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LCH-IV, Protocolo Internacional de Tratamento Colaborativo para Crianças e Adolescentes com Histiocitose de Células de Langerhans

21 de março de 2023 atualizado por: North American Consortium for Histiocytosis

O LCH-IV é um estudo clínico internacional, multicêntrico e prospectivo para histiocitose de células de Langerhans pediátrica LCH (idade < 18 anos).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Histiocitose de Células de Langerhans

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Os esforços internacionais dos últimos 20 anos mostraram que a terapia combinada com vinblastina e prednisona é uma terapia eficaz para Multi-system (MS)-LCH. O estudo prospectivo anterior LCH-III confirmou este regime como um regime padrão para MS-LCH em pacientes com e sem envolvimento de órgãos de risco. Também mostrou que o tratamento prolongado no último grupo (duração do tratamento de 12 x 6 meses) é superior na prevenção de reativações da doença. Os resultados deste ensaio são encorajadores e servem de base para o desenho do estudo LCH-IV.Devido à complexidade das apresentações e resultados da doença, o estudo LCH-IV procura adaptar o tratamento com base nas características na apresentação e na resposta ao tratamento , levando a sete estratos:

Estrato I: Tratamento de primeira linha para pacientes com MS-LCH (Grupo 1) e pacientes com sistema único (SS)-LCH com osso multifocal ou lesões de "risco do Sistema Nervoso Central (SNC)" (Grupo 2)
Estrato II: Tratamento de segunda linha para pacientes sem risco (pacientes sem envolvimento de órgãos de risco que falham na terapia de primeira linha ou apresentam uma reativação após a conclusão da terapia de primeira linha)
Estrato III: Tratamento de resgate para LCH de risco (pacientes com disfunção de órgãos de risco que falham na terapia de primeira linha)
Estrato IV: Transplante de células-tronco para LCH de risco (pacientes com disfunção de órgãos de risco que falham na terapia de primeira linha)
Estrato V: Monitoramento e tratamento do SNC-LCH tumoral e neurodegenerativo isolado
Estrato VI: História natural e manejo de "outros" SS-LCH (pacientes que não necessitam de terapia sistêmica no momento do diagnóstico)
Estrato VII: Acompanhamento de longo prazo (todos os pacientes, independentemente da terapia anterior, serão acompanhados para reativação ou consequências permanentes assim que a resolução completa da doença for alcançada e o respectivo protocolo de tratamento concluído)

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

1400

Estágio

Fase 2
Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Heidi M Clough, BSN, RN
Número de telefone: 901-595-0362
E-mail: Heidi.clough@stjude.org

Estude backup de contato

Nome: Sara G Hastings, MBA
E-mail: Sara.Hastings@stjude.org

Locais de estudo

Estados Unidos
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
    - Recrutamento
    - Children's of Alabama
    - Contato:
      
      Matthew Kutny, MD
      
      Número de telefone: 205-638-9285
      
      E-mail: mkutny@peds.uab.edu
    - Contato:
      
      Vicky L Poss
      
      Número de telefone: 205-638-5430
      
      E-mail: vlposs@peds.uab.edu
    - Investigador principal:
      
      Matthew Kutny, MD
- Arizona
  - Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
    - Recrutamento
    - Phoenix Children's Hospital
    - Investigador principal:
      
      Michael Henry, MD
    - Contato:
      
      Michael Henry, MD
      
      E-mail: mhenry@phoenixchildrens.com
- Arkansas
  - Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
    - Recrutamento
    - Arkansas Children's Hospital
    - Contato:
      
      Kimo Stine, MD
      
      E-mail: stinekimoc@uams.edu
- California
  - Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Los Angeles
    - Investigador principal:
      
      Rima Jubran, MD
    - Contato:
      
      Rima Jubran, MD
      
      E-mail: rjubran@chla.usc.edu
  - Madera, California, Estados Unidos, 93636
    - Recrutamento
    - Valley Children's Healthcare
    - Investigador principal:
      
