obojí), jak je definováno v tabulce XI (viz oddíl 10.3.1).
- Informovaný souhlas: Všichni pacienti nebo jejich zákonní zástupci (pokud pacient je
- Přiměřená orgánová funkce: Pacienti by měli mít adekvátní jaterní, renální, srdeční a plicní funkce, aby mohli podstoupit HCT se sníženou intenzitou na základě místních institucionálních směrnic, nebo minimálně splnit požadavky uvedené v kontrolním seznamu způsobilosti, Příloha A-VIII_1. Nicméně významná jaterní a plicní dysfunkce, pokud je sekundární k základní aktivitě onemocnění LCH, nevyloučí pacienty ze zařazení do protokolu a měla by být prodiskutována s národním koordinátorem PI a koordinujícím hlavním zkoušejícím.
Stratum V
- Všichni pacienti s ověřenou diagnózou LCH a nálezy MRI v souladu s ND-CNSLCH bez ohledu na předchozí léčbu (také ti, kteří nejsou registrováni do jiných vrstev LCH-IV).
- Pacienti s izolovanou tumorózní CNS-LCH (včetně izolované DI s hromadnou lézí v ose hypotalamus-hypofýza). U pacientů s již stanovenou diagnózou LCH a radiologickým nálezem lézí CNS kompatibilních s LCH není biopsie léze povinná. Ve všech ostatních případech je pro zařazení do studie nutná biopsie léze
Vrstva VI
-- Pacienti s nově diagnostikovaným SS-LCH a lokalizací jinou než "multifokální kost", izolovanou tumorózní lézí CNS nebo izolovanou "rizikovou" lézí CNS.
Stratum VII – Všichni pacienti registrovaní v LCH IV (bez ohledu na léčbu), pokud nebyl odepřen souhlas s dlouhodobým sledováním.

Kritéria vyloučení:

Vrstva I
- Těhotenství (pacientky ve fertilním věku musí být před chemoterapií náležitě vyšetřeny)
- Trvalé následky související s LCH (např. vertebra plana, sklerotizující cholangitida, plicní fibróza atd.) při absenci aktivního onemocnění
- Předchozí systémová terapie
Vrstva II
- Pacienti s progresivním onemocněním rizikových orgánů
- Trvalé následky (např. sklerotizující cholangitida, plicní fibróza atd.) bez průkazu aktivní LCH ve stejném orgánu nebo v jakékoli jiné lokalizaci
- Bez písemného souhlasu pacienta ani jeho rodičů či zákonného zástupce
Vrstva III
- Přítomnost kteréhokoli z následujících kritérií vyřadí pacienta ze studie:
- Izolovaná sklerotizující cholangitida bez průkazu aktivní jaterní LCH jako jediného průkazu postižení rizikových orgánů.
- Neadekvátní renální funkce definovaná jako sérový kreatinin > 3x normální pro věk
Vrstva IV
- Plicní selhání (vyžadující mechanickou ventilaci) není způsobeno aktivní LCH.
- Izolovaná jaterní skleróza nebo plicní fibróza, bez aktivní LCH.
- Nekontrolovaná aktivní život ohrožující infekce.
- Snížená funkce ledvin s GFR nižší než 50 ml/1,73 m2/min.
- Těhotenství nebo aktivní kojení
- Neposkytnutí podepsaného informovaného souhlasu
Vrstva VI
- Pacienti s SS-LCH, kteří mají izolovanou tumorózní lézi CNS (jsou vhodní pro Stratum V),
- Pacienti s izolovanými „CNS-rizikem“ nebo multifokálními kostními lézemi (jsou vhodní pro Stratum I, skupina 2)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Primární účel: Léčba
Přidělení: Randomizované
Intervenční model: Paralelní přiřazení
Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Počet zbraní

