Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířený přístup Použití stiripentolu u Dravetova syndromu nebo epileptických encefalopatií s mutací sodíkového kanálu

31. ledna 2020 aktualizováno: Cook Children's Health Care System

Rozšířený přístup Použití stiripentolu u účastníků s Dravetovým syndromem nebo epileptickými encefalopatiemi spojenými s mutacemi sodíkového kanálu

Jedná se o rozšířené použití stiripentolu u Dravetova syndromu nebo epileptických encefalopatií spojených s mutacemi sodíkových kanálů, u kterých selhaly jiné léky ve snaze poskytnout jim nejlepší šanci na kontrolu záchvatů a kvalitu života. V rámci léčebného protokolu a nikoli výzkumné studie budou děti sledovány pouze na klinickém základě z hlediska zlepšení záchvatů a vedlejších účinků, a to převážně na základě zprávy rodičů a pečovatelů.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Počáteční dávku stiripentolu určí předepisující neurolog a titruje ji až na počáteční cílovou dávku 50 mg/kg/den rozdělenou do 2 až 3 dávek denně. Další zvýšení dávky o 10-20 mg/kg/den až do maximálních 100 mg/kg/den nebo 4000 mg celkové denní dávky může být nezbytné pro zlepšení kontroly záchvatů.

Stiripentol je dostupný jako želatinové tobolky a sáčky s práškem (250 mg, 500 mg). Stejná formulace granulí (tj. aktivní, PVP a část sodné soli glykolátu škrobu) použité pro kapsli se používá ve finální práškové směsi s několika dalšími pomocnými látkami. V závislosti na hmotnosti pacienta bude pro každého účastníka použita 250 mg nebo 500 mg formulace.

Ošetřovatelé budou dotázáni na běžné nežádoucí účinky včetně ospalosti, třesu, ataxe, nevolnosti, anorexie, úbytku hmotnosti a zvracení. Netolerovatelné nežádoucí účinky vyvolají snížení dávky nebo vysazení medikace.

Monitorování těchto a dalších potenciálních AE bude probíhat během studijních návštěv a telefonických hovorů iniciovaných účastníky během studie. Bezpečnostní příhody a snášenlivost budou zaznamenány jako nežádoucí příhody (AE) nebo závažné nežádoucí příhody (SAE).

Fyzikální vyšetření, hmotnost, vitální funkce a laboratorní testy (cbc, úplný metabolický panel a hladiny AED) budou prováděny na začátku a nejméně každých 6 měsíců a podle klinického záru

Typ studie

Rozšířený přístup

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • 6 měsíců a starší

  • Diagnóza Dravetova syndromu nebo epileptických encefalopatií spojených s mutacemi SCN1A definovanými jako:

    • Zdokumentovaná genová mutace vedená k fenotypu Dravetova syndromu; NEBO
    • Klinické potvrzení Dravetova syndromu dvěma dětskými neurology; NEBO
    • Klinické potvrzení dalších epileptických encefalopatií spojených s mutacemi sodíkového kanálu
  • Selhání alespoň 2 terapeutických antikonvulziv (kromě blokátorů sodíkových kanálů) svědčící o neléčitelných záchvatech

Kritéria vyloučení:

  • Hypersenzitivita na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku
  • Minulá historie psychóz ve formě epizod deliria
  • Porucha funkce jater a/nebo ledvin, definovaná jako kreatinin >2 a/nebo transamináza >4xULN

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cook Children's Health Care System

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

12. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. února 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2014-047

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dravetův syndrom

Klinické studie na Stiripentol

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit