Использование расширенного доступа к стирипентолу при синдроме Драве или эпилептических энцефалопатиях с мутацией натриевых каналов

Начальная доза стирипентола определяется лечащим неврологом и титруется до начальной целевой дозы 50 мг/кг/сутки, разделенной на 2–3 приема в сутки. Дальнейшее увеличение дозы на 10-20 мг/кг/день до максимальной 100 мг/кг/день или общей суточной дозы 4000 мг может быть необходимо для улучшения контроля над судорогами.

Стирипентол выпускается в виде желатиновых капсул и пакетиков с порошком (250 мг, 500 мг). Тот же состав гранул (т.е. активное вещество, ПВП и часть крахмалгликолята натрия), используемые для капсулы, используются в конечной порошковой смеси с несколькими дополнительными вспомогательными веществами. В зависимости от веса пациента для каждого участника будет использоваться состав 250 мг или 500 мг.

Лица, осуществляющие уход, будут опрошены об общих побочных эффектах, включая сонливость, тремор, атаксию, тошноту, анорексию, потерю веса и рвоту. Непереносимые побочные эффекты требуют снижения дозы или отмены препарата.

Мониторинг этих и других потенциальных нежелательных явлений будет происходить во время учебных посещений и телефонных звонков, инициированных участниками, на протяжении всего исследования. События, связанные с безопасностью и переносимостью, будут регистрироваться как нежелательные явления (НЯ) или серьезные нежелательные явления (СНЯ).

Физикальное обследование, вес, основные показатели жизнедеятельности и лабораторные тесты (общий анализ крови, полная метаболическая панель и уровни АЭП) будут проводиться на исходном уровне и не реже одного раза в 6 месяцев и в соответствии с клиническими показаниями.