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm	Intervence / Léčba
Experimentální: Vrstva I Stratum I Kombinace prednisonu a vinblastinu je standardní kombinací první volby pro pacienty, kteří potřebují systémovou léčbu (Stratum I). Pacienti s MS-LCH a postižením rizikových orgánů, kteří nereagují na 6-12 týdnů standardní terapie, budou okamžitě převedeni na alternativní léčebné přístupy (Stratum III nebo Stratum IV). Další prodloužení terapie (12 vs. 24 měsíců) a intenzifikace (± merkaptopurin) dále sníží míru reaktivace a trvalé následky.	Lék: Prednison Vrstva I Lék: Vinblastin Vrstva I Ostatní jména: Velban® Vincaleukoblastin sulfát Lék: merkaptopurin Vrstva I Ostatní jména: -Purinethol® -6-MP
Experimentální: Vrstva II Pro způsobilé pacienty bude ve Stratum II zavedena jednotná „intenzivní“ 24týdenní kúry skládající se z prednisolonu, vinkristinu a cytosin-arabinosidu. Po ní bude následovat pokračovací terapie na celkovou dobu léčby 24 měsíců. Účastníci, kteří po SL-IT (týden 24) mají odpověď (lepší NAD nebo AD), jsou způsobilí k randomizaci mezi pokračovacími rameny „INDOMETHACIN“ a „6-MP/MTX“ (merkaptopurin a methotrexát).	Lék: Prednison Vrstva I Lék: Vinblastin Vrstva I Ostatní jména: Velban® Vincaleukoblastin sulfát Lék: merkaptopurin Vrstva I Ostatní jména: -Purinethol® -6-MP Lék: INDOMETHACIN Fixní dávka indometacinu podávaná denně perorálně ve dvou dílčích dávkách s ochranou žaludku po celkovou dobu léčby 24 měsíců. Lék: Methotrexát fixní dávka jednou týdně perorálně po celkovou dobu léčby 24 měsíců. Lék: Cytosin arabinosid Ostatní jména: Cytarabin, Ara-C
Experimentální: Vrstva III Záchranná léčba rizikového LCH K posouzení účinnosti kombinace 2-CdA/Ara-C (cytosinarabinosid a 2-chlorodeoxyadenosin) u MS-LCH (pacienti s rizikovým postižením orgánů, kteří nereagují na front-line (Stratum I) terapie. Počáteční terapie se skládá ze 2 kúr 2-CdA/Ara-C. Pokračování nastíněné léčby bude hodnoceno v určených intervalech v každé vrstvě.	Lék: 2-chlorodeoxyadenosin Ostatní jména: Leustatin® 2-CdA Kladribin®
Experimentální: Vrstva IV Stanovit celkové přežití a přežití bez onemocnění po 1 a 3 letech po transplantaci hematopoetických kmenových buněk se sníženou intenzitou (RIC-HSCT). Možnost záchranné léčby pro pacienty s MS-LCH s rizikovým postižením orgánů, kteří nereagují na léčbu první linie (Stratum I) NEBO na záchranný režim 2-CdA/Ara-C (Stratum III).	Postup: transplantace hematopoetických kmenových buněk (RIC-HSCT)
Experimentální: Stratum V Stratum V Monitoring a léčba izolovaných tumorózních a neurodegenerativních CNS-LCH - Speciální režimy budou nabídnuty pacientům s izolovanou tumorózní CNS-LCH (opakované cykly 2-CdA) a pacientům s klinicky manifestovanou ND-CNS-LCH (+/- extrakraniální LCH projevy). U poslední skupiny bude nabídnuta monoterapie s kurzy Ara-C nebo (intravenózní imunoglobulin) IVIG v závislosti na výběru lékaře.	Lék: Cytosin arabinosid Ostatní jména: Cytarabin, Ara-C Lék: 2-chlorodeoxyadenosin Ostatní jména: Leustatin® 2-CdA Kladribin® Biologický: Intravenózní imunoglobulin Ostatní jména: IVIG
Experimentální: Vrstva VI Přirozená historie a management „jiných“ SS-LCH, které nejsou vhodné pro vrstvu I, skupina 2. Možnosti léčby – Vedení (většinou „počkejte a uvidíte“ a lokální léčba) je ponecháno na uvážení ošetřujícího lékaře. Všechny léčby a reakce na onemocnění musí být hlášeny v databázi. V případě nejasností kontaktujte svého národního koordinátora. Pacienti, kteří jsou sledováni na Stratum VI, kteří mají progresi onemocnění do MSLCH, multifokální kostní onemocnění nebo kostní léze s rizikem CNS, by měli být zařazeni do terapie Stratum I. Pacienti sledovaní na Stratum VI, u kterých se vyvine izolovaný tumorózní nebo neurodegenerativní CNS-LCH, by měli být zařazeni do Stratum V.	Lék: Prednison Vrstva I Lék: Vinblastin Vrstva I Ostatní jména: Velban® Vincaleukoblastin sulfát Lék: merkaptopurin Vrstva I Ostatní jména: -Purinethol® -6-MP Lék: Cytosin arabinosid Ostatní jména: Cytarabin, Ara-C Lék: 2-chlorodeoxyadenosin Ostatní jména: Leustatin® 2-CdA Kladribin® Biologický: Intravenózní imunoglobulin Ostatní jména: IVIG

