- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02205762
LCH-IV, International Collaborative Treatment Protocol for barn og ungdom med Langerhans cellehistiocytose
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den internasjonale innsatsen de siste 20 årene har vist at kombinasjonsbehandling med vinblastin og prednison er en effektiv terapi for multisystem (MS)-LCH. Den forrige prospektive studien LCH-III bekreftet dette regimet som et standardregime for MS-LCH hos pasienter med og uten risikoorganinvolvering. Den viste også at langvarig behandling i sistnevnte gruppe (behandlingsvarighet på 12 vs. 6 måneder) er overlegen når det gjelder å forhindre sykdomsreaktiveringer. Resultatene av denne studien er oppmuntrende og tjener som grunnlag for design av LCH-IV-studien. På grunn av kompleksiteten til sykdomspresentasjonene og resultatene, søker LCH-IV-studien å skreddersy behandling basert på egenskaper ved presentasjon og respons på behandling , som fører til syv lag:
- Stratum I: Førstelinjebehandling for MS-LCH-pasienter (Gruppe 1) og pasienter med Enkeltsystem (SS)-LCH med multifokalt bein eller "Central Nervous System (CNS)-risiko" lesjoner (Gruppe 2)
- Stratum II: Andrelinjebehandling for ikke-risikopasienter (pasienter uten risikoorganinvolvering som mislykkes i førstelinjebehandling eller har en reaktivering etter fullført førstelinjebehandling)
- Stratum III: Bergingsbehandling for risiko LCH (pasienter med dysfunksjon av risikoorganer som mislykkes med førstelinjebehandling)
- Stratum IV: Stamcelletransplantasjon for risiko LCH (pasienter med dysfunksjon av risikoorganer som mislykkes med førstelinjebehandling)
- Stratum V: Overvåking og behandling av isolert tumorøs og nevrodegenerativ CNS-LCH
- Stratum VI: Naturhistorie og behandling av "andre" SS-LCH (pasienter som ikke trenger systemisk terapi ved diagnosetidspunktet)
- Stratum VII: Langtidsoppfølging (alle pasienter uavhengig av tidligere behandling vil bli fulgt for reaktivering eller permanente konsekvenser når fullstendig sykdomsoppløsning er oppnådd og den respektive protokollbehandlingen er fullført)
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Heidi M Clough, BSN, RN
- Telefonnummer: 901-595-0362
- E-post: Heidi.clough@stjude.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Sara G Hastings, MBA
- E-post: Sara.Hastings@stjude.org
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- Children's of Alabama
-
Ta kontakt med:
- Matthew Kutny, MD
- Telefonnummer: 205-638-9285
- E-post: mkutny@peds.uab.edu
-
Ta kontakt med:
- Vicky L Poss
- Telefonnummer: 205-638-5430
- E-post: vlposs@peds.uab.edu
-
Hovedetterforsker:
- Matthew Kutny, MD
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Rekruttering
- Phoenix Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Michael Henry, MD
-
Ta kontakt med:
- Michael Henry, MD
- E-post: mhenry@phoenixchildrens.com
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
- Rekruttering
- Arkansas Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kimo Stine, MD
- E-post: stinekimoc@uams.edu
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027
- Rekruttering
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Hovedetterforsker:
- Rima Jubran, MD
-
Ta kontakt med:
- Rima Jubran, MD
- E-post: rjubran@chla.usc.edu
-
Madera, California, Forente stater, 93636
- Rekruttering
- Valley Children's Healthcare
-
Hovedetterforsker:
- David Samuel, MD
-
Ta kontakt med:
- David Samuel, MD
- E-post: DSamuel@valleychildrens.org
-
Ta kontakt med:
- Faisal Razzaqi, MD
- E-post: FRazzaqi@valleychildrens.org
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Rekruttering
- UCSF Benioff Children's Hospital of Oakland
