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이전에 Ruxolitinib으로 치료한 적이 있는 골수 섬유증 환자의 단일 제제 Glasdegib

2018년 12월 26일 업데이트: Pfizer

이전에 Ruxolitinib으로 치료받은 적이 있는 골수 섬유증 환자를 대상으로 Glasdegib(Pf-04449913) 대 위약의 2상, 이중 맹검, 무작위 안전성 및 효능 연구

이전에 1개 이상의 야누스 키나제 억제제로 치료받은 1차 또는 2차 골수 섬유증 환자 ~20명의 리드인 코호트가 안전성과 내약성을 평가하기 위해 단일 제제 글라스데집에 등록되었습니다. 리드인에 이어 2상, 이중 맹검, 2군 연구에서 룩소리티닙에 내성이 있거나 내약성이 없는 201명의 환자를 대상으로 경구용 단일 제제 글라스데집과 위약을 2:1로 무작위 배정했습니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Mayo Clinic Hospital
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85054
        • Mayo Clinic Building - Phoenix
      • Scottsdale, Arizona, 미국, 85259
        • Mayo Clinic
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92037-0845
        • UC San Diego Moores Cancer Center - Investigational Drug Services
      • La Jolla, California, 미국, 92037
        • UCSD Medical Center Clinical Laboratory - La Jolla
      • La Jolla, California, 미국, 92093-0698
        • University of California San Diego (Ucsd) Moores Cancer Center
      • San Diego, California, 미국, 92103
        • UC San Diego Medical Center- Hillcrest
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10021
        • Weill Cornell Medical College - New York-Presbyterian Hospital
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Herbert Irving Comprehensive Cancer Center-Columbia University Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • University of Utah, Huntsman Cancer Hospital
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Huntsman Cancer Institute-University of Utah
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226-3522
        • Froedtert Hospital and Medical College of Wisconsin
  • 일본
      • Tokyo, 일본, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
    • Hyogo
      • Kobe, Hyogo, 일본, 6500017
        • Kobe University Hospital
    • Osaka
      • Suita-Shi, Osaka, 일본, 565-0871
        • Osaka University Hopsital
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, 일본, 113-8431
        • Juntendo University Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • WHO 2008 기준에 따른 1차 MF(PMF) 또는 2차 MF(PET-MF 및 PPV-MF) 진단.
  • 도입 코호트: 1개 이상의 Janus 키나제 억제제(라이선스 또는 실험적)에 대한 내성 또는 내약성.
  • 무작위 코호트: 이전의 룩소리티닙 요법에 대한 내성 또는 내약성. 환자가 이용 가능한 치료 옵션을 소진했다는 조사자의 문서(예: 하이드록시우레아에 내성 또는 불내성 등).
  • 수동 촉진으로 측정한 왼쪽 늑골 하연 아래 5cm 지점의 비장.
  • 하나의 증상에 대해 최소 5의 중증도 점수 또는 최소 2개의 증상에 대해 3 이상의 중증도 점수(0~10 척도)를 요구하는 스크리닝 MPN-SAD 환자 보고 도구에 의해 정의된 활동성 증상성 MF.
  • Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 0, 1, 2 또는 3.

  • 다음 실험실 값으로 입증된 적절한 장기 기능:

    1. 절대 호중구 수 75 x 10(9)/L;
    2. 출혈의 증거가 없고 혈소판 수혈이 필요하지 않은 혈소판 수 >50 x 10(9)/L;
    3. 혈청 크레아티닌 <1.5 x 정상 상한(ULN) 또는 추정 크레아티닌 청소율 60mL/분(기관의 표준 방법을 사용하여 계산됨);
    4. 혈청 아밀라아제 또는 리파아제 <1.5 x ULN;
    5. 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제 및 알라닌 아미노트랜스퍼라제 값 3.0 x ULN(또는 모든 정도의 간비대로 나타나는 간 골수외 조혈을 수반하는 골수섬유화증 환자의 경우 5x ULN).
    6. 총 빌리루빈 수치 <1.5 x ULN. 단, 빌리루빈이 주로 비포합되지 않거나(용혈의 맥락에서) 길버트병이 기록된 경우는 예외입니다.
    7. CTCAE v.4.03에 따른 혈청 전해질 값 < 등급 2(나트륨, 칼륨, 칼슘, 인 및 마그네슘).
  • 이식 관련 독성을 포함하여 이전의 골수섬유화 요법과 관련된 모든 임상적으로 유의한 부작용으로부터 1등급으로 회복.
  • 무작위화 전 동종 조혈 줄기 세포 이식으로부터 2개월 이상 경과했습니다.
  • 복부(비장, 간) MRI 촬영이 가능해야 합니다. MRI에 반대되는 환자는 후원자의 재량에 따라 CT 스캔으로 등록하고 평가할 수 있습니다.
  • 18세.
  • 아이를 낳을 수 있는 남성 피험자와 가임기 여성 환자 및 임신 위험이 있는 여성 환자는 연구 기간 내내 그리고 지정된 치료의 마지막 투여 후 90일 동안 두 가지 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  • 면허가 있거나 실험적인 평활화 억제제를 사용한 이전 치료.
  • 무작위 코호트에만 해당: 룩솔리티닙 이외의 야누스 키나제 억제제로 사전 치료.
  • 등록 4일 전까지 투여할 수 있는 수산화요소를 제외하고 등록 14일 전까지 기타 항암 요법.
  • 등록 3개월 전 비장 방사선 조사.
  • 선천성 긴 QT 증후군의 병력 또는 기준선 >470msec QTcF 이상(3중 판독의 평균).
  • 심각한 심장 질환의 증거, 예: 증후성 심부전(CHF, NYHA 클래스 3), 완전 번들 브랜치 블록, 심각한 심방 또는 심실 빈맥 및 약물 치료가 필요한 모든 불안정한 심장 부정맥.
  • 등록 전 6개월 이내에 심근 경색 또는 불안정 협심증의 병력.
  • 통제되지 않는 염증성 장 질환, 소화성 궤양 질환 또는 등록 6개월 이내에 상당한 위장관 출혈 병력.
  • 중등도/고용량 스테로이드(10mg QD 프레드니손에 해당)의 만성적 사용이 필요한 상태.
  • 조혈 성장 인자 수용체 작용제(예: 에리스로포이에틴(Epo), 과립구 콜로니 자극 인자, 로미플로스팀, 엘트롬보팍) 등록 28일 이내.
  • 현재 활동성 악성 종양(MF 제외). 이전 악성 종양은 지난 2년 이내에 질병 재발의 증거가 없는 한 허용됩니다(지난 2년 이내에 활성화되었을 수 있는 완전히 절제되고 합병증이 없는 기저 세포 암종 및 특정 국소적이고 비- 완전히 절개된 피부, 자궁경부, 유방, 전립선 또는 방광 종양).
  • 만성 간 질환(예: 만성 알코올성 간 질환, 자가면역 간염, 경화성 담관염, 원발성 담즙성 간경변증, 혈색소증, 비알코올성 지방간염[NASH])의 이전 병력.
  • B형 간염, C형 간염, 알려진 인간 면역결핍 바이러스 또는 후천성 면역결핍 증후군 관련 질병을 포함하는 활성, 통제되지 않은 세균, 진균 또는 바이러스 감염.
  • 1등급 피부 침범 이외의 활동성 이식편대숙주병(GVHD) 또는 면역억제 치료가 필요한 GVHD.
  • 조절되지 않는 파종성 혈관내 응고.
  • 강력한 CYP3A4 억제제인 ​​식품 또는 약물에 대한 현재(연구 시작 3일 이내의 투여 포함) 사용 또는 예상되는 필요성.
  • 강력한 CYP3A4/5 유도제로 알려진 약물에 대한 현재 사용 또는 예상 요구 사항.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 팔 A
28일 주기의 연속 요법으로 글라스데집(PF-04449913) 100mg 정제의 경구 일일 용량.
의약품: 글라스데집(PF-04449913)
28일 주기의 연속 요법으로 글라스데집(PF-04449913) 100mg 정제의 경구 일일 용량.
위약 비교기: 팔 B
28일 주기의 연속 요법으로 위약 100mg 정제의 경구 일일 용량.
의약품: 위약
28일 주기의 연속 요법으로 위약 100mg 정제의 경구 일일 용량.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무작위 코호트에서 24주차에 자기공명영상(MRI)/컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔으로 측정했을 때 비장 부피 감소(SVR) ≥35%를 달성한 참가자의 비율
