Stiripentolin laajennettu käyttö Dravetin oireyhtymän tai natriumkanavamutaatioiden epileptisten enkefalopatioiden hoidossa

Stiripentolin aloitusannoksen määrittää lääkkeen määräävä neurologi, ja se titrataan aloitusannokseen 50 mg/kg/vrk jaettuna 2–3 annokseen päivässä. Annosta on nostettava edelleen 10-20 mg/kg/vrk lisäyksinä enintään 100 mg/kg/vrk tai 4000 mg:n kokonaisvuorokausiannokseen asti, jotta kohtausten hallinta paranee.

Stiripentolia on saatavana gelatiinikapseleina ja jauhepusseina (250 mg, 500 mg). Sama raeformulaatio (ts. aktiivinen, PVP ja osa natriumtärkkelysglykolaattia), jota käytetään kapselissa, käytetään lopullisessa jauheseoksessa muutamien lisäapuaineiden kanssa. Potilaan painosta riippuen kullekin osallistujalle käytetään 250 mg:n tai 500 mg:n formulaatiota.

Hoitajilta kysytään yleisiä haittavaikutuksia, kuten uneliaisuutta, vapinaa, ataksia, pahoinvointia, anoreksiaa, painon laskua ja oksentelua. Sietämättömät haittavaikutukset johtavat annoksen pienentämiseen tai lääkityksen keskeyttämiseen.

Näitä ja muita mahdollisia haittavaikutuksia seurataan opintovierailujen ja osallistujien käynnistämien puheluiden aikana koko tutkimuksen ajan. Turvallisuustapahtumat ja siedettävyys kirjataan haittatapahtumina (AE) tai vakavina haittatapahtumina (SAE).

Fyysinen tutkimus, paino, elintoiminnot ja laboratoriotutkimukset (cbc, täydellinen aineenvaihduntapaneeli ja AED-tasot) suoritetaan lähtötilanteessa ja vähintään 6 kuukauden välein ja kliinisesti perustellun mukaisesti.