-
Ta kontakt med:
- Robert Raphael, MD
- E-post: Robert.Raphael@ucsf.edu
-
Ta kontakt med:
- Jennifer Michlitsch, MD
- E-post: Jennifer.Michlitsch@ucsf.edu
-
Orange, California, Forente stater, 92868
- Rekruttering
- Children's Hospital of Orange County
-
Ta kontakt med:
- Lilibeth Torno, MD
- Telefonnummer: 714-509-4348
- E-post: ltorno@choc.org
-
Hovedetterforsker:
- Lilibeth Torno, MD
-
Ta kontakt med:
- Tina Templeman, RN
- Telefonnummer: 714-509-8646
- E-post: ttempleman@choc.org
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158-0106
- Rekruttering
- UCSF Helen Diller Family Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Michelle Hermiston, MD, PhD
- E-post: Michelle.Hermiston@ucsf.edu
-
Ta kontakt med:
- Ben Huang, MD
- E-post: ben.huang@ucsf.edu
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Forente stater, 06106
- Rekruttering
- Connecticut Children's Medical Center
-
Hovedetterforsker:
- Andrea Orsey, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
- Rekruttering
- Children's National Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Stephan Ladisch, MD
- E-post: sladisch@childrensnational.org
-
Ta kontakt med:
- Jay Greenberg, MD
- E-post: jagreenb@childrensnational.org
-
-
Florida
-
Saint Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
- Rekruttering
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Deepakbabu Chellapandian, MD
- Telefonnummer: 727-767-7040
- E-post: dchella2@jhmi.edu
-
Ta kontakt med:
- Kelsey Titus
- Telefonnummer: 727-767-3229
- E-post: ktitus2@jhmi.edu
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
- Rekruttering
- Children's Healthcare of Atlanta, Emory
-
Ta kontakt med:
- Bradley George, MD
- E-post: Bradley.George@choa.org
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2991
- Rekruttering
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Ta kontakt med:
- Joanna Weinstein, MD
- E-post: jweinstein@luriechildrens.org
-
Ta kontakt med:
- Jenna Rossoff, MD
- E-post: jrossoff@luriechildrens.org
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 64108
- Rekruttering
- Children's Mercy Hospitals
-
Ta kontakt med:
- J. Allyson Hays, MD
- E-post: jahays@cmh.edu
-
Ta kontakt med:
- Joy Fulbright, MD
- E-post: JMfulbright@cmh.edu
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
- Rekruttering
- University of Kentucky A.B.Chandler Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Tom C Badgett, MD, PhD
- E-post: tom.badgett@uky.edu
-
Ta kontakt med:
- Vlad C Radulescu, MD
- E-post: vlad.radulescu@uky.edu
-
Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
- Rekruttering
- University of Louisville, Norton Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Kerry McGowan, MD
- Telefonnummer: 502-852-8450
- E-post: kkpowe01@louisville.edu
-
Ta kontakt med:
- Cynthia Lemmons
- Telefonnummer: 502-629-7164
- E-post: Cynthia.lemmons@nortonhealthcare.org
-
Hovedetterforsker:
- Kerry McGowan, MD
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
Ta kontakt med:
- Elias Zambidis, MD
- E-post: EZambid1@jhmi.edu
-
Ta kontakt med:
- Christine Pratilas, MD
- E-post: Cpratil1@jhmi.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital
-
Ta kontakt med:
- Mary Huang, MD
- Telefonnummer: 617-726-2737
- E-post: mshuang@partners.org
-
Hovedetterforsker:
- Mary Huang, MD
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Dana Farber Cancer Institute
-
Ta kontakt med:
- Barbara Degar, MD
- Telefonnummer: 617-632-6801
- E-post: bdegar@partners.org
-
Hovedetterforsker:
- Barbara Degar, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Rekruttering
- Children's Minnesota
-
Ta kontakt med:
- Michael Richards, MD
- E-post: Michael.richards@childrensmn.org
-
Ta kontakt med:
- Nathan Gossai, MD
- E-post: nathan.gossai@childrensmn.org
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- Rekruttering
- Hackensack University Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Steven Diamond, MD
- E-post: Steven.Diamond@hackensackmeridian.org
-
Ta kontakt med:
- Burton Appel, MD
- E-post: Burton.appel@hackensackmeridian.org
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
- Rekruttering
- Cohen Children's Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Carolyn Fein Levy, MD
- E-post: clevy4@northwell.edu
-
Ta kontakt med:
- Jeffery Lipton, MD
- E-post: jlipton@northwell.edu
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Rekruttering
- Mount Sinai Hospital
-
Ta kontakt med:
- Michael Victor
- E-post: michael.victor@mssm.edu
-
Hovedetterforsker:
- Gary Crouch, MD
-
New York, New York, Forente stater
- Rekruttering
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Christopher Forlenza, MD
- Telefonnummer: 212-639-5226
- E-post: forlenzc@mskcc.org
-
Ta kontakt med:
- Ira Dunkel, MD
- E-post: dunkeli@mskcc.org
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- Columbia University / Herbert Irving Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Maria Luis Sulis, MD
- E-post: mls95@cumc.columbia.edu
-
Ta kontakt med:
- Julia Glade Bender, MD
- E-post: jg589@cumc.columbia.edu
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- Rekruttering
- SUNY Upstate Medical University
-
Ta kontakt med:
- Melanie Comito, MD
- E-post: comitom@upstate.edu
-
Ta kontakt med:
- Andrea Dvorak, MD
- E-post: dvoraka@upstate.edu
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Rekruttering
- Carolinas Medical Center, Levine Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Chad Jacobsen, MD
- Telefonnummer: 704-381-9900
- E-post: chad.jacobsen@carolinashealthcare.org
-
Ta kontakt med:
- Ashley Hinson, MD
- E-post: Ashley.hinson@carolinashealthcare.org
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Michael Jordan, MD
- Telefonnummer: 513-636-1773
- E-post: Michael.jordan@cchmc.org
-
Ta kontakt med:
- Ashish Kumar, MD
- Telefonnummer: 513-803-1631
- E-post: ashish.kumar@cchmc.org
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- Rekruttering
- Rainbow Babies & Children's Hospital, University Hospitals
-
Ta kontakt med:
- Irina Pateva, MD
- Telefonnummer: 216-844-3345
- E-post: Irina.pateva@uhhospitals.org
-
Ta kontakt med:
- Mary Hislop, CCRP
- Telefonnummer: 216-844-7444
- E-post: mary.hislop1@uhhospitals.org
-
Hovedetterforsker:
- Irina Pateva, MD
-
Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
- Rekruttering
- The Toledo Hospital, Toledo Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Jamie Dargart, MD
- Telefonnummer: 414-291-9525
- E-post: Jamie.Dargart@promedica.org
-
Ta kontakt med:
- Anthony Palmer, MD
- E-post: Anthony.palmermd@promedica.org
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Rekruttering
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
Hovedetterforsker:
- Steven Allen, MD
-
Ta kontakt med:
- Alex Berkebile, BS
- E-post: berkebileak@upmc.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina (MUSC)
-
Ta kontakt med:
- Jacqueline Kraveka, DO
- Telefonnummer: 843-792-2957
- E-post: Kravekjm@musc.edu
-
Ta kontakt med:
- Abbey Moore
- Telefonnummer: 843-792-6078
- E-post: mooreabi@musc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Jacqueline Kraveka, DO
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
- Rekruttering
- Greenville Health System BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
Ta kontakt med:
- Aniket Saha, MD
- E-post: Aniket.Saha@prismahealth.org
-
Ta kontakt med:
