Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsbruk av Stiripentol ved Dravet-syndrom eller natriumkanalmutasjons epileptiske encefalopatier

31. januar 2020 oppdatert av: Cook Children's Health Care System

Utvidet tilgangsbruk av Stiripentol hos deltakere med Dravet-syndrom eller epileptiske encefalopatier assosiert med natriumkanalmutasjoner

Dette er en utvidet tilgangsbruk av Stiripentol ved Dravet-syndrom eller epileptiske encefalopatier assosiert med natriumkanalmutasjoner som har sviktet andre medikamenter i et forsøk på å gi dem den beste sjansen for anfallskontroll og livskvalitet. Som en behandlingsprotokoll og ikke en forskningsstudie, vil barn kun bli overvåket på klinisk grunnlag for anfallsforbedring og bivirkninger, hovedsakelig av foreldre og omsorgspersoner.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Startdosen av Stiripentol bestemmes av den forskrivende nevrologen og titreres opp til en initial måldose på 50 mg/kg/dag fordelt på 2 til 3 doser per dag. Ytterligere doseøkninger med 10-20 mg/kg/dag intervaller opp til maks 100 mg/kg/dag eller 4000 mg total daglig dose kan være nødvendig for forbedret anfallskontroll.

Stiripentol er tilgjengelig som gelatinkapsler og pulverposer (250 mg, 500 mg). Den samme granulatformuleringen (dvs. aktivt, PVP og en del av natriumstivelsesglykolat) brukt til kapselen brukes i den endelige pulverblandingen med noen få ekstra hjelpestoffer. Avhengig av pasientens vekt, vil 250 mg eller 500 mg formuleringen bli brukt for hver deltaker.

Vaktmestere vil bli spurt om vanlige bivirkninger, inkludert døsighet, skjelving, ataksi, kvalme, anoreksi, vekttap og brekninger. Utålelige bivirkninger vil føre til dosereduksjon eller tilbakeholdelse av medisiner.

Overvåking av disse og andre potensielle bivirkninger vil skje under studiebesøk og deltakerinitierte telefonsamtaler gjennom hele studien. Sikkerhetshendelser og tolerabilitet vil bli registrert som bivirkninger (AE) eller alvorlige bivirkninger (SAE).

Fysisk undersøkelse, vekt, vitale tegn og laboratorietester (cbc, komplett metabolsk panel og AED-nivåer) vil bli utført ved baseline og minst hver 6. måned og som klinisk berettiget.

Studietype

Utvidet tilgang

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

6 måneder til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 6 måneder og eldre

  • Diagnose av Dravet-syndrom eller epileptiske encefalopatier assosiert med SCN1A-mutasjoner definert som:

    • En dokumentert genmutasjon rapportert å resultere i Dravet syndrom fenotype; ELLER
    • Klinisk bekreftelse av Dravet syndrom av to pediatriske nevrologer; ELLER
    • Klinisk bekreftelse av andre epileptiske encefalopatier assosiert med natriumkanalmutasjoner
  • Svikt i minst 2 terapeutiske antikonvulsiva (unntatt Na-kanalblokkere) som indikerer vanskelige anfall

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor ett eller flere av hjelpestoffene
  • Tidligere historie med psykoser i form av episoder med delirium
  • Nedsatt lever- og/eller nyrefunksjon, definert som kreatinin >2 og/eller transaminase >4xULN

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cook Children's Health Care System

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2014

Først lagt ut (Anslag)

12. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. februar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2014-047

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere