간질이 있는 영아의 케토제닉 식이요법(KIWE) (KIWE)
2세 미만 어린이의 간질 치료를 위한 케톤 생성 식단의 무작위 통제 시험
개인이 재발성 간질 발작을 일으키기 쉬운 상태인 간질은 소아에서 가장 흔한 만성 신경 장애입니다. 간질 발병은 생후 첫 2년 동안 가장 흔하며 발작 조절 및 신경 발달 결과에 대한 불량한 예후와 관련이 있습니다.
케톤식이 요법(KD)은 지방이 많고 탄수화물과 단백질이 제한된 의학적으로 감독된 식단입니다. KD 요법은 2세 이상의 간질이 있는 어린이의 발작에 효과적인 치료법인 것으로 나타났습니다. 관련된 이점은 다음과 같습니다. 일상 및 응급 항경련제(AED)에 대한 요구 사항 감소 및 발작 관련 병원 입원 감소. 보고서에 따르면 KD 요법이 어린 아동의 발작을 개선한다고 제시하지만 이 연령 그룹에서 효과와 안전성을 입증하는 고품질 시험 데이터는 없습니다. KD는 자원 집약적이며 식이 요법과 의사의 시간이 필요합니다. 명백한 요구를 충족시키기 위해 서비스 확장을 정당화하려면 데이터가 필요합니다.
따라서 조사관은 두 가지 이상의 AED에 반응하지 않는 2세 미만의 간질이 있는 소아에서 KD의 효과와 안전성을 조사하기 위해 전향적인 다기관 무작위 시험을 제안합니다. 어린이는 KD 또는 추가 AED를 받도록 무작위로 지정됩니다. 할당된 치료는 2주 기준선 기간 후에 시작되며 8주 후에 효과가 평가됩니다. 발작 일지는 발작 및 관련 사건을 기록하는 데 사용되며 설문지는 식이 내성을 평가하는 데 사용됩니다. 또한 성장 및 혈액 생화학이 모니터링됩니다.
이 연구에서 얻은 정보는 간질 치료의 선택을 최적화하고 결과를 개선하여 KD를 사용해야 하는지 여부와 시기를 결정하는 데 필요합니다.
연구 개요
상세 설명
제안된 프로젝트는 두 가지 이상의 약리학적 치료(항경련제(AED) 또는 코르티코스테로이드)에 반응하지 않는 간질이 있는 영아에 대한 무작위 통제 다기관 연구로, 케톤식이 요법을 추가 AED를 사용한 치료와 비교합니다.
이 연구를 위한 어린이는 간질이 있는 어린이를 위한 KD 서비스가 있는 영국 남부의 8개 소아 신경과 센터에서 모집됩니다. 이 센터에 기반을 둔 협력 소아 신경과 전문의는 이 제안서의 공동 신청자로 지명됩니다. 생후 3~24개월의 모든 소아는 간질 진단이 있는 경우, 즉 2가지 이상의 AED(코르티코스테로이드 포함) 시도에도 불구하고 발작이 지속되고 일주일에 최소 8회 발작을 경험하는 경우 고려됩니다.
어린이는 다음과 같은 경우 제외됩니다. KD 사용에 모순되는 대사 질환; 진행성 신경 질환; 심한 위식도 역류 또는 이전에 실패한 KD 시험을 겪었습니다. 또한, 가족들은 요구되는 일정에 따라 클리닉에 참석할 수 있어야 합니다. KD 식사 계획은 일일 칼로리 요구량, 지방 대 탄수화물 비율(3:1 또는 4:1), 적절한 단백질 섭취, 비타민 및 미네랄 보충을 고려하여 영양사가 각 어린이에 대해 개별적으로 정확하게 계산합니다. 영양사가 식단을 지속적으로 조정하는 것은 체중 증가와 케톤증의 정도에 따라 결정됩니다.
기본 평가: 적격 아동으로부터 서면 동의를 얻습니다. 발작 유형, 신경학적 검사, 체중, 길이 및 머리 둘레를 포함한 전체 병력이 문서화됩니다. KD 또는 표준 AED 그룹에 대한 무작위 배정은 UCL PRIMENT Clinical Trials Unit(CTU)의 지원으로 수행됩니다.
