Uitgebreide toegang tot gebruik van stiripentol bij het syndroom van Dravet of natriumkanaalmutatie Epileptische encefalopathieën

De startdosis van Stiripentol wordt bepaald door de voorschrijvende neuroloog en getitreerd tot een initiële streefdosis van 50 mg/kg/dag, verdeeld over 2 tot 3 doses per dag. Verdere dosisverhogingen met stappen van 10-20 mg/kg/dag tot een maximum van 100 mg/kg/dag of een totale dagelijkse dosis van 4000 mg kunnen nodig zijn voor een betere beheersing van aanvallen.

Stiripentol is verkrijgbaar in de vorm van gelatinecapsules en poederzakjes (250 mg, 500 mg). Dezelfde korrelformulering (d.w.z. actief, PVP en een deel natriumzetmeelglycolaat) gebruikt voor de capsule wordt gebruikt in het uiteindelijke poedermengsel met een paar extra hulpstoffen. Afhankelijk van het gewicht van de patiënt zal de formulering van 250 mg of 500 mg voor elke deelnemer worden gebruikt.

Verzorgers zullen worden ondervraagd over veel voorkomende bijwerkingen, waaronder slaperigheid, tremor, ataxie, misselijkheid, anorexia, gewichtsverlies en braken. Ondraaglijke bijwerkingen zullen aanleiding geven tot dosisverlaging of het onthouden van medicatie.

Monitoring van deze en andere potentiële AE's zal plaatsvinden tijdens studiebezoeken en door deelnemers geïnitieerde telefoongesprekken gedurende het onderzoek. Veiligheidsgebeurtenissen en verdraagbaarheid worden geregistreerd als ongewenste voorvallen (AE) of ernstige ongewenste voorvallen (SAE).

Lichamelijk onderzoek, gewicht, vitale functies en laboratoriumtests (cbc, volledig metabolisch panel en AED-niveaus) zullen worden uitgevoerd bij baseline en ten minste elke 6 maanden en zoals klinisch gerechtvaardigd.