기간: 24주차
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
24주차
치료를 받는 참여자 수 - 응급 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE): 도입 코호트
기간: 131주까지의 기준선
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 치료 긴급은 연구 약물의 첫 번째 투여와 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일(최대 131주) 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건이었습니다. AE에는 심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용이 모두 포함되었습니다.
131주까지의 기준선
응급 치료를 받는 참가자 수 - 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE): 도입 코호트
기간: 131주까지의 기준선
치료 관련 AE는 연구 약물을 받은 참여자에서 연구 약물로 인한 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 치료 긴급은 연구 약물의 첫 번째 투여와 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일(최대 131주) 사이에 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건이었습니다. 조사자는 연구 약물과의 관련성을 평가했습니다. AE에는 심각한 부작용과 심각하지 않은 부작용이 모두 포함되었습니다.
131주까지의 기준선
NCI(National Cancer Institute) CTCAE(Common Terminology Criteria for Adverse Events) 버전 4.03에 따른 응급 부작용(AE) 치료 참가자 수: 도입 코호트
기간: 131주까지의 기준선
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 뜻밖의 의학적 발생이었습니다. SAE는 임의의 결과를 초래하는 AE이거나 임의의 다른 이유로 유의미한 것으로 간주됨: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험; 지속적이거나 중대한 장애; 선천성 기형. 치료 긴급은 연구 약물의 첫 번째 투여와 연구 약물의 마지막 투여 후 최대 28일 사이(최대 131주차) 치료 전에 없었거나 치료 전 상태에 비해 악화된 사건이었습니다. AE는 최대 NCI CTCAE 버전 4.03에 기초한 심각도 등급.등급 1=경증; 등급 2=중등도; 정상적인 범위 내에서. 등급 3 = 중증 또는 의학적으로 중요하지만 즉각적으로 생명을 위협하지는 않음; 등급 4 = 생명을 위협하거나 장애가 있음; 긴급한 개입이 필요함; 5등급=죽음. 이벤트 참여자가 1명 이상인 카테고리만 보고되었습니다.
131주까지의 기준선
검사실 이상이 있는 참여자 수: 도입 코호트
기간: 131주까지의 기준선
이상: 혈액학: 헤모글로빈이 (<)0.8 미만 * 미만 정상 한계(LLN), 혈소판 <0.5*LLN 초과(>)1.75*상한 정상한계(ULN), 백혈구수(WBC) <0.6* LLN >1.5* ULN,림프구, 총호중구<0.8* LLN >1.2* ULN, 밴드 세포, 호염기구, 호산구, 단핵구 >1.2*ULN, 아세포 >1.0*ULN. 응고: 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간, 프로트롬빈 국제 비율 >1.1* ULN. 간 기능: 빌리루빈 >1.5*ULN, AST, ALT, 젖산 탈수소효소, 알칼리 포스파타제 >3.0*ULN, 단백질, 알부민 <0.8* LLN >1.2* ULN. 신장: 혈액 요소 질소, 크레아티닌 >1.3*ULN, 요산 >1.2*ULN. 전해질: 나트륨 <0.95*LLN >1.05*ULN, 칼륨, 염화물, 칼슘, 마그네슘 <0.9* LLN >1.1*ULN, 인산염 <0.8 * LLN >1.2* ULN.Chemistry: 포도당 <0.6*LLN >1.5*ULN, 크레아틴 키나아제 >2.0*ULN, 아밀라아제, 리파아제 >1.5*ULN.요검사: 단백질, 혈액 >1.0*ULN, 적혈구, WBC > =20, 상피 세포 >=6, 캐스트, 과립형 캐스트, 유리질 >1, 세포 캐스트, 결정 >=1, 박테리아 >20.
131주까지의 기준선
National Cancer Institute(NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE), 버전 4.03에 따른 검사실 검사 이상이 있는 참가자 수 3등급 이상 혈액 검사 이상: 도입 코호트
기간: 131주까지의 기준선
빈혈(등급 [g]1:< LLN ~ 데시리터당 10그램[g/dL],g2:<10 ~ 8g/dL,g3:<8g/dL, g4:생명 위협); 혈소판(g1:<LLN ~ 75*10^3/밀리미터[mm]^3, g2:<75*10^3/mm^3 ~ 50*10^3/mm^3, g3:<50*10^ 3/mm^3 ~ 25*10^3/mm^3, g4:<25*10^3/mm^3); 림프구 감소증(g1:<LLN ~ 8*10^2/mm^3, g2:<8*10^2 ~ 5*10^2/mm^3, g3:<5*10^2 ~ 2*10^2 /mm^3, g4:<2*10^2/mm^3);호중구(절대)(g1:<LLN ~ 15*10^2/mm^3, g2:<15*10^2 ~ 10* 10^2/mm^3, g3:<10*10^2 ~ 5*10^2/mm^3, g4:<5*10^2/mm^3); 백혈구 수(g1:<LLN ~ 3*10^3/mm^3, g2:<3*10^3 ~ 2*10^3/mm^3, g3:<2*10^3 ~ 1* 10^3/mm^3, g4:<1*10^3/mm^3); 헤모글로빈(g1: 기준선이 ULN보다 높은 경우 헤모글로빈 수치 >0 ~ 2g/dL 초과 또는 기준선 초과 증가, g2: 헤모글로빈 수준 > ULN 초과 2 ~ 4g/dL 또는 기준선이 ULN 초과인 경우 기준선 초과 증가,g3 : 헤모글로빈 수치 > 4g/dL 이상 ULN 초과 또는 기준선이 ULN보다 높은 경우 기준선 이상 증가).
131주까지의 기준선
National Cancer Institute(NCI) Common Terminology Criteria for Adverse Events(CTCAE), 버전 4.03 3등급 이상의 화학 검사 이상에 따른 실험실 검사 이상이 있는 참가자 수: 도입 코호트
기간: 131주까지의 기준선
ALT/AST g1:>ULN 3*ULN, g2:>3-5*ULN, g3:>5 20*ULN, g4:>20*ULN); 알칼리 포스파타제(g1:>ULN 2.5*ULN,g2:>2.5-5*ULN, g3:>5 20*ULN, g4:>20*ULN); 크레아티닌(g1:>ULN-1.5*ULN,g2:>1.5-3*ULN, g3:>3 6*ULN, g4:>6*ULN);고혈당증(g1:>ULN-160,g2:>160 250, g3:>250 500, g4:>500mg/dL);빌리루빈(총)( g1:>ULN-1.5*ULN, g2:>1.5-3*ULN, g3:>3 10*ULN,g4:>10*ULN); 저혈당증(g1:<LLN-55,g2:<55-40, g3:<40 30,g4:<30mg/dL); 고칼륨혈증(g1:>ULN-5.5,g2:>5.5-6, g3:>6 7,g4:>7mmol/L), 저칼륨혈증(g1:<LLN-3,g2:<LLN-3, g3:<3 2.5, g4:<2.5mmol/L), 고마그네슘혈증 (g1:>ULN-3,g3:>3 8, g4:>8mg/dL), 저칼슘혈증(g1:<LLN-8,g2:<8-7, g3:<7-6, g4:<6mg/dL) DL); 고칼슘혈증(g1:>ULN-11.5,g2:>11.5-12.5, g3:>12.5-13.5, g4:>13.5mg/dL); 저마그네슘혈증(g1:<LLN-1.2,g2:<1.2-0.9,g3:<0.9-0.7, g4:<0.7mg/dL); 저나트륨혈증(g1:<LLN-130,g3:<130-120, g4:<120mmol/L), 저알부민혈증(g1:<LLN-3,g2:<3 2,g3:<2, g4:생명을 위협하는), 저인산혈증 (g1:<LLN-2.5,g2:<2.5-2, g3:<2-1, g4:<1mg/dL).
131주까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
도입 코호트에서 24주차에 자기 공명 영상/컴퓨터 단층 촬영 스캔으로 측정한 SVR ≥35%를 달성한 참가자의 비율
기간: 24주차
비장과 간의 MRI(MRI가 금기인 경우 CT 스캔이 허용되었을 수 있음)는 기준선에서 수행된 다음 참가자가 치료를 받는 동안 12주마다 수행되었습니다. 일관성을 보장하기 위해 기준선에서 사용된 것과 동일한 평가 방법이 시험 기간 동안 사용되었습니다. 비장 부피는 중앙의 독립적인 맹검 판독기에 의해 평가되었습니다.
24주차
도입 코호트에서 24주차에 골수 증식성 신생물-증상 평가 일지(MPN-SAD)로 측정한 총 증상 점수(TSS)가 기준선에서 50% 이상 감소한 참가자 비율
기간: 24주차
