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LCH-IV, International Collaborative Treatment Protocol for Children and Adolescents With Langerhans Cell Histiocytosis

21. März 2023 aktualisiert von: North American Consortium for Histiocytosis

Die LCH-IV ist eine internationale, multizentrische, prospektive klinische Studie für pädiatrische Langerhans-Zell-Histiozytose LCH (Alter < 18 Jahre).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Langerhans-Zell-Histiozytose

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die internationalen Bemühungen der letzten 20 Jahre haben gezeigt, dass die Kombinationstherapie mit Vinblastin und Prednison eine wirksame Therapie für Multi-System (MS)-LCH ist. Die vorherige prospektive Studie LCH-III bestätigte dieses Regime als Standard-Regime für MS-LCH bei Patienten mit und ohne Risikoorganbeteiligung. Es zeigte sich auch, dass eine verlängerte Behandlung in der letzteren Gruppe (Behandlungsdauer von 12 gegenüber 6 Monaten) bei der Verhinderung von Krankheitsreaktivierungen überlegen ist. Die Ergebnisse dieser Studie sind ermutigend und dienen als Grundlage für das LCH-IV-Studiendesign. Aufgrund der Komplexität der Krankheitsbilder und -ergebnisse versucht die LCH-IV-Studie, die Behandlung basierend auf den Merkmalen bei der Präsentation und dem Ansprechen auf die Behandlung maßzuschneidern , was zu sieben Schichten führt:

Stratum I: Erstlinienbehandlung für MS-LCH-Patienten (Gruppe 1) und Patienten mit Einzelsystem (SS)-LCH mit multifokalen Knochen- oder „Zentralnervensystem (ZNS)-Risiko“-Läsionen (Gruppe 2)
Stratum II: Zweitlinienbehandlung für Nicht-Risikopatienten (Patienten ohne Risikoorganbeteiligung, bei denen die Erstlinientherapie fehlschlägt oder die nach Abschluss der Erstlinientherapie eine Reaktivierung haben)
Stratum III: Salvage-Behandlung für Risiko-LCH (Patienten mit Funktionsstörungen von Risikoorganen, bei denen die Erstlinientherapie versagt)
Stratum IV: Stammzelltransplantation bei Risiko-LCH (Patienten mit Funktionsstörungen von Risikoorganen, bei denen die Erstlinientherapie versagt)
Stratum V: Überwachung und Behandlung von isoliertem tumorösem und neurodegenerativem ZNS-LCH
Stratum VI: Naturgeschichte und Management von "anderen" SS-LCH (Patienten, die zum Zeitpunkt der Diagnose keine systemische Therapie benötigen)
Stratum VII: Langfristige Nachsorge (alle Patienten werden unabhängig von der vorherigen Therapie auf Reaktivierung oder dauerhafte Folgen nachbeobachtet, sobald die vollständige Krankheitsheilung erreicht und die entsprechende Protokollbehandlung abgeschlossen ist)

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

1400

Phase

Phase 2
Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Name: Heidi M Clough, BSN, RN
Telefonnummer: 901-595-0362
E-Mail: Heidi.clough@stjude.org

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Name: Sara G Hastings, MBA
E-Mail: Sara.Hastings@stjude.org

Studienorte

Vereinigte Staaten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
    - Rekrutierung
    - Children's of Alabama
    - Kontakt:
      
      Matthew Kutny, MD
      
      Telefonnummer: 205-638-9285
      
      E-Mail: mkutny@peds.uab.edu
    - Kontakt:
      
      Vicky L Poss
      
      Telefonnummer: 205-638-5430
      
      E-Mail: vlposs@peds.uab.edu
    - Hauptermittler:
      
      Matthew Kutny, MD
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
    - Rekrutierung
    - Phoenix Children's Hospital
    - Hauptermittler:
      
      Michael Henry, MD
    - Kontakt:
      
      Michael Henry, MD
      
      E-Mail: mhenry@phoenixchildrens.com
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
    - Rekrutierung
    - Arkansas Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Kimo Stine, MD
      
      E-Mail: stinekimoc@uams.edu
- California
  - Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
    - Rekrutierung
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Hauptermittler:
      
      Rima Jubran, MD
    - Kontakt:
      
      Rima Jubran, MD
      
      E-Mail: rjubran@chla.usc.edu
  - Madera, California, Vereinigte Staaten, 93636
    - Rekrutierung
    - Valley Children's Healthcare
    - Hauptermittler:
      
      David Samuel, MD
    - Kontakt:
      
      David Samuel, MD
      
      E-Mail: DSamuel@valleychildrens.org
    - Kontakt:
      
      Faisal Razzaqi, MD
      
      E-Mail: FRazzaqi@valleychildrens.org
  - Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
    - Rekrutierung
    - UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
    - Kontakt:
      
      Robert Raphael, MD
      
      E-Mail: Robert.Raphael@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Jennifer Michlitsch, MD
      
      E-Mail: Jennifer.Michlitsch@ucsf.edu
  - Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
    - Rekrutierung
    - Children's Hospital of Orange County
    - Kontakt:
      
      Lilibeth Torno, MD
      
      Telefonnummer: 714-509-4348
      
      E-Mail: ltorno@choc.org
    - Hauptermittler:
      
      Lilibeth Torno, MD
    - Kontakt:
      
      Tina Templeman, RN
      
      Telefonnummer: 714-509-8646
      
      E-Mail: ttempleman@choc.org
  - San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158-0106
    - Rekrutierung
    - UCSF Helen Diller Family Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Michelle Hermiston, MD, PhD
      
      E-Mail: Michelle.Hermiston@ucsf.edu
    - Kontakt:
      
      Ben Huang, MD
      
      E-Mail: ben.huang@ucsf.edu
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
    - Rekrutierung
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Hauptermittler:
      
      Andrea Orsey, MD
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
    - Rekrutierung
    - Children's National Medical Center
    - Kontakt:
      
      Stephan Ladisch, MD
      
      E-Mail: sladisch@childrensnational.org
    - Kontakt:
      
      Jay Greenberg, MD
      
      E-Mail: jagreenb@childrensnational.org
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Vereinigte Staaten, 33701
    - Rekrutierung
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Deepakbabu Chellapandian, MD
      
      Telefonnummer: 727-767-7040
      
      E-Mail: dchella2@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Kelsey Titus
      
      Telefonnummer: 727-767-3229
      
      E-Mail: ktitus2@jhmi.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
    - Rekrutierung
    - Children's Healthcare of Atlanta, Emory
    - Kontakt:
      
      Bradley George, MD
      
      E-Mail: Bradley.George@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2991
    - Rekrutierung
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Kontakt:
      
      Joanna Weinstein, MD
      
      E-Mail: jweinstein@luriechildrens.org
    - Kontakt:
      
      Jenna Rossoff, MD
      
      E-Mail: jrossoff@luriechildrens.org
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 64108
    - Rekrutierung
    - Children's Mercy Hospitals
    - Kontakt:
      
      J. Allyson Hays, MD
      
      E-Mail: jahays@cmh.edu
    - Kontakt:
      
      Joy Fulbright, MD
      
      E-Mail: JMfulbright@cmh.edu
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
    - Rekrutierung
    - University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
    - Kontakt:
      
      Tom C Badgett, MD, PhD
      
      E-Mail: tom.badgett@uky.edu
    - Kontakt:
      
      Vlad C Radulescu, MD
      
      E-Mail: vlad.radulescu@uky.edu
  - Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
    - Rekrutierung
    - University of Louisville, Norton Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Kerry McGowan, MD
      
      Telefonnummer: 502-852-8450
      
      E-Mail: kkpowe01@louisville.edu
    - Kontakt:
      
      Cynthia Lemmons
      
      Telefonnummer: 502-629-7164
      
      E-Mail: Cynthia.lemmons@nortonhealthcare.org
    - Hauptermittler:
      
      Kerry McGowan, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
    - Rekrutierung
    - Johns Hopkins University
    - Kontakt:
      
      Elias Zambidis, MD
      
      E-Mail: EZambid1@jhmi.edu
    - Kontakt:
      
      Christine Pratilas, MD
      
      E-Mail: Cpratil1@jhmi.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
    - Rekrutierung
    - Massachusetts General Hospital
    - Kontakt:
      
      Mary Huang, MD
      
      Telefonnummer: 617-726-2737
      
      E-Mail: mshuang@partners.org
    - Hauptermittler:
      
      Mary Huang, MD
  - Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    - Rekrutierung
    - Dana Farber Cancer Institute
    - Kontakt:
      
      Barbara Degar, MD
      
      Telefonnummer: 617-632-6801
      
      E-Mail: bdegar@partners.org
    - Hauptermittler:
      
      Barbara Degar, MD
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
    - Rekrutierung
    - Children's Minnesota
    - Kontakt:
      
      Michael Richards, MD
      
      E-Mail: Michael.richards@childrensmn.org
    - Kontakt:
      
      Nathan Gossai, MD
      
      E-Mail: nathan.gossai@childrensmn.org
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
    - Rekrutierung
    - Hackensack University Medical Center
    - Kontakt:
      
      Steven Diamond, MD
      
      E-Mail: Steven.Diamond@hackensackmeridian.org
    - Kontakt:
      
      Burton Appel, MD
      
      E-Mail: Burton.appel@hackensackmeridian.org
- New York
  - New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
    - Rekrutierung
    - Cohen Children's Medical Center
    - Kontakt:
      
      Carolyn Fein Levy, MD
      
      E-Mail: clevy4@northwell.edu
    - Kontakt:
      
      Jeffery Lipton, MD
      
      E-Mail: jlipton@northwell.edu
  - New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
    - Rekrutierung
    - Mount Sinai Hospital
    - Kontakt:
      
      Michael Victor
      
      E-Mail: michael.victor@mssm.edu
    - Hauptermittler:
      
      Gary Crouch, MD
  - New York, New York, Vereinigte Staaten
    - Rekrutierung
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Christopher Forlenza, MD
      
      Telefonnummer: 212-639-5226
      
      E-Mail: forlenzc@mskcc.org
    - Kontakt:
      
      Ira Dunkel, MD
      
      E-Mail: dunkeli@mskcc.org
  - New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
    - Rekrutierung
    - Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Maria Luis Sulis, MD
      
      E-Mail: mls95@cumc.columbia.edu
    - Kontakt:
      
      Julia Glade Bender, MD
      
      E-Mail: jg589@cumc.columbia.edu
  - Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
    - Rekrutierung
    - SUNY Upstate Medical University
    - Kontakt:
      
      Melanie Comito, MD
      
      E-Mail: comitom@upstate.edu
    - Kontakt:
      
      Andrea Dvorak, MD
      
      E-Mail: dvoraka@upstate.edu
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28203
    - Rekrutierung
    - Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Chad Jacobsen, MD
      
      Telefonnummer: 704-381-9900
      
      E-Mail: chad.jacobsen@carolinashealthcare.org
    - Kontakt:
      
      Ashley Hinson, MD
      
      E-Mail: Ashley.hinson@carolinashealthcare.org
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
    - Rekrutierung
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Kontakt:
      
      Michael Jordan, MD
      
      Telefonnummer: 513-636-1773
      
      E-Mail: Michael.jordan@cchmc.org
    - Kontakt:
      
      Ashish Kumar, MD
      
      Telefonnummer: 513-803-1631
      
      E-Mail: ashish.kumar@cchmc.org
  - Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
    - Rekrutierung
    - Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
    - Kontakt:
      
      Irina Pateva, MD
      
      Telefonnummer: 216-844-3345
      
      E-Mail: Irina.pateva@uhhospitals.org
    - Kontakt:
      
      Mary Hislop, CCRP
      
      Telefonnummer: 216-844-7444
      
      E-Mail: mary.hislop1@uhhospitals.org
    - Hauptermittler:
      
      Irina Pateva, MD
  - Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
    - Rekrutierung
    - The Toledo Hospital, Toledo Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Jamie Dargart, MD
      
      Telefonnummer: 414-291-9525
      
      E-Mail: Jamie.Dargart@promedica.org
    - Kontakt:
      
      Anthony Palmer, MD
      
      E-Mail: Anthony.palmermd@promedica.org
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    - Rekrutierung
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - Hauptermittler:
      
      Steven Allen, MD
    - Kontakt:
      
      Alex Berkebile, BS
      
      E-Mail: berkebileak@upmc.edu
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
    - Rekrutierung
    - Medical University of South Carolina (MUSC)
    - Kontakt:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
      
      Telefonnummer: 843-792-2957
      
      E-Mail: Kravekjm@musc.edu
    - Kontakt:
      
      Abbey Moore
      
      Telefonnummer: 843-792-6078
      
      E-Mail: mooreabi@musc.edu
    - Hauptermittler:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
  - Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
    - Rekrutierung
    - Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
    - Kontakt:
      
      Aniket Saha, MD
      
      E-Mail: Aniket.Saha@prismahealth.org
    - Kontakt:
      
      Nichole L. Bryant, MD
      
      E-Mail: Nichole.Bryant@prismahealth.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
    - Rekrutierung
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Kontakt:
      
      Patrick Campbell, MD
      
      E-Mail: patrick.campbell@stjude.org
    - Hauptermittler:
      
      Patrick Campbell, MD
- Texas
  - Dallas, Texas, Vereinigte Staaten
    - Rekrutierung
    - Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
    - Hauptermittler:
      
      Patrick Leavey, MD
    - Kontakt:
      
      Patrick Leavey, MD
      
      Telefonnummer: 214-648-8605
      
      E-Mail: Patrick.Leavey@UTSouthwestern.edu
    - Kontakt:
      
      Princess Iroh-Rodgers, MS
      
      Telefonnummer: 214-456-2664
      
      E-Mail: princess.iroh-rodgers@childrens.com
- Washington
  - Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99204
    - Rekrutierung
    - Providence Sacred Heart Children's Hospital
    - Kontakt:
      
      Stefanos Intzes, MD
      
      E-Mail: stefanos.intzes@providence.org
    - Kontakt:
      
      Judy Felgenhauer, MD
      
      E-Mail: judy.felgenhauer@providence.org
  - Tacoma, Washington, Vereinigte Staaten, 98431
    - Rekrutierung
    - Madigan Army Medical Center
    - Kontakt:
      
      Melissa A Forouhar, MD
      
      Telefonnummer: 253-968-6144
      
      E-Mail: Melissa.a.forouhar.mil@mail.mil
    - Kontakt:
      
      Kirsten Van Houte, RN
      
      Telefonnummer: 253-968-1862
      
      E-Mail: Kirstin.l.vanhoute.civ@mail.mil
    - Hauptermittler:
      
      Melissa A Forouhar, MD
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
    - Rekrutierung
    - American Family Children's Hospital University of Wisconsin
    - Kontakt:
      
      Diane Puccetti, MD
      
      Telefonnummer: 608-890-8070
      
      E-Mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Kontakt:
      
      Jenny Weiland, CCRP
      
      Telefonnummer: 608-890-8070
      
      E-Mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Hauptermittler:
      
      Diane Pucettie, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Schicht I
- Die Patienten müssen zum Zeitpunkt der Diagnose jünger als 18 Jahre sein.
- Patienten müssen eine histologische Bestätigung der Diagnose einer Langerhans-Zell-Histiozytose gemäß den in Abschnitt 6.1 beschriebenen Kriterien haben
- Unterschriebene Einverständniserklärung
Schicht II
- Patienten von Stratum I mit:
- Fortschreitende Erkrankung (AD schlimmer) in Nicht-Risikoorganen nach 6 Wochen (Erstkurs
- AD mittel oder schlechter in Nicht-Risikoorganen oder AD besser in Risikoorganen nach 12 Wochen (Initialkurs 2)
- Krankheitsprogression (Verschlechterung der AD) in Nicht-Risikoorganen zu jedem Zeitpunkt während der Fortsetzungsbehandlung
- Aktive Erkrankung am Ende der Stratum-I-Behandlung
- Krankheitsreaktivierung in Nicht-Risikoorganen jederzeit nach Abschluss der Stratum-I-Behandlung
Schicht III
- Patienten aus Stratum I, die folgende Kriterien erfüllen:
- AD schlechter in Risikoorganen nach Woche 6 (nach Anfangskurs 1) oder AD schlechter oder AD in Risikoorganen nach Woche 12 (nach Anfangskurs 2).
- Vorliegen einer eindeutig schweren Organfunktionsstörung an den oben genannten Bewertungspunkten (hämatologische Funktionsstörung, Leberfunktionsstörung oder beides) als
  - Hb
  - PLT
  - Leberfunktionsstörung (oder Verdauungsbeteiligung mit Proteinverlust)
  - Gesamtprotein
  - Albumin
Schicht IV
- Patienten aus Stratum I oder Stratum III, die folgende Kriterien erfüllen:
- AD schlechter in Risikoorganen nach Woche 6 (nach Anfangskurs 1) oder AD schlechter oder AD in Risikoorganen nach Woche 12 (nach Anfangskurs 2) von Stratum I OR
- AD schlechter nach dem 2. und 3. 2-CdA/Ara-C-Kurs, und AD schlechter oder AD intermediär nach dem 4. 2-CdA/Ara-C-Kurs von Stratum III UND
- Vorhandensein einer eindeutig schweren Organfunktionsstörung an den oben genannten Bewertungspunkten (hämatologische Funktionsstörung, Leberfunktionsstörung oder beide), wie in Tabelle XI definiert (siehe Abschnitt 10.3.1).
- Einverständniserklärung: Alle Patienten oder ihre Erziehungsberechtigten (sofern der Patient
- Angemessene Organfunktion: Patienten sollten über eine angemessene Leber-, Nieren-, Herz- und Lungenfunktion verfügen, um sich einer HCT mit reduzierter Intensität gemäß den lokalen institutionellen Richtlinien zu unterziehen, oder mindestens die in der Eignungs-Checkliste Anhang A-VIII_1 aufgeführten Anforderungen erfüllen. Allerdings schließt eine signifikante Leber- und Lungenfunktionsstörung, wenn sie sekundär zu einer zugrunde liegenden LCH-Erkrankungsaktivität ist, Patienten nicht von der Aufnahme in das Protokoll aus und sollte mit dem nationalen PI-Koordinator und dem koordinierenden Hauptprüfarzt besprochen werden.
Schicht V
- Alle Patienten mit bestätigter Diagnose von LCH und MRT-Befunden, die mit ND-CNSLCH übereinstimmen, unabhängig von früheren Behandlungen (auch diejenigen, die nicht in anderen Schichten von LCH-IV registriert sind).
- Patienten mit isoliertem tumorösem ZNS-LCH (einschließlich isoliertem DI mit Massenläsion in der Hypothalamus-Hypophysen-Achse). Bei Patienten mit bereits gesicherter LCH-Diagnose und radiologischem Befund von ZNS-Läsionen, die mit LCH vereinbar sind, ist eine Biopsie der Läsion nicht obligatorisch. In allen anderen Fällen ist eine Biopsie der Läsion für die Aufnahme in die Studie erforderlich
Schicht VI
-- Patienten mit neu diagnostiziertem SS-LCH und einer anderen Lokalisation als "multifokaler Knochen", isolierte tumoröse ZNS-Läsion oder isolierte "ZNS-Risiko"-Läsion.
Stratum VII – Alle in LCH IV registrierten Patienten (unabhängig von der Behandlung), solange die Zustimmung zur Langzeitnachsorge nicht verweigert wurde.

Ausschlusskriterien:

Schicht I
- Schwangerschaft (Patienten im gebärfähigen Alter müssen vor der Chemotherapie entsprechend getestet werden)
- LCH-bedingte Dauerfolgen (z.B. Vertebra plana, sklerosierende Cholangitis, Lungenfibrose usw.) in Abwesenheit einer aktiven Erkrankung
- Vorherige systemische Therapie
Schicht II
- Patienten mit fortschreitender Erkrankung in Risikoorganen
- Dauerhafte Folgen (z.B. sklerosierende Cholangitis, Lungenfibrose usw.) ohne Nachweis von aktivem LCH im selben Organ oder an anderen Stellen
- Keine schriftliche Zustimmung des Patienten oder seiner Eltern oder Erziehungsberechtigten
Schicht III
- Das Vorliegen eines der folgenden Kriterien schließt den Patienten aus der Studie aus:
- Isolierte sklerosierende Cholangitis ohne Nachweis einer aktiven hepatischen LCH als einziger Nachweis einer Risikoorganbeteiligung.
- Unzureichende Nierenfunktion, definiert durch Serumkreatinin > 3x altersüblich
Schicht IV
- Lungenversagen (muss mechanisch beatmet werden) nicht durch aktives LCH.
- Isolierte Lebersklerose oder Lungenfibrose, ohne aktives LCH.
- Unkontrollierte aktive lebensbedrohliche Infektion.
- Eingeschränkte Nierenfunktion mit einer GFR von weniger als 50 ml/1,73 m2/min.
- Schwangerschaft oder aktives Stillen
- Versäumnis, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben
Schicht VI
- Patienten mit SS-LCH, die eine isolierte tumoröse ZNS-Läsion haben (sie sind für Stratum V geeignet),
- Patienten mit isoliertem "ZNS-Risiko" oder multifokalen Knochenläsionen (sie sind für Stratum I, Gruppe 2 geeignet)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Hauptzweck: Behandlung
Zuteilung: Zufällig
Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Anzahl der Arme

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm	Intervention / Behandlung
Experimental: Schicht I Stratum I Die Kombination aus Prednison und Vinblastin ist die Standardkombination der ersten Wahl für Patienten, die eine systemische Therapie benötigen (Stratum I). Patienten mit MS-LCH und Beteiligung von Risikoorganen, die auf eine 6-12-wöchige Standardtherapie nicht ansprechen, werden umgehend auf alternative Behandlungsansätze umgestellt (Stratum III oder Stratum IV). Eine weitere Therapieverlängerung (12 vs. 24 Monate) und Intensivierung (± Mercaptopurin) wird die Reaktivierungsrate und die bleibenden Folgen weiter reduzieren.	Arzneimittel: Prednison Schicht I Arzneimittel: Vinblastin Schicht I Andere Namen: Velban® Vincaleukoblastinsulfat Arzneimittel: Mercaptopurin Schicht I Andere Namen: -Purinethol® -6 MP
Experimental: Schicht II Für geeignete Patienten wird in Stratum II ein einheitlicher „Intensiv“-Kurs über 24 Wochen bestehend aus Prednisolon, Vincristin und Cytosin-Arabinosid eingeführt. Es folgt eine Fortsetzungstherapie bis zu einer Gesamtbehandlungsdauer von 24 Monaten. Teilnehmer, die nach SL-IT (Woche 24) ein Ansprechen zeigen (besser NAD oder AD), können zwischen den Fortsetzungsarmen „INDOMETHACIN“ und „6-MP/MTX“ (Mercaptopurin und Methotrexat) randomisiert werden.	Arzneimittel: Prednison Schicht I Arzneimittel: Vinblastin Schicht I Andere Namen: Velban® Vincaleukoblastinsulfat Arzneimittel: Mercaptopurin Schicht I Andere Namen: -Purinethol® -6 MP Arzneimittel: INDOMETHACIN Indomethacin-Festdosis, täglich oral in zwei getrennten Dosen mit Magenschutz für eine Gesamtbehandlungsdauer von 24 Monaten. Arzneimittel: Methotrexat feste Dosis wöchentlich oral für eine Gesamtbehandlungsdauer von 24 Monaten. Arzneimittel: Cytosin Arabinosid Andere Namen: Cytarabin, Ara-C
Experimental: Schicht III Salvage-Behandlung für Risiko-LCH Zur Beurteilung der Wirksamkeit der Kombination 2-CdA/Ara-C (Cytosin-Arabinosid und 2-Chlordesoxyadenosin) bei MS-LCH (Patienten mit Risikoorganbeteiligung, die auf Erstbehandlung (Stratum I) nicht ansprechen Therapie. Die Anfangstherapie besteht aus 2 Gängen mit 2-CdA/Ara-C. Fortsetzung der skizzierten Behandlung, die in festgelegten Intervallen in jeder Schicht zu bewerten ist.	Arzneimittel: 2-Chlordesoxyadenosin Andere Namen: Leustatin® 2-CdA Cladribin®
Experimental: Schicht IV Bestimmung des Gesamtüberlebens und des krankheitsfreien Überlebens nach 1 und 3 Jahren nach konditionierender hämatopoetischer Stammzelltransplantation mit reduzierter Intensität (RIC-HSCT). Salvage-Behandlungsoption für MS-LCH-Patienten mit Risikoorganbeteiligung, die auf eine Erstlinientherapie (Stratum I) ODER auf das Salvage-2-CdA/Ara-C-Schema (Stratum III) nicht ansprechen.	Verfahren: hämatopoetische Stammzelltransplantation (RIC-HSCT)
Experimental: Schicht V Stratum V Überwachung und Behandlung von isoliertem tumorösem und neurodegenerativem ZNS-LCH - Spezielle Behandlungen werden Patienten mit isoliertem tumorösem ZNS-LCH (wiederholte 2-CdA-Zyklen) und Patienten mit klinisch manifestiertem ND-CNS-LCH (+/- extrakranielle LCH-Manifestationen) angeboten. Für die letzte Gruppe wird je nach Wahl des Arztes eine Monotherapie mit Ara-C-Kursen oder (intravenösem Immunglobulin)IVIG angeboten.	Arzneimittel: Cytosin Arabinosid Andere Namen: Cytarabin, Ara-C Arzneimittel: 2-Chlordesoxyadenosin Andere Namen: Leustatin® 2-CdA Cladribin® Biologisch: Intravenöses Immunglobulin Andere Namen: IVIG
Experimental: Schicht VI Naturgeschichte und Management von "anderen" SS-LCH, die nicht für Stratum I Gruppe 2 geeignet sind. Behandlungsoptionen – Das Management (meistens „wait & see“ und topische Behandlung) liegt im Ermessen des behandelnden Arztes. Alle Behandlungen und Krankheitsreaktionen müssen in der Datenbank gemeldet werden. Bei Unklarheiten wenden Sie sich bitte an Ihren Nationalen Koordinator. Patienten, die auf Stratum VI nachbeobachtet werden und eine Krankheitsprogression zu MSLCH, multifokaler Knochenerkrankung oder ZNS-Risiko-Knochenläsionen aufweisen, sollten in die Stratum-I-Therapie aufgenommen werden. Patienten, die in Stratum VI beobachtet werden und ein isoliertes tumoröses oder neurodegeneratives ZNS-LCH entwickeln, sollten in Stratum V aufgenommen werden.	Arzneimittel: Prednison Schicht I Arzneimittel: Vinblastin Schicht I Andere Namen: Velban® Vincaleukoblastinsulfat Arzneimittel: Mercaptopurin Schicht I Andere Namen: -Purinethol® -6 MP Arzneimittel: Cytosin Arabinosid Andere Namen: Cytarabin, Ara-C Arzneimittel: 2-Chlordesoxyadenosin Andere Namen: Leustatin® 2-CdA Cladribin® Biologisch: Intravenöses Immunglobulin Andere Namen: IVIG

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit reaktivierungsfreiem Überleben Zeitfenster: 12 Monate	Schicht I, II, VI	12 Monate
Ansprechrate des zweiten Zyklus Zeitfenster: 9 Wochen	Schicht III	9 Wochen
Gesamtüberleben und krankheitsfreies Überleben nach 1 und 3 Jahren nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation mit reduzierter Intensität (RIC-HSCT) Zeitfenster: 3 Jahre	Schicht IV	3 Jahre
Die kumulative Inzidenz radiologischer und klinischer Neurodegeneration bei Patienten mit isoliertem tumorösem ZNS-LCH, DI, Funktionsstörung des Hypophysenvorderlappens und solchen mit ZNS-Risikoläsionen Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht V	2 Jahre
Das Zeitintervall und die kumulative Inzidenz des Fortschreitens der radiologischen Neurodegeneration zum klinisch manifestierten ND-CNS-LCH Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht V	2 Jahre
Kumulative Inzidenz spezifischer dauerhafter Folgen, z. Diabetes insipidus (DI), Wachstumshormonmangel (GHD), neuropsychologische Beeinträchtigung etc. Zeitfenster: 2 Jahre	Aus allen Behandlungsschichten über langfristiges Follow-up in Schicht VII	2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme	Maßnahmenbeschreibung	Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden und nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen Zeitfenster: 2 Jahre		2 Jahre
Gesamtüberleben Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht I	2 Jahre
Auftreten von dauerhaften Folgen Zeitfenster: 2 Jahre	Alle Schichten	2 Jahre
Kumulierte Inzidenz von Reaktivierungen in Risikoorganen Zeitfenster: 2 Jahre		2 Jahre
Zeit bis zur vollständigen Auflösung der Krankheit Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht III	2 Jahre
Ansprechrate auf die Kombination von Prednison, Vincristin und Cytarabin Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht II	2 Jahre
Der Anteil der lebenden und krankheitsfreien Patienten ohne bleibende Folgen (z. B. Diabetes insipidus, Hypophysenvorderlappenfunktionsstörung, radiologische oder klinische Neurodegeneration) Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht II	2 Jahre
Prozentsatz der behandlungsbedingten Toxizitäten Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht II	2 Jahre
Reaktivierungsraten nach Fortsetzungsbehandlung mit Indomethacin vs. 6-MP/MTX. Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht II	2 Jahre
Die Art der anschließenden Intensiv- und/oder Erhaltungstherapie, die verwendet wird Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht III	2 Jahre
Frühe und späte Sterblichkeit Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht II	2 Jahre
Frühe und späte Toxizität Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht III	2 Jahre
d+100 transplantationsbedingte Sterblichkeit Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht IV	2 Jahre
Inzidenz von hämatopoetischer Erholung und Spender-Chimärismus bei d+100 und 1 Jahr nach RIC-HSCT Zeitfenster: 2 Jahre		2 Jahre
Notieren Sie alle Vorkommen von Haut-, GI- oder Leberanomalien, die die Kriterien einer akuten GVHD der Grade II–IV erfüllen Zeitfenster: 2 Jahre	Stratum IV: Transplantation hämatopoetischer Stammzellen bei Risiko-LCH	2 Jahre
Prozentsatz der Teilnehmer mit Inzidenz von chronischer GVHD Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht IV	2 Jahre
Ansprechrate auf eine ND-ZNS-gerichtete Therapie 12 und 24 Monate nach Therapiebeginn Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht V	2 Jahre
Reaktion von isoliertem tumorösem ZNS-LCH auf 2-CDA Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht V	2 Jahre
Häufigkeit von ND-CNS-LCH bei Patienten mit isoliertem tumorösem ZNS-LCH Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht V	2 Jahre
Verfahren zur Früherkennung von ND-CNS-LCH Zeitfenster: 2 Jahre	Stratum V – Erforschung des Werts neurochemischer, neurophysiologischer und neuropsychologischer Methoden bei der Früherkennung von ND-CNS-LCH und bei der Beurteilung seines Schweregrads sowie Vergleich mit MRT-Befunden.	2 Jahre
Notwendigkeit einer systemischen Therapie im späteren Krankheitsverlauf Zeitfenster: 2 Jahre	Schicht VI	2 Jahre
Identifizieren Sie mögliche Risikofaktoren für dauerhafte Folgen (PC) Zeitfenster: 2 Jahre		2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

North American Consortium for Histiocytosis

Mitarbeiter

Histiocyte Society

Ermittler

Studienstuhl: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
Studienstuhl: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

2. November 2016

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

31. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. März 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. März 2023

Zuletzt verifiziert

1. März 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Langerhans-Zell-Histiozytose

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

13-428
2011-001699-20 (EudraCT-Nummer)
042011 (Andere Kennung: Children's Cancer Research Institute)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Langerhans-Zell-Histiozytose

Bing Han

Abgeschlossen

Sirolimus-Behandlung bei neu diagnostizierter primär erworbener PRCA (PRCA)

Pure Red Cell Aplasia, erworben

China
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...

Abgeschlossen

Eine Studie zur Beobachtung der Anzahl von Patienten, die eine Erythrozytenaplasie (PRCA, eine seltene Form der Anämie) entwickeln, während sie Epoetin Alfa oder andere rekombinante Erythropoietine erhalten

Red-Cell-Aplasie, rein
Peking Union Medical College Hospital

Unbekannt

Tacrolimus-Behandlung für refraktäre PRCA

Reine Erythrozytenaplasie

China
Bing Han

Abgeschlossen

Sirolimus-Behandlung für refraktäre PRCA

Reine Erythrozytenaplasie

China
Johnson & Johnson Pharmaceutical Research & Development...

Abgeschlossen

Eine Studie an Patienten mit Aplasie der reinen roten Blutkörperchen im Zusammenhang mit einer Behandlung mit rekombinantem humanem Erythropoietin

Reine Erythrozyten-Aplasie

Vereinigtes Königreich, Schweden, Südafrika, Brasilien, Kanada, Deutschland, Norwegen, Thailand
National Cancer Institute (NCI)

Abgeschlossen

Bryostatin 1 plus Vincristin bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierendem oder refraktärem HIV-bedingtem Lymphom

AIDS-bedingtes peripheres/systemisches Lymphom | AIDS-assoziiertes diffuses großzelliges Lymphom | AIDS-bedingtes diffuses gemischtzelliges Lymphom | AIDS-bedingtes kleines Noncleaved-Cell-Lymphom

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Beijing Boren Hospital

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Sicherheit und Wirksamkeit der auf CD207 gerichteten CAR-T-Zelltherapie bei Patienten mit R/R-Langerhans-Zell-Histiozytose

Langerhans-Zell-Histiozytose

China
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...

Rekrutierung

Charakterisierung der pulmonalen Langerhans-Zell-Histiozytose

Langerhans-Zell-Histiozytose

Spanien
GlaxoSmithKline

Abgeschlossen

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Langerhans-Zell-Histiozytose

Vereinigte Staaten
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute

Abgeschlossen

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Histiozytose, Langerhans-Cell

Vereinigte Staaten

Klinische Studien zur Prednison

Tel-Aviv Sourasky Medical Center

Unbekannt

Die Wirksamkeit von Prednison und Azithromycin bei der Behandlung von Patienten mit Katzenkratzkrankheit

Katzenkratzkrankheit | Bartonella-Infektionen

Israel
University of South Florida
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of Arthritis... und andere Mitarbeiter

Aktiv, nicht rekrutierend

Die Bewertung von Prednison in der Remissionsstudie (TAPIR) – patientenzentrierter Ansatz (TAPIR)

Vaskulitis | Granulomatose mit Polyangiitis | Wegener Granulomatose

Vereinigte Staaten
Rabin Medical Center

Unbekannt

Niedrig dosierte Steroide bei der Behandlung von Rückfällen beim nephrotischen Syndrom (NS)

Glomeruläre Erkrankung

Israel
University of Alabama at Birmingham
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Abgeschlossen

Thymektomie-Studie bei nicht-thymomatösen Myasthenia gravis-Patienten, die eine Prednison-Therapie erhalten

Myasthenia gravis

Thailand, Kanada, Deutschland, Italien, Niederlande, Brasilien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Chile, Japan, Mexiko, Polen, Portugal, Südafrika, Spanien, Taiwan, Vereinigtes Königreich
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Sociedad Andaluza de Trasplantes de Organos y Tejidos

Abgeschlossen

Steroidentzug und spenderspezifische Anti-HLA-Antikörper bei Nierentransplantationspatienten

Abstoßung einer Nierentransplantation | Andere Komplikationen der Nierentransplantation

Spanien
Mayo Clinic

Zurückgezogen

Bewertung der Wirksamkeit der Steroidbehandlung von Achalasie

Achalasie
Prof. Tony hayek MD

Abgeschlossen

Die Wirkung von Prednison auf die Atherogenese, wie sie im Makrophagen-Schaumzellbildungs-Modellsystem untersucht wurde.

Diabetes | Atherosklerose | Dyslipidämien

Israel
University of Pennsylvania
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of Arthritis... und andere Mitarbeiter

Aktiv, nicht rekrutierend

Die Bewertung von Prednison in Remissionsversuchen – Centers of Excellence-Ansatz (TAPIR)

Granulomatose mit Polyangiitis

Vereinigte Staaten, Kanada
Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere

Unbekannt

Bewertung des Abbruchs der Erhaltungstherapie mit Kortikosteroiden bei ruhendem systemischem Lupus (CORTICOLUP)

Systemischer Lupus erythematodes

Frankreich
National Institute for Tuberculosis and Lung Diseases...

Suspendiert

Kortikosteroidbehandlung bei Patienten mit Anti-PD-1/PD-L1-induzierter Pneumonitis (PROS-CONS)

Interstitielle Lungenerkrankung | Bösartiger Lungentumor

Polen

LCH-IV, International Collaborative Treatment Protocol for Children and Adolescents With Langerhans Cell Histiocytosis

Studienübersicht

Status

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Studientyp

Einschreibung (Voraussichtlich)

Phase

Kontakte und Standorte

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Studienberechtigte Geschlechter

Beschreibung

Studienplan

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Anzahl der Arme

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Intervention / Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme

Maßnahmenbeschreibung

Zeitfenster

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme

Maßnahmenbeschreibung

Zeitfenster

Mitarbeiter und Ermittler

Sponsor

Mitarbeiter

Ermittler

Studienaufzeichnungsdaten

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Studienbeginn

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

Studienabschluss (Voraussichtlich)

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst gepostet (Schätzen)

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Zuletzt verifiziert

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