KD 그룹에서 수행할 조사(또는 AED 그룹에서 임상적으로 표시된 경우)에는 FBC, U&E, 포도당, LFT, 칼슘, 마그네슘, 인산염, 아연, 셀레늄, 아실카르니틴 프로필, 콜레스테롤, 트리글리세리드, Urate, 25 하이드록시 비타민이 포함됩니다. D, 소변 칼슘/크레아티닌, 소변 유기산. EEG는 임상적으로 필요한 경우 수행됩니다.
- 2주 관찰기간 : 일반 AED의 변화 없음. 응급 발작 치료는 필요에 따라 계속됩니다(벤조디아제핀을 사용한 급성 치료). 다음 데이터는 표준화된 일기에 기록됩니다(이 데이터는 8주의 개입 기간 동안 계속 기록됨): 발작 유형, 발작 빈도, 필요한 응급 발작 치료 횟수, 발작 악화로 인한 NHS와의 접촉(병원 입학 일수, A&E 및/또는 GP 출석)
- 클래식 KD 또는 추가 AED의 시작. 클래식 KD는 치료 서비스의 프로토콜에 따라 관리됩니다. 발작 유형 및 빈도의 기록은 계속되어야 합니다.
- 2차 평가(치료 기간 시작 4주 후, 모든 환자): 체중을 포함한 임상 검토; 발작 빈도의 문서화 및 설문지에 의한 무작위 KD 그룹의식이 요법의 내약성.
- 3차/최종 평가(치료 시작 8주 후/모든 환자). 신경 학적 검사, 체중, 길이 및 머리 둘레를 포함한 임상 검토. 발작 결과의 문서화(발작 일지에서). KD 그룹만 해당: 내약성 설문지 작성, 혈액 조사(FBC, U&E, 포도당, LFT, 혈장 중탄산염, 칼슘, 마그네슘, 인산염, 아연, 셀레늄, 아실카르니틴 프로필, 콜레스테롤, 중성 지방, 요산염, 비에스테르화 지방산, 혈액 케톤) 및 소변 칼슘/크레아티닌 비율. EEG는 임상적으로 필요한 경우 수행됩니다.
발작 반응에 따라 KD(식이 요법 그룹) 또는 AED(표준 AED 그룹)가 계속되거나 변경됩니다. 실패한 AED 그룹에 속한 사람들은 재판의 맥락 밖에서 KD를 제공받을 것입니다. 유지율을 결정하기 위해 12개월까지 모든 환자에 대해 임상 데이터를 수집할 것으로 예상됩니다.
종료 기준: 발작 빈도가 기준선에서 q>50% 증가하거나 견딜 수 없는 부작용이 KD 또는 약물의 조작으로 해결되지 않는 경우 소아는 8주 이전에 치료를 중단합니다. 안전감시위원회가 소집된다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 4단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- 모병
- Birmingham Children's Hospital
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연락하다:
- Shakti Agrawal, MBBS
- 전화번호: 0044 1213338149
- 이메일: shakti.agrawal@bch.nhs.uk
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수석 연구원:
- Shakti Agrawal, MBBS
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Bristol, 영국, BS2 8AE
- 모병
- Bristol Royal Hospital for Children
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연락하다:
- Andrew Mallick, FRCPCH
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수석 연구원:
- Andrew Mallick
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- 모병
- Addenbrooke's Hospital
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연락하다:
- Alasdair Parker, MA
- 전화번호: 0044 1223 245151
- 이메일: alasdair.parker@addenbrookes.nhs.uk
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수석 연구원:
- Alasdair Parker, MA
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Lancashire, 영국
- 모병
- Lancashire Teaching Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Helen Basu
- 이메일: Helen.Basu@lthtr.nhs.uk
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수석 연구원:
- Helen Basu
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- 모병
- Leeds Teaching Hospital
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연락하다:
- Helen McCullagh, RCPCH
- 전화번호: 0044 113 243 2799
- 이메일: h.mccullagh@nhs.net
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수석 연구원:
- Helen McCullagh, RCPCH
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Liverpool, 영국, L12 2AP
- 모병
- Alder Hey Children's Hospital
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연락하다:
- Rachel Kneen, BMBS
- 전화번호: 0044 151 2525163
- 이메일: rachel.kneen@liverpool.ac.uk
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수석 연구원:
- Rachel Kneen, BMBS
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London, 영국, WC1N 3JH
- 모병
- Great Ormond Street Hospital
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연락하다:
- Christin Eltze, MD Res
- 전화번호: 5438 0044 207 405 9200
- 이메일: christin.eltze@gosh.nhs.uk
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수석 연구원:
- Christin Eltze, MD Res
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London, 영국
- 모병
- St George's University Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Penny Fallon
- 이메일: Penny.Fallon@stgeorges.nhs.uk
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수석 연구원:
- Penny Fallon
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Manchester, 영국, M13 0JE
- 모병
- Royal Manchester Children's Hospital
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연락하다:
- Tim Martland, RCPCH
- 전화번호: 0044 161 276 1234
- 이메일: timothy.martland@cmft.nhs.uk
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수석 연구원:
- Tim Martland, RCPCH
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Newcastle upon Tyne, 영국
- 모병
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Anita Devlin
- 이메일: Anita.Devlin@nuth.nhs.uk
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수석 연구원:
- Anita Devlin
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Sheffield, 영국
- 모병
- Sheffield Children's NHS Foundation Trust
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연락하다:
- Archana Desurkar
- 이메일: archana.desurkar@sch.nhs.uk
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수석 연구원:
- Archana Desurkar
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 생후 1개월에서 24개월 사이(기준선에서 두 번째 생일을 넘지 않음).
- 간질 진단이 확인되었습니다.
- 기준선 기간에 주당 평균 4회 이상의 발작.
- 두 가지 항경련제에 대한 이전 시험에 대한 반응 실패. 영아 경련의 경우에는 코르티코스테로이드의 시도가 포함될 수 있습니다.
- 부모/보호자의 서면 동의서가 있는 아동.
제외 기준:
- 1m 미만 또는 24개월 초과
- 간질의 확실한 진단 없음
- 기준선 기간 평균 주당 발작 < 4회
- 2개 미만의 AED 시험
- 무작위화 이전 3개월 동안 코르티코스테로이드를 계속 사용
- 케톤식이 요법의 사용을 금하는 대사성 질환 예. 피루브산 카르복실라제 결핍, 이전 의료 조사의 MCAD 및 기준선에서 스크리닝.
- 진행성 신경 질환
- 심한 위식도 역류
- 케톤식이 요법으로 이전 치료
- 연구 의약품의 다른 임상 시험에 동시 참여.
- 시험 IMP에 나열되지 않은 AED를 처방받은 환자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 하나의
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 케토제닉 다이어트
케톤식이 요법(KD) 요법의 8주 시험.
KD 요법에 배정된 어린이는 일일 칼로리 요구량, 성장을 위한 적절한 단백질 섭취량, 비타민 및 미네랄 보충을 고려하여 소아 영양사가 개별적으로 식단을 계산합니다.
모든 다이어트는 전통적인 KD 프로토콜에 따라 실행됩니다.
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케토제닉 다이어트는 몸에 기아가 미치는 영향을 모방하도록 고안된 고지방 다이어트입니다.
전제는 주요 에너지 섭취가 신체에서 활용되고 케톤을 생성하는 지방이라는 것입니다.
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활성 비교기: 항경련제 요법
제어 개입은 발작 및 증후군과 이전에 사용한 약물에 따라 특정 어린이에게 가장 적합한 추가 항간질제(AED)를 사용한 약물 요법이 될 것이며, 환자의 간질 관리를 담당하는 전문 임상의가 다음에 따라 선택합니다. 모든 시험 센터의 소아 신경과 전문의의 초기 워크숍 이후에 작성된 표준화된 매뉴얼(합의 문서).
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제어 개입은 발작 및 증후군과 이전에 사용된 약물에 따라 특정 어린이에게 가장 적합한 추가 항간질 약물을 사용한 약물 요법이 될 것이며 환자의 간질 관리를 담당하는 전문 임상의가 선택합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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발작 횟수
기간: 6 - 8주
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6-8주 동안 경험한 발작 횟수
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6 - 8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답자 비율
기간: 8주
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발작이 없는 어린이 수와 중쇄 지방산과 발작 조절 사이의 관계
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8주
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 유지
기간: 12 개월
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치료 유지, 삶의 질 및 신경 발달 결과
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Helen Cross, FRCP(UK), UCL Institute of Child Health
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
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- 간질
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- GABA 작용제
- 라모트리진
- 발프로산
- 항경련제
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- 레베티라세탐
- 카르바마제핀
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기타 연구 ID 번호
- 13/0656
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