- Nichole L. Bryant, MD
- E-post: Nichole.Bryant@prismahealth.org
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
- Rekruttering
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Ta kontakt med:
- Patrick Campbell, MD
- E-post: patrick.campbell@stjude.org
-
Hovedetterforsker:
- Patrick Campbell, MD
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater
- Rekruttering
- Children's Medical Center Dallas, UT Southwestern
-
Hovedetterforsker:
- Patrick Leavey, MD
-
Ta kontakt med:
- Patrick Leavey, MD
- Telefonnummer: 214-648-8605
- E-post: Patrick.Leavey@UTSouthwestern.edu
-
Ta kontakt med:
- Princess Iroh-Rodgers, MS
- Telefonnummer: 214-456-2664
- E-post: princess.iroh-rodgers@childrens.com
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Forente stater, 99204
- Rekruttering
- Providence Sacred Heart Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Stefanos Intzes, MD
- E-post: stefanos.intzes@providence.org
-
Ta kontakt med:
- Judy Felgenhauer, MD
- E-post: judy.felgenhauer@providence.org
-
Tacoma, Washington, Forente stater, 98431
- Rekruttering
- Madigan Army Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Melissa A Forouhar, MD
- Telefonnummer: 253-968-6144
- E-post: Melissa.a.forouhar.mil@mail.mil
-
Ta kontakt med:
- Kirsten Van Houte, RN
- Telefonnummer: 253-968-1862
- E-post: Kirstin.l.vanhoute.civ@mail.mil
-
Hovedetterforsker:
- Melissa A Forouhar, MD
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- Rekruttering
- American Family Children's Hospital University of Wisconsin
-
Ta kontakt med:
- Diane Puccetti, MD
- Telefonnummer: 608-890-8070
- E-post: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
-
Ta kontakt med:
- Jenny Weiland, CCRP
- Telefonnummer: 608-890-8070
- E-post: PedsHemOncResearch@lists.wisc.edu
-
Hovedetterforsker:
- Diane Pucettie, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Stratum I
- Pasienter må være under 18 år på diagnosetidspunktet.
- Pasienter må ha histologisk verifisering av diagnosen Langerhans cellehistiocytose i henhold til kriteriene beskrevet i avsnitt 6.1
- Signert skjema for informert samtykke
Stratum II
- Pasienter i Stratum I som har:
- Progressiv sykdom (AD verre) i ikke-risikoorganer etter 6 uker (innledende forløp
- AD middels eller verre i ikke-risikoorganer eller AD bedre i risikoorganer etter 12 uker (innledende kurs 2)
- Sykdomsprogresjon (AD verre) i ikke-risikoorganer når som helst under fortsatt behandling
- Aktiv sykdom ved slutten av Stratum I-behandling
- Sykdomsreaktivering i ikke-risikoorganer når som helst etter fullføring av Stratum I-behandling
Stratum III
- Pasienter fra Stratum I som oppfyller følgende kriterier:
- AD verre i risikoorganer etter uke 6 (etter Initial Course 1), eller AD verre eller AD intermediate i risikoorganer etter uke 12 (etter Initial Course 2).
Tilstedeværelse av utvetydig alvorlig organdysfunksjon ved de ovennevnte evalueringspunktene (hematologisk dysfunksjon, leverdysfunksjon eller begge deler) som
- Hb
- PLT
- Leverdysfunksjon (eller fordøyelsespåvirkning med proteintap)
- Totalt protein
- Albumin
Stratum IV
- Pasienter fra Stratum I eller Stratum III som oppfyller følgende kriterier:
- AD verre i risikoorganer etter uke 6 (etter Initial Course 1), eller AD verre eller AD intermediate i risikoorganer etter uke 12 (etter Initial Course 2) av Stratum I OR
- AD verre etter 2. og 3. 2-CdA/Ara-C kurs, og de AD verre eller AD mellomliggende etter 4. 2-CdA/Ara-C kurs av Stratum III OG
- Tilstedeværelse av utvetydig alvorlig organdysfunksjon ved de ovennevnte evalueringspunktene (hematologisk dysfunksjon, leverdysfunksjon eller begge deler) som definert i tabell XI (se avsnitt 10.3.1).
- Informert samtykke: Alle pasienter eller deres juridiske foresatte (hvis pasienten er det
- Tilstrekkelig organfunksjon: Pasienter bør ha tilstrekkelig lever-, nyre-, hjerte- og lungefunksjon til å gjennomgå HCT med redusert intensitet basert på lokale institusjonelle retningslinjer, eller som et minimum oppfylle kravene angitt i kvalifikasjonssjekklisten vedlegg A-VIII_1. Imidlertid vil signifikant lever- og pulmonal dysfunksjon, hvis sekundær til underliggende LCH-sykdomsaktivitet, ikke ekskludere pasienter fra protokollregistrering og bør diskuteres med den nasjonale PI-koordinatoren og den koordinerende hovedetterforskeren.
Stratum V
- Alle pasienter med verifisert diagnose av LCH- og MR-funn i samsvar med ND-CNSLCH uavhengig av tidligere behandlinger (også de som ikke er registrert i andre lag av LCH-IV).
- Pasienter med isolert tumorøs CNS-LCH (inkludert isolert DI med masselesjon i hypothalamus-hypofyse-aksen). Hos pasienter med allerede etablert diagnose av LCH og radiologisk funn av CNS-lesjoner som er forenlige med LCH, er en biopsi av lesjonen ikke obligatorisk. I alle andre tilfeller er det nødvendig med en biopsi av lesjonen for å inkluderes i studien
Stratum VI
-- Pasienter med nylig diagnostisert SS-LCH og annen lokalisering enn "multifokalt bein", isolert tumorøs CNS-lesjon eller isolert "CNS-risiko" lesjon.
- Stratum VII -- Alle pasienter registrert i LCH IV (uavhengig av behandling) så lenge samtykke til langtidsoppfølging ikke er tilbakeholdt.
Ekskluderingskriterier:
Stratum I
- Graviditet (pasienter i fertil alder må testes på riktig måte før kjemoterapi)
- LCH-relaterte permanente konsekvenser (f.eks. vertebra plana, skleroserende kolangitt, lungefibrose, etc.) i fravær av aktiv sykdom
- Tidligere systemisk terapi
Stratum II
- Pasienter med progredierende sykdom i risikoorganer
- Permanente konsekvenser (f.eks. skleroserende kolangitt, lungefibrose osv.) uten tegn på aktiv LCH i samme organ eller andre steder
- Ingen skriftlig samtykke fra pasienten eller hans/hennes foreldre eller verge
Stratum III
- Tilstedeværelsen av noen av følgende kriterier vil ekskludere pasienten fra studien:
- Isolert skleroserende kolangitt uten tegn på aktiv lever-LCH som eneste bevis på risikoorganinvolvering.
- Utilstrekkelig nyrefunksjon som definert av serumkreatinin > 3x normal for alder
Stratum IV
- Lungesvikt (krever mekanisk ventilasjon) ikke på grunn av aktiv LCH.
- Isolert leversklerose eller lungefibrose, uten aktiv LCH.
- Ukontrollert aktiv livstruende infeksjon.
- Nedsatt nyrefunksjon med en GFR på mindre enn 50ml/1,73m2/min.
- Graviditet eller aktiv amming
- Unnlatelse av å gi signert informert samtykke
Stratum VI
- Pasienter med SS-LCH som har en isolert tumorøs CNS-lesjon (de er kvalifisert for Stratum V),
- Pasienter med isolert "CNS-risiko" eller multifokale beinlesjoner (de er kvalifisert for Stratum I, gruppe 2)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Stratum I
Stratum I Kombinasjonen av Prednison og vinblastin er standard førstelinjekombinasjon for pasienter som trenger systemisk terapi (stratum I). Pasienter med MS-LCH og involvering av risikoorganer, som ikke responderer på 6-12 uker med standardbehandling, vil umiddelbart bli byttet til alternative behandlingstilnærminger (stratum III eller Stratum IV). Ytterligere terapiforlengelse (12 vs. 24 måneder) og intensivering (± merkaptopurin) vil ytterligere redusere reaktiveringshastigheten og de permanente konsekvensene. |
Stratum I
Stratum I
Andre navn:
Stratum I
Andre navn:
|
Eksperimentell: Stratum II
Et enhetlig «intensivt» 24-ukers kurs bestående av prednisolon, vincristin og cytosin-arabinosid vil bli introdusert i Stratum II for kvalifiserte pasienter.
Det vil bli fulgt av en fortsettelsesterapi til en total behandlingsvarighet på 24 måneder.
Deltakere som etter SL-IT (uke 24) har respons (NAD eller AD bedre) er kvalifisert for randomisering mellom fortsettelsesarmene "INDOMETHACIN" og "6-MP/MTX" (merkaptopurin og metotreksat).
|
Stratum I
Stratum I
Andre navn:
Stratum I
Andre navn:
Indometacin fast dose gitt daglig oralt i to oppdelte doser med magebeskyttelse for total behandlingsvarighet på 24 måneder.
fast dose ukentlig oralt for total behandlingsvarighet på 24 måneder.
Andre navn:
|
Eksperimentell: Stratum III
Bergingsbehandling for risiko LCH For å vurdere effekten av kombinasjonen 2-CdA/Ara-C (Cytosine Arabinosid og 2-klorodeoksyadenosin) i MS-LCH (pasienter med risikoorganinvolvering, som ikke responderer på frontlinjen (stratum I) terapi. Den innledende terapien består av 2 kurer med 2-CdA/Ara-C. Fortsettelse av skissert behandling skal vurderes med tildelte intervaller i hvert stratum. |
Andre navn:
|
Eksperimentell: Stratum IV
For å bestemme den totale og sykdomsfrie overlevelsen ved 1 og 3 år etter redusert intensitetskondisjonering hematopoetisk stamcelletransplantasjon (RIC-HSCT).
Salvage-behandlingsalternativ for MS-LCH-pasienter med risikoorganinvolvering, som ikke responderer på frontlinjebehandling (stratum I) ELLER på salvage 2-CdA/Ara-C-regimet (stratum III).
|
|
Eksperimentell: Stratum V
Stratum V Overvåking og behandling av isolert tumorøs og nevrodegenerativ CNS-LCH - Spesielle regimer vil bli tilbudt pasienter med isolert tumorøs CNS-LCH (gjentatte 2-CdA-kurer) og til pasienter med klinisk manifestert ND-CNS-LCH (+/- ekstrakranielle LCH-manifestasjoner). For den siste gruppen vil monoterapi med Ara-C-kurer eller (intravenøst immunglobulin)IVIG tilbys avhengig av legens valg. |
Andre navn:
Andre navn:
Andre navn:
|
Eksperimentell: Stratum VI
Naturhistorie og forvaltning av "annet" SS-LCH som ikke er kvalifisert for stratum I gruppe 2.
|
Stratum I
Stratum I
Andre navn:
Stratum I
Andre navn:
Andre navn:
Andre navn:
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Prosentandel av pasienter med reaktiveringsfri overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
|
Stratum I, II, VI
|
12 måneder
|
Responsrate for andre syklus
Tidsramme: 9 uker
|
Stratum III
|
9 uker
|
Total og sykdomsfri overlevelse ved 1 og 3 år etter redusert intensitetsbetingende hematopoetisk stamcelletransplantasjon (RIC-HSCT)
Tidsramme: 3 år
|
Stratum IV
|
3 år
|
Den kumulative forekomsten av radiologisk og klinisk nevrodegenerasjon hos pasienter med isolert tumorøs CNS-LCH, DI, hypofysedysfunksjon og de med CNS-risikolesjoner
Tidsramme: 2 år
|
Stratum V
|
2 år
|
Tidsintervallet og kumulativ forekomst av progresjon av radiologisk nevrodegenerasjon til klinisk manifestert ND-CNS-LCH
Tidsramme: 2 år
|
Stratum V
|
2 år
|
Kumulativ forekomst av spesifikke permanente konsekvenser, f.eks. diabetes insipidus (DI), veksthormonmangel (GHD), nevropsykologisk svekkelse, etc.
Tidsramme: 2 år
|
Fra alle behandlingsstratum via langtidsoppfølging i Stratum VII
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Antall deltakere med alvorlige og ikke-alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
|
Stratum I
|
2 år
|
Forekomst av permanente konsekvenser
Tidsramme: 2 år
|
Alle lag
|
2 år
|
Kumulativ forekomst av reaktiveringer i risikoorganer
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
På tide å fullføre sykdomsoppløsningen
Tidsramme: 2 år
|
Stratum III
|
2 år
|
Responsrate på kombinasjonen prednison, vinkristin og cytarabin
Tidsramme: 2 år
|
Stratum II
|
2 år
|
Andelen pasienter i live og fri for sykdom uten permanente konsekvenser (f.eks. diabetes insipidus, hypofysedysfunksjon, radiologisk eller klinisk nevrodegenerasjon)
Tidsramme: 2 år
|
Stratum II
|
2 år
|
Prosentandel av behandlingsrelaterte toksisiteter
Tidsramme: 2 år
|
Stratum II
|
2 år
|
Reaktiveringshastigheter etter fortsatt behandling med indometacin vs. 6-MP/MTX.
Tidsramme: 2 år
|
Stratum II
|
2 år
|
Typen påfølgende intensiv- og/eller vedlikeholdsterapi som brukes
Tidsramme: 2 år
|
Stratum III
|
2 år
|
Tidlig og sen dødelighet
Tidsramme: 2 år
|
Stratum II
|
2 år
|
Tidlig og sen toksisitet
Tidsramme: 2 år
|
Stratum III
|
2 år
|
d+100 transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: 2 år
|
Stratum IV
|
2 år
|
Forekomst av hematopoetisk utvinning og donorkimerisme ved d+100 og 1 år etter RIC-HSCT
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
Registrer all forekomst av hud-, GI- eller leveravvik som oppfyller kriteriene for grad II-IV akutt GVHD
Tidsramme: 2 år
|
Stratum IV: Hematopoetisk stamcelletransplantasjon for risiko LCH
|
2 år
|
Prosentandel av deltakere med forekomst av kronisk GVHD
Tidsramme: 2 år
|
Stratum IV
|
2 år
|
Responsrate på ND-CNS-målrettet behandling ved 12 og 24 måneder etter behandlingsstart
Tidsramme: 2 år
|
Stratum V
|
2 år
|
Respons av isolert tumorøs CNS-LCH til 2-CDA
Tidsramme: 2 år
|
Stratum V
|
2 år
|
Frekvens av ND-CNS-LCH hos pasienter med isolert tumorøs CNS-LCH
Tidsramme: 2 år
|
Stratum V
|
2 år
|
Metoder for tidlig identifisering av ND-CNS-LCH
Tidsramme: 2 år
|
Stratum V - Utforskning av verdien av nevrokjemi, nevrofysiologi og nevropsykologiske metoder i tidlig identifisering av ND-CNS-LCH og ved vurdering av alvorlighetsgraden, og sammenligning med MR-funn.
|
2 år
|
Behov for systemisk terapi senere i sykdomsforløpet
Tidsramme: 2 år
|
Stratum VI
|
2 år
|
Identifisere mulige risikofaktorer for permanente konsekvenser (PC)
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Studiestol: Milen Minkov, MD, Ph.D, Children's Cancer Research Institute / St. Anna Children's Hospital
- Studiestol: Carlos Rodriguez-Galindo, MD, North American Consortium for Histiocytosis
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i luftveiene
- Lymfesykdommer
- Lungesykdommer
- Lungesykdommer, interstitielle
- Histiocytose, Langerhans-celle
- Histiocytose
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Anti-infeksjonsmidler
- Agenter fra det perifere nervesystemet
- Antivirale midler
- Nukleinsyresyntesehemmere
- Enzymhemmere
- Analgetika
- Sensoriske systemagenter
- Anti-inflammatoriske midler, ikke-steroide
- Analgetika, ikke-narkotisk
- Anti-inflammatoriske midler
- Antirevmatiske midler
- Syklooksygenase-hemmere
- Antimetabolitter, antineoplastisk
- Antimetabolitter
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Tubulin modulatorer
- Antimitotiske midler
- Mitosemodulatorer
- Glukokortikoider
- Hormoner
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Antineoplastiske midler, hormonelle
- Antineoplastiske midler, fytogene
- Dermatologiske midler
- Reproduktive kontrollmidler
- Abortfremkallende midler, ikke-steroide
- Aborterende midler
- Folsyreantagonister
- Giktdempende midler
- Tokolytiske midler
- Immunoglobuliner
- Immunglobuliner, intravenøst
- Prednison
- Cytarabin
- Metotreksat
- Merkaptopurin
- gamma-globuliner
- Rho(D) immunglobulin
- Kladribin
- Indometacin
- Vinblastin
Andre studie-ID-numre
- 13-428
- 2011-001699-20 (EudraCT-nummer)
- 042011 (Annen identifikator: Children's Cancer Research Institute)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Langerhans cellehistiocytose
-
Second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical...Hunan Zhaotai Yongren Medical Innovation Co. Ltd.RekrutteringAnti-kreft celle immunterapi | T Cell og NK CellKina
-
Peking University People's HospitalUkjentNatural Killer Cell Medited ImmunitetKina
-
Center for International Blood and Marrow Transplant...Cellular Dynamics International, Inc. - A FUJIFILM CompanyAvsluttetiPS Cell Manufacturing and Banking
-
Medtronic - MITGAvsluttetEsophageal squamous cell neoplasia (ESCN)Kina
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennå
-
Bing HanFullførtPure Red Cell Aplasia, ervervetKina
-
Debiopharm International SARekrutteringPankreas duktal adenokarsinom (PDAC) | Kolorektal kreft (CRC) | Clear Cell Renal Cell Cancer (ccRCC)Frankrike, Australia
-
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...AvsluttetErvervet Pure Red Cell AplasiaKina
-
Calla IVF CenterFullførtImmunmodulerende legemidler | Killer-cell immunoglobulin-lignende reseptorer (KIR) | KIR Alleles (KIR AA)Romania
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringTilbakevendende Langerhans Cell Histiocytose | Refraktær Langerhans Cell HistiocytoseForente stater
Kliniske studier på Prednison
-
Tel-Aviv Sourasky Medical CenterUkjentCat-scratch sykdom | Bartonella-infeksjonerIsrael
-
University of South FloridaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeVaskulitt | Granulomatose med polyangiitt | Wegener GranulomatoseForente stater
-
Rabin Medical CenterUkjent
-
University of Alabama at BirminghamNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)FullførtMyasthenia GravisThailand, Canada, Tyskland, Italia, Nederland, Brasil, Forente stater, Argentina, Australia, Chile, Japan, Mexico, Polen, Portugal, Sør-Afrika, Spania, Taiwan, Storbritannia
-
Health Science Center of Xi'an Jiaotong UniversityUkjentFokal segmentell glomeruloskleroseKina
-
University of PennsylvaniaNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); National Institute of... og andre samarbeidspartnereAktiv, ikke rekrutterendeGranulomatose med polyangiittForente stater, Canada
-
Prof. Tony hayek MDFullførtDiabetes | Aterosklerose | DyslipidemierIsrael
-
National Institute for Tuberculosis and Lung Diseases...SuspendertInterstitiell lungesykdom | Lungeneoplasma ondartetPolen
-
Mundipharma Research LimitedAvsluttetPolymyalgia RheumaticaStorbritannia