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Uso ampliato dello stiripentolo nella sindrome di Dravet o nelle encefalopatie epilettiche con mutazione del canale del sodio

31 gennaio 2020 aggiornato da: Cook Children's Health Care System

Uso ad accesso esteso di stiripentolo nei partecipanti con sindrome di Dravet o encefalopatie epilettiche associate a mutazioni del canale del sodio

Questo è un uso ad accesso esteso di Stiripentolo nella sindrome di Dravet o encefalopatie epilettiche associate a mutazioni del canale del sodio che hanno fallito altri farmaci nel tentativo di dare loro le migliori possibilità di controllo delle crisi e qualità della vita. Come protocollo di trattamento e non come studio di ricerca, i bambini saranno monitorati solo su base clinica per il miglioramento delle convulsioni e gli effetti collaterali prevalentemente dal rapporto dei genitori e del caregiver.

Panoramica dello studio

Stato

Non più disponibile

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La dose iniziale di stiripentolo sarà determinata dal neurologo prescrittore e titolata fino a una dose obiettivo iniziale di 50 mg/kg/die suddivisa in 2 o 3 dosi al giorno. Ulteriori aumenti della dose di 10-20 mg/kg/giorno fino a un massimo di 100 mg/kg/giorno o 4000 mg di dose giornaliera totale possono essere necessari per migliorare il controllo delle crisi.

Lo stiripentolo è disponibile in capsule di gelatina e bustine di polvere (250 mg, 500 mg). La stessa formulazione in granuli (es. attivo, PVP e porzione di sodio amido glicolato) utilizzato per la capsula viene utilizzato nella miscela finale in polvere con alcuni eccipienti aggiuntivi. A seconda del peso del paziente, per ciascun partecipante verrà utilizzata la formulazione da 250 mg o 500 mg.

I custodi saranno interrogati sugli effetti avversi comuni tra cui sonnolenza, tremore, atassia, nausea, anoressia, perdita di peso ed emesi. Effetti avversi intollerabili richiederanno una riduzione della dose o la sospensione del farmaco.

Il monitoraggio di questi e altri potenziali eventi avversi avverrà durante le visite di studio e le telefonate avviate dai partecipanti durante lo studio. Gli eventi di sicurezza e la tollerabilità saranno registrati come eventi avversi (AE) o eventi avversi gravi (SAE).

Esame fisico, peso, segni vitali e test di laboratorio (cbc, pannello metabolico completo e livelli di AED) saranno condotti al basale e almeno ogni 6 mesi e come clinicamente giustificato.

Tipo di studio

Accesso esteso

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • 6 mesi e oltre

  • Diagnosi di sindrome di Dravet o encefalopatie epilettiche associate a mutazioni SCN1A definite come:

    • Una mutazione genetica documentata segnalata per provocare il fenotipo della sindrome di Dravet; O
    • Conferma clinica della sindrome di Dravet da parte di due neurologi pediatrici; O
    • Conferma clinica di altre encefalopatie epilettiche associate a mutazioni del canale del sodio
  • Fallimento di almeno 2 anticonvulsivanti terapeutici (esclusi i bloccanti del canale Na) indicativo di convulsioni intrattabili

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti
  • Storia passata di psicosi sotto forma di episodi di delirio
  • Funzionalità epatica e/o renale compromessa, definita come creatinina >2 e/o transaminasi >4xULN

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cook Children's Health Care System

Investigatori

  • Investigatore principale: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 settembre 2014

Primo Inserito (Stima)

12 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2014-047

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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