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Procento pacientů s přežitím bez reaktivace Časové okno: 12 měsíců	Vrstva I, II, VI	12 měsíců
Rychlost odezvy druhého cyklu Časové okno: 9 týdnů	Vrstva III	9 týdnů
Celkové přežití a přežití bez onemocnění po 1 a 3 letech po transplantaci krvetvorných buněk se sníženou intenzitou (RIC-HSCT) Časové okno: 3 roky	Vrstva IV	3 roky
Kumulativní výskyt radiologické a klinické neurodegenerace u pacientů s izolovanou tumorózní CNS-LCH, DI, dysfunkcí přední hypofýzy au pacientů s rizikovými lézemi CNS Časové okno: 2 roky	Stratum V	2 roky
Časový interval a kumulativní incidence progrese radiologické neurodegenerace do klinicky manifestované ND-CNS-LCH Časové okno: 2 roky	Stratum V	2 roky
Kumulativní výskyt specifických trvalých následků, např. diabetes insipidus (DI), deficit růstového hormonu (GHD), neuropsychologické postižení atd. Časové okno: 2 roky	Ze všech léčebných vrstev prostřednictvím dlouhodobého sledování ve vrstvě VII	2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku	Popis opatření	Časové okno
Počet účastníků se závažnými a nezávažnými nežádoucími příhodami Časové okno: 2 roky		2 roky
Celkové přežití Časové okno: 2 roky	Vrstva I	2 roky
Výskyt trvalých následků Časové okno: 2 roky	Všechny vrstvy	2 roky
Kumulativní výskyt reaktivací v rizikových orgánech Časové okno: 2 roky		2 roky
Čas k úplnému vyřešení nemoci Časové okno: 2 roky	Vrstva III	2 roky
Míra odpovědi na kombinaci prednisonu, vinkristinu a cytarabinu Časové okno: 2 roky	Vrstva II	2 roky
Podíl pacientů naživu a bez onemocnění bez trvalých následků (např. diabetes insipidus, dysfunkce předního laloku hypofýzy, radiologická nebo klinická neurodegenerace) Časové okno: 2 roky	Vrstva II	2 roky
Procento toxicit souvisejících s léčbou Časové okno: 2 roky	Vrstva II	2 roky
Míra reaktivace po pokračovací léčbě indometacinem vs. 6-MP/MTX. Časové okno: 2 roky	Vrstva II	2 roky
Typ použité následné intenzivní a/nebo udržovací terapie Časové okno: 2 roky	Vrstva III	2 roky
Časná a pozdní úmrtnost Časové okno: 2 roky	Vrstva II	2 roky
Časná a pozdní toxicita Časové okno: 2 roky	Vrstva III	2 roky
d+100 úmrtnost související s transplantací Časové okno: 2 roky	Vrstva IV	2 roky
Výskyt hematopoetického zotavení a dárcovského chimérismu v d+100 a 1 rok po RIC-HSCT Časové okno: 2 roky		2 roky
Zaznamenejte všechny výskyty kožních, GI nebo jaterních abnormalit splňujících kritéria akutní GVHD stupně II-IV Časové okno: 2 roky	Stratum IV: Transplantace hematopoetických kmenových buněk pro rizikovou LCH	2 roky
Procento účastníků s výskytem chronické GVHD Časové okno: 2 roky	Vrstva IV	2 roky
Míra odpovědi na terapii cílenou na ND-CNS za 12 a 24 měsíců po zahájení terapie Časové okno: 2 roky	Stratum V	2 roky
Odpověď izolovaného tumorózního CNS-LCH na 2-CDA Časové okno: 2 roky	Stratum V	2 roky
Frekvence ND-CNS-LCH u pacientů s izolovaným tumorózním CNS-LCH Časové okno: 2 roky	Stratum V	2 roky
Metody časné identifikace ND-CNS-LCH Časové okno: 2 roky	Stratum V - Zkoumání hodnoty metod neurochemie, neurofyziologie a neuropsychologie při včasné identifikaci ND-CNS-LCH a při hodnocení její závažnosti a srovnání s nálezy MRI.	2 roky
Potřeba systémové terapie později v průběhu onemocnění Časové okno: 2 roky	Vrstva VI	2 roky
Identifikujte možné rizikové faktory trvalých následků (PC) Časové okno: 2 roky		2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

North American Consortium for Histiocytosis

Spolupracovníci

Histiocyte Society

Vyšetřovatelé

Studijní židle: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
Studijní židle: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

2. listopadu 2016

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. července 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

30. července 2014

První zveřejněno (Odhad)

31. července 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. března 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. března 2023

Naposledy ověřeno

1. března 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Histiocytóza z Langerhansových buněk

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

13-428
2011-001699-20 (Číslo EudraCT)
042011 (Jiný identifikátor: Children's Cancer Research Institute)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Histiocytóza z Langerhansových buněk

Beijing Friendship Hospital
Beijing Boren Hospital

Zatím nenabíráme

Bezpečnost a účinnost CD207 cílené buněčné terapie CAR-T u pacientů s histiocytózou R/R Langerhansových buněk

Histiocytóza z Langerhansových buněk

Čína
GlaxoSmithKline

Dokončeno

Studie k testování schopnosti a bezpečnosti GSK2110183 při léčbě histiocytózy z Langerhansových buněk

Histiocytóza z Langerhansových buněk

Spojené státy
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute

Dokončeno

Léčba rezistentní histiocytózy z Langerhansových buněk pomocí ENBREL

Histiocytóza, Langerhans-Cell

Spojené státy
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Zatím nenabíráme

Biomarkery pro diagnostiku, prognózu a odpověď na léčbu u dospělé histiocytózy z Langerhansových buněk (BIOHISTIO)

Histiocytóza, Langerhans-Cell
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Nábor

Histiocytóza dospělých plicních Langerhansových buněk: prospektivní kohortová studie založená na národním registru

Histiocytóza | Histiocytóza, Langerhans-Cell | Histiocytóza plicní

Francie
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...

