Uso de acesso expandido de estiripentol na síndrome de Dravet ou encefalopatias epilépticas por mutação do canal de sódio
Uso de acesso expandido de estiripentol em participantes com síndrome de Dravet ou encefalopatias epilépticas associadas a mutações nos canais de sódio
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A dose inicial de Estiripentol será determinada pelo neurologista prescritor e titulada até uma dose inicial de 50 mg/kg/dia dividida em 2 a 3 doses por dia. Podem ser necessários aumentos adicionais da dose em incrementos de 10-20 mg/kg/dia até um máximo de 100 mg/kg/dia ou 4000 mg da dose diária total para melhorar o controle das crises.
O estiripentol está disponível em cápsulas de gelatina e sachês em pó (250 mg, 500 mg). A mesma formulação de grânulos (ou seja, ativo, PVP e porção de glicolato de amido de sódio) usado para a cápsula é usado na mistura de pó final com alguns excipientes adicionais. Dependendo do peso do paciente, a formulação de 250 mg ou 500 mg será utilizada para cada participante.
Os cuidadores serão questionados sobre os efeitos adversos comuns, incluindo sonolência, tremor, ataxe, náusea, anorexia, perda de peso e êmese. Efeitos adversos intoleráveis levarão à redução da dose ou suspensão da medicação.
O monitoramento desses e de outros EAs potenciais ocorrerá durante as visitas do estudo e chamadas telefônicas iniciadas pelos participantes ao longo do estudo. Eventos de segurança e tolerabilidade serão registrados como eventos adversos (EA) ou eventos adversos graves (SAE).
Exame físico, peso, sinais vitais e testes laboratoriais (hemograma completo, painel metabólico completo e níveis de DAE) serão realizados no início do estudo e pelo menos a cada 6 meses e conforme clinicamente justificado.
Tipo de estudo
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- 6 meses ou mais
Diagnóstico de Síndrome de Dravet ou encefalopatias epilépticas associadas a mutações SCN1A definidas como:
- Uma mutação genética documentada relatada como resultando no fenótipo da síndrome de Dravet; OU
- Confirmação clínica da síndrome de Dravet por dois neurologistas pediátricos; OU
- Confirmação clínica de outras encefalopatias epilépticas associadas a mutações nos canais de sódio
- Falha de pelo menos 2 anticonvulsivantes terapêuticos (excluindo bloqueadores dos canais de Na) indicativo de convulsões intratáveis
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes
- História pregressa de psicoses na forma de episódios de delírio
- Função hepática e/ou renal prejudicada, definida como creatinina >2 e/ou transaminase >4xULN
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2014-047
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