      David Samuel, MD
    - Contato:
      
      David Samuel, MD
      
      E-mail: DSamuel@valleychildrens.org
    - Contato:
      
      Faisal Razzaqi, MD
      
      E-mail: FRazzaqi@valleychildrens.org
  - Oakland, California, Estados Unidos, 94609
    - Recrutamento
    - UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
    - Contato:
      
      Robert Raphael, MD
      
      E-mail: Robert.Raphael@ucsf.edu
    - Contato:
      
      Jennifer Michlitsch, MD
      
      E-mail: Jennifer.Michlitsch@ucsf.edu
  - Orange, California, Estados Unidos, 92868
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Orange County
    - Contato:
      
      Lilibeth Torno, MD
      
      Número de telefone: 714-509-4348
      
      E-mail: ltorno@choc.org
    - Investigador principal:
      
      Lilibeth Torno, MD
    - Contato:
      
      Tina Templeman, RN
      
      Número de telefone: 714-509-8646
      
      E-mail: ttempleman@choc.org
  - San Francisco, California, Estados Unidos, 94158-0106
    - Recrutamento
    - UCSF Helen Diller Family Cancer Center
    - Contato:
      
      Michelle Hermiston, MD, PhD
      
      E-mail: Michelle.Hermiston@ucsf.edu
    - Contato:
      
      Ben Huang, MD
      
      E-mail: ben.huang@ucsf.edu
- Connecticut
  - Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
    - Recrutamento
    - Connecticut Children's Medical Center
    - Investigador principal:
      
      Andrea Orsey, MD
- District of Columbia
  - Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
    - Recrutamento
    - Children's National Medical Center
    - Contato:
      
      Stephan Ladisch, MD
      
      E-mail: sladisch@childrensnational.org
    - Contato:
      
      Jay Greenberg, MD
      
      E-mail: jagreenb@childrensnational.org
- Florida
  - Saint Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
    - Recrutamento
    - Johns Hopkins All Children's Hospital
    - Contato:
      
      Deepakbabu Chellapandian, MD
      
      Número de telefone: 727-767-7040
      
      E-mail: dchella2@jhmi.edu
    - Contato:
      
      Kelsey Titus
      
      Número de telefone: 727-767-3229
      
      E-mail: ktitus2@jhmi.edu
- Georgia
  - Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
    - Recrutamento
    - Children's Healthcare of Atlanta, Emory
    - Contato:
      
      Bradley George, MD
      
      E-mail: Bradley.George@choa.org
- Illinois
  - Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2991
    - Recrutamento
    - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    - Contato:
      
      Joanna Weinstein, MD
      
      E-mail: jweinstein@luriechildrens.org
    - Contato:
      
      Jenna Rossoff, MD
      
      E-mail: jrossoff@luriechildrens.org
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 64108
    - Recrutamento
    - Children's Mercy Hospitals
    - Contato:
      
      J. Allyson Hays, MD
      
      E-mail: jahays@cmh.edu
    - Contato:
      
      Joy Fulbright, MD
      
      E-mail: JMfulbright@cmh.edu
- Kentucky
  - Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
    - Recrutamento
    - University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
    - Contato:
      
      Tom C Badgett, MD, PhD
      
      E-mail: tom.badgett@uky.edu
    - Contato:
      
      Vlad C Radulescu, MD
      
      E-mail: vlad.radulescu@uky.edu
  - Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
    - Recrutamento
    - University of Louisville, Norton Children's Hospital
    - Contato:
      
      Kerry McGowan, MD
      
      Número de telefone: 502-852-8450
      
      E-mail: kkpowe01@louisville.edu
    - Contato:
      
      Cynthia Lemmons
      
      Número de telefone: 502-629-7164
      
      E-mail: Cynthia.lemmons@nortonhealthcare.org
    - Investigador principal:
      
      Kerry McGowan, MD
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
    - Recrutamento
    - Johns Hopkins University
    - Contato:
      
      Elias Zambidis, MD
      
      E-mail: EZambid1@jhmi.edu
    - Contato:
      
      Christine Pratilas, MD
      
      E-mail: Cpratil1@jhmi.edu
- Massachusetts
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
    - Recrutamento
    - Massachusetts General Hospital
    - Contato:
      
      Mary Huang, MD
      
      Número de telefone: 617-726-2737
      
      E-mail: mshuang@partners.org
    - Investigador principal:
      
      Mary Huang, MD
  - Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    - Recrutamento
    - Dana Farber Cancer Institute
    - Contato:
      
      Barbara Degar, MD
      
      Número de telefone: 617-632-6801
      
      E-mail: bdegar@partners.org
    - Investigador principal:
      
      Barbara Degar, MD
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
    - Recrutamento
    - Children's Minnesota
    - Contato:
      
      Michael Richards, MD
      
      E-mail: Michael.richards@childrensmn.org
    - Contato:
      
      Nathan Gossai, MD
      
      E-mail: nathan.gossai@childrensmn.org
- New Jersey
  - Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
    - Recrutamento
    - Hackensack University Medical Center
    - Contato:
      
      Steven Diamond, MD
      
      E-mail: Steven.Diamond@hackensackmeridian.org
    - Contato:
      
      Burton Appel, MD
      
      E-mail: Burton.appel@hackensackmeridian.org
- New York
  - New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
    - Recrutamento
    - Cohen Children's Medical Center
    - Contato:
      
      Carolyn Fein Levy, MD
      
      E-mail: clevy4@northwell.edu
    - Contato:
      
      Jeffery Lipton, MD
      
      E-mail: jlipton@northwell.edu
  - New York, New York, Estados Unidos, 10029
    - Recrutamento
    - Mount Sinai Hospital
    - Contato:
      
      Michael Victor
      
      E-mail: michael.victor@mssm.edu
    - Investigador principal:
      
      Gary Crouch, MD
  - New York, New York, Estados Unidos
    - Recrutamento
    - Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    - Contato:
      
      Christopher Forlenza, MD
      
      Número de telefone: 212-639-5226
      
      E-mail: forlenzc@mskcc.org
    - Contato:
      
      Ira Dunkel, MD
      
      E-mail: dunkeli@mskcc.org
  - New York, New York, Estados Unidos, 10032
    - Recrutamento
    - Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
    - Contato:
      
      Maria Luis Sulis, MD
      
      E-mail: mls95@cumc.columbia.edu
    - Contato:
      
      Julia Glade Bender, MD
      
      E-mail: jg589@cumc.columbia.edu
  - Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
    - Recrutamento
    - SUNY Upstate Medical University
    - Contato:
      
      Melanie Comito, MD
      
      E-mail: comitom@upstate.edu
    - Contato:
      
      Andrea Dvorak, MD
      
      E-mail: dvoraka@upstate.edu
- North Carolina
  - Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
    - Recrutamento
    - Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
    - Contato:
      
      Chad Jacobsen, MD
      
      Número de telefone: 704-381-9900
      
      E-mail: chad.jacobsen@carolinashealthcare.org
    - Contato:
      
      Ashley Hinson, MD
      
      E-mail: Ashley.hinson@carolinashealthcare.org
- Ohio
  - Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    - Recrutamento
    - Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    - Contato:
      
      Michael Jordan, MD
      
      Número de telefone: 513-636-1773
      
      E-mail: Michael.jordan@cchmc.org
    - Contato:
      
      Ashish Kumar, MD
      
      Número de telefone: 513-803-1631
      
      E-mail: ashish.kumar@cchmc.org
  - Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
    - Recrutamento
    - Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
    - Contato:
      
      Irina Pateva, MD
      
      Número de telefone: 216-844-3345
      
      E-mail: Irina.pateva@uhhospitals.org
    - Contato:
      
      Mary Hislop, CCRP
      
      Número de telefone: 216-844-7444
      
      E-mail: mary.hislop1@uhhospitals.org
    - Investigador principal:
      
      Irina Pateva, MD
  - Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
    - Recrutamento
    - The Toledo Hospital, Toledo Children's Hospital
    - Contato:
      
      Jamie Dargart, MD
      
      Número de telefone: 414-291-9525
      
      E-mail: Jamie.Dargart@promedica.org
    - Contato:
      
      Anthony Palmer, MD
      
      E-mail: Anthony.palmermd@promedica.org
- Pennsylvania
  - Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    - Recrutamento
    - UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    - Investigador principal:
      
      Steven Allen, MD
    - Contato:
      
      Alex Berkebile, BS
      
      E-mail: berkebileak@upmc.edu
- South Carolina
  - Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
    - Recrutamento
    - Medical University of South Carolina (MUSC)
    - Contato:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
      
      Número de telefone: 843-792-2957
      
      E-mail: Kravekjm@musc.edu
    - Contato:
      
      Abbey Moore
      
      Número de telefone: 843-792-6078
      
      E-mail: mooreabi@musc.edu
    - Investigador principal:
      
      Jacqueline Kraveka, DO
  - Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
    - Recrutamento
    - Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
    - Contato:
      
      Aniket Saha, MD
      
      E-mail: Aniket.Saha@prismahealth.org
    - Contato:
      
      Nichole L. Bryant, MD
      
      E-mail: Nichole.Bryant@prismahealth.org
- Tennessee
  - Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
    - Recrutamento
    - St. Jude Children's Research Hospital
    - Contato:
      
      Patrick Campbell, MD
      
      E-mail: patrick.campbell@stjude.org
    - Investigador principal:
      
      Patrick Campbell, MD
- Texas
  - Dallas, Texas, Estados Unidos
    - Recrutamento
    - Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
    - Investigador principal:
      
      Patrick Leavey, MD
    - Contato:
      
      Patrick Leavey, MD
      
      Número de telefone: 214-648-8605
      
      E-mail: Patrick.Leavey@UTSouthwestern.edu
    - Contato:
      
      Princess Iroh-Rodgers, MS
      
      Número de telefone: 214-456-2664
      
      E-mail: princess.iroh-rodgers@childrens.com
- Washington
  - Spokane, Washington, Estados Unidos, 99204
    - Recrutamento
    - Providence Sacred Heart Children's Hospital
    - Contato:
      
      Stefanos Intzes, MD
      
      E-mail: stefanos.intzes@providence.org
    - Contato:
      
      Judy Felgenhauer, MD
      
      E-mail: judy.felgenhauer@providence.org
  - Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98431
    - Recrutamento
    - Madigan Army Medical Center
    - Contato:
      
      Melissa A Forouhar, MD
      
      Número de telefone: 253-968-6144
      
      E-mail: Melissa.a.forouhar.mil@mail.mil
    - Contato:
      
      Kirsten Van Houte, RN
      
      Número de telefone: 253-968-1862
      
      E-mail: Kirstin.l.vanhoute.civ@mail.mil
    - Investigador principal:
      
      Melissa A Forouhar, MD
- Wisconsin
  - Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
    - Recrutamento
    - American Family Children's Hospital University of Wisconsin
    - Contato:
      
      Diane Puccetti, MD
      
      Número de telefone: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Contato:
      
      Jenny Weiland, CCRP
      
      Número de telefone: 608-890-8070
      
      E-mail: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
    - Investigador principal:
      