MPN-SAD는 지난 7일과 지난 24시간 동안 최악의 9가지 골수 섬유증 증상의 영향을 0(없음)에서 10(상상할 수 있는 최악)의 척도로 평가했습니다. 9가지 증상은 조기 포만감, 복부 불편감, 무기력, 식은땀, 가려움증, 뼈 통증, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 피로, 숨가쁨입니다. TSS는 비활동성 및 숨가쁨을 제외한 개별 점수의 합계입니다. 24주차 TSS는 24주차 직전 증상 점수의 마지막 28일 동안의 일일 총점의 평균입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다.
24주차
리드인 코호트에서 전체 총 증상 점수(TSS)의 기준선에서 월간 평균 변화
기간: 12, 24, 36, 48주차
MPN-SAD는 지난 7일과 지난 24시간 동안 최악의 9가지 골수 섬유증 증상의 영향을 0(없음)에서 10(상상할 수 있는 최악)의 척도로 평가했습니다. 9가지 증상은 조기 포만감, 복부 불편감, 무기력, 식은땀, 가려움증, 뼈 통증, 왼쪽 갈비뼈 아래 통증, 피로, 숨가쁨입니다. TSS는 비활성 및 숨가쁨을 제외한 개별 점수의 합계입니다. 24주차의 TSS는 24주차 직전 증상 점수의 마지막 28일 동안의 일일 총점의 평균입니다. 더 높은 점수는 더 나쁜 증상을 나타냅니다.
12, 24, 36, 48주차
도입 코호트에서 빈혈 반응을 달성한 참가자의 비율(수혈 의존 대 독립)
기간: 기준선에서 치료 종료까지
빈혈 반응은 기준선 Hb 수치가 100g/L 미만인 상태에서 헤모글로빈(Hb) 수치가 리터당 20그램(g/L) 이상 증가한 수혈 비의존 참가자 또는 기준선 수혈 의존 환자가 수혈 비의존 상태가 된 것으로 정의되었습니다. -기준선. 연구 치료 시작 전 수혈 의존성은 연구 치료 시작 전 12주 동안 6단위 이상의 농축 적혈구 수혈로 정의되었으며 최종 전처리 Hb는 <85g/L입니다. 또한, 가장 최근의 수혈 에피소드는 연구 등록 전 28일 내에 발생했어야 합니다. 수혈 의존 환자의 반응은 Hb 수치가 ≥85g/L인 치료 단계 동안 연속 12주 간격 동안 임의의 충전 적혈구 수혈이 없어야 했습니다.
기준선에서 치료 종료까지
도입 코호트에서 관찰된 최대 Glasdegib 혈장 농도(Cmax), 다음 투여 전에 관찰된 최소 Glasdegib 혈장 농도(Cmin) 및 평균 관찰된 Glasdegib 혈장 농도(Cavg)
기간: 사이클 1, 15일차
Cmax는 혈장 농도 데이터에서 직접 관찰된 글라스데집의 최고 혈장 농도였습니다. Cmin은 혈장 농도 데이터에서 직접 관찰된 glasdegib의 최저 혈장 농도였습니다. Cavg는 비구획 약동학(PK) 분석을 사용하여 추정된 정상 상태에서의 평균 농도였습니다.
사이클 1, 15일차
도입 코호트에서 투약 간격(AUCtau) 종료 시 Glasdegib 혈장 농도 대 시간 프로필 아래 면적
기간: 사이클 1, 15일차
AUCtau는 선형/로그 사다리꼴 방법을 사용한 비구획 PK 분석에 의해 추정된 0시부터 투여 간격 종료(24시간)까지의 글라스데집 혈장 농도-시간 프로파일 아래 면적이었다.
사이클 1, 15일차
리드인 코호트에서 Cmax(Tmax)에 도달하는 시간
기간: 사이클 1, 15일차
Tmax는 혈장 농도 데이터에서 직접 관찰된 Cmax의 첫 번째 발생 시간이었습니다.
사이클 1, 15일차
무작위 코호트에서 24주차에 MRI/CT 스캔으로 측정한 SVR ≥50%를 달성한 참가자의 비율
기간: 24주차
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
24주차
무작위 코호트에서 전체 TSS의 기준선에서 월간 평균 변화
기간: 12, 24, 36, 48주차
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
12, 24, 36, 48주차
무작위 코호트에서 빈혈 반응을 달성한 참가자의 백분율(수혈 의존 대 독립)
기간: 기준선에서 치료 종료까지
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
기준선에서 치료 종료까지
참가자는 무작위 코호트에서 건강 관련 삶의 질 및 건강 상태의 결과를 보고했습니다.
기간: 기준선에서 치료 종료까지
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
기준선에서 치료 종료까지
무작위 코호트에서 SVR의 중간 기간
기간: 기준선에서 치료 종료까지
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
기준선에서 치료 종료까지
무작위 코호트에서 전체 생존의 Kaplan-Meier 추정
기간: 기준선에서 치료 종료까지
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
기준선에서 치료 종료까지
무작위 코호트에서 Glasdegib PK 매개변수
기간: 사이클 1, 15일차
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
사이클 1, 15일차
무작위 코호트에서 MPN-SAD의 심리적 검증
기간: 기준선에서 치료 종료까지
연구의 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 단계는 연구가 조기 종료된 후 등록되지 않았으므로 이 종점을 평가하기 위한 데이터가 수집되지 않았습니다.
기준선에서 치료 종료까지
치료를 받는 참여자 수 - 응급 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE): 무작위 코호트
기간: 131주까지의 기준선
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 치료 긴급 AE는 치료 기간 동안 발생했지만 치료 전에는 없었거나 치료 전 상태에 비해 치료 기간 동안 악화된 사건으로 정의되었습니다.
131주까지의 기준선
긴급 치료를 받는 참가자 수 - 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE): 무작위 코호트
기간: 131주까지의 기준선
치료 관련 AE는 연구 약물을 받은 참여자에서 연구 약물로 인한 모든 비정상적인 의학적 발생이었습니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 치료 긴급 AE는 치료 기간 동안 발생했지만 치료 전에는 없었거나 치료 전 상태에 비해 치료 기간 동안 악화된 사건으로 정의되었습니다. 조사자는 연구 약물과의 관련성을 평가했습니다.
131주까지의 기준선
최대 심각도에 따른 치료 긴급 부작용(AE)을 가진 참가자 수: 무작위 코호트
기간: 131주까지의 기준선
AE는 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 투여받은 참가자의 뜻밖의 의학적 발생이었습니다. SAE는 다음 결과 중 하나를 초래하는 AE였으며 다른 이유로 인해 유의미한 것으로 간주되었습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 사망 위험) 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. 치료 긴급 AE는 치료 기간 동안 발생했지만 치료 전에는 없었거나 치료 전 상태에 비해 치료 기간 동안 악화된 사건으로 정의되었습니다. AE는 NCI CTCAE 버전 4.03에 기초한 최대 심각도 등급에 따라 평가되었습니다. 등급 1 = 약함; 등급 2=중등도; 정상적인 범위 내에서. 등급 3 = 중증 또는 의학적으로 중요하지만 즉각적으로 생명을 위협하지는 않음; 등급 4 = 생명을 위협하거나 장애가 있음; 긴급한 개입이 필요함; 5등급=죽음.
131주까지의 기준선
검사실 이상이 있는 참여자 수: 무작위 코호트
기간: 131주까지의 기준선
이상: 혈액학: 헤모글로빈이 (<)0.8 미만 * 미만 정상한계(LLN), 혈소판 <0.5*LLN >1.75*정상상한(ULN), 백혈구수(WBC) <0.6* LLN (>)1.5 초과* ULN, 림프구, 총 호중구<0.8* LLN >1.2* ULN, 밴드 세포, 호염기구, 호산구, 단핵구 >1.2*ULN, 아세포 >1.0*ULN. 응고: 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간, 프로트롬빈 국제 비율 >1.1* ULN. 간 기능: 빌리루빈 >1.5*ULN, AST, ALT, 젖산 탈수소효소, 알칼리 포스파타제 >3.0*ULN, 단백질, 알부민 <0.8* LLN >1.2* ULN. 신장: 혈액 요소 질소, 크레아티닌 >1.3* ULN, 요산 >1.2* ULN.전해질: 나트륨 <0.95*LLN >1.05*ULN, 칼륨, 염화물, 칼슘, 마그네슘 <0.9* LLN >1.1*ULN,인산염 <0.8* LLN >1.2* ULN.화학: 포도당 <0.6*LLN >1.5* ULN, 크레아틴 키나아제 >2.0*ULN, 아밀라아제, 리파아제 >1.5*ULN.요검사: 단백질, 혈액 >1.0*ULN, 적혈구, WBC >=20, 상피 세포 >=6, 원주, 과립형 원주, 유리질 >1 , 세포 모형, 결정 >=1, 박테리아 >20.
131주까지의 기준선
최대 심각도에 따른 실험실 검사 이상 참가자 수: National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Event (Version 4.0) Grade 3 이상 혈액학적 검사 이상: 무작위 코호트
기간: 131주까지의 기준선
