Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

LCH-IV, International Collaborative Treatment Protocol for børn og unge med Langerhans cellehistiocytose

21. marts 2023 opdateret af: North American Consortium for Histiocytosis

LCH-IV er et internationalt, multicenter, prospektivt klinisk studie for pædiatrisk Langerhans Cell Histiocytose LCH (alder < 18 år).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Langerhans cellehistiocytose

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

De seneste 20 års internationale indsats har vist, at kombinationsbehandling med vinblastin og prednison er en effektiv terapi for Multi-system (MS)-LCH. Det tidligere prospektive forsøg LCH-III bekræftede dette regime som et standardregime for MS-LCH hos patienter med og uden risikoorganinvolvering. Det viste også, at langvarig behandling i sidstnævnte gruppe (behandlingsvarighed på 12 vs. 6 måneder) er overlegen til at forhindre sygdomsreaktiveringer. Resultaterne af dette forsøg er opmuntrende og tjener som grundlag for design af LCH-IV-studiet. På grund af kompleksiteten af sygdomspræsentationer og -resultater søger LCH-IV-undersøgelsen at skræddersy behandlingen baseret på egenskaber ved præsentationen og på respons på behandlingen , der fører til syv lag:

Stratum I: Førstelinjebehandling til MS-LCH-patienter (Gruppe 1) og patienter med enkeltsystem (SS)-LCH med multifokal knogle eller "Centralnervesystem (CNS)-risiko" læsioner (Gruppe 2)
Stratum II: Andenlinjebehandling til ikke-risikopatienter (patienter uden risikoorganinvolvering, som fejler førstelinjebehandling eller har en reaktivering efter afslutning af førstelinjebehandling)
Stratum III: Bjærgningsbehandling for risiko-LCH (patienter med dysfunktion af risikoorganer, som svigter førstelinjebehandling)
Stratum IV: Stamcelletransplantation for risiko-LCH (patienter med dysfunktion af risikoorganer, som svigter førstelinjebehandling)
Stratum V: Overvågning og behandling af isolerede tumorøse og neurodegenerative CNS-LCH
Stratum VI: Naturhistorie og behandling af "andre" SS-LCH (patienter, der ikke har behov for systemisk terapi på diagnosetidspunktet)
Stratum VII: Langtidsopfølgning (alle patienter uanset tidligere behandling vil blive fulgt for reaktivering eller permanente konsekvenser, når fuldstændig sygdomsopløsning er opnået og den respektive protokolbehandling afsluttet)

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

1400

Fase

Fase 2
Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Navn: Heidi M Clough, BSN, RN
Telefonnummer: 901-595-0362
E-mail: Heidi.clough@stjude.org

Undersøgelse Kontakt Backup

Navn: Sara G Hastings, MBA
E-mail: Sara.Hastings@stjude.org

Studiesteder

Forenede Stater
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
    - Rekruttering
    - Children's of Alabama
    - Kontakt:
      
      Matthew Kutny, MD
      
      Telefonnummer: 205-638-9285
      
      E-mail: mkutny@peds.uab.edu
    - Kontakt:
      
      Vicky L Poss
      
      Telefonnummer: 205-638-5430
      
      E-mail: vlposs@peds.uab.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Matthew Kutny, MD
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
    - Rekruttering
    - Phoenix Children's Hospital
    - Ledende efterforsker:
      
      Michael Henry, MD
    - Kontakt:
      
      Michael Henry, MD
      
      E-mail: mhenry@phoenixchildrens.com
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
    - Rekruttering
    - Arkansas Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Kimo Stine, MD
      
      E-mail: stinekimoc@uams.edu
- California
  - Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Ledende efterforsker:
      
      Rima Jubran, MD
    - Kontakt:
      
      Rima Jubran, MD
      
      E-mail: rjubran@chla.usc.edu
  - Madera, California, Forenede Stater, 93636
    - Rekruttering
    - Valley Children's Healthcare
    - Ledende efterforsker:
      
      David Samuel, MD
    - Kontakt:
      
      David Samuel, MD
      
      E-mail: DSamuel@valleychildrens.org
    - Kontakt:
      
      Faisal Razzaqi, MD
      
      E-mail: FRazzaqi@valleychildrens.org
  - Oakland, California, Forenede Stater, 94609
    - Rekruttering
    - UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
    - Kontakt:
      
      Robert Raphael, MD
      
      E-mail: Robert.Raphael@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Jennifer Michlitsch, MD
      
      E-mail: Jennifer.Michlitsch@ucsf.edu
  - Orange, California, Forenede Stater, 92868
    - Rekruttering
    - Children's Hospital of Orange County
    - Kontakt:
      
      Lilibeth Torno, MD
      
      Telefonnummer: 714-509-4348
      
      E-mail: ltorno@choc.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Lilibeth Torno, MD
    - Kontakt:
      
      Tina Templeman, RN
      
      Telefonnummer: 714-509-8646
      
      E-mail: ttempleman@choc.org
  - San Francisco, California, Forenede Stater, 94158-0106
    - Rekruttering
    - UCSF Helen Diller Family Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Michelle Hermiston, MD, PhD
      
      E-mail: Michelle.Hermiston@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Ben Huang, MD
      
      E-mail: ben.huang@ucsf.edu
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
    - Rekruttering
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Ledende efterforsker:
      
      Andrea Orsey, MD
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
    - Rekruttering
    - Children's National Medical Center
    - Kontakt:
      
      Stephan Ladisch, MD
      
      E-mail: sladisch@childrensnational.org
    - Kontakt:
      
      Jay Greenberg, MD
      
      E-mail: jagreenb@childrensnational.org
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Deepakbabu Chellapandian, MD
      
      Telefonnummer: 727-767-7040
      
      E-mail: dchella2@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Kelsey Titus
      
      Telefonnummer: 727-767-3229
      
      E-mail: ktitus2@jhmi.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
    - Rekruttering
    - Children's Healthcare of Atlanta, Emory
    - Kontakt:
      
      Bradley George, MD
      
      E-mail: Bradley.George@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2991
    - Rekruttering
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Kontakt:
      
      Joanna Weinstein, MD
      
      E-mail: jweinstein@luriechildrens.org
    - Kontakt:
      
      Jenna Rossoff, MD
      
      E-mail: jrossoff@luriechildrens.org
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 64108
    - Rekruttering
    - Children's Mercy Hospitals
    - Kontakt:
      
      J. Allyson Hays, MD
      
      E-mail: jahays@cmh.edu
    - Kontakt:
      
      Joy Fulbright, MD
      
      E-mail: JMfulbright@cmh.edu
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
    - Rekruttering
    - University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
    - Kontakt:
      
      Tom C Badgett, MD, PhD
      
      E-mail: tom.badgett@uky.edu
    - Kontakt:
      
      Vlad C Radulescu, MD
      
      E-mail: vlad.radulescu@uky.edu
  - Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
    - Rekruttering
    - University of Louisville, Norton Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Kerry McGowan, MD
      
      Telefonnummer: 502-852-8450
      
      E-mail: kkpowe01@louisville.edu
    - Kontakt:
      
      Cynthia Lemmons
      
      Telefonnummer: 502-629-7164
      
      E-mail: Cynthia.lemmons@nortonhealthcare.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Kerry McGowan, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
    - Rekruttering
    - Johns Hopkins University
    - Kontakt:
      
      Elias Zambidis, MD
      
      E-mail: EZambid1@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Christine Pratilas, MD
      
      E-mail: Cpratil1@jhmi.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
    - Rekruttering
    - Massachusetts General Hospital
    - Kontakt:
      
      Mary Huang, MD
      
      Telefonnummer: 617-726-2737
      
      E-mail: mshuang@partners.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Mary Huang, MD
  - Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    - Rekruttering
    - Dana Farber Cancer Institute
    - Kontakt:
      
      Barbara Degar, MD
      
      Telefonnummer: 617-632-6801
      
      E-mail: bdegar@partners.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Barbara Degar, MD
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
    - Rekruttering
    - Children's Minnesota
    - Kontakt:
      
      Michael Richards, MD
      
      E-mail: Michael.richards@childrensmn.org
    - Kontakt:
      
      Nathan Gossai, MD
      
      E-mail: nathan.gossai@childrensmn.org
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
    - Rekruttering
    - Hackensack University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Steven Diamond, MD
      
      E-mail: Steven.Diamond@hackensackmeridian.org
    - Kontakt:
      
      Burton Appel, MD
      
      E-mail: Burton.appel@hackensackmeridian.org
- New York
  - New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
    - Rekruttering
    - Cohen Children's Medical Center
    - Kontakt:
      
      Carolyn Fein Levy, MD
      
      E-mail: clevy4@northwell.edu
    - Kontakt:
      
      Jeffery Lipton, MD
      
      E-mail: jlipton@northwell.edu
  - New York, New York, Forenede Stater, 10029
    - Rekruttering
    - Mount Sinai Hospital
    - Kontakt:
      
      Michael Victor
      
      E-mail: michael.victor@mssm.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Gary Crouch, MD
  - New York, New York, Forenede Stater
    - Rekruttering
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Christopher Forlenza, MD
      
      Telefonnummer: 212-639-5226
      
      E-mail: forlenzc@mskcc.org
    - Kontakt:
      
      Ira Dunkel, MD
      
      E-mail: dunkeli@mskcc.org
  - New York, New York, Forenede Stater, 10032
    - Rekruttering
    - Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Maria Luis Sulis, MD
      
      E-mail: mls95@cumc.columbia.edu
    - Kontakt:
      
      Julia Glade Bender, MD
      
      E-mail: jg589@cumc.columbia.edu
  - Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
    - Rekruttering
    - SUNY Upstate Medical University
    - Kontakt:
      
      Melanie Comito, MD
      
      E-mail: comitom@upstate.edu
    - Kontakt:
      
      Andrea Dvorak, MD
      
      E-mail: dvoraka@upstate.edu
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
    - Rekruttering
    - Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Chad Jacobsen, MD
      
      Telefonnummer: 704-381-9900
      
      E-mail: chad.jacobsen@carolinashealthcare.org
    - Kontakt:
      
      Ashley Hinson, MD
      
      E-mail: Ashley.hinson@carolinashealthcare.org
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
    - Rekruttering
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Kontakt:
      
      Michael Jordan, MD
      
      Telefonnummer: 513-636-1773
      
      E-mail: Michael.jordan@cchmc.org
    - Kontakt:
      
      Ashish Kumar, MD
      
      Telefonnummer: 513-803-1631
      
      E-mail: ashish.kumar@cchmc.org
  - Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
    - Rekruttering
    - Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
    - Kontakt:
      
      Irina Pateva, MD
      
      Telefonnummer: 216-844-3345
      
      E-mail: Irina.pateva@uhhospitals.org
    - Kontakt:
      
      Mary Hislop, CCRP
      
      Telefonnummer: 216-844-7444
      
      E-mail: mary.hislop1@uhhospitals.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Irina Pateva, MD
  - Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
    - Rekruttering
    - The Toledo Hospital, Toledo Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Jamie Dargart, MD
      
      Telefonnummer: 414-291-9525
      
      E-mail: Jamie.Dargart@promedica.org
    - Kontakt:
      
      Anthony Palmer, MD
      
      E-mail: Anthony.palmermd@promedica.org
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    - Rekruttering
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - Ledende efterforsker:
      
      Steven Allen, MD
    - Kontakt:
      
      Alex Berkebile, BS
      
      E-mail: berkebileak@upmc.edu
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
    - Rekruttering
    - Medical University of South Carolina (MUSC)
    - Kontakt:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
      
      Telefonnummer: 843-792-2957
      
      E-mail: Kravekjm@musc.edu
    - Kontakt:
      
      Abbey Moore
      
      Telefonnummer: 843-792-6078
      
      E-mail: mooreabi@musc.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
  - Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
    - Rekruttering
    - Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Aniket Saha, MD
      
      E-mail: Aniket.Saha@prismahealth.org
    - Kontakt:
      
      Nichole L. Bryant, MD
      
      E-mail: Nichole.Bryant@prismahealth.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
    - Rekruttering
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Kontakt:
      
      Patrick Campbell, MD
      
      E-mail: patrick.campbell@stjude.org
    - Ledende efterforsker:
      
      Patrick Campbell, MD
- Texas
  - Dallas, Texas, Forenede Stater
    - Rekruttering
    - Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
    - Ledende efterforsker:
      
      Patrick Leavey, MD
    - Kontakt:
      
      Patrick Leavey, MD
      
      Telefonnummer: 214-648-8605
      
      E-mail: Patrick.Leavey@UTSouthwestern.edu
    - Kontakt:
      
      Princess Iroh-Rodgers, MS
      
      Telefonnummer: 214-456-2664
      
      E-mail: princess.iroh-rodgers@childrens.com
- Washington
  - Spokane, Washington, Forenede Stater, 99204
    - Rekruttering
    - Providence Sacred Heart Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Stefanos Intzes, MD
      