Nábor

Charakterizace histiocytózy plicních Langerhansových buněk

Histiocytózy Langerhansových buněk

Španělsko
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Ukončeno

Transplantace krvetvorných buněk se sníženou intenzitou u pacientů s rezistentní histiocytózou Langerhansových buněk

Histiocytóza, Langerhansovy buňky

Spojené státy
Shanghai Children's Medical Center

Nábor

Prospektivní studie pro léčbu dětí s nově diagnostikovaným LCH pomocí protokolu obsahujícího cytarabin

Histiocytóza z Langerhansových buněk

Čína
Gruppo Italiano Malattie EMatologiche dell'Adulto

Nábor

LCH u dospělých: kolaborativní, prospektivní-retrospektivní, observační studie

Histiocytóza z Langerhansových buněk

Itálie
Peking Union Medical College Hospital

Dokončeno

Methotrexát a cytosin u dospělé histiocytózy z Langerhansových buněk (MAALCH)

Histiocytóza z Langerhansových buněk

Čína

Klinické studie na Prednison

Tel-Aviv Sourasky Medical Center

Neznámý

Účinnost prednisonu a azithromycinu v léčbě pacientů s onemocněním kočičího škrábnutí

Nemoc z kočičího škrábnutí | Bartonella infekce

Izrael
Rabin Medical Center

Neznámý

Nízké dávky steroidů v léčbě relapsu nefrotického syndromu (NS)

Glomerulární onemocnění

Izrael
University of Alabama at Birmingham
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Dokončeno

Zkouška thymektomie u nethymomatózních pacientů s myasthenia gravis, kteří dostávají prednisonovou terapii

Myasthenia Gravis

Thajsko, Kanada, Německo, Itálie, Holandsko, Brazílie, Spojené státy, Argentina, Austrálie, Chile, Japonsko, Mexiko, Polsko, Portugalsko, Jižní Afrika, Španělsko, Tchaj-wan, Spojené království
Health Science Center of Xi'an Jiaotong University

Neznámý

Terapeutický účinek nízké dávky prednisonu v kombinaci s MMF a FK506 u fokální segmentové glomerulosklerózy

Fokální segmentová glomeruloskleróza

Čína
Mayo Clinic

Staženo

Hodnocení účinnosti léčby achalázie steroidy

Achalázie
Prof. Tony hayek MD

Dokončeno

Vliv prednisonu na aterogenezi, jak byl studován v systému makrofágových pěnových buněk.

Diabetes | Ateroskleróza | Dyslipidemie

Izrael
National Institute for Tuberculosis and Lung Diseases...

Pozastaveno

Režim kortikosteroidů u pacientů s pneumonií indukovanou anti-PD-1/PD-L1 (PROS-CONS)

Intersticiální plicní onemocnění | Zhoubný novotvar plic

Polsko
Mundipharma Research Limited

Ukončeno

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost přípravku Lodotra® ve srovnání s prednisonem IR u subjektů trpících PMR

Polymyalgia Rheumatica

Spojené království
Universidad de la Republica

Dokončeno

Prednison-Placebo vs Prednison-Valacyclovir u Bellovy obrny (PVBP)

Bellova obrna

Uruguay
Dinora, Inc.
PharPoint Research, Inc.; Analgesic Solutions

Ukončeno

Zpožděné uvolňování prednisonu u PMR

Polymyalgia Rheumatica

Spojené státy

LCH-IV, Mezinárodní protokol kolaborativní léčby pro děti a dospívající s histiocytózou z Langerhansových buněk

Přehled studie

Postavení

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Typ studie

Zápis (Očekávaný)

Fáze

Kontakty a umístění

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Přijímá zdravé dobrovolníky

Pohlaví způsobilá ke studiu

Popis

Studijní plán

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet zbraní

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Intervence / Léčba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku

Popis opatření

Časové okno

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Sponzor

Spolupracovníci

Vyšetřovatelé

Termíny studijních záznamů

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Primární dokončení (Očekávaný)

Dokončení studie (Očekávaný)

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První zveřejněno (Odhad)

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Naposledy ověřeno

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Klinické studie na Histiocytóza z Langerhansových buněk

Klinické studie na Prednison

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa