Rozszerzony dostęp Zastosowanie Stiripentolu w zespole Dravet lub mutacji kanału sodowego w encefalopatiach padaczkowych

Początkowa dawka Stiripentolu zostanie ustalona przez przepisującego lekarza neurologa i dostosowana do początkowej dawki docelowej 50 mg/kg mc./dobę, podzielona na 2 do 3 dawek na dobę. W celu poprawy kontroli napadów konieczne może być dalsze zwiększanie dawki o 10-20 mg/kg mc./dobę, aż do maksymalnej dawki 100 mg/kg mc./dobę lub całkowitej dawki dobowej 4000 mg.

Stiripentol jest dostępny w postaci kapsułek żelatynowych i saszetek z proszkiem (250 mg, 500 mg). Ten sam preparat granulatu (tj. substancja czynna, PVP i część glikolanu sodowo-skrobiowego) stosowane w kapsułce są używane w końcowej mieszance proszku z kilkoma dodatkowymi substancjami pomocniczymi. W zależności od wagi pacjenta, dla każdego uczestnika zostanie zastosowana formulacja 250 mg lub 500 mg.

Opiekunowie będą pytani o częste działania niepożądane, w tym senność, drżenie, ataksję, nudności, anoreksję, utratę wagi i wymioty. Niedopuszczalne działania niepożądane spowodują zmniejszenie dawki lub wstrzymanie podawania leku.

Monitorowanie tych i innych potencjalnych zdarzeń niepożądanych będzie odbywać się podczas wizyt studyjnych i inicjowanych przez uczestników rozmów telefonicznych w trakcie badania. Zdarzenia związane z bezpieczeństwem i tolerancja będą rejestrowane jako zdarzenia niepożądane (AE) lub poważne zdarzenia niepożądane (SAE).

Badanie fizykalne, waga, parametry życiowe i testy laboratoryjne (CBC, pełny panel metaboliczny i poziomy AED) będą przeprowadzane na początku badania i co najmniej co 6 miesięcy oraz zgodnie z klinicznym uzasadnieniem.