Expanded Access Use of Stiripentol in Epileptic Enzephalopathies Dravet-Syndrom oder Natriumkanal-Mutation

Die Anfangsdosis von Stiripentol wird vom verschreibenden Neurologen bestimmt und bis zu einer anfänglichen Zieldosis von 50 mg/kg/Tag, aufgeteilt in 2 bis 3 Dosen pro Tag, titriert. Weitere Dosiserhöhungen in Schritten von 10-20 mg/kg/Tag bis zu einer Höchstdosis von 100 mg/kg/Tag oder einer Gesamttagesdosis von 4000 mg können für eine verbesserte Anfallskontrolle erforderlich sein.

Stiripentol ist als Gelatinekapseln und Pulverbeutel (250 mg, 500 mg) erhältlich. Die gleiche Granulatformulierung (d.h. Wirkstoff, PVP und Anteil Natriumstärkeglycolat), der für die Kapsel verwendet wird, wird in der endgültigen Pulvermischung mit einigen zusätzlichen Hilfsstoffen verwendet. Je nach Patientengewicht wird die 250-mg- oder 500-mg-Formulierung für jeden Teilnehmer verwendet.

Betreuer werden zu häufigen Nebenwirkungen wie Schläfrigkeit, Zittern, Ataxie, Übelkeit, Anorexie, Gewichtsverlust und Erbrechen befragt. Unerträgliche Nebenwirkungen führen zu einer Dosisreduktion oder zum Absetzen der Medikation.

Die Überwachung dieser und anderer potenzieller UE erfolgt während der Studienbesuche und von den Teilnehmern initiierten Telefonanrufen während der gesamten Studie. Sicherheitsereignisse und Verträglichkeit werden als unerwünschte Ereignisse (AE) oder schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAE) aufgezeichnet.

Körperliche Untersuchung, Gewicht, Vitalfunktionen und Labortests (cbc, vollständiges Stoffwechselpanel und AED-Spiegel) werden zu Studienbeginn und mindestens alle 6 Monate und wie klinisch gerechtfertigt durchgeführt.