      E-mail: stefanos.intzes@providence.org
    - Kontakt:
      
      Judy Felgenhauer, MD
      
      E-mail: judy.felgenhauer@providence.org
  - Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98431
    - Rekruttering
    - Madigan Army Medical Center
    - Kontakt:
      
      Melissa A Forouhar, MD
      
      Telefonnummer: 253-968-6144
      
      E-mail: Melissa.a.forouhar.mil@mail.mil
    - Kontakt:
      
      Kirsten Van Houte, RN
      
      Telefonnummer: 253-968-1862
      
      E-mail: Kirstin.l.vanhoute.civ@mail.mil
    - Ledende efterforsker:
      
      Melissa A Forouhar, MD
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
    - Rekruttering
    - American Family Children's Hospital University of Wisconsin
    - Kontakt:
      
      Diane Puccetti, MD
      
      Telefonnummer: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Kontakt:
      
      Jenny Weiland, CCRP
      
      Telefonnummer: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Ledende efterforsker:
      
      Diane Pucettie, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Stratum I
- Patienter skal være under 18 år på diagnosetidspunktet.
- Patienter skal have histologisk verifikation af diagnosen Langerhans celle histiocytose i henhold til kriterierne beskrevet i afsnit 6.1
- Underskrevet informeret samtykkeformular
Stratum II
- Patienter i Stratum I, der har:
- Progressiv sygdom (AD værre) i ikke-risikoorganer efter 6 uger (indledende forløb
- AD mellemliggende eller værre i ikke-risikoorganer eller AD bedre i risikoorganer efter 12 uger (indledende kursus 2)
- Sygdomsprogression (AD værre) i ikke-risikoorganer på et hvilket som helst tidspunkt under fortsat behandling
- Aktiv sygdom i slutningen af Stratum I-behandling
- Sygdomsreaktivering i ikke-risikoorganer på ethvert tidspunkt efter afslutning af Stratum I-behandling
Stratum III
- Patienter fra Stratum I, der opfylder følgende kriterier:
- AD værre i risikoorganer efter uge 6 (efter indledende forløb 1), eller AD værre eller AD mellemliggende i risikoorganer efter uge 12 (efter indledende forløb 2).
- Tilstedeværelse af utvetydigt alvorlig organdysfunktion ved de ovennævnte evalueringspunkter (hæmatologisk dysfunktion, leverdysfunktion eller begge dele) som
  - Hb
  - PLT
  - Leverdysfunktion (eller fordøjelsespåvirkning med proteintab)
  - Samlet protein
  - Albumin
Stratum IV
- Patienter fra Stratum I eller Stratum III, der opfylder følgende kriterier:
- AD værre i risikoorganer efter uge 6 (efter indledende forløb 1), eller AD værre eller AD mellemliggende i risikoorganer efter uge 12 (efter indledende forløb 2) af Stratum I ELLER
- AD værre efter 2. og 3. 2-CdA/Ara-C forløb, og de AD værre eller AD mellemliggende efter 4. 2-CdA/Ara-C forløb af Stratum III OG
- Tilstedeværelse af utvetydigt alvorlig organdysfunktion ved de ovennævnte evalueringspunkter (hæmatologisk dysfunktion, leverdysfunktion eller begge dele) som defineret i tabel XI (se afsnit 10.3.1).
- Informeret samtykke: Alle patienter eller deres juridiske værger (hvis patienten er det
- Tilstrækkelig organfunktion: Patienter bør have tilstrækkelig lever-, nyre-, hjerte- og lungefunktion til at gennemgå HCT med reduceret intensitet baseret på lokale institutionelle retningslinjer eller som minimum opfylde kravene angivet i egnethedstjeklisten Appendiks A-VIII_1. Imidlertid vil signifikant lever- og pulmonal dysfunktion, hvis den er sekundær til underliggende LCH-sygdomsaktivitet, ikke udelukke patienter fra protokolregistrering og bør diskuteres med den nationale PI-koordinator og den koordinerende hovedforsker.
Stratum V
- Alle patienter med verificeret diagnose af LCH- og MRI-fund i overensstemmelse med ND-CNSLCH uanset tidligere behandlinger (også dem, der ikke er registreret i andre Strata af LCH-IV).
- Patienter med isoleret tumorøs CNS-LCH (inklusive isoleret DI med masselæsion i hypothalamus-hypofyse-aksen). Hos patienter med allerede etableret diagnose af LCH og radiologisk fund af CNS-læsioner, der er kompatible med LCH, er en biopsi af læsionen ikke obligatorisk. I alle andre tilfælde er en biopsi af læsionen nødvendig for at blive inkluderet i undersøgelsen
Stratum VI
-- Patienter med nyligt diagnosticeret SS-LCH og lokalisering ud over "multifokal knogle", isoleret tumorøs CNS-læsion eller isoleret "CNS-risiko" læsion.
Stratum VII -- Alle patienter registreret i LCH IV (uanset behandling), så længe samtykke til langtidsopfølgning ikke er blevet tilbageholdt.

Ekskluderingskriterier:

Stratum I
- Graviditet (patienter i den fødedygtige alder skal testes passende før kemoterapi)
- LCH-relaterede permanente konsekvenser (f.eks. vertebra plana, skleroserende kolangitis, lungefibrose osv.) i fravær af aktiv sygdom
- Forudgående systemisk terapi
Stratum II
- Patienter med progressiv sygdom i risikoorganer
- Permanente konsekvenser (f. skleroserende kolangitis, lungefibrose osv.) uden tegn på aktiv LCH i det samme organ eller andre steder
- Intet skriftligt samtykke fra patienten eller dennes forældre eller værge
Stratum III
- Tilstedeværelsen af et af følgende kriterier vil udelukke patienten fra undersøgelsen:
- Isoleret skleroserende cholangitis uden tegn på aktiv lever-LCH som det eneste bevis på risikoorganinvolvering.
- Utilstrækkelig nyrefunktion som defineret ved serumkreatinin > 3x normal for alder
Stratum IV
- Lungesvigt (kræver mekanisk ventilation) ikke på grund af aktiv LCH.
- Isoleret leversklerose eller lungefibrose, uden aktiv LCH.
- Ukontrolleret aktiv livstruende infektion.
- Nedsat nyrefunktion med en GFR på mindre end 50ml/1,73m2/min.
- Graviditet eller aktiv amning
- Manglende afgivelse af underskrevet informeret samtykke
Stratum VI
- Patienter med SS-LCH, som har en isoleret tumorøs CNS-læsion (de er berettiget til Stratum V),
- Patienter med isolerede "CNS-risiko" eller multifokale knoglelæsioner (de er kvalificerede til Stratum I, gruppe 2)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Primært formål: Behandling
Tildeling: Randomiseret
Interventionel model: Parallel tildeling
Maskning: Ingen (Åben etiket)

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm	Intervention / Behandling
Eksperimentel: Stratum I Stratum I Kombinationen af Prednison og vinblastin er standard førstelinjekombinationen til patienter, der har behov for systemisk terapi (Stratum I). Patienter med MS-LCH og involvering af risikoorganer, som ikke reagerer på 6-12 ugers standardbehandling, vil straks blive skiftet til alternative behandlingstilgange (Stratum III eller Stratum IV). Yderligere terapiforlængelse (12 vs. 24 måneder) og intensivering (± mercaptopurin) vil yderligere reducere reaktiveringshastigheden og de permanente konsekvenser.	Medicin: Prednison Stratum I Medicin: Vinblastin Stratum I Andre navne: Velban® Vincaleukoblastinsulfat Medicin: mercaptopurin Stratum I Andre navne: -Purinethol® -6 MP
Eksperimentel: Stratum II Et ensartet "intensivt" 24-ugers forløb bestående af prednisolon, vincristin og cytosin-arabinosid vil blive introduceret i Stratum II for egnede patienter. Det vil blive efterfulgt af en fortsættelsesterapi til en samlet behandlingsvarighed på 24 måneder. Deltagere, der efter SL-IT (uge 24) har et respons (NAD eller AD bedre), er berettiget til randomisering mellem fortsættelsesarmene "INDOMETHACIN" og "6-MP/MTX" (mercaptopurin og Methotrexat).	Medicin: Prednison Stratum I Medicin: Vinblastin Stratum I Andre navne: Velban® Vincaleukoblastinsulfat Medicin: mercaptopurin Stratum I Andre navne: -Purinethol® -6 MP Medicin: INDOMETHACIN Indomethacin fast dosis givet dagligt oralt i to opdelte doser med gastrisk beskyttelse i samlet behandlingsvarighed på 24 måneder. Medicin: Methotrexat fast dosis ugentligt oralt i samlet behandlingsvarighed på 24 måneder. Medicin: Cytosin Arabinoside Andre navne: Cytarabin, Ara-C
Eksperimentel: Stratum III Bjærgningsbehandling for risiko LCH For at vurdere effektiviteten af kombinationen 2-CdA/Ara-C (Cytosine Arabinosid og 2-chlorodeoxyadenosin) i MS-LCH (patienter med risikoorganinvolvering, som ikke reagerer på frontlinje (Stratum I) terapi. Den indledende terapi består af 2 forløb af 2-CdA/Ara-C. Fortsættelse af skitseret behandling skal vurderes med tildelte intervaller i hvert stratum.	Medicin: 2-chlordeoxyadenosin Andre navne: Leustatin® 2-CdA Cladribin®
Eksperimentel: Stratum IV For at bestemme den overordnede og sygdomsfrie overlevelse 1 og 3 år efter reduceret intensitet konditionerende hæmatopoietisk stamcelletransplantation (RIC-HSCT). Salvage-behandlingsmulighed for MS-LCH-patienter med risikoorganinvolvering, som ikke reagerer på frontlinjebehandling (Stratum I) ELLER på salvage 2-CdA/Ara-C-regimet (Stratum III).	Procedure: hæmatopoietisk stamcelletransplantation (RIC-HSCT)
Eksperimentel: Stratum V Stratum V Overvågning og behandling af isolerede tumorøse og neurodegenerative CNS-LCH - Særlige kure vil blive tilbudt til patienter med isoleret tumorøst CNS-LCH (gentagne 2-CdA-forløb) og til patienter med klinisk manifesteret ND-CNS-LCH (+/- ekstrakranielle LCH-manifestationer). For den sidste gruppe tilbydes monoterapi med Ara-C forløb eller (intravenøst immunglobulin)IVIG afhængigt af lægens valg.	Medicin: Cytosin Arabinoside Andre navne: Cytarabin, Ara-C Medicin: 2-chlordeoxyadenosin Andre navne: Leustatin® 2-CdA Cladribin® Biologisk: Intravenøst immunglobulin Andre navne: IVIG
Eksperimentel: Stratum VI Naturhistorie og forvaltning af "andre" SS-LCH, der ikke er berettiget til stratum I gruppe 2. Behandlingsmuligheder - Behandling (for det meste "vent og se" og lokal behandling) overlades til den behandlende læges skøn. Alle behandlinger og sygdomsreaktioner skal indberettes i databasen. I tilfælde af usikkerheder kontakt venligst din nationale koordinator. Patienter, der følges på Stratum VI, og som har progression af sygdommen til MSLCH, multifokal knoglesygdom eller CNS-risiko knoglelæsioner, bør inkluderes i Stratum I-behandling. Patienter, der følges på Stratum VI, og som udvikler isoleret tumorøs eller neurodegenerativ CNS-LCH, bør tilmeldes Stratum V.	Medicin: Prednison Stratum I Medicin: Vinblastin Stratum I Andre navne: Velban® Vincaleukoblastinsulfat Medicin: mercaptopurin Stratum I Andre navne: -Purinethol® -6 MP Medicin: Cytosin Arabinoside Andre navne: Cytarabin, Ara-C Medicin: 2-chlordeoxyadenosin Andre navne: Leustatin® 2-CdA Cladribin® Biologisk: Intravenøst immunglobulin Andre navne: IVIG

