Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utökad åtkomstanvändning av Stiripentol vid Dravets syndrom eller natriumkanalmutations epileptiska encefalopatier

31 januari 2020 uppdaterad av: Cook Children's Health Care System

Utökad åtkomstanvändning av Stiripentol hos deltagare med Dravets syndrom eller epileptiska encefalopatier associerade med natriumkanalmutationer

Detta är en utökad användning av Stiripentol vid Dravets syndrom eller epileptiska encefalopatier associerade med natriumkanalmutationer som har misslyckats med andra läkemedel i ett försök att ge dem den bästa chansen till anfallskontroll och livskvalitet. Som ett behandlingsprotokoll och inte en forskningsstudie kommer barn endast att övervakas på klinisk basis för förbättring av anfall och biverkningar, huvudsakligen av förälder och vårdgivare.

Studieöversikt

Status

Inte längre tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Den initiala dosen av Stiripentol bestäms av den förskrivande neurologen och titreras upp till en initial måldos på 50 mg/kg/dag uppdelat på 2 till 3 doser per dag. Ytterligare dosökningar med 10-20 mg/kg/dag steg upp till max 100 mg/kg/dag eller 4000 mg total daglig dos kan vara nödvändiga för förbättrad kontroll av anfall.

Stiripentol finns som gelatinkapslar och pulverpåsar (250 mg, 500 mg). Samma granulatformulering (dvs. aktivt, PVP och portion av natriumstärkelseglykolat) som används för kapseln används i den slutliga pulverblandningen med några ytterligare hjälpämnen. Beroende på patientens vikt kommer formuleringen på 250 mg eller 500 mg att användas för varje deltagare.

Vaktmästare kommer att frågas om vanliga biverkningar inklusive dåsighet, tremor, ataxi, illamående, anorexi, viktminskning och kräkningar. Oacceptabla biverkningar kommer att leda till dosreduktion eller avhållande av medicinering.

Övervakning av dessa och andra potentiella biverkningar kommer att ske under studiebesök och deltagarinitierade telefonsamtal under hela studien. Säkerhetshändelser och tolerabilitet kommer att registreras som biverkningar (AE) eller allvarliga biverkningar (SAE).

Fysisk undersökning, vikt, vitala tecken och laboratorietester (cbc, fullständig metabolisk panel och AED-nivåer) kommer att utföras vid baslinjen och minst var sjätte månad och enligt kliniskt motiverat.

Studietyp

Utökad åtkomst

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 månader till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

N/A

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 6 månader och äldre

  • Diagnos av Dravets syndrom eller epileptiska encefalopatier associerade med SCN1A-mutationer definierade som:

    • En dokumenterad genmutation som rapporteras resultera i Dravets syndrom fenotyp; ELLER
    • Klinisk bekräftelse av Dravets syndrom av två pediatriska neurologer; ELLER
    • Klinisk bekräftelse av andra epileptiska encefalopatier associerade med natriumkanalmutationer
  • Misslyckande med minst 2 terapeutiska antikonvulsiva medel (exklusive Na-kanalblockerare) som tyder på svårbehandlade anfall

Exklusions kriterier:

  • Överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne
  • Tidigare historia av psykoser i form av episoder av delirium
  • Nedsatt lever- och/eller njurfunktion, definierad som kreatinin >2 och/eller transaminas >4xULN

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cook Children's Health Care System

Utredare

  • Huvudutredare: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 september 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

10 september 2014

Första postat (Uppskatta)

12 september 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

5 februari 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

31 januari 2020

Senast verifierad

1 januari 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2014-047

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera