扩大 Stiripentol 在 Dravet 综合征或钠通道突变癫痫性脑病中的应用

Stiripentol 的初始剂量将由开处方的神经科医生确定，并滴定至初始目标剂量 50 mg/kg/天，分为每天 2 至 3 剂。 可能需要以 10-20 mg/kg/天的增量进一步增加剂量，最高可达 100 mg/kg/天或 4000 mg 每日总剂量，以改善癫痫发作控制。

Stiripentol 有明胶胶囊和粉袋（250 毫克、500 毫克）。 相同的颗粒配方（即 用于胶囊的活性成分、PVP 和部分羟基乙酸淀粉钠）与一些额外的赋形剂一起用于最终的粉末混合物。 根据患者体重，每位参与者将使用 250 毫克或 500 毫克的配方。

将询问看护者常见的不良反应，包括嗜睡、震颤、共济失调、恶心、厌食、体重减轻和呕吐。 无法忍受的不良反应会促使剂量减少或停药。

在整个研究过程中，将在研究访问和参与者发起的电话呼叫期间监测这些和其他潜在的 AE。 安全事件和耐受性将记录为不良事件 (AE) 或严重不良事件 (SAE)。

身体检查、体重、生命体征和实验室检查（cbc、完整代谢组和 AED 水平）将在基线时进行，并且至少每 6 个月一次，并在临床上有保证。