드라벳 증후군 또는 나트륨 채널 돌연변이 간질성 뇌병증에서 스티리펜톨의 확장된 접근 사용

스티리펜톨의 초기 용량은 처방 신경과 전문의가 결정하고 초기 목표 용량인 50mg/kg/일까지 하루 2~3회로 나누어 적정합니다. 발작 조절 개선을 위해 최대 100 mg/kg/일 또는 4000 mg 총 일일 용량까지 10-20 mg/kg/일씩 추가 용량 증가가 필요할 수 있습니다.

스티리펜톨은 젤라틴 캡슐 및 분말 봉지(250mg, 500mg)로 제공됩니다. 동일한 과립 제형(즉, 활성, PVP 및 나트륨 전분 글리콜레이트의 일부)는 캡슐에 사용되며 몇 가지 추가 부형제와 함께 최종 분말 혼합에 사용됩니다. 환자 체중에 따라 각 참여자에게 250mg 또는 500mg 제형이 사용됩니다.

간병인은 졸음, 떨림, 운동 실조, 메스꺼움, 식욕 부진, 체중 감소 및 구토를 포함한 일반적인 부작용에 대해 질문을 받게 됩니다. 참을 수 없는 부작용은 복용량을 줄이거나 약물을 보류하게 합니다.

이들 및 기타 잠재적 AE의 모니터링은 연구 방문 및 연구 전반에 걸쳐 참가자가 시작한 전화 통화 중에 발생할 것입니다. 안전성 사건 및 내약성은 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)으로 기록될 것이다.

신체 검사, 체중, 활력 징후 및 실험실 테스트(cbc, 완전 대사 패널 및 AED 수준)는 기준선에서 그리고 적어도 6개월마다 그리고 임상적으로 보증될 때 수행됩니다.