Rozšířený přístup Použití stiripentolu u Dravetova syndromu nebo epileptických encefalopatií s mutací sodíkového kanálu

Počáteční dávku stiripentolu určí předepisující neurolog a titruje ji až na počáteční cílovou dávku 50 mg/kg/den rozdělenou do 2 až 3 dávek denně. Další zvýšení dávky o 10-20 mg/kg/den až do maximálních 100 mg/kg/den nebo 4000 mg celkové denní dávky může být nezbytné pro zlepšení kontroly záchvatů.

Stiripentol je dostupný jako želatinové tobolky a sáčky s práškem (250 mg, 500 mg). Stejná formulace granulí (tj. aktivní, PVP a část sodné soli glykolátu škrobu) použité pro kapsli se používá ve finální práškové směsi s několika dalšími pomocnými látkami. V závislosti na hmotnosti pacienta bude pro každého účastníka použita 250 mg nebo 500 mg formulace.

Ošetřovatelé budou dotázáni na běžné nežádoucí účinky včetně ospalosti, třesu, ataxe, nevolnosti, anorexie, úbytku hmotnosti a zvracení. Netolerovatelné nežádoucí účinky vyvolají snížení dávky nebo vysazení medikace.

Monitorování těchto a dalších potenciálních AE bude probíhat během studijních návštěv a telefonických hovorů iniciovaných účastníky během studie. Bezpečnostní příhody a snášenlivost budou zaznamenány jako nežádoucí příhody (AE) nebo závažné nežádoucí příhody (SAE).

Fyzikální vyšetření, hmotnost, vitální funkce a laboratorní testy (cbc, úplný metabolický panel a hladiny AED) budou prováděny na začátku a nejméně každých 6 měsíců a podle klinického záru