Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidet adgangsbrug af Stiripentol ved Dravet-syndrom eller natriumkanalmutations epileptiske encefalopatier

31. januar 2020 opdateret af: Cook Children's Health Care System

Udvidet adgangsbrug af Stiripentol hos deltagere med Dravet-syndrom eller epileptiske encefalopatier forbundet med natriumkanalmutationer

Dette er en udvidet brug af Stiripentol ved Dravet-syndrom eller epileptiske encefalopatier forbundet med natriumkanalmutationer, som har svigtet andre lægemidler i et forsøg på at give dem den bedste chance for anfaldskontrol og livskvalitet. Som en behandlingsprotokol og ikke et forskningsstudie, vil børn kun blive overvåget på et klinisk grundlag for anfaldsforbedring og bivirkninger, overvejende af forældre og omsorgspersoners rapport.

Studieoversigt

Status

Ikke længere tilgængelig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Startdosis Stiripentol bestemmes af den ordinerende neurolog og titreres op til en initial måldosis på 50 mg/kg/dag fordelt på 2 til 3 doser dagligt. Yderligere dosisforøgelser med 10-20 mg/kg/dag trin op til et maksimum på 100 mg/kg/dag eller 4000 mg total daglig dosis kan være nødvendig for at forbedre anfaldskontrol.

Stiripentol fås som gelatinekapsler og pulverposer (250 mg, 500 mg). Den samme granulatformulering (dvs. aktiv, PVP og portion natriumstivelsesglykolat), der anvendes til kapslen, anvendes i den endelige pulverblanding med nogle få ekstra hjælpestoffer. Afhængigt af patientens vægt vil 250 mg eller 500 mg formuleringen blive brugt til hver deltager.

Viceværtene vil blive spurgt om almindelige bivirkninger, herunder døsighed, tremor, ataksi, kvalme, anoreksi, vægttab og opkastning. Uacceptable bivirkninger vil medføre dosisreduktion eller tilbageholdelse af medicin.

Overvågning af disse og andre potentielle bivirkninger vil forekomme under studiebesøg og deltagerinitierede telefonopkald under hele undersøgelsen. Sikkerhedshændelser og tolerabilitet vil blive registreret som bivirkninger (AE) eller alvorlige bivirkninger (SAE).

Fysisk undersøgelse, vægt, vitale tegn og laboratorietests (cbc, komplet metabolisk panel og AED-niveauer) vil blive udført ved baseline og mindst hver 6. måned og som klinisk berettiget.

Undersøgelsestype

Udvidet adgang

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 6 måneder og ældre

  • Diagnose af Dravet syndrom eller epileptiske encephalopatier forbundet med SCN1A mutationer defineret som:

    • En dokumenteret genmutation rapporteret at resultere i Dravet syndrom fænotype; ELLER
    • Klinisk bekræftelse af Dravet syndrom af to pædiatriske neurologer; ELLER
    • Klinisk bekræftelse af andre epileptiske encefalopatier forbundet med natriumkanalmutationer
  • Svigt af mindst 2 terapeutiske antikonvulsiva midler (undtagen Na-kanalblokkere), hvilket tyder på vanskelige anfald

Ekskluderingskriterier:

  • Overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  • Tidligere historie med psykoser i form af episoder med delirium
  • Nedsat lever- og/eller nyrefunktion, defineret som kreatinin >2 og/eller transaminase >4xULN

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cook Children's Health Care System

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. september 2014

Først opslået (Skøn)

12. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

31. januar 2020

Sidst verificeret

1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2014-047

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med Stiripentol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner