- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT02239276
Utvidet tilgangsbruk av Stiripentol ved Dravet-syndrom eller natriumkanalmutasjons epileptiske encefalopatier
Utvidet tilgangsbruk av Stiripentol hos deltakere med Dravet-syndrom eller epileptiske encefalopatier assosiert med natriumkanalmutasjoner
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Startdosen av Stiripentol bestemmes av den forskrivende nevrologen og titreres opp til en initial måldose på 50 mg/kg/dag fordelt på 2 til 3 doser per dag. Ytterligere doseøkninger med 10-20 mg/kg/dag intervaller opp til maks 100 mg/kg/dag eller 4000 mg total daglig dose kan være nødvendig for forbedret anfallskontroll.
Stiripentol er tilgjengelig som gelatinkapsler og pulverposer (250 mg, 500 mg). Den samme granulatformuleringen (dvs. aktivt, PVP og en del av natriumstivelsesglykolat) brukt til kapselen brukes i den endelige pulverblandingen med noen få ekstra hjelpestoffer. Avhengig av pasientens vekt, vil 250 mg eller 500 mg formuleringen bli brukt for hver deltaker.
Vaktmestere vil bli spurt om vanlige bivirkninger, inkludert døsighet, skjelving, ataksi, kvalme, anoreksi, vekttap og brekninger. Utålelige bivirkninger vil føre til dosereduksjon eller tilbakeholdelse av medisiner.
Overvåking av disse og andre potensielle bivirkninger vil skje under studiebesøk og deltakerinitierte telefonsamtaler gjennom hele studien. Sikkerhetshendelser og tolerabilitet vil bli registrert som bivirkninger (AE) eller alvorlige bivirkninger (SAE).
Fysisk undersøkelse, vekt, vitale tegn og laboratorietester (cbc, komplett metabolsk panel og AED-nivåer) vil bli utført ved baseline og minst hver 6. måned og som klinisk berettiget.
Studietype
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- 6 måneder og eldre
Diagnose av Dravet-syndrom eller epileptiske encefalopatier assosiert med SCN1A-mutasjoner definert som:
- En dokumentert genmutasjon rapportert å resultere i Dravet syndrom fenotype; ELLER
- Klinisk bekreftelse av Dravet syndrom av to pediatriske nevrologer; ELLER
- Klinisk bekreftelse av andre epileptiske encefalopatier assosiert med natriumkanalmutasjoner
- Svikt i minst 2 terapeutiske antikonvulsiva (unntatt Na-kanalblokkere) som indikerer vanskelige anfall
Ekskluderingskriterier:
- Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene
- Tidligere historie med psykoser i form av episoder med delirium
- Nedsatt lever- og/eller nyrefunksjon, definert som kreatinin >2 og/eller transaminase >4xULN
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2014-047
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Dravet syndrom
-
University of Colorado, DenverRekrutteringKlinefelters syndrom | Trisomi X | XYY syndrom | XXXY og XXXXY syndrom | Xxyy syndrom | Xyyy syndrom | Xxxx syndrom | Xxxxx syndrom | Xxxyy syndrom | Xxyyy syndrom | Xyyyy syndrom | Mann med sexkromosommosaikkForente stater
-
Brian JonasNational Cancer Institute (NCI); Celgene; Pharmacyclics LLC.FullførtTidligere behandlet myelodysplastisk syndrom | Myelodysplastisk syndrom | Terapierelatert myelodysplastisk syndrom | Sekundært myelodysplastisk syndrom | Refraktært høyrisiko myelodysplastisk syndromForente stater
-
University of NottinghamMedical Research Council; National Institute for Health Research, United...RekrutteringSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromStorbritannia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringIntensivavdelingens syndrom | Pediatrisk postintensiv syndromFrankrike
-
Hospital Universitario GetafeKarolinska Institutet; Medical University of Lodz; Universidad Politecnica... og andre samarbeidspartnereUkjentSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromPolen, Spania, Sverige
-
Shaare Zedek Medical CenterUkjentPremenstruelt syndrom - PMS
-
Brigham and Women's HospitalAktiv, ikke rekrutterendeSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Aldring | Skrøpelighet syndromForente stater
-
Hrain Biotechnology Co., Ltd.Shanghai Changzheng HospitalAktiv, ikke rekrutterendePOMES syndrom | Tilbakefallende og refraktær POMES-syndromKina
-
Esra ÖZERKTO Karatay UniversityRekrutteringPremenstruelt syndrom - PMSTyrkia
-
Geriatric Education and Research InstituteSingapore General Hospital; Changi General Hospital; Sengkang General Hospital og andre samarbeidspartnereFullførtSkrøpelig eldre syndrom | Skrøpelighet | Skrøpelighet syndromSingapore
Kliniske studier på Stiripentol
-
BiocodexFullførtPrimær hyperoksaluriFrankrike
-
BiocodexRekruttering
-
BiocodexFullført
-
University of Colorado, DenverIkke lenger tilgjengelig
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiGodkjent for markedsføringDravet syndromForente stater
-
BiocodexRekrutteringFarmakorresistente fokale epilepsierFrankrike
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekruttering
-
University College, LondonThe Leeds Teaching Hospitals NHS Trust; Cambridge University Hospitals... og andre samarbeidspartnereUkjent