      Diane Pucettie, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

Estrato I
- Os pacientes devem ter menos de 18 anos de idade no momento do diagnóstico.
- Os pacientes devem ter verificação histológica do diagnóstico de histiocitose de células de Langerhans de acordo com os critérios descritos na Seção 6.1
- Formulário de consentimento informado assinado
Estrato II
- Pacientes do Estrato I que apresentam:
- Doença progressiva (piora da DA) em órgãos sem risco após 6 semanas (Evolução inicial
- DA intermediária ou pior em órgãos sem risco ou melhor em órgãos de risco após 12 semanas (Curso Inicial 2)
- Progressão da doença (piora da DA) em órgãos sem risco em qualquer momento durante a continuação do tratamento
- Doença ativa no final do tratamento do Estrato I
- Reativação da doença em órgãos não de risco a qualquer momento após a conclusão do tratamento do Stratum I
Estrato III
- Pacientes do Estrato I que preencham os seguintes critérios:
- piora da DA em órgãos de risco após a semana 6 (após o Curso Inicial 1), ou piora da DA ou DA intermediária nos órgãos de risco após a semana 12 (após o Curso Inicial 2).
- Presença de disfunção orgânica inequivocamente grave nos pontos de avaliação acima mencionados (disfunção hematológica, disfunção hepática ou ambas) como
  - Hb
  - PLT
  - Disfunção hepática (ou envolvimento digestivo com perda de proteína)
  - Proteína total
  - Albumina
Estrato IV
- Pacientes do Estrato I ou Estrato III que preencham os seguintes critérios:
- piora da DA em órgãos de risco após a semana 6 (após o Curso Inicial 1), ou piora da DA ou DA intermediária nos órgãos de risco após a semana 12 (após o Curso Inicial 2) do Estrato I OU
- DA piora após a 2ª e 3ª série de 2-CdA/Ara-C, e aquelas piora da DA ou DA intermediária após a 4ª série de 2-CdA/Ara-C do Estrato III E
- Presença de disfunção orgânica inequivocamente grave nos pontos de avaliação acima mencionados (disfunção hematológica, disfunção hepática ou ambos) conforme definido na Tabela XI (ver Seção 10.3.1).
- Consentimento informado: Todos os pacientes ou seus responsáveis legais (se o paciente for
- Função de órgão adequada: os pacientes devem ter função hepática, renal, cardíaca e pulmonar adequadas para serem submetidos a HCT de intensidade reduzida com base nas diretrizes institucionais locais ou, no mínimo, atender aos requisitos observados na lista de verificação de elegibilidade Apêndice A-VIII_1. No entanto, disfunção hepática e pulmonar significativa, se secundária à atividade da doença LCH subjacente, não excluirá pacientes da inscrição no protocolo e deve ser discutida com o Coordenador Nacional de PI e o Investigador Principal Coordenador.
Estrato V
- Todos os pacientes com diagnóstico verificado de LCH e achados de ressonância magnética consistentes com ND-CNSLCH, independentemente de tratamentos anteriores (também aqueles não registrados em outros estratos de LCH-IV).
- Pacientes com SNC-LCH tumoral isolado (incluindo DI isolado com lesão de massa no eixo hipotálamo-hipófise). Em pacientes com diagnóstico já estabelecido de HCL e achado radiológico de lesões do SNC compatíveis com HCL, a biópsia da lesão não é obrigatória. Em todos os outros casos, uma biópsia da lesão é necessária para inclusão no estudo
Estrato VI
-- Pacientes com diagnóstico recente de SS-LCH e localização diferente de "osso multifocal", lesão tumoral isolada do SNC ou lesão isolada de "risco do SNC".
Estrato VII -- Todos os pacientes registrados em LCH IV (independentemente do tratamento), desde que o consentimento para acompanhamento de longo prazo não tenha sido negado.

Critério de exclusão:

Estrato I
- Gravidez (pacientes em idade fértil devem ser testados adequadamente antes da quimioterapia)
- Consequências permanentes relacionadas à LCH (por exemplo, vértebra plana, colangite esclerosante, fibrose pulmonar, etc.) na ausência de doença ativa
- Terapia sistêmica prévia
Estrato II
- Pacientes com doença progressiva em órgãos de risco
- Consequências permanentes (ex. colangite esclerosante, fibrose pulmonar, etc.) sem evidência de LCH ativa no mesmo órgão ou em qualquer outra localização
- Sem consentimento por escrito do paciente ou de seus pais ou responsável legal
Estrato III
- A presença de qualquer um dos seguintes critérios excluirá o paciente do estudo:
- Colangite esclerosante isolada sem evidência de LCH hepática ativa como única evidência de envolvimento de órgão de risco.
- Função renal inadequada definida pela creatinina sérica > 3x o normal para a idade
Estrato IV
- Insuficiência pulmonar (requerendo ventilação mecânica) não decorrente de HCL ativa.
- Esclerose hepática isolada ou fibrose pulmonar, sem HCL ativa.
- Infecção ativa descontrolada com risco de vida.
- Função renal diminuída com TFG inferior a 50ml/1,73m2/min.
- Gravidez ou amamentação ativa
- Falha em fornecer consentimento informado assinado
Estrato VI
- Pacientes com SS-LCH que apresentam uma lesão tumoral isolada do SNC (eles são elegíveis para o Estrato V),
- Pacientes com "risco do SNC" isolado ou lesões ósseas multifocais (eles são elegíveis para o Estrato I, Grupo 2)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Finalidade Principal: Tratamento
Alocação: Randomizado
Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço	Intervenção / Tratamento
Experimental: Estrato I Estrato I A combinação de Prednisona e vinblastina é a combinação padrão de primeira linha para pacientes que necessitam de terapia sistêmica (Estrato I). Pacientes com MS-LCH e envolvimento de órgãos de risco, que não respondem a 6-12 semanas de terapia padrão, serão imediatamente mudados para abordagens alternativas de tratamento (Estrato III ou Estrato IV). O prolongamento adicional da terapia (12 vs. 24 meses) e a intensificação (± mercaptopurina) reduzirão ainda mais a taxa de reativação e as consequências permanentes.	Medicamento: Prednisona Estrato I Medicamento: Vinblastina Estrato I Outros nomes: Velban® Sulfato de Vincaleucoblastina Medicamento: mercaptopurina Estrato I Outros nomes: -Purinethol® -6-MP
Experimental: Estrato II Um curso "intensivo" uniforme de 24 semanas consistindo de prednisolona, vincristina e citosina-arabinósido será introduzido no Estrato II para pacientes elegíveis. Será seguido por uma terapia de continuação até a duração total do tratamento de 24 meses. Os participantes que após SL-IT (semana 24) tiverem uma resposta (NAD ou AD melhor) são elegíveis para randomização entre os braços de continuação "INDOMETACIN" e "6-MP/MTX" (mercaptopurina e metotrexato).	Medicamento: Prednisona Estrato I Medicamento: Vinblastina Estrato I Outros nomes: Velban® Sulfato de Vincaleucoblastina Medicamento: mercaptopurina Estrato I Outros nomes: -Purinethol® -6-MP Medicamento: INDOMETACINA Dose fixa de indometacina administrada diariamente por via oral em duas doses divididas com proteção gástrica para duração total do tratamento de 24 meses. Medicamento: Metotrexato dose fixa semanalmente por via oral para duração total do tratamento de 24 meses. Medicamento: Citosina Arabinosídeo Outros nomes: Citarabina, Ara-C
Experimental: Estrato III Tratamento de resgate para LCH de risco Avaliar a eficácia da combinação 2-CdA/Ara-C (Citosina Arabinosídeo e 2-clorodesoxiadenosina) em MS-LCH (pacientes com envolvimento de órgãos de risco, que não respondem à linha de frente (Estrato I) terapia. A terapia inicial consiste em 2 ciclos de 2-CdA/Ara-C. Continuação do tratamento delineado a ser avaliado em intervalos designados em cada estrato.	Medicamento: 2-clorodesoxiadenosina Outros nomes: Leustatin® 2-CdA Cladribin®
Experimental: Estrato IV Determinar a sobrevida global e livre de doença em 1 e 3 anos após transplante de células-tronco hematopoiéticas de condicionamento de intensidade reduzida (RIC-HSCT). Opção de tratamento de resgate para pacientes com MS-LCH com envolvimento de órgãos de risco, que não respondem à terapia de primeira linha (Estrato I) OU ao esquema de resgate 2-CdA/Ara-C (Estrato III).	Procedimento: transplante de células-tronco hematopoiéticas (RIC-HSCT)
Experimental: Estrato V Monitoramento e Tratamento do Estrato V de SNC-LCH tumoral e neurodegenerativo isolado - Regimes especiais serão oferecidos a pacientes com CNS-LCH tumoral isolado (ciclos repetidos de 2-CdA) e a pacientes com ND-CNS-LCH com manifestação clínica (+/- manifestações extracranianas de LCH). Para a última monoterapia de grupo com cursos de Ara-C ou (Imunoglobulina intravenosa) IVIG será oferecido dependendo da escolha do médico.	Medicamento: Citosina Arabinosídeo Outros nomes: Citarabina, Ara-C Medicamento: 2-clorodesoxiadenosina Outros nomes: Leustatin® 2-CdA Cladribin® Biológico: Imunoglobulina intravenosa Outros nomes: IVIG
Experimental: Estrato VI História natural e manejo de "outros" SS-LCH não elegíveis para estrato I grupo 2. Opções de tratamento - O manejo (principalmente "esperar e ver" e tratamento tópico) fica a critério do médico assistente. Todos os tratamentos e respostas a doenças devem ser relatados no banco de dados. Em caso de dúvidas, entre em contato com o seu Coordenador Nacional. Os pacientes acompanhados no Estrato VI que apresentam progressão da doença para MSLCH, doença óssea multifocal ou lesões ósseas com risco para o SNC devem ser inscritos na terapia do Estrato I. Os pacientes acompanhados no Estrato VI que desenvolvem CNS-LCH tumoral ou neurodegenerativo isolado devem ser inscritos no Estrato V.	Medicamento: Prednisona Estrato I Medicamento: Vinblastina Estrato I Outros nomes: Velban® Sulfato de Vincaleucoblastina Medicamento: mercaptopurina Estrato I Outros nomes: -Purinethol® -6-MP Medicamento: Citosina Arabinosídeo Outros nomes: Citarabina, Ara-C Medicamento: 2-clorodesoxiadenosina Outros nomes: Leustatin® 2-CdA Cladribin® Biológico: Imunoglobulina intravenosa Outros nomes: IVIG

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Porcentagem de pacientes com sobrevida livre de reativação Prazo: 12 meses	Estrato I, II, VI	12 meses
Taxa de Resposta do Segundo Ciclo Prazo: 9 semanas	Estrato III	9 semanas
Sobrevida global e livre de doença em 1 e 3 anos após transplante de células-tronco hematopoiéticas condicionadas de intensidade reduzida (RIC-HSCT) Prazo: 3 anos	Estrato IV	3 anos
A incidência cumulativa de neurodegeneração radiológica e clínica em pacientes com SNC-LCH tumoral isolado, DI, disfunção da hipófise anterior e naqueles com lesões de risco para o SNC Prazo: 2 anos	Estrato V	2 anos
O intervalo de tempo e a incidência cumulativa de progressão da neurodegeneração radiológica para ND-CNS-LCH clinicamente manifestada Prazo: 2 anos	Estrato V	2 anos
Incidência cumulativa de Consequências Permanentes específicas, por exemplo diabetes insipidus (DI), deficiência de hormônio do crescimento (GHD), comprometimento neuropsicológico, etc. Prazo: 2 anos	De todos os estratos de tratamento por meio de acompanhamento de longo prazo no Estrato VII	2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Descrição da medida	Prazo
Número de participantes com eventos adversos graves e não graves Prazo: 2 anos		2 anos
Sobrevivência geral Prazo: 2 anos	Estrato I	2 anos
Incidência de Consequências Permanentes Prazo: 2 anos	Todos os estratos	2 anos
Incidência cumulativa de reativações em órgãos de risco Prazo: 2 anos		2 anos
Tempo para completar a resolução da doença Prazo: 2 anos	Estrato III	2 anos
Taxa de resposta à combinação de prednisona, vincristina e citarabina Prazo: 2 anos	Estrato II	2 anos
A proporção de pacientes vivos e livres de doença sem consequências permanentes (por exemplo, diabetes insipidus, disfunção da hipófise anterior, neurodegeneração radiológica ou clínica) Prazo: 2 anos	Estrato II	2 anos
Porcentagem de toxicidades relacionadas ao tratamento Prazo: 2 anos	Estrato II	2 anos
Taxas de reativação após a continuação do tratamento com Indometacina vs. 6-MP/MTX. Prazo: 2 anos	Estrato II	2 anos
O tipo de terapia intensiva e/ou de manutenção subsequente utilizada Prazo: 2 anos	Estrato III	2 anos
Mortalidade precoce e tardia Prazo: 2 anos	Estrato II	2 anos
Toxicidade precoce e tardia Prazo: 2 anos	Estrato III	2 anos
d+100 mortalidade relacionada ao transplante Prazo: 2 anos	Estrato IV	2 anos
Incidência de recuperação hematopoiética e quimerismo do doador em d+100 e 1 ano após RIC-HSCT Prazo: 2 anos		2 anos
Registrar todas as ocorrências de anormalidades cutâneas, gastrointestinais ou hepáticas que preencham os critérios de DECH aguda de Graus II-IV Prazo: 2 anos	Estrato IV: Transplante de Células Tronco Hematopoéticas para HCL de Risco	2 anos
Porcentagem de participantes com incidência de DECH crônica Prazo: 2 anos	Estrato IV	2 anos
Taxa de resposta à terapia direcionada ao ND-SNC aos 12 e 24 meses após o início da terapia Prazo: 2 anos	Estrato V	2 anos
Resposta de CNS-LCH tumoral isolado a 2-CDA Prazo: 2 anos	Estrato V	2 anos
Frequência de ND-CNS-LCH em pacientes com CNS-LCH tumoral isolado Prazo: 2 anos	Estrato V	2 anos
Métodos de identificação precoce de ND-CNS-LCH Prazo: 2 anos	Estrato V - Exploração do valor dos métodos de neuroquímica, neurofisiologia e neuropsicologia na identificação precoce de ND-SNC-LCH e na avaliação de sua gravidade e comparação com achados de ressonância magnética.	2 anos
Necessidade de terapia sistêmica mais tarde durante o curso da doença Prazo: 2 anos	Estrato VI	2 anos
Identificar possíveis fatores de risco para consequências permanentes (PC) Prazo: 2 anos		2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

North American Consortium for Histiocytosis

Colaboradores

Histiocyte Society

Investigadores

Cadeira de estudo: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
Cadeira de estudo: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

2 de novembro de 2016

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de julho de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

30 de julho de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

31 de julho de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Histiocitose de células de Langerhans

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

13-428
2011-001699-20 (Número EudraCT)
042011 (Outro identificador: Children's Cancer Research Institute)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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Recrutamento

Corticosteróides orais para tosse pós-infecciosa em adultos (OSPIC)

Tosse pós-infecciosa

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Hospital General Universitario Gregorio Marañon; Hospital Universitario Ramon... e outros colaboradores

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Visão geral do estudo

Status

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Tipo de estudo

Inscrição (Antecipado)

Estágio

Contactos e Locais

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Aceita Voluntários Saudáveis

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Descrição

Plano de estudo

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de braços

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Intervenção / Tratamento

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado

Descrição da medida

Prazo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado

Descrição da medida

Prazo

Colaboradores e Investigadores

Patrocinador

Colaboradores

Investigadores

Datas de registro do estudo

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Conclusão Primária (Antecipado)

Conclusão do estudo (Antecipado)

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Primeira postagem (Estimativa)

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última verificação

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