Uso de acceso ampliado de estiripentol en el síndrome de Dravet o encefalopatías epilépticas por mutación del canal de sodio
Acceso ampliado al uso de estiripentol en participantes con síndrome de Dravet o encefalopatías epilépticas asociadas con mutaciones en los canales de sodio
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La dosis inicial de estiripentol la determinará el neurólogo que prescribe y se ajustará hasta una dosis objetivo inicial de 50 mg/kg/día dividida en 2 a 3 dosis por día. Puede ser necesario aumentar la dosis en incrementos de 10-20 mg/kg/día hasta un máximo de 100 mg/kg/día o 4000 mg de dosis diaria total para mejorar el control de las convulsiones.
El estiripentol está disponible en cápsulas de gelatina y sobres de polvo (250 mg, 500 mg). La misma formulación de gránulos (es decir, activo, PVP y porción de glicolato de almidón de sodio) utilizado para la cápsula se usa en la mezcla de polvo final con algunos excipientes adicionales. Según el peso del paciente, se utilizará la formulación de 250 mg o 500 mg para cada participante.
Se preguntará a los cuidadores acerca de los efectos adversos comunes que incluyen somnolencia, temblor, ataxia, náuseas, anorexia, pérdida de peso y emesis. Los efectos adversos intolerables impulsarán la reducción de la dosis o la suspensión del medicamento.
El monitoreo de estos y otros EA potenciales ocurrirá durante las visitas del estudio y las llamadas telefónicas iniciadas por los participantes durante todo el estudio. Los eventos de seguridad y la tolerabilidad se registrarán como eventos adversos (AE) o eventos adversos graves (SAE).
El examen físico, el peso, los signos vitales y las pruebas de laboratorio (cbc, panel metabólico completo y niveles de AED) se realizarán al inicio y al menos cada 6 meses y según lo justifique clínicamente.
Tipo de estudio
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Cook Children's Medical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 6 meses y mayores
Diagnóstico de Síndrome de Dravet o encefalopatías epilépticas asociadas a mutaciones SCN1A definidas como:
- Una mutación genética documentada reportada como resultado del fenotipo del síndrome de Dravet; O
- Confirmación clínica del síndrome de Dravet por dos neurólogos pediátricos; O
- Confirmación clínica de otras encefalopatías epilépticas asociadas a mutaciones en los canales de sodio
- Fracaso de al menos 2 anticonvulsivos terapéuticos (excluyendo bloqueadores de los canales de Na) indicativo de convulsiones intratables
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad al principio activo o a alguno de los excipientes
- Antecedentes de psicosis en forma de episodios de delirio.
- Deterioro de la función hepática y/o renal, definida como creatinina >2 y/o transaminasa >4xULN
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Colaboradores e Investigadores
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Investigadores
- Investigador principal: Scott Perry, MD, Cook Children's Health Care System
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Otros números de identificación del estudio
- 2014-047
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