빈혈 g1: < LLN ~ 10g/dL, g2: < 10 ~ 8g/dL, g3: < 8g/dL, g4: 생명 위협적); 혈소판(g1:<LLN ~ 75*10^3/mm^3, g2:<75*10^3/mm^3 ~ 50*10^3/mm^3, g3:<50*10^3/mm ^3 ~ 25*10^3/mm^3, g4:<25*10^3/mm^3); 림프구 감소증(g1:<LLN ~ 8*10^2/mm^3, g2:<8*10^2 ~ 5*10^2/mm^3, g3:<5*10^2 ~ 2*10^2 /mm^3, g4:<2*10^2/mm^3);호중구(절대)(g1:<LLN ~ 15*10^2/mm^3, g2:<15*10^2 ~ 10* 10^2/mm^3, g3:<10*10^2 ~ 5*10^2/mm^3, g4:<5*10^2/mm^3); 백혈구 수(g1:<LLN ~ 3*10^3/mm^3, g2:<3*10^3 ~ 2*10^3/mm^3, g3: <2*10^3 ~ 1* 10^3/mm^3, g4:<1*10^3/mm^3); 헤모글로빈(g1: 기준선이 ULN보다 높은 경우 헤모글로빈 수준 > 0 내지 2g/dL 초과 또는 기준선 초과 증가, g2: 기준선이 ULN 초과인 경우 헤모글로빈 수준 > ULN 초과 2 내지 4g/dL 또는 기준선 초과 증가, g3 : 헤모글로빈 수치 > ULN 초과 4g/dL 증가 또는 기준선이 ULN 초과인 경우 기준선 초과).
131주까지의 기준선
최대 심각도별 실험실 검사 이상이 있는 참가자 수: National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Event (Version 4.0) Grade 3 이상 화학 검사 이상: 무작위 코호트
기간: 131주까지의 기준선
ALT/AST g1:>ULN 3*ULN, g2:>3-5*ULN, g3:>5 20*ULN, g4:>20*ULN); 알칼리 포스파타제(g1:>ULN 2.5*ULN, g2:>2.5-5*ULN, g3:>5 20*ULN, g4:>20*ULN), 크레아티닌(g1:>ULN-1.5*ULN, g2:>1.5-3*ULN, g3:>3 6*ULN, g4:>6*ULN); 고혈당증(g1:>ULN-160,g2:>160 250, g3:>250 500,g4:>500mg/dL); 빌리루빈(총) (g1:>ULN-1.5*ULN, g2:>1.5-3*ULN, g3:>3 10*ULN,g4:>10*ULN); 저혈당증(g1:<LLN-55, g2:<55-40, g3:<40·30, g4:<30mg/dL); 고칼륨혈증(g1:>ULN-5.5,g2:>5.5-6, g3:>6 7,g4:>7mmol/L); 저칼륨혈증(g1:<LLN-3,g2:<LLN-3,g3:<3·2.5, g4:<2.5mmol/L); 고마그네슘혈증(g1:>ULN-3,g3:>3 8,g4:>8mg/dL); 저칼슘혈증(g1:<LLN-8,g2:<8-7, g3:<7-6, g4:<6mg/dL); 고칼슘혈증(g1:>ULN-11.5,g2:>11.5-12.5, g3:>12.5-13.5, g4:>13.5mg/dL), 저마그네슘혈증 (g1:<LLN-1.2,g2:<1.2-0.9, g3:<0.9-0.7,g4:<0.7mg/dL); 저나트륨혈증(g1:<LLN-130,g3:<130-120, g4:<120mmol/L); 저알부민혈증(g1:<LLN-3,g2:<3-2, g3:<2, g4:생명 위협적); 저인산혈증(g1:<LLN-2.5,g2:<2.5-2,g3:<2-1,g4:<1mg/dL).
131주까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Pfizer

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2014년 10월 6일

기본 완료 (실제)

2016년 12월 14일

연구 완료 (실제)

2018년 1월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2014년 8월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2014년 8월 25일

처음 게시됨 (추정)

2014년 8월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 1월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 12월 26일

마지막으로 확인됨

2018년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • B1371013
  • SMOI (기타 식별자: Alias Study Number)
  • 2014-000933-21 (EudraCT 번호)
  • 2014-001048-40 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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