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Procentdel af patienter med reaktiveringsfri overlevelse Tidsramme: 12 måneder	Stratum I, II, VI	12 måneder
Svarfrekvens for anden cyklus Tidsramme: 9 uger	Stratum III	9 uger
Samlet og sygdomsfri overlevelse ved 1 og 3 år efter reduceret intensitet konditionerende hæmatopoietisk stamcelletransplantation (RIC-HSCT) Tidsramme: 3 år	Stratum IV	3 år
Den kumulative forekomst af radiologisk og klinisk neurodegeneration hos patienter med isoleret tumorøs CNS-LCH, DI, hypofyseforreste dysfunktion og dem med CNS-risiko læsioner Tidsramme: 2 år	Stratum V	2 år
Tidsintervallet og den kumulative forekomst af progression af radiologisk neurodegeneration til klinisk manifesteret ND-CNS-LCH Tidsramme: 2 år	Stratum V	2 år
Kumulativ forekomst af specifikke permanente konsekvenser, f.eks. diabetes insipidus (DI), væksthormonmangel (GHD), neuropsykologisk svækkelse mv. Tidsramme: 2 år	Fra alle behandlingslag via langtidsopfølgning i Stratum VII	2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Foranstaltningsbeskrivelse	Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger Tidsramme: 2 år		2 år
Samlet overlevelse Tidsramme: 2 år	Stratum I	2 år
Forekomst af permanente konsekvenser Tidsramme: 2 år	Alle lag	2 år
Kumulativ forekomst af reaktiveringer i risikoorganer Tidsramme: 2 år		2 år
Tid til at fuldføre sygdomsopløsning Tidsramme: 2 år	Stratum III	2 år
Responsrate på kombinationen af prednison, vincristin og cytarabin Tidsramme: 2 år	Stratum II	2 år
Andelen af patienter i live og fri for sygdom uden permanente konsekvenser (f.eks. diabetes insipidus, hypofyseforreste dysfunktion, radiologisk eller klinisk neurodegeneration) Tidsramme: 2 år	Stratum II	2 år
Procentdel af behandlingsrelaterede toksiciteter Tidsramme: 2 år	Stratum II	2 år
Reaktiveringshastigheder efter fortsat behandling med Indomethacin vs. 6-MP/MTX. Tidsramme: 2 år	Stratum II	2 år
Typen af efterfølgende intensiv og/eller vedligeholdelsesterapi, der anvendes Tidsramme: 2 år	Stratum III	2 år
Tidlig og sen dødelighed Tidsramme: 2 år	Stratum II	2 år
Tidlig og sen toksicitet Tidsramme: 2 år	Stratum III	2 år
d+100 transplantationsrelateret dødelighed Tidsramme: 2 år	Stratum IV	2 år
Forekomst af hæmatopoietisk genopretning og donorkimerisme ved d+100 og 1 år efter RIC-HSCT Tidsramme: 2 år		2 år
Registrer alle forekomster af hud-, GI- eller leverabnormiteter, der opfylder kriterierne for grad II-IV akut GVHD Tidsramme: 2 år	Stratum IV: Hæmatopoetisk stamcelletransplantation for risiko LCH	2 år
Procentdel af deltagere med forekomst af kronisk GVHD Tidsramme: 2 år	Stratum IV	2 år
Responsrate på ND-CNS-målrettet behandling 12 og 24 måneder efter behandlingsstart Tidsramme: 2 år	Stratum V	2 år
Respons af isoleret tumorøst CNS-LCH på 2-CDA Tidsramme: 2 år	Stratum V	2 år
Hyppighed af ND-CNS-LCH hos patienter med isoleret tumorøs CNS-LCH Tidsramme: 2 år	Stratum V	2 år
Metoder til tidlig identifikation af ND-CNS-LCH Tidsramme: 2 år	Stratum V - Udforskning af værdien af neurokemi, neurofysiologi og neuropsykologiske metoder til tidlig identifikation af ND-CNS-LCH og ved vurdering af dets sværhedsgrad og sammenligning med MR-fund.	2 år
Behov for systemisk terapi senere under sygdomsforløbet Tidsramme: 2 år	Stratum VI	2 år
Identificer mulige risikofaktorer for permanente konsekvenser (PC) Tidsramme: 2 år		2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

North American Consortium for Histiocytosis

Samarbejdspartnere

Histiocyte Society

Efterforskere

Studiestol: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
Studiestol: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

2. november 2016

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juli 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. juli 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. juli 2014

Først opslået (Skøn)

31. juli 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. marts 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. marts 2023

Sidst verificeret

1. marts 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Langerhans celle histiocytose

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

13-428
2011-001699-20 (EudraCT nummer)
042011 (Anden identifikator: Children's Cancer Research Institute)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Langerhans cellehistiocytose

Universitaire Ziekenhuizen KU Leuven

Ukendt

Helkropsdiffusionsvægtet magnetisk resonansbilleddannelse til iscenesættelse og behandlingsforudsigelse af lymfom

Lymfom | Hodgkin lymfom | Non-Hodgkin lymfom (follikulært, diffust B-cel lymfom, PTLD og Mantle Cel lymfom)

Belgien
University of Bologna
Novartis

Ukendt

Undersøgelse af STI571 i behandling af patienter med idiopatisk hypereosinofil syndrom (HES) og eosinofile leukæmier

Myeloproliferative lidelser | Hypereosinofilt syndrom | Kronisk eosinofil leukæmi (CEL)

Italien
AHS Cancer Control Alberta
Cross Cancer Institute

Afsluttet

Fase II-forsøg med konsoliderende thoraxstrålebehandling for småcellet lungekræft i omfattende stadier

Omfattende Stage Small Cel Lung Cancer

Canada
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Glivec/Gleevec pædiatrisk (alder 1 til mindre end 4) PK-undersøgelse i CML, Ph+ ALL-patienter og andre Glivec/Gleevec®-indicerede hæmatologiske lidelser.

Kronisk myeloid leukæmi (CML) | Philadelphia kromosom positiv akut lymfoblastisk leukæmi (Ph+ ALL) | Andre Glivec/Gleevec-indicerede hæmatologiske lidelser (HES, CEL, MDS/MPN)

Den Russiske Føderation

Kliniske forsøg med Prednison

Tel-Aviv Sourasky Medical Center

Ukendt

Effekten af prednison og azithromycin i behandlingen af patienter med katteskrabesygdom

Cat-ridse sygdom | Bartonella infektioner

Israel
University of South Florida
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbejdspartnere

Aktiv, ikke rekrutterende

Vurderingen af prednison i remissionsforsøg (TAPIR) - patientcentreret tilgang (TAPIR)

Vaskulitis | Granulomatose med polyangiitis | Wegener Granulomatose

Forenede Stater
Rabin Medical Center

Ukendt

Lavdosis steroider til behandling af tilbagefald af nefrotisk syndrom (NS)

Glomerulær sygdom

Israel
University of Alabama at Birmingham
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Afsluttet

Thymektomiforsøg i ikke-thymomatøs myasthenia gravis-patienter, der modtager prednisonterapi

Myasthenia gravis

Thailand, Canada, Tyskland, Italien, Holland, Brasilien, Forenede Stater, Argentina, Australien, Chile, Japan, Mexico, Polen, Portugal, Sydafrika, Spanien, Taiwan, Det Forenede Kongerige
Health Science Center of Xi'an Jiaotong University

Ukendt

Terapeutisk effekt af lavdosis prednison kombineret med MMF og FK506 ved fokal segmentel glomerulosklerose

Fokal Segmental Glomerulosklerose

Kina
Prof. Tony hayek MD

Afsluttet

Virkningen af prednison på atherogenese som undersøgt i Macrophage Foam Cell Formation Model System.

Diabetes | Åreforkalkning | Dyslipidæmi

Israel
National Institute for Tuberculosis and Lung Diseases...

Suspenderet

Koortikosteroidbehandling hos patienter med anti-PD-1/PD-L1-induceret pneumonitis (PROS-CONS)

Interstitiel lungesygdom | Lungeneoplasma ondartet

Polen
Mayo Clinic

Trukket tilbage

Vurdering af effektiviteten af steroidbehandling af akalasi

Achalasia
University of Pennsylvania
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbejdspartnere

Aktiv, ikke rekrutterende

Vurderingen af prednison i remissionsforsøg - Centers of Excellence-tilgang (TAPIR)

Granulomatose med polyangiitis

Forenede Stater, Canada
Dinora, Inc.
PharPoint Research, Inc.; Analgesic Solutions

Afsluttet

Forsinket frigivelse af prednison i PMR

Polymyalgi Rheumatica

Forenede Stater

LCH-IV, International Collaborative Treatment Protocol for børn og unge med Langerhans cellehistiocytose

Studieoversigt

Status

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsestype

Tilmelding (Forventet)

Fase

Kontakter og lokationer

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Tager imod sunde frivillige

Køn, der er berettiget til at studere

Beskrivelse

Studieplan

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Antal våben

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Intervention / Behandling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Sekundære resultatmål

Resultatmål

Foranstaltningsbeskrivelse

Tidsramme

Samarbejdspartnere og efterforskere

Sponsor

Samarbejdspartnere

Efterforskere

Datoer for undersøgelser

Studer store datoer

Studiestart

Primær færdiggørelse (Forventet)

Studieafslutning (Forventet)

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først opslået (Skøn)

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidst verificeret

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Kliniske forsøg med Langerhans cellehistiocytose

Kliniske forsøg med Prednison

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer