Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

LCH-IV, Nemzetközi Együttműködési Kezelési Protokoll Langerhans sejt hisztiocitózisban szenvedő gyermekek és serdülők számára

2023. március 21. frissítette: North American Consortium for Histiocytosis

Az LCH-IV egy nemzetközi, többközpontú, prospektív klinikai vizsgálat a Langerhans Cell Histiocytosis LCH (18 év alatti életkor) gyermekgyógyászatban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Langerhans sejt hisztiocitózis

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az elmúlt 20 év nemzetközi erőfeszítései megmutatták, hogy a vinblasztinnal és prednizonnal végzett kombinációs terápia hatékony terápia a Multi-system (MS)-LCH-ban. Az előző LCH-III prospektív vizsgálat megerősítette, hogy ez a kezelési mód az MS-LCH standard kezelési rendje a kockázatos szervi érintettséggel rendelkező és anélküli betegeknél. Azt is kimutatta, hogy az utóbbi csoportban a hosszan tartó kezelés (a kezelés időtartama 12 vs. 6 hónap) jobb a betegség újraaktiválódásának megelőzésében. Ennek a vizsgálatnak az eredményei biztatóak, és alapul szolgálnak az LCH-IV vizsgálat megtervezéséhez. A betegség megjelenésének és kimenetelének összetettsége miatt az LCH-IV vizsgálat célja a kezelés testreszabása a bemutatás jellemzői és a kezelésre adott válasz alapján. , amely hét réteghez vezet:

I. réteg: Első vonalbeli kezelés MS-LCH-betegek (1. csoport) és egyrendszerű (SS)-LCH-ban szenvedő betegek többfokális csonttal vagy "központi idegrendszeri (CNS) kockázatú" elváltozásokkal (2. csoport)
Stratum II: Másodvonalbeli kezelés nem kockázatos betegek számára (azok a betegek, akiknek nincs kockázati szervi érintettsége, és akiknél az első vonalbeli terápia sikertelen, vagy az első vonalbeli terápia befejezése után reaktiválódnak)
III. réteg: A kockázatos LCH (az első vonalbeli terápia sikertelensége esetén a kockázatos szervek diszfunkciójában szenvedő betegek) mentőkezelése
IV. réteg: Őssejt-transzplantáció kockázatos LCH-ra (azok a betegek, akiknél a kockázati szervek diszfunkciója van, és az első vonalbeli terápia sikertelen)
V. réteg: Izolált tumoros és neurodegeneratív CNS-LCH monitorozása és kezelése
VI. réteg: Az "egyéb" SS-LCH természetrajza és kezelése (azok a betegek, akiknek nincs szükségük szisztémás terápiára a diagnózis idején)
VII. réteg: Hosszú távú nyomon követés (a korábbi kezeléstől függetlenül minden beteget nyomon követnek a reaktiváció vagy a maradandó következmények miatt, amint a betegség teljes megszűnt, és a megfelelő protokoll kezelés befejeződött)

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

1400

Fázis

2. fázis
3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Név: Heidi M Clough, BSN, RN
Telefonszám: 901-595-0362
E-mail: Heidi.clough@stjude.org

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Név: Sara G Hastings, MBA
E-mail: Sara.Hastings@stjude.org

Tanulmányi helyek

Egyesült Államok
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
    - Toborzás
    - Children's of Alabama
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Matthew Kutny, MD
      
      Telefonszám: 205-638-9285
      
      E-mail: mkutny@peds.uab.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Vicky L Poss
      
      Telefonszám: 205-638-5430
      
      E-mail: vlposs@peds.uab.edu
    - Kutatásvezető:
      
      Matthew Kutny, MD
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85006
    - Toborzás
    - Phoenix Children's Hospital
    - Kutatásvezető:
      
      Michael Henry, MD
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Michael Henry, MD
      
      E-mail: mhenry@phoenixchildrens.com
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
    - Toborzás
    - Arkansas Children's Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Kimo Stine, MD
      
      E-mail: stinekimoc@uams.edu
- California
  - Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
    - Toborzás
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Kutatásvezető:
      
      Rima Jubran, MD
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Rima Jubran, MD
      
      E-mail: rjubran@chla.usc.edu
  - Madera, California, Egyesült Államok, 93636
    - Toborzás
    - Valley Children's Healthcare
    - Kutatásvezető:
      
      David Samuel, MD
    - Kapcsolatba lépni:
      
      David Samuel, MD
      
      E-mail: DSamuel@valleychildrens.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Faisal Razzaqi, MD
      
      E-mail: FRazzaqi@valleychildrens.org
  - Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
    - Toborzás
    - UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Robert Raphael, MD
      
      E-mail: Robert.Raphael@ucsf.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Jennifer Michlitsch, MD
      
      E-mail: Jennifer.Michlitsch@ucsf.edu
  - Orange, California, Egyesült Államok, 92868
    - Toborzás
    - Children's Hospital of Orange County
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Lilibeth Torno, MD
      
      Telefonszám: 714-509-4348
      
      E-mail: ltorno@choc.org
    - Kutatásvezető:
      
      Lilibeth Torno, MD
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Tina Templeman, RN
      
      Telefonszám: 714-509-8646
      
      E-mail: ttempleman@choc.org
  - San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158-0106
    - Toborzás
    - UCSF Helen Diller Family Cancer Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Michelle Hermiston, MD, PhD
      
      E-mail: Michelle.Hermiston@ucsf.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Ben Huang, MD
      
      E-mail: ben.huang@ucsf.edu
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Egyesült Államok, 06106
    - Toborzás
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Kutatásvezető:
      
      Andrea Orsey, MD
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
    - Toborzás
    - Children's National Medical Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Stephan Ladisch, MD
      
      E-mail: sladisch@childrensnational.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Jay Greenberg, MD
      
      E-mail: jagreenb@childrensnational.org
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Egyesült Államok, 33701
    - Toborzás
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Deepakbabu Chellapandian, MD
      
      Telefonszám: 727-767-7040
      
      E-mail: dchella2@jhmi.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Kelsey Titus
      
      Telefonszám: 727-767-3229
      
      E-mail: ktitus2@jhmi.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30342
    - Toborzás
    - Children's Healthcare of Atlanta, Emory
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Bradley George, MD
      
      E-mail: Bradley.George@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-2991
    - Toborzás
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Joanna Weinstein, MD
      
      E-mail: jweinstein@luriechildrens.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Jenna Rossoff, MD
      
      E-mail: jrossoff@luriechildrens.org
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 64108
    - Toborzás
    - Children's Mercy Hospitals
    - Kapcsolatba lépni:
      
      J. Allyson Hays, MD
      
      E-mail: jahays@cmh.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Joy Fulbright, MD
      
      E-mail: JMfulbright@cmh.edu
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
    - Toborzás
    - University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Tom C Badgett, MD, PhD
      
      E-mail: tom.badgett@uky.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Vlad C Radulescu, MD
      
      E-mail: vlad.radulescu@uky.edu
  - Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
    - Toborzás
    - University of Louisville, Norton Children's Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Kerry McGowan, MD
      
      Telefonszám: 502-852-8450
      
      E-mail: kkpowe01@louisville.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Cynthia Lemmons
      
      Telefonszám: 502-629-7164
      
      E-mail: Cynthia.lemmons@nortonhealthcare.org
    - Kutatásvezető:
      
      Kerry McGowan, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
    - Toborzás
    - Johns Hopkins University
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Elias Zambidis, MD
      
      E-mail: EZambid1@jhmi.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Christine Pratilas, MD
      
      E-mail: Cpratil1@jhmi.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
    - Toborzás
    - Massachusetts General Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Mary Huang, MD
      
      Telefonszám: 617-726-2737
      
      E-mail: mshuang@partners.org
    - Kutatásvezető:
      
      Mary Huang, MD
  - Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
    - Toborzás
    - Dana Farber Cancer Institute
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Barbara Degar, MD
      
      Telefonszám: 617-632-6801
      
      E-mail: bdegar@partners.org
    - Kutatásvezető:
      
      Barbara Degar, MD
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55404
    - Toborzás
    - Children's Minnesota
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Michael Richards, MD
      
      E-mail: Michael.richards@childrensmn.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Nathan Gossai, MD
      
      E-mail: nathan.gossai@childrensmn.org
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Egyesült Államok, 07601
    - Toborzás
    - Hackensack University Medical Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Steven Diamond, MD
      
      E-mail: Steven.Diamond@hackensackmeridian.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Burton Appel, MD
      
      E-mail: Burton.appel@hackensackmeridian.org
- New York
  - New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
    - Toborzás
    - Cohen Children's Medical Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Carolyn Fein Levy, MD
      
      E-mail: clevy4@northwell.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Jeffery Lipton, MD
      
      E-mail: jlipton@northwell.edu
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10029
    - Toborzás
    - Mount Sinai Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Michael Victor
      
      E-mail: michael.victor@mssm.edu
    - Kutatásvezető:
      
      Gary Crouch, MD
  - New York, New York, Egyesült Államok
    - Toborzás
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Christopher Forlenza, MD
      
      Telefonszám: 212-639-5226
      
      E-mail: forlenzc@mskcc.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Ira Dunkel, MD
      
      E-mail: dunkeli@mskcc.org
  - New York, New York, Egyesült Államok, 10032
    - Toborzás
    - Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Maria Luis Sulis, MD
      
      E-mail: mls95@cumc.columbia.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Julia Glade Bender, MD
      
      E-mail: jg589@cumc.columbia.edu
  - Syracuse, New York, Egyesült Államok, 13210
    - Toborzás
    - SUNY Upstate Medical University
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Melanie Comito, MD
      
      E-mail: comitom@upstate.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Andrea Dvorak, MD
      
      E-mail: dvoraka@upstate.edu
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
    - Toborzás
    - Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Chad Jacobsen, MD
      
      Telefonszám: 704-381-9900
      
      E-mail: chad.jacobsen@carolinashealthcare.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Ashley Hinson, MD
      
      E-mail: Ashley.hinson@carolinashealthcare.org
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
    - Toborzás
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Michael Jordan, MD
      
      Telefonszám: 513-636-1773
      
      E-mail: Michael.jordan@cchmc.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Ashish Kumar, MD
      
      Telefonszám: 513-803-1631
      
      E-mail: ashish.kumar@cchmc.org
  - Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
    - Toborzás
    - Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Irina Pateva, MD
      
      Telefonszám: 216-844-3345
      
      E-mail: Irina.pateva@uhhospitals.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Mary Hislop, CCRP
      
      Telefonszám: 216-844-7444
      
      E-mail: mary.hislop1@uhhospitals.org
    - Kutatásvezető:
      
      Irina Pateva, MD
  - Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
    - Toborzás
    - The Toledo Hospital, Toledo Children's Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Jamie Dargart, MD
      
      Telefonszám: 414-291-9525
      
      E-mail: Jamie.Dargart@promedica.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Anthony Palmer, MD
      
      E-mail: Anthony.palmermd@promedica.org
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
    - Toborzás
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - Kutatásvezető:
      
      Steven Allen, MD
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Alex Berkebile, BS
      
      E-mail: berkebileak@upmc.edu
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
    - Toborzás
    - Medical University of South Carolina (MUSC)
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
      
      Telefonszám: 843-792-2957
      
      E-mail: Kravekjm@musc.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Abbey Moore
      
      Telefonszám: 843-792-6078
      
      E-mail: mooreabi@musc.edu
    - Kutatásvezető:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
  - Greenville, South Carolina, Egyesült Államok, 29605
    - Toborzás
    - Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Aniket Saha, MD
      
      E-mail: Aniket.Saha@prismahealth.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Nichole L. Bryant, MD
      
      E-mail: Nichole.Bryant@prismahealth.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Egyesült Államok, 38105
    - Toborzás
    - St. Jude Children'S Research Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Patrick Campbell, MD
      
      E-mail: patrick.campbell@stjude.org
    - Kutatásvezető:
      
      Patrick Campbell, MD
- Texas
  - Dallas, Texas, Egyesült Államok
    - Toborzás
    - Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
    - Kutatásvezető:
      
      Patrick Leavey, MD
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Patrick Leavey, MD
      
      Telefonszám: 214-648-8605
      
      E-mail: Patrick.Leavey@UTSouthwestern.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Princess Iroh-Rodgers, MS
      
      Telefonszám: 214-456-2664
      
      E-mail: princess.iroh-rodgers@childrens.com
- Washington
  - Spokane, Washington, Egyesült Államok, 99204
    - Toborzás
    - Providence Sacred Heart Children's Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Stefanos Intzes, MD
      
      E-mail: stefanos.intzes@providence.org
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Judy Felgenhauer, MD
      
      E-mail: judy.felgenhauer@providence.org
  - Tacoma, Washington, Egyesült Államok, 98431
    - Toborzás
    - Madigan Army Medical Center
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Melissa A Forouhar, MD
      
      Telefonszám: 253-968-6144
      
      E-mail: Melissa.a.forouhar.mil@mail.mil
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Kirsten Van Houte, RN
      
      Telefonszám: 253-968-1862
      
      E-mail: Kirstin.l.vanhoute.civ@mail.mil
    - Kutatásvezető:
      
      Melissa A Forouhar, MD
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
    - Toborzás
    - American Family Children's Hospital University of Wisconsin
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Diane Puccetti, MD
      
      Telefonszám: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Jenny Weiland, CCRP
      
      Telefonszám: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Kutatásvezető:
      
      Diane Pucettie, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 18 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

I. réteg
- A betegeknek 18 évesnél fiatalabbnak kell lenniük a diagnózis idején.
- A betegeknek szövettanilag ellenőrizniük kell a Langerhans-sejtek hisztiocitózisának diagnózisát a 6.1. szakaszban leírt kritériumok szerint.
- Aláírt beleegyező nyilatkozat
Réteg II
- A Stratum I betegei, akiknek:
- Progresszív betegség (AD rosszabb) a nem kockázatos szervekben 6 hét után (Kezdő tanfolyam
- AD közepes vagy rosszabb a nem veszélyeztetett szervekben, vagy AD jobb a kockázatos szervekben 12 hét után (2. kezdeti tanfolyam)
- A betegség progressziója (AD rosszabb) a nem veszélyeztetett szervekben a kezelés folytatása során bármikor
- Aktív betegség a Stratum I kezelés végén
- Betegség újraaktiválása a nem veszélyeztetett szervekben a Stratum I kezelés befejezése után bármikor
Stratum III
- Az I. rétegből származó betegek, akik megfelelnek a következő kritériumoknak:
- Az AD rosszabb a kockázatos szervekben a 6. hét után (az 1. kezdeti kurzus után), vagy az AD rosszabb vagy AD közepes a kockázatos szervekben a 12. hét után (a 2. kezdeti tanfolyam után).
- Egyértelműen súlyos szervi diszfunkció jelenléte a fent említett értékelési pontokon (hematológiai diszfunkció, májműködési zavar, vagy mindkettő), pl.
  - Hb
  - PLT
  - Májműködési zavar (vagy fehérjevesztéssel járó emésztési zavar)
  - Összes fehérje
  - Albumin
Stratum IV
- Stratum I vagy Stratum III betegek, akik megfelelnek a következő kritériumoknak:
- Az AD rosszabb a kockázatos szervekben a 6. hét után (az 1. kezdeti kurzus után), vagy az AD rosszabb vagy AD közepes a kockázatos szervekben a 12. hét után (a 2. kezdeti tanfolyam után) VAGY
- Az AD rosszabb a 2. és 3. 2-CdA/Ara-C tanfolyam után, és az AD rosszabb vagy AD köztes a Stratum III 4. 2-CdA/Ara-C kúra után ÉS
- Egyértelműen súlyos szervi diszfunkció jelenléte a fent említett értékelési pontokon (hematológiai diszfunkció, májműködési zavar, vagy mindkettő) a XI. táblázatban meghatározottak szerint (lásd 10.3.1. pont).
- Tájékozott beleegyezés: Minden beteg vagy törvényes gyámja (ha a beteg
- Megfelelő szervműködés: A betegeknek megfelelő máj-, vese-, szív- és tüdőfunkcióval kell rendelkezniük ahhoz, hogy a helyi intézményi irányelvek alapján csökkentett intenzitású HCT-t végezzenek, vagy legalább meg kell felelniük az A-VIII_1. függelékben szereplő alkalmassági ellenőrző listában szereplő követelményeknek. A jelentős máj- és tüdőműködési zavarok azonban, ha másodlagosak az LCH-betegség hátterében, nem zárják ki a betegeket a protokoll felvételéből, ezért meg kell beszélni a nemzeti PI-koordinátorral és a koordináló vezető kutatóval.
Stratum V
- Minden olyan beteg, akinek igazolt diagnózisa LCH és MRI leletek megegyeznek az ND-CNSLCH-val, függetlenül a korábbi kezelésektől (azok is, akik nem regisztráltak az LCH-IV más rétegeiben).
- Izolált tumoros CNS-LCH-ban szenvedő betegek (beleértve a hipotalamusz-hipofízis tengelyben tömeges lézióval rendelkező izolált DI-t). Azoknál a betegeknél, akiknél az LCH diagnózisa már megállapított, és az LCH-val kompatibilis központi idegrendszeri elváltozások radiológiai leletei, a lézió biopsziája nem kötelező. Minden más esetben a lézió biopsziája szükséges a vizsgálatba való felvételhez
Réteg VI
- Újonnan diagnosztizált SS-LCH-ban szenvedő betegek, akiknek a lokalizációja nem "multifokális csont", izolált daganatos központi idegrendszeri lézió vagy izolált "CNS-kockázatú" lézió.
VII. réteg – Minden LCH IV-ben regisztrált beteg (a kezeléstől függetlenül), mindaddig, amíg a hosszú távú követéshez való hozzájárulását nem vonták vissza.

Kizárási kritériumok:

I. réteg
- Terhesség (a fogamzóképes korú betegeket a kemoterápia előtt megfelelő vizsgálatnak kell alávetni)
- LCH-val kapcsolatos maradandó következmények (pl. vertebra plana, szklerotizáló cholangitis, tüdőfibrózis stb.) aktív betegség hiányában
- Előzetes szisztémás terápia
Réteg II
- Progresszív betegségben szenvedő betegek a veszélyeztetett szervekben
- Maradandó következmények (pl. szklerotizáló cholangitis, tüdőfibrózis stb.) aktív LCH-ra utaló jel nélkül ugyanabban a szervben vagy bármely más helyen
- A beteg, szülei vagy törvényes gyámja írásos beleegyezése nincs
Stratum III
- A következő kritériumok bármelyikének megléte kizárja a beteget a vizsgálatból:
- Izolált szklerotizáló cholangitis aktív hepatikus LCH bizonyítéka nélkül, mint a kockázati szervek érintettségének egyetlen bizonyítéka.
- Nem megfelelő veseműködés, amelyet a szérum kreatininszintje az életkor szerinti normálérték háromszorosa felett határozza meg
Stratum IV
- Nem aktív LCH miatt kialakuló tüdőelégtelenség (mechanikus lélegeztetést igényel).
- Izolált májszklerózis vagy tüdőfibrózis aktív LCH nélkül.
- Kontrollálatlan aktív életveszélyes fertőzés.
- Csökkent vesefunkció 50 ml/1,73 m2/perc alatti GFR mellett.
- Terhesség vagy aktív szoptatás
- Az aláírt, tájékozott beleegyezés megadásának elmulasztása
Réteg VI
- SS-LCH-ban szenvedő betegek, akiknek izolált daganatos központi idegrendszeri elváltozása van (ők alkalmasak a Stratum V-re),
- Izolált "CNS-kockázatú" vagy multifokális csontlézióban szenvedő betegek (ők jogosultak a Stratum I, 2. csoportba)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Elsődleges cél: Kezelés
Kiosztás: Véletlenszerűsített
Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek száma

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar	Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: I. réteg Stratum I A prednizon és vinblasztin kombinációja a standard első vonalbeli kombináció a szisztémás terápiát igénylő betegek számára (I. réteg). Az MS-LCH-ban szenvedő és a kockázati szervek érintettségét mutató betegeket, akik nem reagálnak a 6-12 hetes standard terápiára, azonnal át kell váltani az alternatív kezelési megközelítésekre (Stratum III vagy Stratum IV). A terápia további meghosszabbítása (12 vs. 24 hónap) és intenzifikáció (± merkaptopurin) tovább csökkenti a reaktivációs rátát és a maradandó következményeket.	Drog: Prednizon I. réteg Drog: Vinblasztin I. réteg Más nevek: Velban® Vincaleukoblasztin-szulfát Drog: merkaptopurin I. réteg Más nevek: -Purinethol® -6 MP
Kísérleti: Réteg II A Stratum II-ben egységes, „intenzív” 24 hetes, prednizolonból, vinkrisztinből és citozin-arabinozidból álló kúrát vezetnek be a jogosult betegek számára. Ezt egy 24 hónapos teljes kezelési időtartamig folytató terápia követi. Azok a résztvevők, akik az SL-IT után (24. hét) reagáltak (NAD vagy AD jobb), jogosultak az „INDOMETHACIN” és a „6-MP/MTX” (merkaptopurin és metotrexát) folytató karok közötti randomizálásra.	Drog: Prednizon I. réteg Drog: Vinblasztin I. réteg Más nevek: Velban® Vincaleukoblasztin-szulfát Drog: merkaptopurin I. réteg Más nevek: -Purinethol® -6 MP Drog: INDOMETHACIN Az indometacin fix dózisa naponta, szájon át, két részre osztva gyomorvédelemmel, a teljes kezelés időtartama 24 hónap. Drog: Metotrexát fix dózis hetente szájon át, a teljes kezelés időtartama 24 hónap. Drog: Citozin arabinosid Más nevek: Citarabin, Ara-C
Kísérleti: Stratum III LCH kockázatú mentőkezelés A 2-CdA/Ara-C (citozin-arabinozid és 2-klór-dezoxiadenozin) kombináció hatékonyságának értékelése MS-LCH-ban (kockázatos szervi érintettségben szenvedő betegek, akik nem reagálnak a frontvonalra (I. réteg) terápia. A kezdeti terápia 2 2-CdA/Ara-C kúrából áll. A vázolt kezelés folytatása, amelyet minden rétegben meghatározott időközönként kell értékelni.	Drog: 2-klór-dezoxiadenozin Más nevek: Leustatin® 2-CdA Kladribin®
Kísérleti: Stratum IV A csökkentett intenzitású kondicionáló hematopoietikus őssejt-transzplantáció (RIC-HSCT) utáni 1 és 3 éves teljes és betegségmentes túlélés meghatározása. Mentőkezelési lehetőség kockázatos szervi érintettséggel rendelkező MS-LCH-betegek számára, akik nem reagálnak a front-line terápiára (I. réteg), VAGY a mentő 2-CdA/Ara-C sémára (Stratum III).	Eljárás: hematopoietikus őssejt transzplantáció (RIC-HSCT)
Kísérleti: Stratum V Stratum V Izolált tumoros és neurodegeneratív CNS-LCH monitorozása és kezelése - Az izolált tumoros CNS-LCH-ban (ismételt 2-CdA-kúrák) és a klinikailag megnyilvánuló ND-CNS-LCH-ban (+/- extracranialis LCH-megnyilvánulások) szenvedő betegek speciális kezelési rendet kínálnak. Az utolsó csoport monoterápiája Ara-C kúrákkal vagy (intravénás immunglobulin) IVIG-vel történik, az orvos döntésétől függően.	Drog: Citozin arabinosid Más nevek: Citarabin, Ara-C Drog: 2-klór-dezoxiadenozin Más nevek: Leustatin® 2-CdA Kladribin® Biológiai: Intravénás immunglobulin Más nevek: IVIG
Kísérleti: Réteg VI A 2. rétegcsoportba nem jogosult „egyéb” SS-LCH természetrajza és kezelése. Kezelési lehetőségek – A kezelést (többnyire „várj és meglátjuk” és a helyi kezelést) a kezelőorvos belátása szerint bízzuk meg. Minden kezelést és betegségre adott választ jelenteni kell az adatbázisban. Bizonytalanság esetén forduljon nemzeti koordinátorához. Azokat a Stratum VI-ban követett betegeket, akiknél a betegség MSLCH-vé, multifokális csontbetegségben vagy központi idegrendszeri kockázatú csontlézióban szenved, részt kell venni a Stratum I kezelésben. Azokat a Stratum VI-n követett betegeket, akiknél izolált daganatos vagy neurodegeneratív CNS-LCH alakul ki, be kell vonni a Stratum V-be.	Drog: Prednizon I. réteg Drog: Vinblasztin I. réteg Más nevek: Velban® Vincaleukoblasztin-szulfát Drog: merkaptopurin I. réteg Más nevek: -Purinethol® -6 MP Drog: Citozin arabinosid Más nevek: Citarabin, Ara-C Drog: 2-klór-dezoxiadenozin Más nevek: Leustatin® 2-CdA Kladribin® Biológiai: Intravénás immunglobulin Más nevek: IVIG

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Reaktivációmentesen túlélő betegek százalékos aránya Időkeret: 12 hónap	Réteg I., II., VI	12 hónap
Második ciklus válaszaránya Időkeret: 9 hét	Stratum III	9 hét
Általános és betegségmentes túlélés 1 és 3 évvel csökkentett intenzitású kondicionáló hematopoietikus őssejt-transzplantáció (RIC-HSCT) után Időkeret: 3 év	Stratum IV	3 év
A radiológiai és klinikai neurodegeneráció kumulatív incidenciája izolált tumoros CNS-LCH-ban, DI-ben, hipofízis elülső diszfunkciójában és központi idegrendszeri kockázatú léziókban szenvedő betegeknél Időkeret: 2 év	Stratum V	2 év
A radiológiai neurodegeneráció klinikailag megnyilvánuló ND-CNS-LCH-ig történő progressziójának időintervalluma és kumulatív előfordulása Időkeret: 2 év	Stratum V	2 év
Specifikus maradandó következmények halmozott előfordulása pl. diabetes insipidus (DI), növekedési hormon hiány (GHD), neuropszichológiai károsodás stb. Időkeret: 2 év	Minden kezelési rétegből hosszú távú követés útján a VII	2 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Intézkedés leírása	Időkeret
Súlyos és nem súlyos nemkívánatos eseményekkel járó résztvevők száma Időkeret: 2 év		2 év
Általános túlélés Időkeret: 2 év	I. réteg	2 év
A maradandó következmények előfordulása Időkeret: 2 év	Minden réteg	2 év
A kockázatos szervek reaktivációinak kumulatív előfordulása Időkeret: 2 év		2 év
Ideje befejezni a betegség megszüntetését Időkeret: 2 év	Stratum III	2 év
A prednizon, vinkrisztin és citarabin kombinációjára adott válaszarány Időkeret: 2 év	Réteg II	2 év
Azon betegek aránya, akik élnek és mentesek a tartós következmények nélküli betegségtől (pl. diabetes insipidus, elülső hipofízis diszfunkció, radiológiai vagy klinikai neurodegeneráció) Időkeret: 2 év	Réteg II	2 év
A kezeléssel összefüggő toxicitások százalékos aránya Időkeret: 2 év	Réteg II	2 év
Reaktivációs arányok az indometacin-kezelés folytatása után, vs. 6-MP/MTX. Időkeret: 2 év	Réteg II	2 év
Az ezt követő intenzív és/vagy fenntartó terápia típusa Időkeret: 2 év	Stratum III	2 év
Korai és késői halálozás Időkeret: 2 év	Réteg II	2 év
Korai és késői toxicitás Időkeret: 2 év	Stratum III	2 év
d+100 transzplantációval kapcsolatos mortalitás Időkeret: 2 év	Stratum IV	2 év
A hematopoietikus gyógyulás és a donor kimérizmus előfordulása d+100 és 1 évvel a RIC-HSCT után Időkeret: 2 év		2 év
Jegyezze fel a II-IV. fokozatú akut GVHD kritériumainak megfelelő bőr-, GI- vagy májelváltozások összes előfordulását Időkeret: 2 év	IV. réteg: Hematopoetic Stem Cell Transplantation for Risk LCH	2 év
A krónikus GVHD-ben szenvedő résztvevők százalékos aránya Időkeret: 2 év	Stratum IV	2 év
ND-CNS-célzott terápiára adott válaszarány 12 és 24 hónappal a kezelés megkezdése után Időkeret: 2 év	Stratum V	2 év
Izolált tumoros CNS-LCH válasza 2-CDA-ra Időkeret: 2 év	Stratum V	2 év
ND-CNS-LCH gyakorisága izolált tumoros CNS-LCH-ban szenvedő betegeknél Időkeret: 2 év	Stratum V	2 év
Az ND-CNS-LCH korai azonosításának módszerei Időkeret: 2 év	V. réteg - A neurokémiai, neurofiziológiai és neuropszichológiai módszerek értékének feltárása az ND-CNS-LCH korai azonosításában és súlyosságának felmérésében, valamint összehasonlítása az MRI-leletekkel.	2 év
A betegség későbbi szakaszában szisztémás terápia szükséges Időkeret: 2 év	Réteg VI	2 év
Az állandó következmények lehetséges kockázati tényezőinek azonosítása (PC) Időkeret: 2 év		2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

North American Consortium for Histiocytosis

Együttműködők

Histiocyte Society

Nyomozók

Tanulmányi szék: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
Tanulmányi szék: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2016. november 2.

Elsődleges befejezés (Várható)

2025. július 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. július 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. július 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. július 30.

Első közzététel (Becslés)

2014. július 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. március 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. március 21.

Utolsó ellenőrzés

2023. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

Langerhans sejt hisztiocitózis

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

13-428
2011-001699-20 (EudraCT szám)
042011 (Egyéb azonosító: Children's Cancer Research Institute)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Langerhans sejt hisztiocitózis

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Megszűnt

Csökkentett intenzitású hematopoietikus sejttranszplantáció rezisztens Langerhans-sejt hisztiocitózisban szenvedő betegek számára

Histiocytosis, Langerhans-sejt

Egyesült Államok
Tongji Hospital

Toborzás

Közép-Kína Rosai-Dorfman Betegségregiszter (CCR-DDR)

Langerhans sejt hisztiocitózis | Rosai-Dorfman-kór

Kína
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Befejezve

Felnőttkori pulmonalis Langerhans sejt hisztiocitózis kimenetelének értékelése a tüdő HRCT és a tüdőfunkció alapján (HLP)

Pulmonális Langerhans-sejtek hisztiocitózisa

Franciaország
Beijing Friendship Hospital
Beijing Boren Hospital

Még nincs toborzás

A CD207 célzott CAR-T sejtterápia biztonságossága és hatékonysága R/R Langerhans sejt hisztiocitózisban szenvedő betegeknél

Langerhans sejt hisztiocitózis

Kína
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...

