Accès élargi Utilisation du Stiripentol dans le syndrome de Dravet ou les encéphalopathies épileptiques à mutation des canaux sodiques

La dose initiale de Stiripentol sera déterminée par le neurologue prescripteur et titrée jusqu'à une dose cible initiale de 50 mg/kg/jour répartie en 2 à 3 prises par jour. Des augmentations supplémentaires de la dose par paliers de 10 à 20 mg/kg/jour jusqu'à un maximum de 100 mg/kg/jour ou une dose quotidienne totale de 4 000 mg peuvent être nécessaires pour améliorer le contrôle des crises.

Stiripentol est disponible sous forme de gélules et de sachets de poudre (250 mg, 500 mg). La même formulation de granulés (c.-à-d. actif, PVP et portion de glycolate d'amidon sodique) utilisé pour la capsule est utilisé dans le mélange de poudre final avec quelques excipients supplémentaires. Selon le poids du patient, la formulation de 250 mg ou 500 mg sera utilisée pour chaque participant.

Les soignants seront interrogés sur les effets indésirables courants, notamment la somnolence, les tremblements, l'ataxis, les nausées, l'anorexie, la perte de poids et les vomissements. Les effets indésirables intolérables entraîneront une réduction de la dose ou une suspension de la médication.

La surveillance de ces effets indésirables et d'autres effets indésirables potentiels aura lieu pendant les visites d'étude et les appels téléphoniques initiés par les participants tout au long de l'étude. Les événements d'innocuité et la tolérabilité seront enregistrés en tant qu'événements indésirables (EI) ou événements indésirables graves (EIG).

L'examen physique, le poids, les signes vitaux et les tests de laboratoire (cbc, panel métabolique complet et niveaux d'AED) seront effectués au départ et au moins tous les 6 mois et tel que cliniquement justifié.