Toborzás

A pulmonalis Langerhans-sejtek hisztiocitózisának jellemzése

Langerhans sejt hisztiocitózis

Spanyolország
GlaxoSmithKline

Befejezve

Tanulmány a GSK2110183 képességének és biztonságosságának tesztelésére a Langerhans-sejtek hisztiocitózisának kezelésében

Langerhans sejt hisztiocitózis

Egyesült Államok
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute

Befejezve

Rezisztens Langerhans sejt hisztiocitózis kezelése ENBREL-lel

Histiocytosis, Langerhans-Cell

Egyesült Államok
Shanghai Changzheng Hospital
The First Affiliated Hospital of Nanchang University; Peking University People's... és más munkatársak

Toborzás

Orális prednizon a csont LCH kezelésében gyermek- és serdülőkorban

A csont Langerhans sejt hisztiocitózisa

Kína
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Aktív, nem toborzó

A kladribin hatékonyságának és toleranciájának értékelése tünetekkel járó pulmonalis Langerhans-sejtek hisztiocitózisában (ECLA)

A tüdő Langerhans-sejtek hisztiocitózisa

Franciaország
Histiocyte Society

Befejezve

Kombinált kemoterápia Langerhans sejt hisztiocitózisban szenvedő fiatal betegek kezelésében

Gyermekkori Langerhans-sejtek hisztiocitózisa

Kanada, Egyesült Királyság, Egyesült Államok, Franciaország, Németország, Ausztria, Írország, Svédország, Olaszország, Argentína

Klinikai vizsgálatok a Prednizon

Shanghai Children's Medical Center

Még nincs toborzás

SCMC próbaverzió a KHE-n KMP-vel (V.2020) (SCMC-KK2020)

Kaposiform hemangioendothelioma (KHE) Kasabach-Merritt jelenséggel (KMP)

Kína
University Hospital, Basel, Switzerland
Swiss National Science Foundation

Toborzás

Orális kortikoszteroidok fertőzés utáni köhögés kezelésére felnőtteknél (OSPIC)

Fertőzés utáni köhögés

Svájc
Tel-Aviv Sourasky Medical Center

Ismeretlen

A prednizon és azitromicin hatékonysága macskakarcolásos betegségben szenvedő betegek kezelésében

Macskakarcolás betegség | Bartonella fertőzések

Izrael
Claudio Gobbi
Ente Ospedaliero Cantonale, Ticino, Switzerland

Megszűnt

Az orális Prednisone Taper kontra placebo a sclerosis multiplex akut relapszusainak kezelésére

Sclerosis multiplex

Svájc
Leiden University Medical Center

Aktív, nem toborzó

A dexametazon csökkentése a docetaxel infúzió körül (REDEX)

Mellrák | Prosztata rák

Hollandia
University of Helsinki
University of Turku; Oulu University Hospital; Kuopio University Hospital; Seinajoki... és más munkatársak

Ismeretlen

TNF-blokkoló terápia betegségmódosító antireumatikus gyógyszerekkel kombinálva a korai rheumatoid arthritisben (NEO-RACo)

Rheumatoid arthritis

Finnország
University of Giessen

Befejezve

Bendamustine Plus Rituximab Versus CHOP Plus Rituximab

Marginális zóna limfómák | Non-Hodgkin limfómák | Follikuláris limfómák | Immuncitómák | Limfocita limfómák

Németország
Amsterdam UMC, location VUmc

Befejezve

Sitagliptin profilaxis a glükokortikoidok által kiváltott glükózanyagcsere-károsodásra metabolikus szindrómás férfiaknál (SPHINX)

Diabetes mellitus | Szteroid cukorbetegség | Glükokortikoidok által kiváltott cukorbetegség | Béta-cella funkció

Hollandia
Czech Lymphoma Study Group

Még nincs toborzás

Brentuximab Vedotin CHEP-vel kombinálva PTCL-ben szenvedő betegeknél

Limfóma, T-sejt, Perifériás

Csehország

LCH-IV, Nemzetközi Együttműködési Kezelési Protokoll Langerhans sejt hisztiocitózisban szenvedő gyermekek és serdülők számára

A tanulmány áttekintése

Állapot

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Tanulmány típusa

Beiratkozás (Várható)

Fázis

Kapcsolatok és helyek

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Egészséges önkénteseket fogad

Tanulmányozható nemek

Leírás

Tanulási terv

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Fegyverek száma

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar

Beavatkozás / kezelés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő

Intézkedés leírása

Időkeret

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő

Intézkedés leírása

Időkeret

Együttműködők és nyomozók

Szponzor

Együttműködők

Nyomozók

Tanulmányi rekorddátumok

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

Elsődleges befejezés (Várható)

A tanulmány befejezése (Várható)

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Első közzététel (Becslés)

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

Utolsó ellenőrzés

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

Klinikai vizsgálatok a Langerhans sejt hisztiocitózis

Klinikai vizsgálatok a Prednizon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Kenya

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek